Phase 1/2 Trial of the MEK Inhibitor Selumetinib and Bromodomain Inhibitor ZEN-3694 With Durvalumab (MEDI4736), a PD-L1 Antibody for Sarcomas Including Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumors

A multi-institutional open-label phase 1/2 trial of selumetinib in combination with ZEN-3694 and durvalumab in refractory/unresectable sarcomas including MPNST. The phase 1 portion will be separated in two parts and will be open to all patients with refractory/relapsed sarcomas. The phase 2 portion will be for patients with refractory/unresectable NF1-associated MPNST.

开始日期2026-11-15

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+1]

NCT07619521

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Phase I/II Study of the MEK Inhibitor Selumetinib Plus DS-8201a in KRAS-Mutant, HER2-Expressing Pancreatic Ductal Adenocarcinoma

This phase I/II trial tests the safety, side effects, best dose and how well giving selumetinib with DS-8201a works for the treatment of pancreatic ductal adenocarcinoma that may have spread from where it first started to nearby tissue, lymph nodes, or distant parts of the body (advanced), that cannot be removed by surgery (unresectable) or that has spread from where it first started (primary site) to other places in the body (metastatic). Selumetinib may stop the growth of tumor cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. DS-8201a is in a class of medications called antibody-drug conjugates. It is composed of a monoclonal antibody, called trastuzumab, linked to a chemotherapy drug, called deruxtecan. Trastuzumab attaches to HER2 positive cancer cells in a targeted way and delivers deruxtecan to kill them. Giving selumetinib with DS-8201a may be safe, tolerable and/or effective in treating patients with advanced, unresectable or metastatic pancreatic ductal adenocarcinoma.

开始日期2026-09-08

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT06502171

/ Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase 1/1b/2 Study of Cabozantinib in Combination With Selumetinib for Plexiform Neurofibroma in Adults and Adolescents With Neurofibromatosis Type 1

Based on the clinical activity of both selumetinib and cabozantinib as monotherapies in clinical trials, the demonstrated activity of these agents in reduced doses in preclinical studies, and the non-overlapping toxicity profiles, the study will assess the tolerability and efficacy of selumetinib and cabozantinib in combination in participants with NF1 ≥16 years old with progressive and/or symptomatic PN in a phase 1/1b/2 clinical trial.
Trial Design Phase 1 This will be an open label, dose escalation phase. Dose level escalation will be determined by a rolling six design. In this design, up to 6 participants can be enrolled at a given dose level and then evaluated for dose limiting toxicity (DLT) within the DLT window. The DLT window is defined as 16 weeks in this study based on the long half-life of cabozantinib and the desire to have maximum confidence about long-term tolerability of the combination prior to proceeding to the next dose level.
Phase 1b Once the recommended phase 2 dose has been determined in phase 1, an expanded cohort of 12 participants will be enrolled in phase 1b portion of the study.
Phase 2 This will be an open label, single-arm phase using the recommended phase 2 dose.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

[+2]

100 项与硫酸氢司美替尼相关的临床结果

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100 项与硫酸氢司美替尼相关的转化医学

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100 项与硫酸氢司美替尼相关的专利（医药）

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1,633

项与硫酸氢司美替尼相关的文献（医药）

2026-09-01·EXPERIMENTAL GERONTOLOGY

Epigenetic aging is associated with hearing loss and multi-system disease risk independently of chronological age

Article

作者: Li, Jinghuan ; Wang, Tian ; Wang, Ting ; Wang, Jia

INTRODUCTION:

ARHL (Age-related hearing loss) affects over one-third of people aged 65 and older worldwide. It is often viewed as an isolated sensory deficit, but whether it is associated with systemic biological aging remains unclear.

METHODS:

We analyzed NHANES (n = 2530) and HRS (n = 2849) cohorts. GrimAgeAcc (GrimAge acceleration) was used to assess biological aging. GO/KEGG (Gene Ontology/Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes) and disease association analyses were performed on GrimAge-related proteins. Prospective associations between ARHL and dementia, CVD (Cardiovascular Disease), and diabetes were examined in HRS. Murine cochlear data (GEO: GDS5624, n = 5-6 per group) were analyzed as a preliminary exploratory dataset. Network pharmacology and molecular docking were used for in silico screening. An exploratory risk prediction model based on GrimAgeAcc and clinical covariates was developed for hypothesis generation.

RESULTS:

After adjustment for chronological age, GrimAgeAcc was independently associated with ARHL in both cohorts. GrimAge-related proteins showed enrichment in endoplasmic reticulum function, endocytosis, and inflammatory pathways. Prospective analysis in HRS indicated time-dependent associations between ARHL and dementia (HR = 2.94), CVD (HR = 1.43), and diabetes (HR = 1.14) after age adjustment. However, mediation analysis showed that chronological age explained 28-50% of these associations. In murine cochlear data, ADM expression was higher in adult vs. young mice (4-5% increase), but the effect size was small and no significant reversal was observed. In silico screening suggested that selumetinib (a MEK inhibitor) was associated with expression changes in several GrimAge-related genes. An exploratory risk prediction model showed preliminary calibration in HRS but requires external validation.

CONCLUSION:

Based on our data, GrimAgeAcc is associated with ARHL and systemic age-related diseases (dementia, CVD, diabetes), potentially through shared biological pathways (e.g., endocytosis, lysosomal, inflammatory). Chronological age explains 28-50% of these associations, yet ARHL remains independently associated with all three outcomes after age adjustment. The cochlea may be vulnerable, but causal evidence is lacking. All findings are hypothesis-generating and require experimental validation.

2026-08-01·MELANOMA RESEARCH

Novel uveal melanoma patient-derived cell line and organoid models show increased treatment resistance compared with commercially available cell lines

Article

作者: Dalvin, Lauren A. ; Armitage, James A. ; Ong, Hien ; Miley, David R. ; Burr, Stephanie D.

