Universal allogeneic anti-CD19/BCMA CAR T-cells(Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences)

2026年7月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）43项，10项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达53项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（43项） 01 细胞治疗 1、吉锐医学 7月3日，上海吉锐医学科技有限公司的 “艾瑞奥泰赛细胞悬液”的两项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600137-CXSB2600138。 该产品以自体干细胞为活性成分，通过体外扩增后回输实现器官再生修复。 2、血霁生物 7月7日，苏州血霁生物科技有限公司的 “造血干细胞来源的血小板注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600705，用于先天无巨核细胞性血小板减少症等血小板减少相关适应症。 该产品以脐带血造血干细胞为起始原料，无基因编辑，依托无血清、无饲养层、无永生化的定向分化工艺体外规模化制备血小板，无致瘤及畸胎瘤风险，无需畸胎瘤长期随访，可规避献血源不足与血源传染病隐患，适配多年龄段患者输注。 3、国典医药 7月7日，国典（北京）医药科技有限公司的 “GD002细胞外囊泡滴鼻液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600706-CXSL2600708，针对难治性癫痫。 该产品是中国及全球首款针对难治性癫痫开发的细胞外囊泡创新疗法。 4、因诺伟生物 7月9日，因诺伟（北京）生物医疗科技有限公司的 “MSTA注射液”的两项新药申请获得受理，受理号分别为CXSL2600719、CXSL2600720。 5、贝康医学/盛泰英诺 7月22日，贝康医学科技有限公司/盛泰英诺（嘉兴）医疗科技有限公司的 “BCP601胰岛细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600757，用于治疗胰岛素依赖型严重糖尿病。 BCP601采用临床级天然非重编程PSC为种子细胞，具有近乎自然的干性分化能力，物种级的基因稳定性和长期安全性。 6、睿健医药 7月27日，睿健毅联医药科技（成都）有限公司的 “NouvSight001”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600776，针对视网膜色素变性系列适应症。 该产品是依托其独特的“AI+化学诱导”平台，开发的一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的眼科通用型细胞治疗产品。 02 MSC 1、博品骨德 7月7日，博品骨德（深圳）生物医药科技有限公司的 “人源脂肪间充质干细胞注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600139，用于治疗膝骨关节炎（膝关节腔内注射）。 2、长沙干细胞工研院 7月8日，长沙干细胞与再生医学工业技术研究院有限公司的 “人羊膜间充质干细胞注射液”的四项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600141-CXSB2600144。 3、茵冠生物 7月16日，深圳市茵冠生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600740。 4、我武干细胞 7月28日，浙江我武干细胞科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞Ⅱ型注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600780，瞄准临床救治难题脓毒症和（或）脓毒性休克。 5、赛比曼生物 7月30日，无锡赛比曼生物科技有限公司的 “CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质干细胞注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600181，治疗膝骨关节炎（KOA）。 