A Phase 3, Randomized, Open-label, Parallel-arm, Active-controlled, Multicenter Study to Evaluate Safety and Efficacy of ALXN1850 Versus Asfotase Alfa Administered Subcutaneously in Pediatric Participants (2 to < 12 Years of Age) With Hypophosphatasia (HPP) Previously Treated With Asfotase Alfa

The primary purpose of this study is to assess the safety and tolerability of ALXN1850 versus asfotase alfa in pediatric participants with HPP previously treated with asfotase alfa.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT05234567

/ RecruitingN/A

A Prospective Observational Sub-Study of the Global Hypophosphatasia Registry to Describe the Potential Risk of Immune-Mediated Loss of Pharmacological Effect of Asfotase Alfa in Participants With Hypophosphatasia

In this prospective observational sub-study, participants with pediatric-onset hypophosphatasia (HPP) (perinatal/infantile- or juvenile-onset) of any age will be followed for a minimum of 5 years at sites in the United States and potentially 1 or 2 other countries.

开始日期2022-08-25

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT04189315

/ Withdrawn临床4期

A Phase 4, Randomized, Multicenter, Open-Label, 2-Dosage Regimen, Safety and Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetic, and Pharmacodynamic Study of Asfotase Alfa in Adult Patients With Pediatric-Onset Hypophosphatasia

The study will evaluate safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of 2 different doses (approved dose and lower dose) of asfotase alfa in adult participants with pediatric-onset hypophosphatasia (HPP).

开始日期2020-04-01

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与阿司福酶α 相关的临床结果

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100 项与阿司福酶α 相关的转化医学

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151

项与阿司福酶α 相关的文献（医药）

2026-05-09·JBMR Plus

Effects of comorbid chronic kidney disease on late-onset hypophosphatasia mice under treatment with asfotase alfa

Article

作者: Amadeu de Oliveira, Flavia ; Narisawa, Sonoko ; Lira dos Santos, Elis J ; Tokuhara, Cintia ; Foster, Brian L ; Millan, Jose Luis

Abstract:

Hypophosphatasia (HPP) is a rare bone disorder caused by loss-of-function mutations in the ALPL gene, leading to deficient tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNAP) activity and impaired skeletal/dental mineralization. Asfotase alfa (AA), the only FDA-approved therapy, improves survival and skeletal/dental mineralization. Because of its mineral-binding properties, AA also binds to sites of ectopic calcification, including vasculature. Overexpression of TNAP in either the vascular media or intima has been shown to induce severe calcification. Here, we examined what might occur if a disease that features medial artery calcification, such as CKD-mineral and bone disorder (CKD-MBD), were to develop in a subject with HPP undergoing AA treatment. Two-month-old AlplPrx1/− (HPP) or Alplflox/− (non-HPP control) mice were treated with s.c. AA injections (8.2 mg/kg, 3×/week) for 4 mo. After 3 mo of treatment, CKD was induced via a 0.2% adenine and 1.8% phosphorus diet. Mice were euthanized at 6 mo of age, and skeletal, renal, cardiac, and vascular tissues were analyzed. Alkaline phosphatase levels slightly increased with AA but significantly increased after inducing CKD in control and HPP female mice. In males, ALP activity was elevated in the AA and AA+CKD cohorts. Micro-CT analysis showed improved bone parameters in HPP under AA treatment. However, the improvements were dampened when CKD was induced, compared to non-CKD Alplflox/−. Immunohistochemistry of the kidney revealed increased TNAP immunolocalization in the AA+CKD cohort, in both females and males. Ectopic renal and vascular calcification was observed in the AA+CKD group. Gene expression profiling in the kidney revealed that AA treatment modulates the immune and mineral metabolism pathways, while CKD superimposition induces a shift toward pro-inflammatory and pro-fibrotic responses, compromising renal and skeletal homeostasis. These findings underscore the importance of carefully evaluating HPP patients under treatment with mineral-targeted TNAP at risk of developing comorbid conditions associated with ectopic calcification.

