Carbidopa/Levodopa

药品营销避坑”试读： 药品导入期管理视频课（试听） 药品生命周期管理（案例） 药品立项需要注意什么（案例） 2026年8月25日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息显示，中因科技哌普锐基注射液的上市申请已获得CDE受体，拟用于携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。 哌普锐基用于携带CYP4V2双等位基因突变结晶样视网膜变性多中心、随机、对照3期临床试验，共纳入63例患者。入组患者随机接受视网膜下单次注射哌普锐基7.5×10¹⁰vg/眼，或未接受治疗。至第24周，哌普锐基组31例受试者中有10例（35%）的最佳矫正视力（BCVA）较基线提高至少15个字母，而对照组32例受试者中仅有1例（3%）（p=0.001）。哌普锐基组和对照组BCVA分别平均提高11.5个字母和1.5个字母，哌普锐基组相对于对照组提高10个字母（p<0.001）。哌普锐基组和对照组多亮度移动测试（MLMT）评分平均变化分别为0.62分和-0.44分（p=0.017）。在红光刺激下，哌普锐基组和对照组全视野刺激阈值（FST）较基线平均变化分别为-0.23log cd·s/m²和0.32log cd·s/m²（p=0.038），说明哌普锐基组敏感性与安慰剂组相比得到显著改善。哌普锐基组和对照组视觉功能问卷（VFQ-25）综合评分平均变化分别为3.35分和-1.36分（p=0.254）。在安全性方面，哌普锐基组未发生严重不良事件；对照组有1例受试者发生了2起严重不良事件（Liping Yang., 2026）。 结晶样视网膜变性（BCD）是一种常染色体隐性遗传进展性视网膜变性疾病，其主要的临床特征为闪亮的黄白色结晶沉积于视网膜后极部，并伴有进展性视网膜色素上皮（RPE）细胞、脉络膜毛细血管及光感受器细胞的萎缩。BCD主要的致病基因为CYP4V2基因，CYP4V2为细胞色素氧化酶P450家族的成员，参与多种不饱和脂肪酸的ω-羟化过程。CYP4V2在RPE细胞中高表达，参与视杆细胞膜盘脂质的回收、循环。CYP4V2基因的突变会导致内源性脂质代谢异常，进而引起BCD，尚无针对BCD的特异性疗法。 哌普锐基（研发代号：ZVS101e）为重组腺相关病毒载体药物，通过重组腺相关病毒，经视网膜下给药，向RPE细胞递送人类CYP4V2基因。目前尚无类似药物获批上市。2026年6月天泽云泰下属企业泰昶生物的腺相关病毒载体药物VGR-R01的上市申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，拟用于治疗成人的结晶样视网膜变性（BCD）。 推荐指数：★★★ 推荐原因：目前结晶样视网膜变性尚无特异性治疗疗法，腺相关病毒载体药物只有VGR-R01和哌普锐基进入上市审批阶段，如能顺利获批将有助于改善BCD的治疗。个人观点，仅限参考。 相关阅读： 恒瑞抗帕金森病卡左双多巴改良药物HRG2010胶囊申请上市 阿斯利康申请依赛弗酶α上市用于≥2岁低磷酸酯酶症 FDA批准强生尼卡利单抗用于温抗体型自身免疫性溶血性贫血 诺华申请前列腺癌放射靶向药物镥[177Lu]特昔维匹肽本地化生产 Avexitide缓解胃旁路术后低血糖3期临床试验取得积极结果 奥科达申请上市抗癫痫药物拉考沙胺缓释胶囊 维立志博PD-L1/4-1BB双抗奥帕替苏米申请上市用于晚期EP-NEC 天辰生物抗IgE单抗LP-003申请上市用于过敏性鼻炎 默沙东/莫德纳抗癌疫苗黑色素瘤3期临床试验达到终点 阿斯利康瑞利珠单抗获批用于≥1月龄阵发性睡眠性血红蛋白尿症 三生国健长效抗痛风急性发作药物安弗利奇塔单抗获批上市 恒瑞医药立康可泮获批上市治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 齐鲁制药申请MEK1/2抑制剂贝美替尼片首仿上市 石药申请白蛋白结合型多西他赛联合安尼妥一线治疗晚期乳腺癌 晚期HER2突变NSCLC一线治疗三期试验，德曲妥珠击败标准方案 相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。 如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