03 基因治疗 1、亦诺微医药 7月20日，深圳市亦诺微医药科技有限公司的 “T3011疱疹病毒注射液”的四项补充申请获得受理，腹腔给药治疗晚期实体瘤患者——涉及受理号CXSB2600162-CXSB2600164，膀胱灌注治疗卡介苗无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌患者——涉及受理号CXSB2600161。 MVR-T3011是武装化HSV-1（单纯疱疹病毒1型）溶瘤免疫疗法产品，肿瘤内复制能力较初代溶瘤病毒产品T-VEC提升约1000倍。 2、朗昇生物 7月24日，上海朗昇生物科技有限公司的 “LX102注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600174。 3、朗昇生物 7月29日，上海朗昇生物科技有限公司的 “LX111注射液”的六项新药申请获得受理，受理号为CXSL2600787-CXSL2600792。 LX111是体内AAV基因治疗，通过腺相关病毒载体，玻璃体腔注射，在眼内表达治疗蛋白。 4、嘉晨西海 7月31日，嘉晨西海（上海）生物技术有限公司的 “JCXH-211注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600183，治疗晚期恶性实体瘤。 该产品是一款基于自复制RNA（srRNA）技术平台 开发的编码人源白细胞介素-12（IL-12）的新型药物，由脂质纳米颗粒（LNP）递送。 04 免疫治疗 1、新景智源 7月1日，新景智源生物科技（苏州）有限公司的 “NW-301V注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600686。 该产品为自体TCR‑T（T细胞受体基因工程改造T细胞）细胞治疗产品。 2、原启生物 7月2日，原启生物医药（北京）有限责任公司的 “靶向GPC3嵌合抗原受体自体T细胞注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600132，治疗GPC3阳性的晚期肝细胞癌（HCC） 成人患者。 该产品拥有独立知识产权的高特异性、高亲和力全人源抗体序列，并搭载了独特的Ori信号激活元件，旨在增强CAR-T细胞的抗肿瘤活性和体内持久性。 3、阿斯利康 7月8日，阿斯利康投资（中国）有限公司的 “AZD7003”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600714，治疗晚期肝细胞癌（HCC）。 C-CAR031/AZD7003是一种新型靶向GPC3的CAR-T细胞疗法，在优化CAR设计的同时特别整合表达了显性负性II型转化生长因子-β受体（dnTGFβRII），打造为装甲型 CAR-T。 4、英百瑞 7月9日，英百瑞（杭州）生物医药股份有限公司的 “IBR822细胞注射液”的两项新药申请获得受理，受理号为CXSL2600721、CXSL2600722，聚焦转移性结直肠癌的一线治疗。 5、赛比曼生物 7月13日，上海赛比曼生物科技有限公司的 “抗CD19/CD20嵌合抗原受体自体T细胞注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600154。 6、亘喜生物 7月13日，亘喜生物科技（上海）有限公司的 “GC012F注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600155。 GC012F注射液（内部代号，阿斯利康代号AZD0120），为BCMA/CD19双靶点自体 CAR‑T 细胞疗法。 7、中美赛尔 7月13日，中美赛尔生物科技（广东）有限公司的 “Sac002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600735。 该产品是一款来自健康供者来源的免疫细胞治疗产品，经过标准化的体外培养和功能激活，具有质量均一、可批量生产、即时供应等显著优势，有望有效突破自体细胞疗法制备周期长、个体差异大、生产成本高等产业化瓶颈。 8、安韦森生物 7月21日，北京安韦森生物医药有限公司的 “ReT01 ACT 注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600167，用于治疗晚期实体瘤。 