2026-04-01·Endocrinology Diabetes and Metabolism Case Reports

Experiences with the use of asfotase alfa in three patients with childhood-onset hypophosphatasia

Article

作者: Noto, Davide ; Pigliaru, Francesca ; Brandi, Maria Luisa

Summary:

Hypophosphatasia (HPP) is a rare inherited metabolic disorder characterized by deficient activity of serum alkaline phosphatase due to loss-of-function mutations in the ALPL gene. Diagnosis confirmation, management, and follow-up of HPP are challenging, and clinical guidance is scant due to the difficulty in gathering high-level evidence. Asfotase alfa is the first long-term enzyme replacement therapy indicated in patients with pediatric-onset HPP to treat the bone manifestations of the disease. In the absence of large clinical studies, sharing clinical observations is an important source of information and support for clinicians. This article presents three case studies. A woman affected by HPP with manifestations of the disease at pediatric age began asfotase alfa therapy at the age of 43 years, resulting in improvements in bone density and epilepsy management. A man diagnosed with HPP in childhood had a severely compromised quality of life. He experienced improvements in bone fragility, respiratory function, sleep quality, and physical function with asfotase alfa therapy. Finally, a woman with infantile-onset HPP, presenting with severe bone deformity, musculoskeletal pain, pseudofractures, and cardiovascular and neurological involvement, showed radiological and clinical improvements in bone health, reduced pain, and increased walking autonomy during asfotase alfa treatment.

Learning points:

2026-03-01·JOURNAL OF PERIODONTAL RESEARCH

Targeted Alkaline Phosphatase Therapy Enhances Alveolar Bone Healing in X‐Linked Hypophosphatemia in Mice

Article

作者: Millán, José Luis ; Foster, Brian L. ; Donnelly, Bella ; Phanrungsuwan, Aonjittra

ABSTRACT:

Aim:

X‐linked Hypophosphatemia (XLH), caused by PHEX mutations, hinders skeletal and dental mineralization and contributes to tooth loss. While XLH is associated with dental implant‐related complications, no clinical or preclinical studies have investigated socket healing. XLH secondarily disrupts local mineral metabolism by increasing levels of the mineralization inhibitors, osteopontin (OPN) and inorganic pyrophosphate (PP i ). Tissue‐nonspecific alkaline phosphatase (TNAP) promotes mineralization by dephosphorylating OPN and hydrolyzing PP i . In this proof‐of‐principle study, we hypothesized that alveolar bone socket healing defects in the Hyp mouse model of XLH would be improved by exogenous TNAP.

Methods:

Maxillary first molars were extracted from wild‐type (WT) and Hyp mice at 6 weeks, and collagen gel ± mineral‐targeted TNAP (TNAP‐Fc‐D 10 ; asfotase alfa) was placed in sockets. Submucosal injections of TNAP‐Fc‐D 10 or saline were delivered at 7 and 14 days post‐procedure (dpp) in some mice. Maxillae were collected at 21 dpp for micro‐computed tomography, histology, and RT‐qPCR.

Results:

Untreated Hyp mice showed impaired socket healing compared to WT mice in bone volume and density. TNAP delivered at the time of extraction was unable to improve healing in Hyp mice. However, additional local TNAP delivery increased both alveolar bone volume and density in Hyp mice. Histology indicated repeated TNAP increased both woven and mature bone in Hyp mouse sockets. Immunostaining for osteopontin and bone sialoprotein suggested partial resolution of osteoid accumulation.

Conclusion:

TNAP enhanced socket healing in Hyp mice, overcoming inherent bone healing defects in XLH. These results provide new insights into bone healing with implications beyond alveolar bone in XLH.