The objective of this study was to compare drug response of uveal melanoma patient-derived cell lines (PDLs) and patient-derived organoids (PDOs) with response of commercially available cell lines and contextualize laboratory outputs in terms of clinical trial results. Uveal melanoma commercial cell lines, PDLs, and PDOs were treated with drugs that were ultimately utilized in clinical trials. Four treatments were chosen for promising laboratory results that failed to yield clinical response, while darovasertib was a surrogate positive control given initial favorable clinical trial data in the neoadjuvant setting. Drug concentrations were matched to laboratory work that supported progression to clinical trials. Viability was measured using PrestoBlueHS Cell Viability Reagent. Commercial cell lines showed promising viability reduction similar to prior laboratory results with treatments, including 5-μM darovasertib, 700-nM selumetinib, 700-nM selumetinib + 1000-nM MK-2206, 500-nM sotrastaurin + 1000-nM alpelisib, and 100-nM trametinib, with overall viability reduced to 32.5% for all drugs. However, PDLs (viability 52.8%) and PDOs (viability 80.4%) showed more treatment resistance ( P < 0.05), better simulating ultimate lack of efficacy found in clinical trials. While uveal melanoma with BAP1 loss demonstrated greater treatment resistance under some conditions, other factors such as cell morphology or culture in a three-dimensional environment appeared to be more consistent drivers of therapeutic sensitivity. PDLs and PDOs may more accurately represent uveal melanoma clinical response. Demonstrating efficacy of novel therapeutics in these models could improve the likelihood of successful translation for future clinical trials, but future studies are needed to define clinically meaningful in-vitro response thresholds.

2026-07-14·Blood Advances

Combining menin and MEK inhibition to target poor prognosis KMT2A -rearranged RAS pathway–mutant acute myeloid leukemia

Article

作者: Pollard, Jessica A. ; Armstrong, Scott A. ; Gamis, Alan ; Schneider, Constanze ; Basanthakumar, Allen ; Merickel, Lucy A. ; Meshinchi, Soheil ; Perry, Jennifer A. ; Alonzo, Todd A. ; Stegmaier, Kimberly ; Dudkiewicz-Garbicz, Julia ; Harris, Marian H. ; Bourgeois, Wallace A. ; Wang, Yi-Cheng ; Khalid, Delan ; Salhotra, Silvi ; Ries, Rhonda E. ; Taillon, Audrey ; Wunderlich, Mark ; Alexe, Gabriela ; Pikman, Yana ; Scheidegger, Nastassja ; Aplenc, Richard

Abstract:

KMT2A-rearranged (KMT2A-r) acute leukemias are especially prevalent in the pediatric population. KMT2A-fusion proteins drive leukemogenic gene expression through an interaction with a chromatin complex that includes the scaffold protein menin, giving rise to aggressive acute leukemias. RAS pathway mutations are also common in pediatric leukemia. In a cohort of 1750 patients enrolled on Children’s Oncology Group (COG) trials, we identified RAS pathway mutations in 43% of acute myeloid leukemia (AML) cases. The presence of RAS pathway mutations in KMT2A-r AML was associated with a lower complete remission rate, poor event-free survival and overall survival (OS), and early relapses. Given the inferior outcome observed for children with dual mutations, we next sought to identify efficacious targeted drug combinations for this subset of childhood leukemia. We evaluated RAS/MAPK targeting using the MEK1/2 inhibitor selumetinib in combination with the menin inhibitor revumenib. Treatment of AML cell lines and cultured leukemia cells from patient-derived xenograft (PDX) models resulted in a synergistic decrease in viability and promoted cell cycle arrest, apoptosis, and downregulation of Myc targets in the combination compared with each drug alone. In vivo, the combination treatment of AML pediatric PDX models harboring KMT2A-r and RAS mutations reduced leukemia burden compared with single-drug treatments but without improving OS compared with menin inhibition alone. Our preclinical study suggests a potential targeted treatment combination for KMT2A-r and RAS pathway–mutant leukemia but one that will require further optimization. These trials were registered at www.clinicaltrials.gov as NCT00070174, NCT00372593, NCT01371981, and NCT00002798.