9、抗创联生物 7月22日，北京抗创联生物制药技术研究有限公司的 “SYS6055注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600762。 10、精准生物 7月24日，重庆精准生物技术有限公司的 “TC-13-183细胞制剂”的新药申请获得受理，受理号分别为CXSL2600772。 11、赛元生物 7月28日，赛元生物科技（杭州）有限公司的 “SY001注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600783。 SY001是自体来源、体外基因修饰的巨噬细胞：采集患者自身单核细胞，体外诱导分化为巨噬细胞，通过病毒载体导入CAR（嵌合抗原受体）基因，回输治疗晚期实体瘤（卵巢癌、胰腺癌等）。 11、亘喜生物/阿斯利康 7月30日，亘喜生物科技（上海）有限公司/阿斯利康投资（中国）有限公司的 “GC012F注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600793。 默许端（10项） 01 细胞治疗 1、慧存医疗 7月1日，上海慧存医疗科技有限公司的 “HCL001细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600382，治疗慢加急性肝衰竭。 该产品是一种肝前体细胞治疗药物。 2、天佑启元 7月8日，北京天佑启元生物科技有限公司的 “QY-iHEP02注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600413，治疗慢加急性肝衰竭。 该产品为iPSC来源功能性肝细胞制剂。 02 MSC 1、百暨基因 7月31日，广州百暨基因科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600388，治疗膝骨关节炎（KOA）。 03 外泌体 1、思德克索 7月6日，上海思德克索生物科技有限公司的 “STX11101注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600403，治疗急性肝衰竭。 STX11101 以人源脂肪间充质干细胞来源的外泌体为基础，在炎性巨噬细胞中发挥抗炎、抗氧化应激的双重作用，可有效提升模型动物生存率、修复肝组织损伤、改善肝脏微环境。 04 基因治疗 1、引正基因 7月2日，北京引正基因科技有限公司的 “GEB-101”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600563，治疗TGFBI相关的角膜营养不良。 GEB-101运用了CRISPR-Cas基因组编辑技术，靶向TGFBI基因中的特定位置，并由公司自主开发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现精准体内递送。 2、瑞宏迪医药 7月14日，上海瑞宏迪医药有限公司的 “RGL-185注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600435，治疗头颈癌放疗诱导的中重度口干症患者。 该产品是利用腺相关病毒（AAV）递送编码优化蛋白的基因治疗产品。给药后，通过AAV高效递送在靶细胞表达功能性目的蛋白，增加唾液的生成，有效缓解口干症状。 3、星奥拓维 7月24日，星奥拓维（南京）生物技术有限公司的 “OTOV-102预混注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600479，治疗OTOF基因突变引起的常染色体隐性耳聋9型（DFNB9）。 该产品是针对DFNB9型遗传性耳聋的创新基因治疗产品，且采用了该领域唯一的国产化创新药械结合设计路径。 4、弘基生物 7月27日，成都弘基生物科技有限公司的 “KHN921注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600466，治疗MYBPC3基因突变相关肥厚型心肌病。 本品通过AAV载体将功能性目的基因递送至患者心肌细胞,从基因层面纠正致病基因突变导致的功能缺陷，改善心肌结构与功能，延缓或逆转疾病进展，降低严重心血管事件风险。 