国内信息 1. 康方生物依沃西一线治疗晚期胆道癌III期临床成功 2026年8月25日，康方生物宣布其自主研发的全球首创PD-1/VEGF双特异性肿瘤免疫治疗药物依沃西（依达方®）联合化疗方案，在一线治疗晚期胆道癌的随机、对照、双盲、多中心III期临床研究（AK112-309/HARMONi-GI1）中取得重大突破。经独立数据监察委员会评估，该研究已达到总生存期（OS）这一主要研究终点，取得了具有统计学显著和重大临床获益的阳性结果。此外，该研究也达到了无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）等所有关键次要终点。这一成功标志着依沃西在肺癌领域斩获多项佳绩后，又在消化道肿瘤领域取得了重要进展，有望为晚期胆道癌患者提供新的治疗选择。 2. 海思科STAT6 PROTAC药物授权出海，交易总额高达15.4亿美元 2026年8月26日，海思科发布公告，宣布将一款处于临床前阶段的口服小分子新药（STAT6 PROTAC）授权给Sentivera公司。根据协议，海思科将获得4000万美元的预付款（包含现金及Sentivera公司17.5%的股权），并有权获得最高14.6亿美元的里程碑付款以及最高10%的销售分成。此次交易不仅体现了海思科在PROTAC技术平台上的创新实力，也展示了国际市场对其早期研发管线的高度认可。通过这种“NewCo”出海模式，海思科不仅获得了丰厚的资金支持，还通过持有股权分享了未来产品商业化的潜在收益，进一步加速了其国际化布局。 3. 石药集团两款新药获重要进展：RSV疫苗获FDA临床批准，EGFR ADC拟纳入突破性治疗 2026年8月24日至25日，石药集团连续发布两项重磅利好消息。首先，其自主研发的1类新药重组呼吸道合胞病毒疫苗（SYS6057）获得美国FDA批准开展临床试验，此前已获中国NMPA批准，该疫苗采用独特的纳米佐剂体系，旨在解决RSV预防难题。其次，其另一款1类新药SYS6010（一款靶向EGFR的抗体偶联药物ADC）被中国CDE拟纳入突破性治疗品种，用于治疗经免疫和含铂化疗失败的复发或转移性头颈部鳞癌患者。SYS6010此前已针对非小细胞肺癌及食管鳞癌获得突破性认定，此次新增适应症进一步拓展了其临床应用潜力，显示了石药集团在创新药研发领域的持续产出能力。 4. 恒瑞医药帕金森病新药HRG2010胶囊上市申请获受理 2026年8月24日，恒瑞医药公告称，其自主研发的2类新药HRG2010胶囊上市申请已获国家药监局受理，拟用于帕金森病的治疗。HRG2010是一款左旋多巴与卡比多巴的复方制剂，旨在解决帕金森病治疗中经典的“剂末现象”和“开-关现象”等运动症状波动问题。作为帕金森病治疗的“金标准”，左旋多巴在长期使用后疗效往往会下降，而HRG2010试图通过复方制剂的形式，为患者提供更平稳的血药浓度和更持久的疗效，有望改善患者的生活质量，填补国内该领域高端制剂的市场空白。 5. 百济神州替雷利珠单抗联合方案获美国FDA批准，用于HER2阳性胃食管腺癌一线治疗 2026年8月26日，百济神州宣布美国FDA已批准其PD-1抑制剂替雷利珠单抗（百泽安）的新适应症上市，即联合抗HER2单抗泽尼达妥单抗与化疗，用于局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃、胃食管结合部或食管腺癌的一线治疗。这是替雷利珠单抗在美国获批的又一重要里程碑，此前该药已在美国获批用于食管鳞癌二线、胃癌一线及食管鳞癌一线治疗。此次获批基于关键的III期临床研究数据，进一步巩固了百济神州在消化道肿瘤免疫治疗领域的全球地位，也为全球HER2阳性胃癌患者提供了新的“免疫+靶向+化疗”四药联合治疗方案。 6. 诺华放射配体疗法派威妥在中国获批新适应症，治疗前列腺癌速度创纪录 2026年8月25日，诺华宣布其放射配体疗法药物镥[177Lu]特昔维匹肽（商品名：派威妥）在中国获批一项新适应症，即与雄激素受体通路抑制剂联合治疗PSMA阳性转移性激素敏感性前列腺癌。这是该药在中国获批的第三项适应症。值得注意的是，该适应症于同年7月31日刚在美国获得全球首批，中国获批时间距离美国获批不到一个月，刷新了跨国药企创新药在中国同步上市的“中国速度”。作为一种靶向放射性配体疗法，它能精准识别并结合前列腺癌细胞表面的PSMA蛋白，释放辐射能量杀伤肿瘤，为晚期前列腺癌患者提供了精准治疗的新武器。 7. 