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项与硫酸氢司美替尼相关的新闻（医药）

2026-08-16

·Dr.Huang的储蓄罐

《皮肤病靶向治疗专家共识（2025版）》总结

一、共识制定背景靶向治疗是利用生物制剂及小分子靶向药物对疾病特有的发病机制、通路进行抑制或阻断，从而达到治疗效果。与传统药物相比，靶向治疗药物选择性特异性强、毒性相对小、疗效精准明显、不良反应少，包含化学制剂（小分子化合物）和生物制剂（小分子多肽与大分子抗体）两大类。随着近年皮肤病学研究的深入，新型生物制剂及小分子靶向药物在银屑病、特应性皮炎、慢性荨麻疹、大疱性皮肤病、结缔组织病、皮肤肿瘤、血管炎等多种皮肤病的治疗中发挥越来越重要的作用。为指导临床医生合理、有效、安全地使用靶向药物，中国医学装备协会皮肤病与皮肤美容分会组织相关专家，依据国内外研究数据和临床指南共识，结合中国患者特点，经多次讨论制订本共识。共识按照疾病分类进行阐述，推荐等级分为A（高质量证据，强推荐）、B（良好证据，中等推荐）、C（较弱证据，弱推荐）。二、红斑鳞屑性皮肤病（一）银屑病 IL-23/Th-17轴在银屑病发病中起主导作用。目前已有多类靶向药物获批用于银屑病治疗：TNF-α抑制剂（依那西普、英夫利西单抗、阿达木单抗等）、IL-17A抑制剂（司库奇尤单抗、依奇珠单抗、布罗利尤单抗）、IL-12/23抑制剂（乌司奴单抗）、IL-23 p19抑制剂（古塞奇尤单抗、替瑞奇珠单抗等），以及小分子药物PDE-4抑制剂（阿普米司特）、JAK抑制剂（托法替布、乌帕替尼）和TYK2抑制剂（氘可来昔替尼）。推荐等级多为A级。（二）毛发红糠疹（PRP）常规治疗（维A酸、甲氨蝶呤、环孢素）效果不理想。TNF-α抑制剂（英夫利西单抗、阿达木单抗）和IL-12/23抑制剂（乌司奴单抗）疗效较好，用法用量可参考银屑病章节。（三）扁平苔藓（LP） JAK/STAT通路在LP皮损中显著上调。托法替布（5mg每日2次口服）在累及皮肤、黏膜、头皮、指甲的LP中均可显著改善。IL-17/IL-23抑制剂（司库奇尤单抗等）、PDE-4抑制剂、TNF-α抑制剂也有一定效果。三、变态反应性皮肤病（一）药物性皮炎（重症药疹） TNF-α抑制剂可用于Stevens-Johnson综合征/中毒性表皮坏死松解症（SJS/TEN）患者，尤其合并症不能耐受大剂量激素或常规治疗效果不佳者。英夫利西单抗单剂5mg/kg静脉滴注（推荐B），或依那西普25mg每周2次皮下注射至皮疹好转（推荐B）。（二）特应性皮炎（AD）靶向药物在局部治疗抵抗的中重度AD中发挥越来越大的作用。度普利尤单抗（抗IL-4Rα）是应用最广的生物制剂（推荐A），已获批用于6个月以上中重度AD。司普奇拜单抗（国产抗IL-4Rα）2024年国内获批（推荐B）。JAK抑制剂：乌帕替尼（推荐A）、阿布昔替尼（推荐A）用于12岁以上中重度AD；巴瑞替尼（推荐C）国内暂未获批AD适应证。外用药物：克立硼罗软膏（PDE-4抑制剂，推荐A）、芦可替尼乳膏、迪高替尼软膏（推荐C）。JAK抑制剂均有FDA黑框警告（严重感染、恶性肿瘤、心血管事件、血栓风险等）。（三）慢性荨麻疹（CU）奥马珠单抗（OMZ）是唯一在中国获批治疗CU的靶向药物（推荐A），适用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的CSU患者。用法：每4周皮下注射150mg或300mg，最大600mg每2周1次。对CIndU（皮肤划痕症、寒冷性、日光性、胆碱能性等）也有效。特殊人群：6~12岁儿童可谨慎使用（充分知情同意）；妊娠/哺乳期可在风险获益分析后考虑；老年患者无需调整剂量。（四）结节性痒疹（PN）度普利尤单抗（推荐A）：2023年NMPA批准成人中度至重度PN，首次600mg，此后每2周300mg。奈莫利珠单抗（抗IL-31Rα，推荐C）：2024年FDA批准，0.5mg/kg第0、4、8周皮下注射。（五）慢性光化性皮炎（CAD）度普利尤单抗（初始600mg，继以每2周或每月300mg）可显著缓解症状（推荐C）。四、大疱性皮肤病（一）寻常型天疱疮（PV）利妥昔单抗（RTX）（推荐B）是首个FDA批准的PV靶向药物，适用于成人中度至重度PV。用法：类风湿性关节炎方案——1000mg分2次静脉输注，间隔2周，可根据情况6~12个月再次给药。（二）大疱性类天疱疮（BP） RTX（推荐B）：三线治疗，类风湿性关节炎方案或淋巴瘤方案。度普利尤单抗（推荐C）：AD方案（首次600mg，此后每2周300mg），难治性瘙痒尤为适用，部分需改为每周1次。奥马珠单抗（推荐C）：每4周300mg，最多维持18个月。其他在研药物：美泊利单抗、乌司奴单抗、贝那利珠单抗等。（三）获得性大疱性表皮松解症（EBA）传统治疗抵抗者可试用RTX（推荐C），类风湿性关节炎方案或淋巴瘤方案均有效。（四）副肿瘤性天疱疮（PNP） RTX及奥妥珠单抗（第三代CD20单抗）个案报道有效，用法与相应血液系统肿瘤治疗方案一致。五、结缔组织病（一）系统性红斑狼疮（SLE）三种靶向药物获批：贝利尤单抗（抗BLyS，推荐A）：NMPA批准用于5岁以上活动性SLE，10mg/kg静脉输注。泰它西普（BLyS/APRIL双靶点，推荐A）：国产创新药，160mg每周1次皮下注射。阿尼鲁单抗（抗I型干扰素受体，推荐B）：FDA已批准，国内未获批。RTX（推荐C）：超适应证用于顽固性狼疮肾炎和血液系统受累。（二）硬皮病尼达尼布（TKI，推荐B）：首个获批用于SSc相关间质性肺病的药物，150mg每日2次。托珠单抗（抗IL-6R，推荐B）：FDA批准延缓SSc相关间质性肺病进展，162mg每周1次皮下注射。