VUM-02

今年上半年，干细胞药物频频上各种新闻头条，火起来！未来很多疑难杂症和慢性病将彻底能根治了，让人忍不住兴奋欢呼！ 干细胞的概念起源于1908年，其科学基础确立于1963年，而真正应用于临床治疗则始于1956年的骨髓移植手术，从早期的骨髓移植到如今的“细胞替代”疗法，干细胞治疗的发展史是一部充满突破的科学史诗。以下是干细胞发展史上具有里程碑意义的关键节点： 1. 1978年：脐带血干细胞的发现 科学家首次发现人类脐带血中含有丰富的造血干细胞。这一发现意义重大，因为脐带血不仅免疫排斥反应较弱，而且获取过程对产妇和婴儿无创，随后脐带血库在全球范围内建立，成为骨髓的重要替代来源。 2. 1998年：人类胚胎干细胞（hESC）的首次体外培养 美国科学家詹姆斯·汤姆森（James Thomson）团队在《科学》杂志上发表论文，首次成功分离并培养出人类胚胎干细胞。这标志着干细胞研究正式进入“多能性”时代，科学家拥有了可以分化成人体任何细胞类型的“万能种子”，为再生医学打开了大门。 3. 2006年：iPSC（诱导多能干细胞）技术的诞生 日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）团队在《细胞》杂志上发表突破性成果，通过向小鼠皮肤细胞中导入四个转录因子，成功将其重编程为类似胚胎干细胞的iPSC（该成果于2012年获诺贝尔生理学或医学奖）。iPSC技术完美避开了胚胎干细胞的伦理争议，并让“自体细胞治疗”（用自己的细胞治病，无免疫排斥）成为可能。 4. 2010年：全球首款干细胞药物获批上市 加拿大卫生部批准了全球首个干细胞治疗药物 Prochymal（基于异体骨髓间充质干细胞）上市，用于治疗儿童急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这标志着干细胞正式从“医疗技术”向“标准化药物”迈出了历史性的一步。 5. 2014年：iPSC技术首次进入人体临床试验和上市 日本理化学研究所（RIKEN）的团队利用iPSC技术培育出视网膜色素上皮细胞，并将其移植到一名患有年龄相关性黄斑变性的女性患者眼中。这是人类历史上首次将iPSC衍生细胞应用于人体，开启了iPSC临床转化的新纪元。 2026年2月，日本厚生劳动省全球首次批准了2款基于诱导多能干细胞（iPSC）来源的再生医学产品有条件上市。这两款产品分别是同种异体iPSC来源多巴胺能神经前体细胞（用于治疗帕金森病）和同种异体iPSC来源心肌细胞片（用于治疗缺血性心肌病所致重度心力衰竭），标志着iPSC技术正式迈入商业化阶段。 6. 2019年：中国确立干细胞“双轨制”监管框架 中国国家药监局（NMPA）与国家卫健委联合发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》。这一政策确立了“临床研究备案”与“药品注册审批”并行的“双轨制”，极大地规范并加速了中国干细胞技术向临床应用的转化进程。 7. 2025年：中国首款干细胞新药获批上市 2025年1月，国家药监局正式批准铂生卓越的“艾米迈托赛注射液”上市，用于治疗急性移植物抗宿主病。这打破了国内干细胞药物“零获批”的局面，标志着中国干细胞产业正式迈入商业化落地的“元年”。    但是截止今年，全球范围内已经有约33个干细胞药物获批上市；显然，中国落后于几年。 机构研报普遍认为，2026年至2028年是干细胞疗法“证明可行性”的收官之战，而2028年之后将迎来“铺开适应症”的黄金扩张期。随着技术成熟度达到临界点，干细胞再生医学有望在未来十年内，从“最后的选择”转变为许多疾病的“首选方案”之一。    国家药监局药品审评中心副主任 王涛：从2017年开始，到现在我国一共批准了有120多款干细胞药品进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。 目前干细胞药物在很多种疾病有药企研发布局： 2型糖尿病、 慢性肾病、脑卒中后遗症、 慢阻肺/肺纤维化、 肝硬化、骨关节炎、帕金森病、 萎缩性胃炎、系统性红斑狼疮、心肌梗死/心力衰竭等。 在干细胞治疗领域，临床进展最快、走在行业前沿的公司主要集中在已获批进入关键性后期临床试验、实现商业化落地或获得国际权威机构认可的企业中。以下是目前研究进展最为突出的代表性公司： 1. 铂生卓越：国内首款获批上市干细胞药物  。