05 免疫治疗 1、赛奥斯博 7月7日，赛奥斯博生物科技（北京）有限公司的 “SK-NK注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600380，治疗经标准治疗失败、或不耐受的晚期或转移性恶性实体肿瘤。 临床前研究已证实，该产品能显著提升晚期恶性实体肿瘤伴恶性腹水的治疗效果。 2、启函生物 7月8日，杭州启函生物科技有限公司的 “QT-019C细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600405，治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）。 该产品是以健康供者外周血的白细胞单采产物为起始原材料，经基因编辑，稳定表达两种不同的嵌合抗原受体(CAR)，分别靶向CD19和BCMA，从而使QT-019C具备同时识别并清除表达CD19和BCMA细胞的能力。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

01 本周头条（Top 3） 头条一：科济药业CT0596（BCMA通用型CAR-T）获NMPA IND批准，中国通用型CAR-T正式进入"中美并跑"新阶段 核心内容 8月4日，科济药业-B（02171.HK）发布公告，公司基于自主研发THANK-u Plus™平台开发的靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法CT0596，已获国家药品监督管理局的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。该产品目前正在R/R MM或浆细胞白血病（PCL）中开展研究者发起试验（IIT）评估，初步数据显示良好的安全性与令人鼓舞的疗效信号，结果已在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上壁报展示。公司表示，未来还将探索CT0596在其他浆细胞肿瘤及自免疾病（如自免反应性浆细胞驱动的疾病）中的应用。同日科济药业港股股价应声上涨4.53%。 l 信息来源：科济药业港交所自愿公告（PDF）；腾讯新闻/智通财经；药融云ByDrug 参考价值 科济药业是国产CAR-T领域的"双轮驱动"代表——既有已获批上市的舒瑞基奥仑赛（实体瘤CLDN18.2 CAR-T），又通过CT0596切入通用型异体CAR-T赛道。THANK-u Plus™平台是公司在传统自体CAR-T基础上突破"患者专属制备"瓶颈的关键技术，将与Allogene、CRISPR Therapeutics、Fate Therapeutics等海外通用型CAR-T头部企业形成"中美并跑"格局。对协会会员而言，CT0596在多发性骨髓瘤的注册路径将决定中国通用型CAR-T监管标准与商业化定价基线。 头条二：NMPA CGT审评优化征求意见正式收官，"30日通道"即将落地，中国CGT监管迈入"促落地"新阶段 核心内容 8月3日，国家药监局综合司《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》征求意见窗口期正式截止。该征求意见稿由NMPA于7月3日发布，是2024年8月将CGT排除在创新药30日审评通道之外、2025年9月对1类创新药增设30日通道后，首次将CGT产品专项纳入30日审评通道。文件同步明确：符合条件的CGT药品IND审评时限由60个工作日压缩至30个工作日；已上市CGT药品生产工艺重大变更的补充申请审评时限由200个工作日缩短至130个工作日；CDE对新靶点、新机制品种按"提前介入、一企一策、全程指导、研审联动"原则提供专项支持；中检院对早期临床质量研究提供前置服务。同步发布的《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》进一步厘清"体外基因修饰CAR-T属细胞治疗、in vivo CAR-T因活性成分为递送核酸属基因治疗"的分类边界。 l 信息来源：NMPA官网公告；仪器信息网政策解读；天岁生物/今日头条 参考价值 政策信号意义远大于技术细节。818号令（2026年5月1日施行）解决了"准入"框架问题，30日审评通道则解决了"上市速度"问题。从"建框架、定边界"到"促落地、助提速"，中国CGT监管体系正全面成型。对协会会员而言，未来12-18个月将是企业管线与监管资源高效匹配的关键窗口期；具备全球新靶点、新机制能力且早做注册路径规划的企业将率先享受政策红利。 