Young onset Parkinson disease

近年来，诱导多能干细胞（iPSC）在医学研究和临床治疗中展现出了巨大的潜力，市场关注度持续升温。仅在2024年，全球范围内针对iPSC相关企业的融资总额已超过80亿美元，较前一年增长近60%，融资额在“资本寒冬”中逆势上扬。4月11日，聚焦iPSC化学诱导平台的睿健医药新宣布完成了近亿元B+轮融资。本轮融资由丰川资本领投，荷塘创投跟投，易凯资本担任独家财务顾问。叠加公司去年10月完成的超亿元B轮融资，睿健医药已在不到半年时间内累计融资超2亿元人民币，创下中国iPSC领域融资额新高。“睿健医药通过扎实的技术研发以及临床推进，已经逐步成长为iPSC领域全球头部企业。”担任本轮融资领投方的丰川资本创始人相端表示，睿健医药凭借全球领先的小分子化学转录调控iPSC技术平台，开发新一代化学诱导通用型细胞疗法。公司管线聚焦临床未满足需求，展现出令人印象深刻的安全性和疗效潜力，商业化前景广阔。期待睿健医药通过本轮融资进一步加速各个管线的产业化与商业化，为全球医疗健康领域带来革命性变化。1手握领域内全球首款临床阶段药物根据BCC Research的最新报告，全球iPSC治疗市场规模预计2028年将达52亿美元，其中，亚太地区以10.4%的年复合增长率领跑。市场规模不断扩大的背后，是iPSC细胞药物展现出的巨大治疗潜力。以睿健医药自研的NouvNeu001为例，作为面向帕金森这一不可逆疾病的治疗药物，NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果，真正“逆转”帕金森病程，具有颠覆现有临床治疗手段的潜力。早在2023年8月，NouvNeu001就获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展I-II期联合临床研究，成为帕金森领域全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞药物。2024年11月，NouvNeu001中晚期帕金森病的I期临床试验已完成全部受试者入组。临床结果显示，受试者安全性良好，并普遍表现出运动功能和生活质量的显著改善。尤其是低剂量组中，最长的受试者随访时间已经超过了60周，而患者的行为学改善效应还在稳定地持续。“有些患者在入组时已经是极重度状态、行动需要家人照顾的受试者，在给药后四周可以自主行动，给药6个月后行走能力已经非常稳健了，极大地提高了其生活质量。”睿健医药创始人、CEO魏君博士指出，这或许说明通用型细胞移植治疗帕金森病具备高度可行性，并且移植细胞可以在患者体内长期发挥作用。荷塘创投董事总经理郭凯指出，当前多巴胺前体细胞移植治疗帕金森病这一成药策略已拥有明确的生物学机制，并于近期获得了初步临床疗效数据支持，有望成为首个能够显著延缓疾病进展的疗法。睿健医药核心产品NouvNeu001是全球首个进入临床阶段的iPSC来源的多巴胺前体细胞治疗产品，在临床进度、临床疗效以及生产成本等方面具备显著优势。据悉，NouvNeu001II期临床也即将在近期正式开启。海外方面，2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）也正式批准了NouvNeu001的IND申请，正式实现中美两地IND“双报双批”。相关在美I期临床试验，也计划在今年上半年开启。中美两地整体临床进度，均遥遥领先全球竞品。2挤占iPSC细胞药物治疗前沿颠覆性的产品和超前的临床进展，只是睿健医药连续获得大额融资的原因之一。资本青睐的核心，还在于睿健医药化学诱导iPSC细胞药物展现出的更多可能。同样在帕金森领域，面对该类疾病发病的日趋年轻化，睿健医药推出了面向早发型帕金森的自研产品NouvNeu003，形成了对帕金森“一老一早”两大患者人群的全生命周期、全治疗周期全覆盖。早在2023年12月，NouvNeu003就已获得NMPA批准正式进入临床I期，也为睿健医药再添一个“第一”——全球首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的iPSC衍生通用型细胞治疗产品。目前，NouvNeu003同样也完成了I期临床试验完成全部受试者入组，与NouvNeu001临床保持了相同节奏。临床试验也反馈出受试者对NouvNeu003耐受性良好，并初步揭示出早发型帕金森病特殊的细胞治疗规律，为后续确证性临床研究的开展奠定了基础。此外，在iPSC细胞药物的其他潜力领域，睿健医药突破性眼科产品NouvSight001也在2024年3月被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。该产品面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗，是睿健医药开发的首款诱导多能干细胞（iPSC）来源眼科通用型细胞治疗产品。据魏君博士介绍，新近完成的B+轮融资资金，就将用于加速推进公司核心产品管线的中美临床试验、多款创新管线的研发和临床能力搭建。整体而言，整体而言，睿健医药已成为国际多能干细胞领域获得监管机构认可最多，管线进展最快，治疗患者最多的领军企业，其独特的“化学诱导”细胞功能改造平台也在临床阶段进一步凸显出其独特优势。担任本轮融资独家财务顾问的易凯资本执行董事方洋就表示，国内目前只有睿健医药完成了iPSC细胞药物的正式注册临床I期试验，同时公司计划在今年开启在FDA的I期临床，整体临床进度方面已经大身位领先于同行业玩家，有望成为国内首家获批帕金森领域的细胞治疗公司。期待睿健医药通过本轮融资进一步加速管线的产业化与商业化，继续推动生物医药创新，为全球医疗健康领域带来革命性变化。魏君博士则表示，睿健医药一直秉承着“从患者的需求出发，解决真正的临床需求”的宗旨，以“源头创新”来为患者打造能够真正逆转病程的全新疗法。“此轮融资将为睿健医药加快临床进展进一步夯实了基础，团队必将再接再厉，为广大患者带来全新的疗法。此外，此次融资的完成，也为睿健进一步开拓国际市场提供了助力。”关于同写意同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权● 分享庞大新药生态圈资源库；● 同写意活动优享折扣；● 会员专属坐席及专家交流机会；● 同写意活动优先赞助权；● 机构品牌活动策划与全方位推广；● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 （上下滑动查看更多）三启生物 | 国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物  | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 | 汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物|森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 |  晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙（Lonza）丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰（中国）丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本

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LAUSANNE, Switzerland I April 2, 2025 I AC Immune SA (NASDAQ: ACIU), a clinical-stage biopharmaceutical company pioneering precision therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced additional interim safety and positive immunogenicity data from the Phase 2 VacSYn clinical trial evaluating ACI-7104.056, its wholly owned anti-alpha-synuclein (a-syn) active immunotherapy candidate, for the treatment of patients with early Parkinson’s disease (PD). Dr. Andrea Pfeifer, CEO of AC Immune SA, commented: “We continue to be encouraged by the