项与阿司福酶α 相关的新闻（医药）

2026-08-06

·药事纵横

阿斯利康2026H1：中国区遇冷下滑5%，Enhertu狂飙30亿美金

2026年7月27日，阿斯利康发布上半年重磅财报，全球总营收达306.72亿美元，固定汇率下同比增长6%，整体维持稳健增长态势。拆分区域与业务结构可见明显的结构性分化：美国、欧洲市场稳步上行，新兴市场整体增长3%，唯独核心战略市场中国区逆势下滑5%，录得35.1亿美元营收，成为全球增长的唯一拖累项。与此同时，公司管线迭代进入关键拐点，传统老牌专利药持续承压，而以Enhertu为核心的ADC管线、Truqap为代表的全新靶点药物、罕见病板块全面爆发，重构了阿斯利康的全球增长底盘。这份冰火两重天的半年报，不仅折射出跨国药企在华发展的新时代困境，更清晰勾勒出阿斯利康未来数年的全球战略重心、管线取舍逻辑与长期竞争格局。表2026H1阿斯利康核心业务数据中国区“失速”35.1亿美元从财报核心数据来看，2026上半年阿斯利康中国区35.1亿美元的营收、5%的同比下滑，绝非阶段性波动，而是多重行业变量叠加后的必然结果，标志着跨国药企在华“粗放式高增长”时代正式落幕。对比全球市场表现，美国市场同比增长8%、欧洲增长8%、新兴市场整体增长3%，中国区作为阿斯利康深耕多年的核心增量市场，首次出现明显的增长失速，彻底打破了过去十年持续领跑全球的固有格局，成为全球业绩的最大拖累板块。这一数据变化的背后，是政策、竞争、合规、产业迭代四重逻辑的深度重塑。首先，集采与医保常态化降价的持续渗透，持续挤压老牌产品利润空间。阿斯利康虽是最早适配中国集采规则的跨国药企之一，具备成熟的准入与放量经验，但心血管、呼吸等传统优势成熟管线，大多已过专利期，持续面临国产仿制药的低价冲击与医保续谈降价压力。核心慢病大单品达格列净上半年全球营收同比下滑11%，其中国市场放量也同步受限，传统现金牛产品的增长红利彻底消退，无法再为中国区提供稳定营收支撑。长期依赖成熟品种的增长模式已然失效，老牌产品的收入收缩效应在2026年集中显现。其次，医疗反腐常态化与合规深化，重塑了新药准入与临床推广节奏。2026年国内医疗合规监管进入深水区，新药入院流程、学术推广、临床准入的审核标准全面收紧。相较于过往快速入院、快速放量的节奏，当前创新药的商业化落地周期显著拉长，即便拥有全球优质创新管线，也难以实现短期爆发式增长，直接导致Enhertu、Truqap等全球爆款新药，在中国市场的渗透速度远滞后于海外，无法对冲传统产品的营收下滑缺口。更深层的核心变量，是本土创新药企的全面崛起与赛道围剿。过去跨国药企凭借靶点先发、技术壁垒、学术优势垄断高端市场，而当前国内Biotech在ADC、EGFR-TKI、GLP-1等核心热门赛道实现全面突破，同质化产品集中上市，以高性价比、本土化服务、快速临床迭代的优势，对阿斯利康明星产品形成全方位围剿。以EGFR-TKI赛道为例，齐鲁、翰森、艾力斯等本土企业持续迭代新品，持续分流奥希替尼国内市场份额；ADC赛道更是百花齐放，国产多款优质产品进入临床后期，持续挤压Enhertu的本土增长空间。综合来看，中国区5%的下滑并非短期阵痛，而是阿斯利康在华发展的长期战略拐点。企业正式告别“躺着赚钱”的时代，进入精细化深耕、创新驱动、本土化适配的阵痛转型期。未来中国区能否重回增长轨道，核心不再依赖传统慢病老药的存量收割，而是取决于Enhertu、Truqap、度伐利尤单抗等全球创新爆款的本土化快速获批、医保准入与临床放量能力，能否完成新旧动能的彻底切换。肿瘤帝国的“新三驾马车” 肿瘤业务作为阿斯利康第一大核心板块，2026上半年创收141.23亿美元，同比大涨15%，成为全球业绩最核心的增长引擎，彻底对冲了中国区与传统慢病药的营收压力。当前肿瘤板块已完成管线迭代，告别单一奥希替尼依赖，形成Enhertu、度伐利尤单抗、Truqap组成的全新增长三驾马车，但同时老牌主力增速乏力、落后管线果断出清，展现出成熟的管线迭代与取舍逻辑。 Enhertu（德曲妥珠单抗）无疑是当前全球ADC赛道的绝对霸主，上半年交出29.61亿美元的炸裂销售额，全年营收有望突破60亿美元，坐稳全球“ADC药王”宝座。这款与第一三共合作的明星产品，彻底验证了精准生物导弹的时代红利，其核心竞争力绝非单一适应症支撑，而是持续拓展的广谱实体瘤布局。目前Enhertu已全面覆盖HER2阳性、HER2低表达乳腺癌，同时在胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌等多个实体瘤赛道持续突破，不断拓宽患者人群与临床适应症。凭借碾压级的疗效优势、扎实的循证数据、广谱的瘤种布局，Enhertu持续收割全球实体瘤精准治疗市场，成为阿斯利康未来五年最确定的增长核心。