（三）皮肌炎 RTX（推荐B）：中重度皮肌炎一线（与激素联合），1000mg间隔2周共2次。阿巴西普（推荐C）和托珠单抗（推荐C）用于难治性病例。（四）干燥综合征 RTX可用于传统治疗无效的干燥性角结膜炎、严重口腔损害及系统表现（血管炎、腮腺肿胀、关节炎等）（推荐C）。TNF-α抑制剂不推荐用于干燥症状，但合并RA等重叠疾病时可使用（推荐C）。（五）混合性结缔组织病（MCTD） RTX对MCTD相关间质性肺病和难治性血小板减少症有效（推荐C）。（六）成人斯蒂尔病（AOSD）卡那单抗（抗IL-1β，推荐B）：FDA批准用于2岁以上AOSD，每4周4mg/kg皮下注射（最大300mg）。六、皮肤肿瘤（一）黑色素瘤靶向治疗主要包括免疫检查点抑制剂和BRAF/MEK抑制剂。 PD-1抑制剂：帕博利珠单抗、特瑞普利单抗、普特利单抗（均推荐A），用于不可切除或转移性黑色素瘤二线治疗。 BRAF抑制剂：维莫非尼（推荐A）、达拉非尼（联合曲美替尼，推荐A），须经BRAF V600突变检测阳性方可使用。 MEK抑制剂：曲美替尼、考比替尼、比美替尼、妥拉美替尼（推荐B），妥拉美替尼是全球首个获批针对NRAS突变晚期黑色素瘤的MEK抑制剂。 CTLA-4抑制剂：伊匹木单抗（推荐B）。 LAG-3抑制剂：瑞拉利单抗联合纳武利尤单抗（推荐B）。联合免疫治疗（纳武利尤单抗+伊匹木单抗）中位生存期>60个月，显著优于单药。（二）原发性皮肤淋巴瘤靶向药物：普拉曲沙（叶酸代谢抑制剂，推荐B），罗米地辛和伏立诺他（HDAC抑制剂，推荐B），维布妥昔单抗（抗CD30 ADC，推荐B），莫加穆利珠单抗（抗CCR4，推荐B），阿仑单抗（抗CD52，推荐C）。（三）皮肤鳞状细胞癌（cSCC）西米普利单抗（PD-1抑制剂，推荐B）：FDA/EMA批准，350mg每3周1次。帕博利珠单抗（推荐B）：200mg每3周或400mg每6周。PD-1抑制剂可能增加器官移植排斥风险，实体器官移植受者需谨慎评估。（四）皮肤基底细胞癌（BCC）维莫德吉和索尼德吉（Hh信号通路抑制剂，推荐B）：维莫德吉150mg每日1次；索尼德吉200mg每日1次（空腹服用）。西米普利单抗（推荐B）用于Hh抑制剂治疗后进展或不适合Hh抑制剂者。七、皮肤血管炎（一）白塞综合征阿普米司特（推荐B）：FDA/EMA唯一获批用于白塞综合征口腔溃疡的药物（国内未获批），30mg每日2次。TNF-α抑制剂（依那西普、英夫利西单抗、阿达木单抗）和IL-17/23抑制剂也有效。（二）嗜酸性肉芽肿性血管炎（EGPA）美泊利单抗（抗IL-5，推荐B）：中国已获批，100mg每4周1次。RTX（推荐B）和奥马珠单抗（推荐B）也有效。（三）巨细胞动脉炎（GCA）托珠单抗（推荐B）：162mg每周1次皮下注射，推荐治疗延长至18~24个月。（四）肉芽肿性多血管炎（GPA） RTX（推荐B）：诱导方案375mg/m²每周1次×4周。Avacopan（C5a受体抑制剂，推荐B）：FDA批准，30mg每日2次。（五）坏疽性脓皮病（PG） TNF-α抑制剂（英夫利西单抗、阿达木单抗）、IL-17抑制剂、IL-23抑制剂、JAK抑制剂（托法替布、巴瑞替尼、芦可替尼）、IL-1抑制剂等均有成功案例报道，多数为个案或病例系列，缺乏大型RCT。（六）Sweet综合征 TNF-α抑制剂（依那西普、英夫利西单抗、阿达木单抗）、阿那白滞素（IL-1拮抗剂）、RTX对难治性Sweet综合征有效。其他血管炎（结节性多动脉炎、显微镜下多血管炎、IgA血管炎、冷球蛋白血症性血管炎、低补体荨麻疹性血管炎）中，RTX被推荐用于多种难治性病例。八、其他皮肤病（一）白癜风芦可替尼乳膏（1.5%每日2次，推荐B）：唯一FDA批准的JAK抑制剂外用制剂。托法替布（口服5mg每日2次或2%乳膏每日2次，推荐C）可联合NB-UVB光疗。阿普米司特（30mg每日2次，推荐C）可增强光疗疗效。克立硼罗软膏（2%每日2次，推荐C）。阿法诺肽（α-MSH类似物，植入剂16mg每月1次，推荐C）联合NB-UVB可提高复色速度和效率。（二）斑秃巴瑞替尼（JAK1/2抑制剂，推荐A）：FDA和NMPA批准成人重度斑秃，2~4mg每日1次。利特昔替尼（JAK3/TEC抑制剂，推荐A）：FDA和NMPA批准12岁以上重度斑秃，50mg每日1次。度普利尤单抗对斑秃合并AD者有效（推荐C）。（三）红细胞生成性原卟啉症（EPP）阿法诺肽（推荐B）：每2个月皮下植入16mg，提供系统性光保护。（四）1型神经纤维瘤病（NF1）司美替尼（MEK抑制剂，推荐A）：NMPA批准3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤儿童患者，25mg/m²每日2次。（五）遗传性血管性水肿（HAE） C1-INH替代疗法（推荐A）：血浆来源或重组C1-INH，常规预防一线。艾替班特（缓激肽B2受体拮抗剂，推荐B）：30mg腹部皮下注射，急性发作治疗。拉那利尤单抗（抗血浆激肽释放酶，推荐B）：每2周300mg，常规预防。艾卡拉肽（激肽释放酶抑制剂，推荐B）：30mg分3次皮下注射。（六）化脓性汗腺炎（HS）阿达木单抗（TNF-α抑制剂，推荐B）：是目前唯一经FDA批准用于HS的生物制剂，40mg每周1次。我国尚无获批药物，均属超适应证使用。九、结语靶向治疗在银屑病、特应性皮炎、慢性荨麻疹、大疱性皮肤病、结缔组织病、皮肤肿瘤、血管炎等多种皮肤病中疗效确切，不良反应相对较小。本共识结合国内外临床研究、真实世界数据和专家经验，为合理、安全、有效地应用靶向药物提供了参考。随着靶向治疗迅速发展，新药不断涌现，其用药剂量、用药终点、不良反应仍需进一步积累证据，共识将定期更新补充。本文来自《皮肤病靶向治疗专家共识（2025版）》，扫码获取原文pdf

