Hemophilia

Is the PDUFA delay for Stealth BioTherapeutics a canary-in-the-coalmine moment? Or is it an overblown one-off that signals little about disruption at the FDA? That’s the question seemingly on everyone’s minds after the FDA on Tuesday delayed a PDUFA date for Stealth’s new drug application. There weren’t safety or manufacturing concerns, the agency didn’t ask Stealth to conduct additional trials, and Stealth doesn’t know when a decision might get made. FDA Commissioner Marty Makary has pointed out that decision dates aren’t hard deadlines , but rather “target dates” the agency attempts to meet. That’s technically true: The law mandates that agency reviews meet a minimum of only 90% of the PDUFA dates it sets. “It’s not like missing a statutory deadline,” Patricia Zettler, an Ohio State professor who specializes in FDA law, told me this week. But the delay of Stealth’s PDUFA (as well as a delay for a post-CRL hearing from Vanda Pharmaceuticals) has people asking whether other stages of the regulatory process could be impacted. There are copious amounts of FDA work not tied to deadlines, like biomarker qualification programs , that could be slowed even if the FDA keeps largely hitting PDUFA dates. So far, most biopharma companies have said — both on earnings calls and in interviews with Endpoints — they aren’t seeing any impact on FDA reviews. And many recent PDUFA dates have been met without issues, including for Dupixent , Amvuttra , Sanofi’s RNAi drug for hemophilia and rare disease products from Amgen and J&J . Those applications coming through on time provide a significant counterpoint to the Stealth delay, Leerink analyst Daina Graybosch said. While Graybosch believes the agency will be affected by the layoffs (“it’s inevitable,” she said), it’s almost certainly too early to know how the changes at the FDA are going to affect US drug development and regulation. (Makary has argued that the regulator was overstaffed and inefficient before the cuts.) Graybosch didn’t follow the Stealth case closely, but she noted its exceedingly long development history and its drug having been previously rejected and delayed . “Blaming this on DOGE, I’m sorry, there’s so many things going on and ways and reasons to see risk,” Graybosch said. “Taking what happened at [Stealth] and reading into it more broadly feels alarmist to me.” But other analysts and FDA experts I spoke to agreed that the Trump administration’s healthcare staffing cuts are going against its stated goal of making government more efficient, and that firing hundreds of staff and slashing review teams will likely make the agency less effective at its job. “It may be too early to say things are chugging along just fine,” Zettler said. “Bigger questions are, ‘What about products that are earlier in development or are not as far along in their review process?’” —Max