非上市公司 铂生卓越在干细胞商业化方面取得了历史性突破。2025年1月，其自主研发的艾米迈托赛注射液（睿铂生）获国家药监局附条件批准上市，成为国内首款获批的干细胞治疗药物。该药物主要用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，截至目前已成功挽救700余名重症患者生命。 2. 思比曼生物：领跑国内膝骨关节炎干细胞新药。非上市公司 思比曼生物的核心管线AlloJoin（异体人源脂肪MSCs注射液）是国内首个自主研发、经CDE默示许可直接进入Ⅱ期临床，并且是中国第一个获批进入Ⅲ期临床试验的治疗膝骨关节炎干细胞药物。目前，该产品采用全球首创“双终点”设计的关键性Ⅲ期临床试验正在稳步推进中，并已授予复星凯瑞在中国境内及港澳地区的独家商业化相关权益。 3. 士泽生物：神经系统疾病通用型细胞新药领跑者。非上市公司 士泽生物专精于神经系统疾病（CNS）新药开发，其核心产品XS411细胞注射液（治疗原发性帕金森病）同时获得了中国NMPA和美国FDA一次性无发补批准开展注册临床试验。目前，该产品的注册临床II期研究已顺利完成全部中重度原发性帕金森病受试者入组，研究质量和进展速度均稳居全球前列。 4. 霍德生物：全球首个获批临床的iPSC衍生脑出血治疗产品。非上市公司 霍德生物自主研发的iPSC衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液hNPC01，新增出血性脑卒中（脑出血）后运动功能障碍适应症的新药临床试验申请（IND）获得了美国FDA正式批准。这是目前全球首个针对脑出血后遗症期的多能干细胞衍生产品IND，标志着该管线在全球中风两大亚型（缺血性与出血性脑卒中）均获FDA临床试验批准。 5. 赛隽生物：率先实现干细胞临床治疗商业化落地。非上市公司 赛隽生物在商业化布局上占据了显著先发优势。其慢加急性肝衰竭、缺血性脑卒中、肝损伤、肌少症等管线已分别在南沙等先行先试区域获批落地，相关项目已开展收费治疗并产生实际收入，成为目前为数不多实现干细胞临床治疗商业化落地的企业。 6. 九芝堂美科：脑卒中与罕见病管线稳步推进。非上市公司。 上市公司九芝堂旗下投资基金控股的九芝堂美科的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验已完成IIa期45例全部受试者入组；此外，其治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的干细胞注射液也已完成10例全部受试者入组，治疗孤独症的干细胞临床试验也已召开启动会。 注意：九芝堂美科并没有并表到上市公司九芝堂，所以九芝堂美科的新药对九芝堂毫无意义！ 7.赛莱拉：新三板首家干细胞挂牌企业（被称为“新三板干细胞第一股”） 干细胞在临床研究备案方面也表现突出，累计取得5项临床研究备案，其合作的3项备案项目在国家卫健委公布的分级评估中获评B级，纳入国家拟直接备案名单；安科生物参股的博生吉安科自主研发的CD7-CAR-T细胞药物也被CDE纳入突破性治疗品种，进入关键性II期临床。 8. 中源协和  上市公司 作为行业内起步较早的企业，中源协和在干细胞新药申报、项目备案及临床转化方面均有全面布局。其核心产品VUM02注射液已有10个适应症获批临床试验，涵盖失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、系统性硬化症等，其中部分适应症已获批进入Ⅱ/Ⅲ期临床试验。此外，公司的VUM03注射液也已获批开展针对克罗恩病复杂性肛瘘的临床试验。在国际认证方面，其子公司的人脐带源间充质基质细胞产品获得了美国FDA的DMF“双备案”，诱导多能干细胞(iPSC)细胞系也获得了国际认证及FDA DMF备案资格。 9. 我武生物  上市公司 在深耕过敏性疾病诊疗主业的同时，我武生物也适时进入了干细胞领域。2026年7月，其间接控股子公司浙江我武干细胞科技有限公司再次提交了人脐带间充质干细胞II型注射液的药物临床试验申请并获受理，该药物拟用于治疗脓毒症和(或)脓毒性休克。 10. 诚达药业上市公司 诚达药业通过其全资孙公司上海玖乾诚生物医药有限公司，重点布局细胞治疗心梗开通后心衰、以及脑梗后亚急性期后遗症适应症项目。