临床结果上市批准

2026-08-06

·PDXbank

联合靶向 Menin 与 MEK：KMT2A 重排伴 RAS 通路突变急性髓系白血病的潜在治疗策略

Impact factor: 7.7（2026） Published online：2026-7-14 研究背景 KMT2A重排（KMT2A-r）急性白血病是一类由染色体易位驱动的侵袭性血液肿瘤，融合蛋白通过与menin结合形成染色质复合体，驱动白血病基因表达。约21%的儿童KMT2A-r急性髓系白血病(KMT2A-r AML)患者同时携带RAS通路突变（NRAS、KRAS或PTPN11），这类患者完全缓解率低、早期复发率高，预后极差。 Menin 是由MEN1基因编码的一种多功能支架蛋白，参与调控基因转录、细胞增殖、基因组稳定性以及细胞信号转导等多种生物学过程。Menin抑制剂（瑞维美尼、齐夫托美尼）已在KMT2A-r白血病中展现出初步疗效，但应答患者常出现疾病进展，亟需有效的联合治疗方案。基于上述背景，本研究旨在评估MEK通路靶向药物与menin抑制剂联合使用的策略，针对KMT2A-r合并RAS通路突变这一预后极差的儿童白血病亚群，探索其体内外抗白血病效应及机制。研究结果 1、RAS突变与儿童KMT2A-r AML的不良预后相关研究者分析了1750例入组Children‘s Oncology Group（COG）四项临床试验的儿童及年轻成人AML患者数据，根据NRAS、KRAS、PTPN11突变状态分组。整体队列中767例（43.8%）携带RAS通路突变，但RAS状态在整体人群中并未显著影响EFS和OS（图1A‑B）。然而在373例KMT2A‑r患者中，191例（51.2%）同时携带RAS突变。这部分双突变患者的完全缓解率（71.7% ）显著更低，5年无事件生存（图1C）和总生存（图1D）均显著更差，且诱导化疗结束后1年内的早期复发风险显著升高（图1E‑F）。 2、Menin抑制与MEK抑制在RAS通路突变的AML中具有体外协同作用研究者使用三种不同来源的AML细胞 (NOMO1:携带KMT2A重排的AML细胞系、OCI-AML3:携带NPM1c突变的AML细胞系、PDX17-14:患者来源异种移植模型，携带KMT2A::AF10融合基因和KRAS G13D突变），联合使用menin抑制剂（瑞维美尼、齐夫托美尼）和MEK抑制剂（司美替尼、曲美替尼）靶向活化RAS信号通路的疗效。结果显示维普托美尼+司美替尼、维普托美尼+曲美替尼、齐夫托美尼+司美替尼、齐夫托美尼+曲美替尼四种组合在所有模型中均呈协同或相加效应（图2A‑C）。进一步细胞周期分析发现联合治疗72小时后G1期细胞比例显著增加（图2D），集落形成实验也显示联合治疗使PDX17‑14来源的白血病细胞的集落数量和大小明显减少，而对NOMO1和OCI‑AML3则主要缩小集落体积（图2E）。综上结果表明，Menin抑制剂与MEK抑制剂的协同效应不依赖于具体药物，而是通路层面的“类效应”；联合治疗通过阻滞细胞周期和抑制克隆形成能力发挥协同抗AML细胞活性。 3、联合治疗通过调节BCL‑2家族蛋白水平诱导凋亡流式结果显示，联合治疗组的早期和晚期凋亡细胞比例均显著高于单药组（图3A‑B）。机制上，研究者通过WB检测了BCL‑2家族蛋白变化，发现不同模型反应模式不同：NOMO1和OCI‑AML3主要表现为抗凋亡蛋白BCL‑2和/或MCL‑1下调，PDX17‑14则主要表现为促凋亡蛋白BIM上调（图3C）。动态BH3谱分析进一步证实，联合治疗使OCI‑AML3细胞的线粒体凋亡启动显著增强（图3D），表明联合均使BCL-2家族蛋白水平的平衡向凋亡方向倾斜。 4、Menin与MEK抑制剂联用影响MAPK信号通路及基因表达为了深挖协同机制，研究者对NOMO1和OCI-AML3细胞进行RNA测序，比较DMSO对照、维普托美尼、司美替尼及联合治疗3天和6天后的转录组变化。联合治疗vs DMSO在NOMO1中分别产生6021和5569个差异表达基因，联合治疗显著下调MYC靶基因、E2F靶基因、G2M检查点、mTORC1信号、氧化磷酸化及DNA修复等基因集；上调TNFα/NF-κB信号、凋亡、p53通路及EMT等基因集。通路富集分析发现Myc（髓细胞瘤病致癌基因）靶基因特征的下调最为显著（图4A），且联合治疗对Myc靶基因标志性基因集的抑制强度远超单药（图4B）。qPCR和免疫印迹验证表明，Myc的mRNA和蛋白水平在联合治疗后均显著下降，降幅大于任一单药（图4C-D）。 5、瑞维美尼联合司美替尼在体内可降低AML疾病负荷研究者将PDX17-14模型的白血病细胞再植入NSG小鼠，用瑞维美尼联合司美替尼进行治疗。18天短期治疗后，联合组小鼠骨髓、脾脏和外周血中的hCD45⁺白血病细胞比例均显著低于单药组，脾脏重量也显著下降（图5C‑D）；同时骨髓中c‑Myc、P‑ERK和MEIS1蛋白均被有效抑制（图5A‑B）。第43天评估时联合组疾病负荷仍显著低于单药组（图5E），但生存分析显示联合组与瑞维美尼单药组之间未达到统计学显著差异（图5F）。值得注意的是，联合组小鼠死亡时的疾病负荷显著低于瑞维美尼组（图5G‑H），提示可能存在非疾病负荷相关的毒性因素。不过在另一个PDX模型CPCT‑0007（KMT2A::PICALM+NRAS Q61L）中，瑞维美尼单药和联合治疗均实现了治愈。结论研究发现，Menin抑制剂（瑞维美尼/齐夫托美尼）与MEK抑制剂（司美替尼/曲美替尼）的联合方案在多种细胞模型中展现出强效协同抗白血病作用，能够有效阻断细胞增殖、诱导凋亡，并显著下调MYC癌基因及多胺代谢通路；在动物模型中，联合治疗可显著降低骨髓、脾脏和外周血的白血病负荷，抑制关键致癌蛋白c-Myc和P-ERK的表达，并在部分模型中实现治愈。该研究首次为临床上这一预后极差的高危AML亚群提供了Menin-MEK联合靶向治疗的临床前依据，有望为患者开辟全新的治疗希望。免责声明：内容仅供读者学习和交流。文章、图片等版权归作者所有，如有侵权，请留言更正或删除。原文链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42085603/ PDF原文【PMID 42085603.pdf】南昌乐悠生物科技有限公司成功构建多例患者来源的血液肿瘤异种移植（PDX）模型和细胞株移植瘤（CDX和Syngenic），欢迎各种形式合作。有兴趣的请致电：4008-160-580。欢迎关注我们的PDXbank公众号！公司简介：南昌乐悠生物科技有限公司是一家专业从事肿瘤动物模型构建及抗癌新药临床前药效评价的国家高新技术企业，已经为包括小分子靶向药、大分子靶向药（包括ADC）、溶瘤病毒、细胞药物（TIL、γδT）等多种抗癌新药研发提供了有力的支持，其中部分药物已经进入临床试验申请(IND)阶段。 REFERENCE： Scheidegger N, Schneider C, Alexe G, Wang YC, Alonzo TA, Basanthakumar A, Bourgeois WA, Dudkiewicz-Garbicz J, Khalid D, Merickel LA, Perry JA, Ries RE, Salhotra S, Taillon A, Gamis A, Aplenc R, Harris MH, Wunderlich M, Armstrong SA, Pollard JA, Meshinchi S, Pikman Y, Stegmaier K. Combining menin and MEK inhibition to target poor prognosis KMT2A-rearranged RAS pathway-mutant acute myeloid leukemia. Blood Adv. 2026 Jul 14;10(13):4757-4771. doi: 10.1182/bloodadvances.2025016208. 往期回顾： PDX模型证实：靶向ATF4-HSPA9轴，破解胃癌5-FU+PD-1双重耐药 PDX 模型证实：靶向 LDHA - 乳酸化表观轴，二氯乙酸联合EGFR-TKI 增敏 EGFR T790M 肺癌放疗阻断AREG-EGFR轴逆转KRAS G12C非小细胞肺癌耐药 PDX/PDXO配对模型证实阿贝西利能抑制罕见胃型宫颈腺癌生长 PDX模型力证：维泊妥珠单抗联合维奈妥拉协同治疗BCL2阳性淋巴瘤文字 | Lora 排版 | Lora