在基因疗法领域风云变幻之际，Vertex 制药公司的一项决策引发了行业关注 —— 该公司宣布不再将腺相关病毒（AAV）作为基因治疗项目的递送载体，这一转变背后蕴含着行业发展的新趋势与挑战。Vertex 告别 AAV，聚焦其他基因疗法近日，Vertex 制药公司发言人向媒体证实，公司已决定 “不再将 AAV 作为基因治疗项目的递送机制” 。尽管放弃了 AAV 研究，但 Vertex 强调其对细胞和基因疗法的投入并未减弱。公司将继续推进镰状细胞病和 β - 地中海贫血基因疗法 Casgevy 的全球推广，持续开展 1 型糖尿病胰岛细胞疗法 zimislecel 的 3 期临床试验，并在肌肉萎缩症等疾病的研究上保持投入 。值得一提的是，zimislecel 目前是 Vertex 唯一处于临床阶段的胰岛细胞治疗产品。此前，该公司的另一款糖尿病候选药物在 1/2 期试验中未能有效促进胰岛素生成，已于上月被放弃 。此外，Vertex 在基因疗法布局上还有其他变动，今年 2 月，它终止了与 Verve Therapeutics 在体内基因编辑领域针对肝脏疾病项目的合作，当时该项目尚未进入临床阶段 。行业变革凸显，多家企业调整 AAV 策略Vertex 并非唯一对 AAV 策略进行调整的公司。随着基因疗法领域进入深度反思期，众多个性化医疗企业纷纷转变对 AAV 的态度 。武田制药在 2023 年停止了 AAV 相关的早期研究；今年早些时候，辉瑞更是将用于治疗 B 型血友病的 AAV 基因疗法 Beqvez 撤市，这使得辉瑞目前已没有处于商业或临床阶段的基因治疗产品 。巨头罗氏也对旗下基因治疗部门 Spark Therapeutics 进行了 “根本性重组” 。这一举措不仅让罗氏付出了 24 亿美元的成本，还导致 337 名员工失业，剩余 310 名员工被并入罗氏母公司 。这些企业的行动表明，AAV 在基因疗法领域的发展正面临重大挑战。背后原因探究，未来发展存疑AAV 作为基因疗法的关键递送载体，曾被寄予厚望。然而，近年来其发展遇到了诸多问题。一方面，AAV 载体在临床试验和商业化过程中暴露出一些局限性，例如免疫原性问题可能影响治疗效果和安全性，生产工艺的复杂性也导致成本居高不下 。另一方面，基因疗法领域竞争日益激烈，企业需要不断优化研发策略，寻找更具潜力的技术路径 。在这样的背景下，企业对 AAV 的态度转变或许是为了在复杂的市场环境中寻求突破，聚焦更有前景的研发方向 。Vertex 放弃 AAV 研究以及行业内一系列类似举动，预示着基因疗法领域正在经历一场变革。未来，基因疗法将走向何方，哪些技术会成为新的突破口，各大企业又将如何调整布局，整个行业都在拭目以待。参考来源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/vertex-discontinues-aav-vector-research-gene-therapies识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

编者按：本文来自米内网，作者未晰；赛柏蓝授权转载，编辑相宜截至2025年4月30日，A股三大医药板块（中药、化学制药、生物制品）已有289家药企公布了2024年业绩，其中83家销售毛利率超过七成。中药TOP20企业，3家毛利率超过80%；化学制药TOP20企业，5家毛利率超过90%；生物制品TOP20企业，11家毛利率达90%以上。表：2024年A股三大医药板块毛利率TOP20企业注：数据统计截至2025年4月30日；来源：东方财富网，米内网整理01中药3家超过80%奇正藏药2024年实现营业收入23.38亿元，同比增长14.32%，净利润5.82亿元，同比增长0.19%，销售毛利率82.11%，同比下滑了2.08%。主要产品包括消痛贴膏、青鹏软膏、白脉软膏、铁棒锤止痛膏等外用系列产品，以及红花如意丸、如意珍宝片、十味龙胆花胶囊、十味龙胆花颗粒、仁青芒觉胶囊等口服藏药及中药产品。2024年其贴膏剂营业收入16.55亿元，毛利率87.21%；软膏剂营业收入3.11亿元，毛利率82.72%；其它剂型营业收入3.50亿元，毛利率61.01%。汉森制药2024年实现营业收入10.04亿元，同比增长5.12%，净利润2.20亿元，同比增长7.43%，销售毛利率75.85%，同比提升了2.63%。主要产品包括四磨汤口服液、天麻醒脑胶囊、百贝益肺胶囊、缩泉胶囊、参七心疏胶囊、利胆止痛胶囊、胃肠灵胶囊等。2024年其四磨汤口服液营业收入5.51亿元，毛利率76.54%；天麻醒脑胶囊营业收入2.22亿元，毛利率80.50%。羚锐制药2024年实现营业收入35.01亿元，同比增长5.72%，净利润7.23亿元，同比增长27.19%，销售毛利率75.82%，同比提升了2.53%。主要产品包括通络祛痛膏、壮骨麝香止痛膏、丹鹿通督片、培元通脑胶囊以及参芪降糖胶囊等。2024年其贴剂营业收入21.15亿元，毛利率78.95%；片剂营业收入3.55亿元，毛利率69.94%；胶囊剂营业收入7.52亿元，毛利率75.79%；软膏剂营业收入1.28亿元，毛利率75.17%。东阿阿胶2024年实现营业收入59.21亿元，同比增长25.57%，净利润15.57亿元，同比增长35.29%，销售毛利率72.42%，同比提升了2.18%。