目前，相关项目已完成GMP厂房及设施设备的建设，完成了脐带间充质干细胞的细胞库建立及分析方法验证，并启动了工艺验证，正为IND（新药临床试验）申报做准备。 11.天士力   上市公司 老牌药企天士力也入局了干细胞疗法赛道。其布局的治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批开展临床试验。此外，在急性脑卒中治疗方面，公司布局了异体来源的脂肪间充质干细胞项目，正在进行中美双报的临床前研究。 12. 复星医药  上市公司 复星医药持续强化细胞治疗核心技术平台能力。其CAR-T细胞治疗产品奕凯达已成功获纳入首版商保创新药品目录，在细胞治疗商业化方面迈出了重要一步。 13. 安科生物  上市公司 安科生物通过其参股公司博生吉安科进行布局。博生吉安科自主研发的基于纳米抗体的自体CD7-CAR-T细胞药物“PA3-17注射液”已被CDE（国家药监局药品审评中心）纳入突破性治疗品种，目前已进入关键性II期临床试验阶段。 14.百普赛斯  上市公司 百普赛斯是干细胞药物产业链上的卖水人 ！我在上一篇文章中做了研究，我在前期也建了底仓。 主营业务涵盖重组蛋白、抗体、试剂盒及分析检测服务等，帮助全球生物医药公司、生物科技公司和科研机构等进行生物医药、细胞免疫治疗和干细胞治疗、诊断试剂的研发与生产。公司是重组蛋白行业的龙头，其它竞争对手更多是在追赶，百普赛斯凭借先发优势和深厚的技术积累，在高端工业客户和全球化布局上建立了显著壁垒。 总结：从以上的研究显示，除了非上市公司铂生卓越外，目前还没有哪一家上市公司有确定性较高的干细胞药物预期；相反，“卖水人”的百普赛斯在众多药企研发早期就开始从中获益。一些药企研发布局的干细胞药物的适应症病人基数并不太大，这点要注意！我觉得重点关注治疗慢性病（糖尿病、高血压等）、肿瘤等病人基数大的病种。    干细胞药物这个细分赛道，有极具市场发展潜力和空间、极具颠覆性治疗效果，但还处于技术产业发展早期，这类新药技术门槛极高，虽然不少药企研发布局，但是失败率是很高的。我觉得投资“卖水人”挺好！就像新能源汽车行业火爆，最赚钱的是宁德时代这个关键“卖水人”，而不是各家汽车制造厂，多个汽车制造厂的老总曾公开表态是在帮宁德时代打工！    当然，干细胞药物未来10年，假如新药获批上市，竞争格局仍处于较好的状态！暂时不会出现新能源汽车的竞争乱象、卷价格的格局！    只是找不到合适的投资药企，百普赛斯刚好极佳的技术卡位！这个“卖水人”我投了！详细基本面研究请看前面的文章。    类似百普赛斯的在干细胞药物的“卖水人”还有：药明康德、康龙化成、泰格医药、凯莱英等，比如凯莱英表示，公司不仅承接了上百项细胞与基因治疗临床研究项目，还为国内近百家细胞&基因治疗企业提供IND（新药临床试验申请）注册服务，涵盖干细胞、免疫细胞、iPSC细胞等产品。它们与百普赛斯的区别主要是百普赛斯更专！业务更单纯！假如未来干细胞药物行业到了快速发展期，那么百普赛斯的业绩弹性空间更大！百普赛斯具有远高于它们的毛利率！说明产品有较好的定价权、较好的竞争格局。

点击蓝字 关注我们～ 5月818号令落地，7月审评缩至30日，8月北京出细则。政策窗口正在收窄。 官网消息 8月12日，北京市就细胞与基因治疗高质量发展公开征求意见。 5月818号令施行，7月药监局推30日审评通道及两项指导原则，8月北京出产业措施。 政策围绕创新、临床、平台、监管、产业五大维度推出9项举措，医保提前介入收费辅导、“一品一策”全程指导。 数字在说话。 政策铺路，市场扩容，企业层面的动作也在加快。 基石梳理了细胞治疗领域加速布局的核心公司，看看最新进展，本文仅作为学习研究，不作为投资建议。 药明康德 搭建CGT一站式外包服务平台，覆盖从基因载体构建到商业化生产的全链条能力。 子公司药明生基费城基地已获FDA批准进行AMTAGVI分析测试与生产。 百普赛斯 围绕细胞治疗药物开发，已开发超过80款GMP级别产品，涵盖细胞因子、细胞激活用抗体和磁珠、全能核酸酶及Cas酶等，适用于CGT药物的CMC、商业化生产和临床研究。 最新进展：苏州GMP基地已全面投产，CMC业务新签订单增长超过30%。针对CAR-T治疗中应用广泛的CD19靶点，推出特异性靶向FMC63 scFv抗原识别表位的抗独特型抗体。 睿智医药 将iPSC（诱导多能干细胞）与类器官平台列为核心攻坚板块，构建细胞模型与类器官研发技术体系，服务于药物安全性与有效性评价及CRO/CDMO定制化服务。 