同时，另一款合作ADC产品Datroway（德达博妥单抗）上半年贡献0.98亿美元营收，形成ADC双产品矩阵，进一步巩固赛道优势。相较于Enhertu的体量优势，全球首创AKT抑制剂Truqap（卡匹色替）的高速增长更具战略意义。上半年该产品销售额达4.31亿美元，同比暴涨41%，增速领跑整个肿瘤管线。作为稀缺性First-in-class靶点药物，Truqap补齐了阿斯利康肿瘤信号通路的布局短板，跳出CDK4/6、EGFR等内卷赛道，实现差异化卡位。其持续高增的市场表现，验证了公司在肿瘤通路创新布局的前瞻性，标志着阿斯利康正式进入后CDK4/6时代，拥有了全新的差异化增长极，摆脱对传统靶向药的单一依赖。在新品狂飙的同时，老牌王牌产品尽显增长疲态，管线迭代压力凸显。曾经的全球肿瘤药王Tagrisso（奥希替尼）上半年营收37.75亿美元，同比仅增长6%，增速大幅放缓，天花板效应显著。经过多年临床普及，奥希替尼市场渗透率已趋于饱和，常规治疗场景增长乏力，未来只能依靠联合用药策略、新适应症拓展突破增长瓶颈，后续增量空间大幅受限。更体现阿斯利康成熟产业思维的是其果断的管线“断舍离”。2026年上半年，公司主动终止两款ADC管线研发，分别为CLDN18.2 ADC（AZD4360，I期）与EGFR/cMET双靶点ADC（Tilatamig samrotecan，II期）。这一决策精准契合国内赛道格局：当前国内CLDN18.2 ADC赛道内卷严重，国产管线进度领先、数据优异，海外产品竞争优势持续弱化；EGFR/cMET双靶点赛道同质化严重，差异化价值不足。主动止损落后、低效管线，将研发资源集中聚焦Enhertu、Truqap等高壁垒、高确定性核心资产，是跨国药企适配全球竞争格局的明智之举，也印证了顶级药企“不盲目追热点、重临床价值、重资源效率”的研发逻辑。罕见病挑起“大梁” 如果说肿瘤板块是阿斯利康的进攻性增长引擎，那么罕见病板块就是企业穿越周期、对冲风险的核心战略缓冲。2026上半年阿斯利康罕见病业务营收49.11亿美元，同比增长11%，增速远超心血管等传统成熟板块，在核心慢病药专利到期、肿瘤老药增速放缓、中国市场承压的多重压力下，罕见病板块凭借高壁垒、长周期、稳现金流的特性，成为公司最稳健的基本盘。板块内部产品迭代结构持续优化，完美完成新旧动能接替。老牌重磅C5单抗Soliris（依库珠单抗）受竞品冲击，上半年销售额同比下滑22%至7.78亿美元，增长持续乏力；但新一代产品Ultomiris（瑞利珠单抗）强势接棒，上半年营收25.84亿美元，同比增长14%，彻底填补老药下滑缺口，完成从Soliris到Ultomiris的完美迭代，展现出极强的自我革新能力。而板块最大惊喜来自低磷酸酯酶症新药Strensiq（阿司福酶α），上半年销售额达10.53亿美元，同比暴涨40%，成为罕见病赛道增速最快的单品之一，持续打开细分小众病种的市场空间。同时，神经纤维瘤疗法Koselugo（司美替尼）稳步增长，上半年营收3.47亿美元，同比增长21%，进一步丰富罕见病管线收入结构。从战略维度来看，罕见病板块的爆发具备极强的对冲价值。当前阿斯利康传统核心产品达格列净受专利到期影响，上半年营收同比下滑11%，传统慢病现金牛业务持续收缩；中国区市场受政策、竞争、合规多重影响出现营收下滑，整体业务承压明显。而罕见病药物依托极高的技术壁垒、稀缺的临床价值、极少的竞品竞争、稳定的医保支付体系，不受集采降价、同质化内卷的冲击，能够持续输出稳定现金流，成为企业抵御行业周期波动、对冲传统业务风险的核心底牌。此次罕见病板块的持续高增，也彻底改写了阿斯利康的企业标签。依托收购Alexion获得的优质罕见病资产，阿斯利康成功摆脱“纯肿瘤药企”的单一标签，构建起“肿瘤创新+罕见病稳基+慢病兜底”的多元业务体系。在全球医药行业投融资遇冷、内卷加剧、政策管控趋严的大背景下，罕见病等高壁垒细分赛道的战略价值持续凸显，为阿斯利康长期稳健发展提供了不可替代的韧性支撑。最后 2026年上半年财报，是阿斯利康战略转型的真实缩影。中国区5%的营收下滑，宣告跨国药企在华粗放增长时代终结，正式进入精细化深耕、创新驱动的转型阵痛期；肿瘤板块完成管线迭代，Enhertu、Truqap强势崛起，老旧管线果断出清，持续巩固全球创新壁垒；罕见病赛道逆势高增，成为企业穿越行业周期的核心缓冲垫。从依赖传统慢病老药、单一肿瘤大单品，到创新肿瘤药、高壁垒罕见病双轮驱动，阿斯利康的结构优化已初见成效。未来，能否依托全球顶尖创新管线，完成中国市场的本土化适配、快速放量，破解在华增长困局，将是这家跨国巨头能否持续领跑全球创新药企的核心关键。信息来源：阿斯利康财报及官网立即扫码加入药事纵横交流群