头条三：广东CGT"全球首个"批量出炉，香雪生命TAEST16001领跑国产TCR-T确证性临床 核心内容 8月1日大湾区经济门户网报道，2026年上半年广州CGT领域连续交出重磅成绩单，多个"全球首个"管线落地：香雪生命的TAEST16001注射液成为中国首个获批开展确证性临床试验的TCR-T细胞治疗产品，有望成为全球第二款TCR-T；华越肾科的人源肾祖细胞注射液成为全球首款进入临床阶段的iPSC衍生肾脏细胞治疗产品；赛隽生物的CG-BM1成为全球首个针对肌少症获批进入临床的干细胞药物。配套生态方面，中山三院牵头制定全国首个省级研究备案工作指南，黄埔区挂牌全省首家生物医学新技术一站式服务中心，全省首个GMP标准的干细胞药厂项目启动。爱思唯尔《细胞与基因治疗科研领域蓝皮书（2026）》显示，广州CGT人才指数已跃居全球第一。 l 信息来源：网易/大湾区经济门户网 参考价值 广东在TCR-T、iPSC衍生细胞、干细胞肌少症等差异化赛道形成"批量首个"集群，标志着中国CGT竞争格局从"跟随美国"转向"细分赛道领跑"。TCR-T（实体瘤）、iPSC肾细胞（终末期肾病）、肌少症干细胞（老龄化市场）三大方向均为全球蓝海市场，对协会会员布局差异化管线、申请先发监管认定（突破性疗法/优先审评）具有直接借鉴意义。 02 新药研发进展 干细胞类 l 信息来源：脊髓损伤iPSC来源：网易报道（基于2026年7月《自然·医学》论文）CNTY-813来源：Century Therapeutics官方公告（PDF）赛隽生物来源：搜狗百科/沈于阗脐带血通用CAR-T来源：第一财经/腾讯新闻 点评 干细胞赛道本周呈现"长期数据+短期里程碑"双重信号。日本团队在脊髓损伤iPSC神经祖细胞随访4年的安全性数据，进一步夯实了"iPSC衍生细胞可临床转化"的安全边界；Century Therapeutics的CNTY-813则代表了海外iPSC-CAR-T头部企业（与Fate Therapeutics、BrightPath Bio等并列）在代谢疾病领域的最新探索。更值得关注的是上海市脐带血库×瑞金医院的"通用型CAR-T"路径——脐带血作为天然异体免疫细胞来源，具备低成本、即取即用的独特优势，是国内区别于全球主流通用型CAR-T（iPSC/基因编辑双敲）的"第三条道路"，对会员企业探索差异化的异体细胞来源具有重要参考价值。 免疫细胞类 信息来源：CT0596来源：科济药业港交所自愿公告CAR001来源：环宇全球生技/长圣公告SK-NK来源：ByDrug/中国药谷CBP 点评 本周免疫细胞领域呈现"大陆通用型CAR-T + 台湾异体γδT + 大陆现货型NK"三地协同进化的格局。科济药业CT0596是中国通用型CAR-T赛道继启函生物QT-019C（CD19通用型）、精准生物（多款通用型管线）之后的又一标志性IND获批；长圣CAR001的γδT路径则代表了异体免疫细胞另一条技术路线——γδT细胞具备天然抗肿瘤活性、无需HLA匹配、且能识别压力诱导的肿瘤抗原，与CAR-T形成机制互补；赛奥斯博SK-NK聚焦恶性腹水适应症（结直肠癌、胃癌等晚期高发并发症），是异体NK细胞产品走向"大体量、晚期患者"商业化场景的代表案例。三个案例共同指向一个趋势：异体通用型现货型细胞产品正成为中国细胞治疗产业化的"第二增长曲线"。 已上市产品商业化动态 l 来源：腾讯新闻/医学界/癌度 点评 舒瑞基奥仑赛的"全球首个实体瘤CAR-T"地位是科济药业差异化竞争的核心。CT0596获批的同日发布，体现了科济药业"实体瘤+血液瘤"双线并进的整体战略，也反映出公司从"产品供应商"向"全谱系细胞治疗解决方案商"演进的路径。 衍生产品类（外泌体 / 细胞外囊泡） 全球首款外泌体细胞疗法Deramiocel PDUFA日期临近（8月22日，距今18天）。在7月29日FDA细胞、组织和基因治疗咨询委员会（CTGTAC）以9:3投票反对Deramiocel用于DMD心肌病后，Capricor Therapeutics进入PDUFA倒计时阶段。8月4日下午1点（美东时间），PPMD（Parent Project Muscular Dystrophy）组织召开Town Hall Webinar，对AdCom讨论与投票结果进行复盘。AdCom核心争议在于"哪个版本的统计分析计划（SAP）算数"——FDA审查员使用SAP 1.1，得出主要终点PUL 2.0的最小二乘均值差异0.66（95%CI -0.45至1.77, p=0.24），而Capricor使用SAP 3.0（在Lancet 7月29日早晨发表），得出上肢功能下降减缓54%（p=0.03）。