2026-08-06

·药事纵横

阿斯利康2026H1：中国区遇冷下滑5%，Enhertu狂飙30亿美金

2026年7月27日，阿斯利康发布上半年重磅财报，全球总营收达306.72亿美元，固定汇率下同比增长6%，整体维持稳健增长态势。拆分区域与业务结构可见明显的结构性分化：美国、欧洲市场稳步上行，新兴市场整体增长3%，唯独核心战略市场中国区逆势下滑5%，录得35.1亿美元营收，成为全球增长的唯一拖累项。与此同时，公司管线迭代进入关键拐点，传统老牌专利药持续承压，而以Enhertu为核心的ADC管线、Truqap为代表的全新靶点药物、罕见病板块全面爆发，重构了阿斯利康的全球增长底盘。这份冰火两重天的半年报，不仅折射出跨国药企在华发展的新时代困境，更清晰勾勒出阿斯利康未来数年的全球战略重心、管线取舍逻辑与长期竞争格局。表2026H1阿斯利康核心业务数据中国区“失速”35.1亿美元从财报核心数据来看，2026上半年阿斯利康中国区35.1亿美元的营收、5%的同比下滑，绝非阶段性波动，而是多重行业变量叠加后的必然结果，标志着跨国药企在华“粗放式高增长”时代正式落幕。对比全球市场表现，美国市场同比增长8%、欧洲增长8%、新兴市场整体增长3%，中国区作为阿斯利康深耕多年的核心增量市场，首次出现明显的增长失速，彻底打破了过去十年持续领跑全球的固有格局，成为全球业绩的最大拖累板块。这一数据变化的背后，是政策、竞争、合规、产业迭代四重逻辑的深度重塑。首先，集采与医保常态化降价的持续渗透，持续挤压老牌产品利润空间。阿斯利康虽是最早适配中国集采规则的跨国药企之一，具备成熟的准入与放量经验，但心血管、呼吸等传统优势成熟管线，大多已过专利期，持续面临国产仿制药的低价冲击与医保续谈降价压力。核心慢病大单品达格列净上半年全球营收同比下滑11%，其中国市场放量也同步受限，传统现金牛产品的增长红利彻底消退，无法再为中国区提供稳定营收支撑。长期依赖成熟品种的增长模式已然失效，老牌产品的收入收缩效应在2026年集中显现。其次，医疗反腐常态化与合规深化，重塑了新药准入与临床推广节奏。2026年国内医疗合规监管进入深水区，新药入院流程、学术推广、临床准入的审核标准全面收紧。相较于过往快速入院、快速放量的节奏，当前创新药的商业化落地周期显著拉长，即便拥有全球优质创新管线，也难以实现短期爆发式增长，直接导致Enhertu、Truqap等全球爆款新药，在中国市场的渗透速度远滞后于海外，无法对冲传统产品的营收下滑缺口。更深层的核心变量，是本土创新药企的全面崛起与赛道围剿。过去跨国药企凭借靶点先发、技术壁垒、学术优势垄断高端市场，而当前国内Biotech在ADC、EGFR-TKI、GLP-1等核心热门赛道实现全面突破，同质化产品集中上市，以高性价比、本土化服务、快速临床迭代的优势，对阿斯利康明星产品形成全方位围剿。以EGFR-TKI赛道为例，齐鲁、翰森、艾力斯等本土企业持续迭代新品，持续分流奥希替尼国内市场份额；ADC赛道更是百花齐放，国产多款优质产品进入临床后期，持续挤压Enhertu的本土增长空间。综合来看，中国区5%的下滑并非短期阵痛，而是阿斯利康在华发展的长期战略拐点。企业正式告别“躺着赚钱”的时代，进入精细化深耕、创新驱动、本土化适配的阵痛转型期。未来中国区能否重回增长轨道，核心不再依赖传统慢病老药的存量收割，而是取决于Enhertu、Truqap、度伐利尤单抗等全球创新爆款的本土化快速获批、医保准入与临床放量能力，能否完成新旧动能的彻底切换。肿瘤帝国的“新三驾马车” 肿瘤业务作为阿斯利康第一大核心板块，2026上半年创收141.23亿美元，同比大涨15%，成为全球业绩最核心的增长引擎，彻底对冲了中国区与传统慢病药的营收压力。当前肿瘤板块已完成管线迭代，告别单一奥希替尼依赖，形成Enhertu、度伐利尤单抗、Truqap组成的全新增长三驾马车，但同时老牌主力增速乏力、落后管线果断出清，展现出成熟的管线迭代与取舍逻辑。 Enhertu（德曲妥珠单抗）无疑是当前全球ADC赛道的绝对霸主，上半年交出29.61亿美元的炸裂销售额，全年营收有望突破60亿美元，坐稳全球“ADC药王”宝座。这款与第一三共合作的明星产品，彻底验证了精准生物导弹的时代红利，其核心竞争力绝非单一适应症支撑，而是持续拓展的广谱实体瘤布局。目前Enhertu已全面覆盖HER2阳性、HER2低表达乳腺癌，同时在胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌等多个实体瘤赛道持续突破，不断拓宽患者人群与临床适应症。凭借碾压级的疗效优势、扎实的循证数据、广谱的瘤种布局，Enhertu持续收割全球实体瘤精准治疗市场，成为阿斯利康未来五年最确定的增长核心。