最新进展：6月与韩国iPSC产业化平台企业NEXEL签署合作备忘录，围绕iPSC、细胞模型、类器官研发等领域展开合作。 博腾股份 二级控股子公司苏州博腾生物专注于细胞与基因治疗CDMO服务，搭建从研发到商业化的全链条技术平台，为客户提供病毒载体及细胞治疗产品的工艺开发与生产服务。 最新进展：近日首次取得江苏省药品监督管理局核发的《药品生产许可证》，有效期至2031年7月26日，标志着已具备承接细胞与基因治疗产品商业化受托生产的合规资质。 益诺思 聚焦CGT药物非临床研究，为细胞与基因治疗产品提供安全性评价、药效学研究等关键技术服务。 作为国内首款获批临床的体内CAR-T产品的非临床研究核心合作伙伴，深度参与该产品非临床研究工作。 最新进展：与基锘威生物签署战略合作协议，联合推进新型动物模型开发、非动物替代方法及类器官研究。7月申请“一种hiPSC的无异种培养方法及其质量监测方法”专利。 舒泰神 业务覆盖蛋白类药物（含治疗性单克隆抗体药物）、基因治疗/细胞治疗药物、化学药物三大类别。 治疗领域涵盖神经系统相关疾病、感染性疾病、胃肠道疾病、泌尿系统疾病及自身免疫系统疾病等。 最新进展：持续推进基因治疗/细胞治疗药物管线的临床前研究与临床开发，在神经系统及自身免疫疾病领域布局多个在研项目，部分管线已进入临床前关键阶段。 和元生物 聚焦基因治疗与细胞治疗CDMO服务，提供从早期研发到商业化生产的一站式解决方案。 在上海临港建设精准医疗产业基地，布局华中地区技术服务网络。 最新进展：2026年6月在上海临港基地举办年度首场投资者开放日，设立全资子公司和元和安。 智飞生物 概念逻辑：通过北京智飞绿竹、安徽智飞龙科马、重庆宸安三大研产基地推进生物药布局。 控股子公司宸安生物聚焦自身免疫性疾病及代谢疾病领域的创新药物研发。 最新进展：控股子公司宸安生物研发的CA111注射液属于化学药品1类，用于自身免疫性疾病治疗。8月12日，CA111注射液Ib期临床试验完成第1剂量组受试者入组。 迈威生物 自主研发的靶向LILRB4/CD3 TCE双抗创新药6MW5311，针对急性髓系白血病、慢性粒单核细胞白血病及多发性骨髓瘤等血液瘤，采用双特异性T细胞衔接器技术路线。 最新进展：6MW5311已获得美国FDA及国家药监局的临床试验许可，可针对多种血液瘤开展临床试验。该产品采用差异化双抗设计，在临床前研究中展现出良好的抗肿瘤活性。 佐力药业 通过二级子公司佐力创新医疗持有科济药业股份，间接布局实体瘤CAR-T细胞治疗领域。 科济药业专注于CAR-T细胞疗法研发，聚焦实体瘤治疗方向。 最新进展：科济药业自主研发的舒瑞基奥仑赛注射液于6月获批上市，是全球首款获批用于实体瘤的CAR-T细胞疗法 东富龙 深耕细胞治疗装备领域，提供细胞培养、分化、纯化、冻存全流程装备、耗材及整体解决方案。 在无血清培养基领域推出针对间充质干细胞和iPSC细胞治疗产品的商业化产品。 最新进展：月与上海科济制药签署战略合作协议，围绕细胞治疗产品产业化需求深化合作。推出MCM CulMsc-SFM32和MCM CulIPSC-SFM50两款全重组无血清培养基。 中源协和 全资子公司武汉光谷中源药业自主研发人脐带间充质干/基质细胞产品VUM02、VUM03注射液，已累计获批11个适应症的临床试验许可，覆盖移植物抗宿主病等多个治疗领域。 最新进展：VUM02注射液用于激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病的I/II期临床试验，其I期多次给药首例受试者已于2026年7月完成入组给药。 复星医药 旗下复星凯瑞的CAR-T药品奕凯达于2021年获批上市，是国内最早获批的CAR-T产品之一，在商业化运营和真实世界数据积累方面具有先发优势。 最新进展：2026年，双靶点CAR-T产品FKC289注射液获得临床试验批准；通用型CAR-T产品FKC389完成首例受试者输注。干细胞领域AlloJoin的III期临床试验已完成全部500余例患者入组。 法规清晰了，门槛也清晰了。具备GMP生产能力、质控技术体系和三甲医院合作资源的企业，在产业规范化过程中有望承接更多转化需求。 接下来的问题不是“能不能做”，而是“谁跑得更快”。 声明：本文仅作产业科普，所涉商业信息以官方公告为准，不构成任何投资建议，封面图片AI生成、数据来源公开信息，如有侵权联系删除