data emerging from the Phase 2 VacSYn trial of ACI-7104.056 active immunotherapy in early Parkinson’s disease. These additional interim safety and immunogenicity data after 6 months of treatment underscore the good safety profile and reinforce the best-in-class characteristics of ACI-7104.056 for the treatment of Parkinson’s disease. We look forward to sharing further updates later in 2025.” VacSYn is an adaptive, placebo-controlled, and biomarker-based Phase 2 study in patients with early PD, consisting of two parts with a seamless transition. Part 1 includes initial analyses from over 30 patients randomized to receive ACI-7104.056 or placebo at a ratio of 3:1. To date, in the blinded, pooled active and placebo groups, no serious adverse event considered related to the study drug has been reported. The most common adverse events are mild and transient injection site reactions and headaches, generally of mild severity. Interim results show positive antibody responses were effectively induced against the target antigen at week 6 after 2 immunizations and were further boosted by each additional immunization. Treatment with ACI-7104.056 induced an increase in anti-a-syn antibodies on average over 20-fold higher than the placebo background level after four immunizations. Based on further interim results to be reported later in 2025 including pharmacodynamic and biomarker data, AC Immune may decide to initiate Part 2 of VacSYn with up to 150 patients. Further exploratory endpoints for patients in Part 2 will include the evaluation of the progression of motor and non-motor symptoms of the disease, as well as digital, imaging, and fluid biomarkers. The aim is to establish early proof-of-concept and identification of disease-specific biomarkers for rapid transition into a pivotal study. About ACI-7104.056 ACI-7104.056 is an optimized formulation of its clinically validated anti-a-syn predecessor active immunotherapy which generated a target-specific antibody response against pathological oligomeric a-syn to inhibit spreading and downstream neurodegeneration in early Parkinson’s disease. The accumulation of alpha-synuclein protein aggregates has been shown to cause inflammatory stress in cells and contribute to the degeneration of neurons in the brain. It has been known to play a key role in the development of neurodegenerative diseases such as Parkinson’s Disease. Previous clinical studies showed the predecessor candidate produced a strong and boostable antibody response with evidence of target engagement and a signal of clinical efficacy. About AC Immune SA AC Immune SA is a clinical-stage biopharmaceutical company and a global leader in precision prevention for neurodegenerative diseases, including Alzheimer’s disease, Parkinson’s disease, and NeuroOrphan indications driven by misfolded proteins. The Company’s two clinically validated technology platforms, SupraAntigen® and Morphomer®, fuel its broad and diversified pipeline of first- and best-in-class assets, which currently features a range of therapeutic and diagnostic programs, including candidates in Phase 2 and Phase 3 development. AC Immune has a strong track record of securing strategic partnerships with leading global pharmaceutical companies, resulting in substantial non-dilutive funding to advance its proprietary programs and >$4.5 billion in potential milestone payments plus royalties. SupraAntigen® is a registered trademark of AC Immune SA in the following territories: AU, EU, CH, GB, JP, RU, SG and USA. Morphomer® is a registered trademark of AC Immune SA in CN, CH, GB, JP, KR, NO and RU. The information on our website and any other websites referenced herein is expressly not incorporated by reference into, and does not constitute a part of, this press release. SOURCE: AC Immune