同时，另一款合作ADC产品Datroway（德达博妥单抗）上半年贡献0.98亿美元营收，形成ADC双产品矩阵，进一步巩固赛道优势。相较于Enhertu的体量优势，全球首创AKT抑制剂Truqap（卡匹色替）的高速增长更具战略意义。上半年该产品销售额达4.31亿美元，同比暴涨41%，增速领跑整个肿瘤管线。作为稀缺性First-in-class靶点药物，Truqap补齐了阿斯利康肿瘤信号通路的布局短板，跳出CDK4/6、EGFR等内卷赛道，实现差异化卡位。其持续高增的市场表现，验证了公司在肿瘤通路创新布局的前瞻性，标志着阿斯利康正式进入后CDK4/6时代，拥有了全新的差异化增长极，摆脱对传统靶向药的单一依赖。在新品狂飙的同时，老牌王牌产品尽显增长疲态，管线迭代压力凸显。曾经的全球肿瘤药王Tagrisso（奥希替尼）上半年营收37.75亿美元，同比仅增长6%，增速大幅放缓，天花板效应显著。经过多年临床普及，奥希替尼市场渗透率已趋于饱和，常规治疗场景增长乏力，未来只能依靠联合用药策略、新适应症拓展突破增长瓶颈，后续增量空间大幅受限。更体现阿斯利康成熟产业思维的是其果断的管线“断舍离”。2026年上半年，公司主动终止两款ADC管线研发，分别为CLDN18.2 ADC（AZD4360，I期）与EGFR/cMET双靶点ADC（Tilatamig samrotecan，II期）。这一决策精准契合国内赛道格局：当前国内CLDN18.2 ADC赛道内卷严重，国产管线进度领先、数据优异，海外产品竞争优势持续弱化；EGFR/cMET双靶点赛道同质化严重，差异化价值不足。主动止损落后、低效管线，将研发资源集中聚焦Enhertu、Truqap等高壁垒、高确定性核心资产，是跨国药企适配全球竞争格局的明智之举，也印证了顶级药企“不盲目追热点、重临床价值、重资源效率”的研发逻辑。罕见病挑起“大梁” 如果说肿瘤板块是阿斯利康的进攻性增长引擎，那么罕见病板块就是企业穿越周期、对冲风险的核心战略缓冲。2026上半年阿斯利康罕见病业务营收49.11亿美元，同比增长11%，增速远超心血管等传统成熟板块，在核心慢病药专利到期、肿瘤老药增速放缓、中国市场承压的多重压力下，罕见病板块凭借高壁垒、长周期、稳现金流的特性，成为公司最稳健的基本盘。板块内部产品迭代结构持续优化，完美完成新旧动能接替。老牌重磅C5单抗Soliris（依库珠单抗）受竞品冲击，上半年销售额同比下滑22%至7.78亿美元，增长持续乏力；但新一代产品Ultomiris（瑞利珠单抗）强势接棒，上半年营收25.84亿美元，同比增长14%，彻底填补老药下滑缺口，完成从Soliris到Ultomiris的完美迭代，展现出极强的自我革新能力。而板块最大惊喜来自低磷酸酯酶症新药Strensiq（阿司福酶α），上半年销售额达10.53亿美元，同比暴涨40%，成为罕见病赛道增速最快的单品之一，持续打开细分小众病种的市场空间。同时，神经纤维瘤疗法Koselugo（司美替尼）稳步增长，上半年营收3.47亿美元，同比增长21%，进一步丰富罕见病管线收入结构。从战略维度来看，罕见病板块的爆发具备极强的对冲价值。当前阿斯利康传统核心产品达格列净受专利到期影响，上半年营收同比下滑11%，传统慢病现金牛业务持续收缩；中国区市场受政策、竞争、合规多重影响出现营收下滑，整体业务承压明显。而罕见病药物依托极高的技术壁垒、稀缺的临床价值、极少的竞品竞争、稳定的医保支付体系，不受集采降价、同质化内卷的冲击，能够持续输出稳定现金流，成为企业抵御行业周期波动、对冲传统业务风险的核心底牌。此次罕见病板块的持续高增，也彻底改写了阿斯利康的企业标签。依托收购Alexion获得的优质罕见病资产，阿斯利康成功摆脱“纯肿瘤药企”的单一标签，构建起“肿瘤创新+罕见病稳基+慢病兜底”的多元业务体系。在全球医药行业投融资遇冷、内卷加剧、政策管控趋严的大背景下，罕见病等高壁垒细分赛道的战略价值持续凸显，为阿斯利康长期稳健发展提供了不可替代的韧性支撑。最后 2026年上半年财报，是阿斯利康战略转型的真实缩影。中国区5%的营收下滑，宣告跨国药企在华粗放增长时代终结，正式进入精细化深耕、创新驱动的转型阵痛期；肿瘤板块完成管线迭代，Enhertu、Truqap强势崛起，老旧管线果断出清，持续巩固全球创新壁垒；罕见病赛道逆势高增，成为企业穿越行业周期的核心缓冲垫。从依赖传统慢病老药、单一肿瘤大单品，到创新肿瘤药、高壁垒罕见病双轮驱动，阿斯利康的结构优化已初见成效。未来，能否依托全球顶尖创新管线，完成中国市场的本土化适配、快速放量，破解在华增长困局，将是这家跨国巨头能否持续领跑全球创新药企的核心关键。信息来源：阿斯利康财报及官网立即扫码加入药事纵横交流群