2026-08-05

·医药专利

礼来替尔超诺和司美百亿，辉瑞砍百亿管线——MNC药企半年报全景

MNC半年报、GLP-1大战、管线砍杀、并购传闻礼来全年预期上调至870亿美元 · 阿斯利康中国区罕见下滑 · 网传AZ/BMS欲合并估值4000亿美元一、MNC半年报速览：礼来制药收入第一，拉开第二名108亿美元截至8月5日，头部跨国药企2026上半年业绩已全部披露。制药业务收入排名：礼来427.73亿美元稳居第一，艾伯维319.92亿美元位列第二，与礼来拉开108亿美元差距。GLP-1的爆发力让礼来实现了对其他MNC的碾压式领先。二、礼来：替尔泊肽半年277亿美元，拉开司美102亿礼来上半年总营收427.73亿美元（+49%），制药业务收入全球第一。核心产品替尔泊肽（Mounjaro+Zepbound）收入276.93亿美元（+88%），与诺和诺德司美格鲁肽（约175亿美元）拉开102亿美元差距。奥氟格列隆（Orforglipron，Foundayo）上市首个季度即畅销9800万美元，远低于预期。地区表现：美国市场265.32亿美元（+37%），欧洲77.60亿美元（+46%），中国市场16.35亿美元（+73%），是礼来全球增速最快的区域之一。礼来全年营收预期已上调至850-870亿美元，第三款GLP-1 Retatrutide预计明年Q1递交上市申请。全年预期三连跳：年初800-830亿美元 → 4月820-850亿美元 → 8月850-870亿美元。替尔泊肽单药全年有望突破550亿美元，超越K药成为新"药王"只是时间问题。三、诺和诺德：CagriSema头对头再输，口服司美是唯一亮点司美格鲁肽半年收入约175亿美元，增速放缓。下一代核心资产CagriSema在REIMAGINE 4头对头试验中再次劣于替尔泊肽：减重15.2% vs 15.8%（非劣效达成），但HbA1c降低未达非劣效（1.9百分点 vs 2.2百分点）。当前唯一亮点是口服司美格鲁肽——美国处方量已突破500万张，HD高剂量版（7.2mg）推广顺利。但单靠一个剂型迭代能否抵挡礼来三款GLP-1夹击，仍是悬念。四、辉瑞：100亿买来的管线，说砍就砍辉瑞上半年营收294.84亿美元（+4%），同时一次性砍掉4条管线——包括去年花100亿美元从Metsera买来的口服GLP-1核心资产MET-224o，以及GIPR拮抗剂PF-07976016（大清洗中"唯一幸存者"也未能幸免）、MC4R拮抗剂和肾病I期药物各一款。 MET-224o是一款口服、完全偏向性、超长效GLP-1受体激动剂。MET-224o的背后还牵连着一家韩国生物技术公司D&D Pharmatech。该公司的口服肽平台技术“Oralink”被应用于MET-224o的开发，D&D Pharmatech于2023年和2024年将6款口服减肥药候选物以总计8.035亿美元的价格授权给Metsera。辉瑞叫停MET-224o的消息传出后，D&D Pharmatech股价当日暴跌23%。 MET-224o终止后，口服GLP-1管线仅剩PF-08642534一款。全部希望寄托于月注射剂berobenatide（同样来自Metsera收购，PF-08653944（PF'3944，原MET-097i）），辉瑞计划2026年启动10项III期临床。但每月注射一次能否在礼来和诺和诺德的市场壁垒中撕开缺口，仍是未知数。领先诺和诺德、礼来，辉瑞超长效GLP-1月制剂减重IIb期研究数据公布倒下的诺和诺德与中国药企，中美两个世界一个未来辉瑞GLP-1悲剧路线图：自研danuglipron肝毒性终止 → 大清洗仅留GIPR拮抗剂 → 100亿美元买Metsera → 口服资产再次被砍 → GIPR拮抗剂也出局 → 只剩月注射剂berobenatide。从千亿梦想到管线凋零。五、艾伯维：Skyrizi将超Humira，免疫学霸权交接艾伯维上半年营收319.92亿美元，制药业务收入位列全球第二。免疫学三款产品合计160亿美元：Skyrizi上半年99.88亿美元（Q2单季55亿），Rinvoq上半年46.44亿美元（Q2单季25亿），Humira上半年14.44亿美元（-37%）。Skyrizi全年预期已上调至217亿美元，将超越Humira在2022年创下的212亿美元纪录。艾伯维还以109亿美元收购Apogee Therapeutics，获得IL-13抗体zumilokibart加码特应性皮炎。中国BD方面，从荣昌生物引进PD-1/VEGF、泽璟制药引进DLL3三抗、先声再明引进GPRC5D/BCMA/CD3三抗。历史性时刻：Skyrizi全年217亿美元 → 超越Humira 212亿纪录，艾伯维完成免疫学霸权的无缝交接。