FDA统计学家告诉委员会SAP 1.1与1.2-1.5一致，SAP 3.0反而成为"异常值"。8月22日PDUFA决定将直接定义外泌体细胞疗法赛道的商业化前景。若获批，Deramiocel将成为全球首个外泌体细胞疗法（用于DMD心肌病），并有望为Capricor带来一张优先审评券（Priority Review Voucher）。 l 来源： Synopulse OrphanPulse Wk 31深度分析；Capricor官方；DMDHelp Town Hall通知l 历史背景：CGTLive FDA恢复审评 点评 Deramiocel PDUFA是8月22日整个CGT行业的"超级周末"。本次结果对协会会员有三重警示意义：①统计计划的预先指定性是FDA审评的硬性约束——"数据先产生、计划后调整"是CGT临床开发中必须避免的红线；②Lancet等高影响因子期刊的背书无法替代SAP的合规性；③PDUFA非AdCom投票，AdCom的9:3否决虽不具法律约束力，但FDA对"数据完整性"的强烈疑虑会显著影响最终决定。 03 临床合作与产业动态 七家脐带血库达成协同共识，加速中国脐带血行业标准化与资源普惠 合作模式 七家国家级脐带血库联合行动 参与方 上海市、北京市、天津市、山东省、四川省、广东省、浙江省七家脐带血库 核心成果 （8月1日全国脐带血库行业协同与高质量发展研讨会暨第二十二届中国脐带血造血干细胞移植与伦理峰会）： a. 联合向国家卫健委提交政策建议，呼吁将脐带血采集告知纳入医疗机构产前宣教体系 b. 推动脐带血库行业管理从部门规章升级为国家专项立法 c. 探索将存储费用纳入医疗保障体系，提升中低收入家庭可及性 d. 建议将脐带血纳入铁路/航空绿色通道，建立全国报备信息平台 e. 上海市脐带血库与上海交大医学院附属瑞金医院合作的脐带血来源通用型CAR-T已取得阶段性成功 示范意义 中国脐带血造血干细胞累计储存超245万份，临床应用超5万份，移植稳定植入率超97%，覆盖病种近80种。本次协同标志着行业从"各自为库"迈入"协同共治"，为协会会员布局脐带血衍生细胞治疗管线（特别是通用型CAR-T）提供了产业链上游的战略支撑。 l 来源：第一财经/腾讯新闻 2. 凯莱英向上海凯莱英生物技术增资10.5亿元，CDMO赛道获高瓴等机构重注 事件 8月4日早盘，凯莱英（06821.HK）股价高开逾6%，报115.90港元 核心交易 凯莱英及投资者（高瓴祈睿、Hao Hong博士等）拟向上海凯莱英生物技术发展有限公司增资总额12.397亿元；其中凯莱英出资10.5亿元、高瓴祈睿出资1.77亿元、Hao Hong博士出资1270万元 战略目标 满足目标公司后续资本支出和经营支出资金需求，提升CDMO业务（包括大分子药物、抗体偶联药物、mRNA药物及其他先进疗法）的整体竞争力 时间 8月4日公告 示范意义 作为CGT产业链中游的核心环节，CDMO/CMO能力建设直接决定中国细胞治疗企业的"产业化天花板"。高瓴加注凯莱英生物技术，反映出顶级资本对中国CGT CDMO赛道长期看好的战略判断。对协会会员而言，CDMO合作伙伴的能力评估（病毒载体产能、细胞工艺成熟度、监管合规经验）已成为管线推进速度的关键变量。 l 来源：网易/新浪港股报道 3. 广东CGT生态形成"批量首个"集群，三家头部企业差异化领跑 背景 8月1日大湾区经济门户网深度报道。2026年上半年广州CGT产业连续交出重磅成绩单： 香雪生命 TAEST16001（中国首个TCR-T确证性临床） 华越肾科 人源肾祖细胞注射液（全球首款iPSC衍生肾脏细胞治疗） 赛隽生物 CG-BM1（全球首个肌少症干细胞药物） 生态配套 中山三院牵头制定全国首个省级研究备案工作指南；黄埔区挂牌全省首家生物医学新技术一站式服务中心；全省首个GMP标准干细胞药厂项目启动 人才与创新指数 爱思唯尔《细胞与基因治疗科研领域蓝皮书（2026）》显示广州CGT人才指数全球第一，城市创新指数从去年第25位跃升至第12位 示范意义 广东正以"链主造生态"模式批量制造"全球首个"，源头创新从单点突破演变为系统性产业浪潮。TCR-T、iPSC肾细胞、肌少症干细胞三大差异化方向，对协会会员布局差异化的管线与商业化场景具有重要参考价值。 