主要产品包括了阿胶、复方阿胶浆、阿胶糕、阿胶速溶粉、健脑补肾口服液、龟鹿二仙口服液、海龙胶口服液等。2024年其阿胶及系列产品营业收入55.44亿元，毛利率73.61%。方盛制药2024年实现营业收入17.77亿元，同比增长9.15%，净利润2.55亿元，同比增长36.61%，销售毛利率71.85%，同比提升了3.75%。主要产品包括了藤黄健骨片、强力枇杷膏（蜜炼）、蒲地蓝消炎片、小儿荆杏止咳颗粒、金英胶囊、玄七健骨片等。2024年其心脑血管疾病用药营业收入5.30亿元，毛利率80.70%；呼吸系统用药营业收入2.13亿元，毛利率76.46%；儿童用药营业收入1.83亿元，毛利率66.31%；骨骼肌肉系统用药营业收入3.84亿元，毛利率82.93%。02化药5家超过90%艾力斯2024年营业收入35.58亿元，同比增长76.29%，净利润14.30亿元，同比增长121.97%，销售毛利率95.97%，同比下滑了0.17%。核心产品甲磺酸伏美替尼片续约纳入国家医保目录，销售收入持续增长。2024年其抗肿瘤类产品营业收入35.06亿元，毛利率96.92%。吉贝尔2024年营业收入8.97亿元，同比增长4.14%，净利润2.19亿元，同比增长0.11%，销售毛利率89.38%，同比提升了0.43%。主要产品包括利可君片、尼群洛尔片、玉屏风胶囊、醋氯芬酸肠溶片等。2024年其血液系统产品营业收入6.52亿元，毛利率92.90%；心血管系统产品营业收入超过1.27亿元，毛利率94.32%。恒瑞医药2024年营业收入279.85亿元，同比增长22.63%，净利润63.37亿元，同比增长47.28%，销售毛利率86.25%，同比提升1.70%。值得一提的是，2024年其创新药销售收入达138.92亿元（含税，不含对外许可收入），同比增长30.60%。2024年其肿瘤产品营业收入145.87亿元，毛利率92.57%；代谢和心血管产品营业收入17.48亿元，毛利率76.61%；免疫和呼吸系统产品营业收入7.77亿元，毛利率83.69%；神经科学产品营业收入42.89亿元，毛利率84.76%；造影剂营业收入27.49亿元，毛利率60.46%。德源药业2024年营业收入8.68亿元，同比增长22.46%，净利润1.77亿元，同比增长28.26%，销售毛利率84.56%，同比提升2.69%。主要产品包括吡格列酮二甲双胍片、坎地氢噻片、盐酸吡格列酮片、那格列奈片、盐酸二甲双胍缓释片、依帕司他片等。2024年其糖尿病类产品营业收入6.03亿元，毛利率80.17%；高血压类产品营业收入2.55亿元，毛利率95.39%。汇宇制药2024年营业收入10.94亿元，同比增长18.05%，净利润3.25亿元，同比增长132.78%，销售毛利率83.41%，同比下滑了2.52%。主要产品包括奥沙利铂注射液、注射用培美曲塞二钠、多西他赛注射液、注射用阿扎胞苷等。2024年公司的抗肿瘤产品营业收入10.23亿元，毛利率85.69%。奥赛康2024年营业收入17.78亿元，同比增长23.15%，净利润1.60亿元，同比增长207.92%，销售毛利率81.34%，同比提升了0.53%。主要产品包括注射用奥美拉唑钠、注射用右兰索拉唑、利厄替尼片、曲氟尿苷替匹嘧啶片、注射用替加环素、注射用硫酸艾沙康唑等。2024年其抗感染类产品营业收入4.94亿元，毛利率82.29%；抗肿瘤类产品营业收入6.31亿元，毛利率90.94%；慢性病类产品营业收入3.23亿元，毛利率75.89%；消化类产品营业收入2.70亿元，毛利率68.05%。兴齐眼药2024年营业收入19.43亿元，同比增长32.42%，净利润3.38亿元，同比增长40.84%，销售毛利率78.33%，同比提升了0.96%。主要产品包括环孢素滴眼液（Ⅱ）、加替沙星眼用凝胶、小牛血去蛋白提取物眼用凝胶、硫酸阿托品滴眼液等。2024年其凝胶剂/眼膏剂营业收入3.63亿元，毛利率86.52%；滴眼剂营业收入13.66亿元，毛利率82.18%。苑东生物2024年营业收入13.50亿元，同比增长20.82%，净利润2.38亿元，同比增长5.15%，销售毛利率74.93%，同比下滑了5.08%。主要产品包括富马酸比索洛尔片、依托考昔片、布洛芬注射液、盐酸纳美芬注射液、盐酸纳洛酮注射液、硫酸氢氯吡格雷片等。2024年公司的麻醉镇痛类产品营业收入4.63亿元，毛利率83.97%；心脑血管类产品营业收入4.54亿元，毛利率78.93%；其他类产品营业收入3.36亿元，毛利率55.97%。03生物制品11家超90%神州细胞2024年营业收入25.13亿元，同比增长33.13%，净利润1.12亿元，销售毛利率95.91%，同比下滑了1.20%。主要产品包括注射用重组人凝血因子VIII、瑞帕妥单抗注射液、阿达木单抗注射液、贝伐珠单抗注射液、菲诺利单抗注射液等。2024年其血友病产品营业收入18.90亿元，毛利率96.89%；恶性肿瘤产品营业收入4.95亿元，毛利率93.01%。百利天恒2024年营业收入58.23亿元，同比增长936.31%，净利润37.08亿元，销售毛利率95.46%，同比提升了36.27%。主要产品包括丙泊酚乳状注射液、丙泊酚中/长链脂肪乳注射液、黄芪颗粒、吸入用七氟烷等。2024年其知识产权授权收入53.32亿元，毛利率100%；化药制剂营业收入3.22亿元，毛利率52.75%；中成药制剂营业收入1.64亿元，毛利率34.24%。特宝生物2024年营业收入28.17亿元，同比增长34.13%，净利润8.28亿元，同比增长49.00%，销售毛利率93.49%，同比提升了0.16%。主要产品包括聚乙二醇干扰素α-2b注射液、拓培非格司亭注射液、注射用人粒细胞巨噬细胞刺激因子、人粒细胞刺激因子注射液和注射用人白介素-11。2024年其抗病毒用药营业收入24.47亿元，毛利率96.22%；血液/肿瘤用药营业收入3.63亿元，毛利率75.40%。资料来源：东方财富网，公司年报；注：数据统计截至4月30日，如有疏漏，欢迎指正。END内容沟通：郑瑶（13810174402）