六、阿斯利康：中国区罕见下滑，BD扫货超230亿美元 7月27日，阿斯利康发布半年报，总营收306.72亿美元（+6%），产品销售收入288.96亿美元（+5%）。但中国区收入35.1亿美元，同比下滑5%——阿斯利康近年中国市场罕见的负增长。阿斯利康2026H1核心数据总营收306.72亿美元（+6%）美国市场128.9亿美元（+8%）中国区35.1亿美元（-5%）肿瘤业务141.23亿美元（+15%） Enhertu（德曲妥珠单抗）29.61亿美元度伐利尤单抗（Imfinzi）35.48亿美元（+29%）达格列净（Farxiga）39.98亿美元（-11%）奥希替尼（Tagrisso）37.75亿美元（+6%）中国区下滑原因：达格列净在第十一批集采中因报价过高（维持4.36元/片 vs 仿制药0.215-0.56元）出局，公立医院市场基本盘丢失。奥希替尼面临翰森阿美替尼、艾力斯伏美替尼双面夹击（2025年全终端销售额均破50亿元），同时强生埃万妥单抗头对头击败奥希替尼，国产同源康TY-9591也在开展头对头研究。新增长引擎：Enhertu年化收入正朝着50亿美元量级迈进，度伐利尤单抗大增29%，罕见病Ultomiris收入25.84亿美元（+14%），Strensiq收入10.53亿美元（+40%）。重仓中国：阿斯利康宣布2030年前在华投资超1000亿元人民币。自2023年以来已与14家本土创新药企达成授权合作，累计总金额超230亿美元——包括石药集团（小核酸+肥胖）、中国生物制药（PDE3/4抑制剂）、迪哲医药（舒沃替尼全球权益）等。石药集团与阿斯利康将按51%和49%的股权比例成立合资公司，初期聚焦为全球市场生产供应生物制剂药物原液，未来视需求拓展产品范围。CEO苏博科重申2030年实现800亿美元营收目标。中国区首次负增长的意义：达格列净集采出局和奥希替尼遭本土围剿，标志着MNC在中国"成熟品种躺赢"时代的终结。但阿斯利康用1000亿投资+230亿BD给出了回应——不是收缩，而是以更深的本土化绑定中国创新生态。七、重磅传闻：阿斯利康与BMS欲合并，估值4000亿美元 8月2日，金融时报援引知情人士消息称，阿斯利康与百时美施贵宝（BMS）近几个月已就合并进行了多轮磋商。若交易落地，新药企估值约4000亿美元。截至目前，两家企业均未对媒体问询予以回应。交易双方基本面阿斯利康市值约2640亿美元 BMS市值约1330亿美元合并后估值约4000亿美元 AZ 2025年营收587亿美元 AZ肿瘤业务256亿美元（占44%） BMS核心困境O药+阿哌沙班2028年专利到期阿斯利康的动机：距离CEO苏博科定下的2030年800亿美元营收目标，仍有超200亿美元的增长缺口。深耕美国市场是填补缺口的核心路径——阿斯利康已于今年6月完成纽交所直接上市。若与BMS合并，可快速获得BMS的美国市场渠道和成熟商业化能力。 BMS的动机：深陷专利悬崖危机——纳武利尤单抗（O药）和阿哌沙班（Eliquis）即将在2028年专利到期，两款产品营收占比接近总销售额半数。2019年740亿美元收购新基的交易未达预期，近年研发投入收缩、管线迭代放缓，与阿斯利康合并不失为一种战略选择。实施阻力：① 反垄断审查——两家肿瘤免疫、血液肿瘤业务高度重合，参考BMS收购新基时被强制剥离百亿级资产的先例，本次交易大概率面临资产剥离；② 政治阻力——阿斯利康作为英国核心上市企业，合并可能引发英国政界对"迁美出走"的担忧；③ 整合难度——两家企业市值差异显著（2640亿 vs 1330亿），换股比例、管理层架构等核心条款博弈激烈。若合并成真，新药企将拥有肿瘤免疫（O药+度伐利尤单抗）、ADC（Enhertu+Datroway）、罕见病、心肾代谢等全方位管线，与礼来形成正面抗衡。但反垄断和整合的难度，意味着这笔交易即使属实，也将是一场漫长而艰难的博弈。一句话总结 • 礼来：替尔泊肽半年277亿碾压司美102亿，全年预期上调至870亿，药王交接在即 • 诺和诺德：CagriSema再输头对头，口服司美是唯一续命丹 • 辉瑞：100亿买的口服GLP-1说砍就砍，月注射剂berobenatide是最后希望 • 艾伯维：Skyrizi全年217亿超越Humira，免疫学霸权无缝交接 • 阿斯利康：中国区罕见下滑5%，但1000亿投资+230亿BD重仓中国；同时传与BMS合并估值4000亿美元 GLP-1时代的马太效应正在加速——赢家通吃，输家连上车的机会都没有。免责声明：本报告仅供参考，不构成投资建议© 2026 医药专利版权所有 📌 关注"医药专利"，深度解读最新医药资讯、技术、专利、药政