l 来源：网易/大湾区经济门户网 04 监管与政策速递 NMPA CGT审评优化征求意见收官在即，30日通道正式落地倒计时 发布机构 国家药监局综合司 | 征求意见截止：2026年8月3日 核心要点回顾（征求意见稿主要内容）： 审评提速 符合条件的CGT药品IND审评时限由60个工作日压缩至30个工作日（首次将CGT纳入创新药30日通道） 变更审评 已上市CGT药品生产工艺重大变更的补充申请审评时限由200工作日缩短至130工作日（压缩35%） 专项支持 对新靶点、新机制或具重要临床价值的品种按"提前介入、一企一策、全程指导、研审联动"原则提供专项支持 注册检验前置 中检院加强提前介入服务，鼓励申请人在临床试验早期阶段与中检院开展质量研究和方法共建 重点支持领域 恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病；鼓励全球同步研发与国际多中心临床试验 同步发布 《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》、《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》——明确体外基因修饰CAR-T属细胞治疗药品，in vivo CAR-T属基因治疗药品 本周动态（8月4日起进入"意见消化与公告起草"阶段）： l 8月3日征求意见窗口正式截止，行业普遍预计正式公告将在8月下旬至9月上旬发布 l 多家行业媒体分析认为，30日通道落地后CGT企业应同步关注"质量门槛"——提速不等于降低标准，CMC、临床前安全性、IND申报资料的完整性仍是审评核心 l CGT审评提速 + 818号令（5月1日施行）双轨监管 + CDE 2026年版分类指导原则，三者叠加形成"准入 + 速度 + 边界"的完整监管框架 对行业的影响 对协会会员而言，未来12-18个月是"早申报、早沟通、早获批"的红利窗口期。具备全球新靶点、新机制能力且早做注册路径规划的企业将率先享受政策红利。建议会员企业：①对照30日通道的"符合条件"标准（创新药、罕见病、全球同步等）自检管线；②重新评估CMC与药学研究的成熟度（30日通道不会因"基础研究未完成"而加速）；③建立与CDE的常态化沟通机制，争取"一企一策"专项支持。 🔗 NMPA官网公告；搜狐财经/汇正财经 2. Capricor Deramiocel PDUFA倒计时18天，AdCom 9:3投票阴影未散 监管背景 FDA细胞、组织和基因治疗咨询委员会（CTGTAC）于7月29日以9:3投票反对Deramiocel用于DMD心肌病，核心争议为"哪个SAP版本算数"。 本周动态： l 8月4日下午1点（美东时间），PPMD及其倡导伙伴组织Town Hall Webinar，复盘AdCom讨论与投票 行业讨论聚焦： 若FDA采纳AdCom建议，可能要求Capricor补做"以心肌病为主要终点"的注册临床；Capricor可能转向"以功能为主要终点"的重新申报策略 安全数据： 41.5%受试者出现超敏反应（安慰剂组15.4%），可能影响未来REMS与输注场景要求 PDUFA目标日期： 2026年8月22日 对行业的影响 Deramiocel是外泌体细胞疗法的"试金石"，对协会会员关注的外泌体/细胞外囊泡衍生产品赛道的资本信心、监管预期、临床开发逻辑均有标杆意义。8月22日结果若为批准，将打开外泌体商业化先河；若为CRL，将显著延后外泌体在重大疾病领域的临床转化节奏。 🔗 Synopulse OrphanPulse Wk 31；CGTLive 05 资本动态简报 🔥 重要资本动态 l 来源：科济药业来源：格隆汇/新浪财经凯莱英来源：网易/新浪港股赛隽生物来源：搜狗百科/沈于阗 本周资本信号解读：中国CGT赛道本周资本流向呈现"创新型通用型CAR-T（科济） + CGT CDMO基础设施（凯莱英）+ 干细胞多适应症（赛隽）"三条路径并进的格局。值得关注的是，与海外"体内CAR-T"平台型收购主导的资本格局（强生×Sail 35亿、礼来×Orna 24亿等）形成鲜明对比，中国CGT资本更聚焦通用型异体产品（解决可及性）+ CDMO能力建设（解决产能）+ 干细胞多适应症拓展（解决应用边界）三个底层维度。这反映了中国CGT产业在监管框架定型后，资本对"商业化可行性"的优先级显著提升——从"抢跑首个适应症"转向"建设可持续的产业化能力"。 06 下周关注日历 07 主编点评 本周细胞治疗产业进入"承上启下"的关键节点：上承818号令+30日通道的监管框架定型，下启8月22日Deramiocel PDUFA、9月上海张江药谷产业周、Q3多家头部企业IND冲刺等多个产业里程碑。在此背景下，本周有三个值得协会会员高度关注的信号。 第一，国产通用型CAR-T正式迈入"中美并跑"阶段。 