BMS Zenbexus(iberdomide)获FDA加速批准——全球首个CELMoD疗法
百时美施贵宝公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZENBEXUS™（伊伯多米）与达拉图单抗、透明质酸酶-fihj和地塞米松（ZDd）联合使用，用于治疗接受过至少一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂在内的多发性骨髓瘤成人患者。该适应症的全面批准将取决于确认性试验中临床益处的验证和描述。ZENBEXUS 是首个获得FDA批准的CELMoD，属于一类名为大脑调节蛋白降解剂的新类，用于治疗多发性骨髓瘤。
ZENBEXUS的批准基于EXCALIBER-RRMM三期试验结果，该试验评估了ZENBEXUS、达拉图单抗和透明质酸酶-fihj和地塞米松（ZDd;n=207）与达拉图单抗、博替唑米和地塞米松（DVd;n=213）在RRMM患者中的比较。在16个月的中位随访中，结果显示ZD治疗在41%的患者中（n=85;95% CI：34-48）对21%患者（n=44;95% CI：15-27）在最小残留病灶（MRD）阴性完全反应（CR）这一双重主要终点中表现出统计学显著改善（p < 0.0001）。MRD阴性是多发性骨髓瘤中最深层次的反应指标之一，被认为是改善无进展生存期（PFS）的预测指标。FDA的这一决定标志着基于MRD阴性CR的复发或难治性多发性骨髓瘤首次获批。
PTC 2.11亿美元收购Sangamo ST-920法布里病基因疗法
8月12日，新泽西州，PTC Therapeutics宣布在一场竞争性破产拍卖中，该公司被选为中标人，从 Sangamo Therapeutics 手中收购 ST-920——一种针对法布里病的 BLA 阶段的一次性 AAV 基因疗法。
这些条款包括 1.11 亿美元的预付款和基于某些监管批准的高达 1 亿美元的或有里程碑付款，其中 8000 万美元在获得加速批准后支付，2000 万美元在收到美国 FDA 的传统或完全批准后支付。预计 2026 年第四季度将完成向美国 FDA 提交的滚动 BLA 申请，以加速 ST-920 的批准。BLA 基于 1/2 期 STAAR 研究中 52 周内对肾功能、安全性和耐受性有意义的有利临床效果的证据。
法布里病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由 GLA 基因突变引起，导致α-半乳糖苷酶 A 酶缺乏，并引起一系列需要终身治疗的严重体征和症状。据估计，美国有 11000 人患有法布里病，在 PTC 有潜力商业化的市场中，患病率相似。
9500万美元融资开发口服小分子IGF-1R抑制剂
8月13日，圣地亚哥，Khartis Therapeutics是一家开发用于免疫和慢性疾病的一流口服小分子药物的生物技术公司，宣布已完成5000万美元的B轮融资。本轮融资由Forge Life Science Partners领投，Longwood Fund和Alexandria Venture Investments以及现有投资者Foresite Capital、礼来亚洲基金和Nextech Invest共同参与，总融资额达到9500万美元。Khartis最初在Foresite Labs内孵化，并得到了领先的生命科学投资者的支持。这笔融资将支持Khartis的领先项目的推进，这是第一个专门用于治疗甲状腺眼病（TED）的口服选择性IGF-1R抑制剂，以及该公司针对临床验证的免疫途径的更广泛的口服小分子药物管线的持续开发。
Khartis由首席执行官兼药物研发负责人Robert Hoffman于2024年创立；Craig Murphy，首席科学官；执行主席Chris LeMasters。该公司的创始人和科学团队成员之前曾在XinThera工作，该公司于2023年被吉利德以2亿美元首付款和7.6亿美元里程碑付款收购。
Gilead/Merck每周一次口服HIV疗法III期ISLEND数据公布
据巴西里约热内卢举行的第26届艾滋病学会HIV科学会议（AIDS 2026）上最新公布的第三阶段数据，每周一次口服HIV治疗方案有望为感染者提供一种替代每日抗逆转录病毒治疗的新选择。
吉利德与默克宣布了ISLEND-1和ISLEND-2三期临床试验的积极结果，这些试验评估了一种每周一次单片方案，结合伊斯拉特韦（ISL）2毫克和lenacapavir（LEN）300毫克，针对病毒抑制的HIV-1成人。该方案有望成为首个获批的长效口服HIV治疗方法，只需每周一次。
两项研究均显示，从每日口服抗逆转录病毒治疗转变的参与者在48周内保持病毒抑制，其抑制率与接受标准每日方案的参与者相当。