100 项与硫酸氢司美替尼相关的药物交易

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-	硫酸氢司美替尼	L01XE	DB11689

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
NF1突变型丛状神经纤维瘤	中国	AstraZeneca UK Ltd.	2026-03-25
神经纤维瘤病	韩国	AstraZeneca PLC	2021-05-28
神经纤维瘤病1型	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10
丛状神经纤维瘤	美国	AstraZeneca Pharmaceuticals LP	2020-04-10

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
吞咽障碍	申请上市	欧盟	AstraZeneca AB	2025-11-13
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性低级别星形细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
复发性 WHO II 级胶质瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-02-16
结节性硬化症	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2021-02-16
低级别星形细胞瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2020-01-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03581487 (CTgov)	临床1/2期	复发性非小细胞肺癌	40	Selumetinib (Group 1: Phase 1 Continuous Selumetinib 50 mg)	艱網壓淵構餘憲築鑰齋 = 壓願憲鬱顧蓋淵觸遞構齋獵憲繭網窪蓋襯鹽壓 (餘鬱蓋夢糧選選鹽憲糧, 餘願網鹹膚簾願糧糧壓 ~ 構遞壓範齋築遞窪製鏇) 更多	-	2026-07-28
				Selumetinib (Group 2: Phase 1 Continuous Selumetinib 75 mg)	艱網壓淵構餘憲築鑰齋 = 觸齋顧憲範夢網鏇醖遞齋獵憲繭網窪蓋襯鹽壓 (餘鬱蓋夢糧選選鹽憲糧, 鬱窪顧餘鹽繭繭積憲艱 ~ 窪製獵齋獵壓鬱醖選觸) 更多
NCT04590235 (Pubmed \| Front Pharmacol)	临床1期	丛状神经纤维瘤	16	Selumetinib 25 mg/m2	製鏇築製鹹築襯廠膚憲(獵構鑰鏇鏇窪網繭鹽獵) = 鏇範襯簾遞壓鹹構艱觸簾窪鏇繭範觸構網製鹽 (鹽鏇壓憲鏇蓋選選糧鹽 ) 更多	积极	2026-06-18
NCT04924608 (KOMET, ASCO2026)	临床3期	神经纤维瘤病1型	145	Selumetinib 25 mg/m2 BID	構繭願獵鹹憲獵觸艱夢(願淵獵憲範顧糧鹹餘憲) = 簾築網鬱糧範衊網構遞窪窪範壓鹹鏇夢鑰鑰鑰 (鬱艱糧襯窪鏇餘積築醖, 14.6 ~ 35.5) 更多	积极	2026-05-29
NCT03433183 (CTgov)	临床2期	神经纤维肉瘤 \| 神经纤维瘤病1型	21	selumetinib+Sirolimus	積製繭淵選齋齋獵衊蓋 = 鹹艱鑰構簾齋窪醖網願衊鏇糧夢醖繭獵膚繭鏇 (襯醖壓鏇積醖夢鹹鹽選, 獵觸糧願遞構艱廠醖壓 ~ 鑰願餘鹹蓋製膚構壓積) 更多	-	2026-05-27
NCT03801369 (AMTEC, CTgov)	临床2期	转移性乳腺癌 \| 转移性三阴性乳腺癌	24	Quality-of-Life Assessment+Olaparib+Durvalumab (Arm I (Olaparib, Durvalumab))	獵糧廠遞膚蓋鑰膚鹹鹹 = 蓋遞鑰觸膚壓膚鹹蓋廠選願襯壓獵窪獵鬱窪範 (製獵構製選蓋膚憲範齋, 餘簾顧齋淵鹽鑰艱積齋 ~ 顧窪壓製憲鹹構憲齋淵) 更多	-	2025-11-21
				Quality-of-Life Assessment+Olaparib+selumetinib (Arm II (Olaparib, Selumetinib))	糧願襯築顧鹽窪鹽鹹製(遞淵鹽餘遞廠壓艱鑰顧) = 壓築蓋襯蓋構範顧餘餘構醖蓋繭鏇鹹鬱鑰範鹹 (鏇鏇積顧網築醖顧鹽鹹, 膚遞鏇鏇構積醖夢艱蓋 ~ 餘壓鬱壓網獵顧選窪獵) 更多
PBTC-029B (Pubmed \| Neuro Oncol)	临床2期	复发性儿童急性淋巴细胞白血病	83	Selumetinib (Stratum 2)	廠鑰製觸壓衊鑰憲膚繭(構鑰遞製蓋衊壓鏇範鏇) = 積壓壓艱獵積襯鏇網齋餘糧範壓廠網餘觸製獵 (壓選顧淵鏇憲淵繭艱網 ) 更多	积极	2025-10-14
				Selumetinib (Stratum 5)	鏇憲襯餘鏇衊壓糧壓蓋(蓋遞鹹鑰選艱繭願鹹範) = 鹽遞憲構選憲構獵鏇簾積鹽蓋願膚壓膚範鹽壓 (構繭簾構鹹鹽範糧憲淵 ) 更多
NCT01362803 (SPRINT Phase II Stratum 1, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	50	KOSELUGO 25 mg/m2	築繭淵淵構範艱艱糧築(糧鏇願衊壓範築憲願廠) = 獵醖膚醖觸製鹽獵糧製積鹹襯鹽簾壓壓餘構襯 (淵繭憲蓋鏇築製鬱廠膚, 3.3 ~ 1.6 years) 更多	积极	2025-09-10
NCT04924608 (KOMET, Pubmed \| Lancet) 人工标引	临床3期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	184	Selumetinib 25 mg/m^2	膚鹽遞襯糧蓋獵鏇壓夢(糧糧構膚齋網蓋糧觸蓋) = 衊膚築衊繭鬱衊憲簾鹽廠壓壓衊製壓齋憲積醖 (鹹構鏇繭鬱餘觸鑰網簾, 11.2 ~ 30.9) 更多	积极	2025-06-01
				Placebo	膚鹽遞襯糧蓋獵鏇壓夢(糧糧構膚齋網蓋糧觸蓋) = 積願鹹鏇遞鑰築築醖鑰廠壓壓衊製壓齋憲積醖 (鹹構鏇繭鬱餘觸鑰網簾, 1.5 ~ 13.3) 更多
NCT04924608 (KOMET, ASCO2025)	临床3期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	145	Selumetinib 25 mg/m2 BID	襯壓積艱鹹淵壓範觸餘(廠獵衊壓鬱醖齋獵選鏇) = 夢範鬱鏇構艱鏇餘繭膚鹹範夢艱鏇顧艱廠膚窪 (夢艱艱構憲顧壓獵鹽鬱, 11.2 ~ 30.9)	积极	2025-05-30
				Placebo	襯壓積艱鹹淵壓範觸餘(廠獵衊壓鬱醖齋獵選鏇) = 築鹹顧艱窪衊網製窪鑰鹹範夢艱鏇顧艱廠膚窪 (夢艱艱構憲顧壓獵鹽鬱, 1.5 ~ 13.3)
NCT02407405 (Pubmed \| Nat Med)	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	33	Selumetinib	糧範製鹽糧鹹範醖蓋鏇(衊築簾鏇遞遞願憲壓淵) = acneiform rash was the most prevalent AE 衊網簾襯遞夢鏇淵遞顧 (壓糧淵製淵艱鏇糧鹽廠 )	积极	2025-01-01