科济药业CT0596 NMPA IND获批、IIT数据在EHA 2026展示、股价单日涨4.53%，是本周最具产业风向标意义的事件。在自体CAR-T领域，中国已凭借舒瑞基奥仑赛（实体瘤CLDN18.2）等产品实现全球领跑；在通用型异体CAR-T领域，中国长期处于追赶地位（启函生物QT-019C、精准生物等领跑）。CT0596的获批与Fate Therapeutics FT819、BrightPath Bio BP2202、Allogene ALLO-501A、CRISPR Therapeutics CTX112等海外管线的并行推进，意味着全球通用型CAR-T赛道的下一轮比拼将不再是"谁能做出第一个通用型产品"，而是"谁能率先用通用型产品在血液瘤、自免、实体瘤三大战场上实现确证性临床获益并跑通商业化"。对协会会员而言，异体通用型技术平台建设已从"可选项"升级为"必选项"。 第二，中国CGT监管框架正式"定型+提速"双轨并行。 8月3日CGT审评优化征求意见收官，标志着NMPA的CGT监管体系从2024年的"建框架、定边界"（双轨制）经过2025年的"扩通道"（1类创新药30日通道）演进到2026年的"促落地"（CGT专项30日通道+分类指导原则）。中国CGT产业的下一轮增长将更依赖"监管科学+转化效率"的双重支撑——具备全球新靶点、新机制能力且早做注册路径规划的企业将率先享受政策红利。对协会会员的核心启示是：①在IND申报时同步考虑FDA/EMA的全球同步研发路径（征求意见稿明确支持）；②CMC与药学研究不能因"提速"而放松；③与CDE的常态化沟通机制比技术本身更重要。 第三，Deramiocel PDUFA倒计时18天，全球外泌体细胞疗法的"分水岭时刻"将至。 AdCom 9:3投票、Lancet与FDA审评的分歧、"哪个SAP算数"的程序之争、41.5%的超敏反应率——Deramiocel的监管博弈为整个CGT行业留下了极为重要的合规教训："数据先产生、计划后调整"是FDA审评的红线，高影响因子期刊背书无法替代SAP的预先指定性。 对协会会员的核心警示是：①统计分析计划必须在临床试验启动前预先确定，且严格执行；②任何"事后调整"或"亚组分析"必须有清晰的预定义和合理性论证；③在数据完整性与统计学严谨性之间，永远选择前者。这不仅是注册合规问题，更是企业声誉与产业信任的护城河。 第四，差异化管线与生态集群正在重塑中国CGT竞争格局。 本周广东CGT"批量首个"（TCR-T、iPSC肾细胞、肌少症干细胞）集中曝光、上海市脐带血库×瑞金医院的通用型CAR-T合作、凯莱英CDMO获高瓴12.4亿增资，共同反映出中国CGT产业正在从"单个明星管线/企业"竞争，转向"生态集群+基础设施+差异化管线"的多维竞争。对天津市干细胞开发应用协会会员而言，借鉴广东、上海的"链主造生态"经验，在京津冀区域探索细胞治疗产业的差异化定位（如环渤海区域的高发实体瘤靶点CAR-T、神经退行性疾病iPSC衍生细胞、北方患者群体的细胞治疗真实世界研究等），将是协会下一阶段服务会员、推动产业落地的核心战略方向。 总体而言，本周是"承前启后"的一周：前有7月底强生×Sail 35亿、易慕峰IMC002 III期启动、BrightPath Bio BP2202获FDA IND的产业热度，后有8月22日Deramiocel PDUFA、9月上海产业周、Q3多家头部企业IND冲刺等关键事件。协会会员应紧抓"通用型异体CAR-T、监管沟通能力、统计分析合规、区域生态差异化"四大主线，在CGT产业"促落地"新阶段抢占先机。 编者按 监管框架定型、技术路线分化、资本回归产业逻辑——中国细胞治疗产业正迎来从"跟跑"到"领跑"的关键窗口期。本协会《细胞治疗前沿周报》的使命，是让每一位会员以最低的信息成本，站在行业最前沿。 在此，我们诚挚呼吁各位会员：把一线实践、真实数据与临床经验带进这个平台，积极参与标准共建与产学研协同。行业兴，则企业兴；大家好，行业才会真的好。 今后，本板块将持续聚焦政策、技术、临床、商业化四大维度，为行业同仁的专业发展提供务实指引。让我们携手同行，共赴产业新程。 ⚠️ 免责声明：本周报仅供行业参考，不构成投资或医疗建议。信息来源均标注原始链接，部分未核实信息标注"待确认"，建议读者进一步核实后决策。 点击链接 加入协会 单位会员邀请函.docx 往期 · 推荐 818号令详解：细胞治疗从“免费试用”到“合规上市”的全路径 关于印发《中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》的通知 博鳌乐城第四批细胞应用项目新增，细胞治疗价格出炉！