康希诺携手德普世生物，共同开发mRNA个性化肿瘤疫苗 2026年8月25日，康希诺（上海）与德普世（杭州）生物签署《mRNA个性化治疗型肿瘤疫苗共同开发战略合作框架协议》。双方将发挥各自在mRNA疫苗技术及肿瘤新抗原发现与设计领域的优势，共同推进mRNA个性化治疗型肿瘤疫苗的研发与商业化。本次合作面向全球，聚焦消化道实体瘤及罕见肿瘤治疗领域，覆盖早期研发、临床转化、注册申报及商业化等环节。康希诺将依托其mRNA疫苗递送、制剂及研发生产能力提供技术支持；德普世生物则将发挥其人工智能主导的肿瘤新抗原发现与设计平台优势。这一合作标志着mRNA技术在实体瘤治疗领域的进一步落地探索。 8. 中因科技首款眼科基因疗法申报上市，瞄准罕见遗传性眼病 2026年8月25日，CDE官网显示，中因科技的眼科基因治疗药物派普锐基（ZVS101e）注射液申报上市，推测其适应症为携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性。ZVS101e是北京大学第三医院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过重组腺相关病毒向患者递送具有功能的CYP4V2基因拷贝，以替代或补偿缺陷基因的功能。结晶样视网膜变性是一种罕见的遗传性致盲眼病，目前尚无有效治疗方法。此次申报上市标志着国产眼科基因疗法迈出了关键一步，有望为这类罕见病患者带来复明的希望。 国际信息 1. Capricor Therapeutics细胞疗法Dermamiocel FDA审批延期，重点转向改善上肢功能 2026年8月24日，Capricor Therapeutics宣布美国FDA已将其在研细胞疗法Dermamiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症的生物制品许可申请的PDUFA目标行动日期，从原定的8月22日延期至11月22日。此次延期源于公司在7月咨询委员会会议后向FDA提交的一份BLA修订，该修订纳入了关键性III期HOPE-3研究的24个月开放标签延伸数据及额外的稳健性分析，并请求FDA审查一项名为“上肢骨骼肌功能改善”的适应症。FDA接受了该修订并将其归类为“重大修订”，据此将PDUFA日期延长三个月以留出额外审查时间。这表明监管机构对该疗法在上肢功能改善方面的潜力持审慎乐观态度，但也需要更多时间来验证其临床获益。 2. McKesson斥资22.5亿美元收购Precision Medicine Group，强化肿瘤及多专科业务 2026年8月25日左右（根据新闻发布时间推断），美国医药分销巨头McKesson Corporation宣布，已签署最终收购协议，拟收购全球临床研究与生物制药商业化服务提供商Precision Medicine Group。交易对价约22.5亿美元（约合151.22亿人民币），且为现金收购。交易完成后，Precision Medicine Group将纳入McKesson的Oncology & Multispecialty业务板块。McKesson董事长兼首席执行官Brian Tyler表示，本次收购是推进肿瘤及多专科业务战略的重要举措，旨在保障患者获得高品质医疗服务。Precision Medicine Group可为药物开发与商业化的新一代技术路径提供全链条支撑，此次收购将显著增强McKesson在临床试验执行及商业化服务方面的能力。 ——▼—— ——▼—— 关于好思康 北京好思康科技有限公司致力于生物制药行业技术交流、咨询服务和线上一体化平台，旨在促进生物制药技术发展。公司主要业务有： 1.技术交流和推广 生物咖啡茶微信公众号和网站，是好思康打造的生物制药行业免费技术交流平台，其中包括每个工作日的早茶有料生物要闻、生物工艺技术和产品资料汇编等栏目，同时为生物工艺企业提供免费广告推送服务。 生物咖啡茶根据用户需要组织举办生物工艺技术交流沙龙、论坛；不定期举办企业家读书沙龙等。 2.线上平台服务 好思康面向生物制药行业和生物工艺行业提供全新一体化平台服务，涉及抗体企业、疫苗企业、生物工艺上下游企业等；不同企业的主打产品均可在平台进行登记展示推广。 联 系 我 们 加入生物咖啡群、广告推广合作联系人：段先生 联系微信：18501151021 请注明：姓名+所在单位名称+职务 END ▼ 交流生物工艺，关注生物咖啡茶 ▼