剑桥健康联盟Zinberg诊所医疗主任兼ISLEND-2首席研究员Amy Colson医学博士、公共卫生硕士强调了这些项目可能带来的生活质量益处：“ISLEND-2试验的发现代表了艾滋病治疗的重要进展。结果显示，每周一次的口服单片伊斯拉特韦和来那卡巴韦在HIV-1控制良好患者中，维持病毒抑制效果与现代每日口服方案相当。每周一次的治疗方案有望提升隐私和日常生活中的灵活性，并减少每日提醒HIV感染的时刻。”
MapLight ML-007C-MA精神分裂症II期ZEPHYR达主要终点，推进III期
旧金山和波士顿，2026年8月13日，专注于改善患有严重中枢神经系统疾病患者生活的临床阶段生物制药公司 MapLight Therapeutics, Inc.公布了截至 2026 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并提供了业务更新。
MapLight Therapeutics重点介绍了ML-007C-MA在精神分裂症中可能注册的二期ZEPHYR试验的积极总体数据。该研究达到了主要终点，显示在第5周的PANSS总得分相比安慰剂组在210/3毫克每日两次剂量时具有统计学显著性和临床意义的下降，且预先设定的认知和关键次要指标有所改善，安全性总体耐受性良好。MapLight计划在FDA第二阶段结束时召开会议，并进行ZEPHYR-2第三期试验，预计2028年将有主要结果。
ML-007C-MA也参与了阿尔茨海默病精神病的VISTA二期试验，该试验已获得FDA快速通道认证，预计将在2027年下半年获得主要数据。公司报告了ML-004在自闭症谱系障碍中的二期IRIS结果;该试验未达到主要终点，尽管预先指定的青少年亚组在易怒方面表现出临床意义上的改善。MapLight本季度收盘时获得3.513亿美元现金、现金等价物及投资资金，加上近期1.5亿美元的私募资金，预计将为ML-007C-MA提供资金至2028年。季度研发费用为5340万美元，G&A费用为1010万美元，净亏损为6020万美元，均高于上一年同期，公司将资源集中推进ML-007C-MA并暂停临床前和发现阶段项目。
百利天恒BL-M09D1（CEACAM5 ADC）妇科肿瘤II期启动
8月13日，百利天恒启动了一项在中国开展的II期临床试验，旨在评价BL-M09D1（靶向CEACAM5的抗体偶联药物，ADC）在局部晚期或转移性妇科恶性肿瘤及其他实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性。
该试验的登记号为CTR20263134，试验标题为《评价注射用BL-M09D1在局部晚期或转移性妇科恶性肿瘤及其他实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的II期临床研究》。
研究将在中国开展，计划入组126例受试者。研究涉及的疾病类型包括卵巢癌、输卵管癌、子宫内膜癌、腹膜癌、宫颈癌及其他实体瘤。
本研究的试验用药为BL-M09D1。主要终点包括：
1. IIa期：确定推荐用于IIb期临床研究的剂量（RP2D）。
2. IIb期：客观缓解率（ORR）。
3. IIa期：治疗期间出现的不良事件（TEAE）及治疗相关不良事件（TRAE）的类型、发生频率和严重程度。
Insilico Medicine提名AI设计Lp(a)抑制剂ISM0900为PCC
Insilico Medicine宣布提名ISM0900——一种强效、人工智能驱动、高度选择性、口服可得的小分子脂蛋白抑制剂（Lp（a）——作为心血管风险管理的临床前候选药物（PCC）。值得注意的是，这是自2026年以来公司第9次宣布的PCC提名，展示了生成式人工智能为早期药物发现带来的高效性和可扩展性。
借助Insilico专有的生成式人工智能平台，ISM0900设计采用了一种新颖的结构，能够选择性地阻止Lp（a）的组装，从一开始就阻止其形成。根据研究结果，Lp（a）是动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）和重大不良心血管事件的已知独立风险因素，Lp（a）升高估计影响全球约20%的人口。
尽管人们越来越认可其在疾病进展中的作用，目前尚无专门用于降低Lp（a）的获批疗法。随着全球血脂异常市场预计到2032年将达到约187亿美元，Lp（a）的小分子抑制剂，尤其是口服型抑制剂，在临床环境中具有重要机遇，同时也针对临床环境中巨大的未满足需求。
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作者提示：素材来源官方媒体/网络新闻，文中事件发生于2026年8月13日。