2026-08-05

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肿瘤与罕见病业务表现亮眼阿斯利康上半年业绩稳增

阿斯利康（AstraZeneca，NYSE：AZN）近日公布2026年上半年及第二季度业绩。财报显示，上半年总营收306.72亿美元，同比增长6%；归属于母公司所有者的利润为55.87亿美元，同比增长4.12%。第二季度营收153.84亿美元，同比增长5%。肿瘤和罕见病领域的两位数增长，有效抵消了达格列净在美国专利到期以及中国带量采购带来的负面影响。《经济参考报》记者同时注意到，今年上半年，阿斯利康在中国市场实现收入35.1亿美元，同比下滑5%。这是阿斯利康近年首次出现半年度中国区业绩负增长。核心产品达格列净因集采丢标丢失公立医院市场、泰瑞沙面临本土创新药竞争，成为拖累中国区表现的主要因素。肿瘤与罕见病双轮驱动分板块看，肿瘤领域依然是阿斯利康营收占比最大的板块。上半年肿瘤业务收入141.24亿美元，同比增长15%。其中，第三代表皮生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）药物泰瑞沙（奥希替尼，Osimertinib）销售额37.75亿美元，同比增长6%，稳居表皮生长因子受体（EGFR）突变肺癌治疗全球领先地位；程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂英飞凡（度伐利尤单抗，Durvalumab）销售额35.48亿美元，同比大幅增长29%，受益于全球多癌种新增适应症持续放量；与第一三共（Daiichi Sankyo）合作开发的抗体偶联药物（ADC）德曲妥珠单抗（Enhertu）上半年全球终端销售额达29.61亿美元，第一季度单季销售额14.22亿美元，同比增长34%。心血管、肾脏与代谢（CVRM）板块上半年营收60.89亿美元，同比下滑12%。下滑主要受达格列净（Farxiga）美国专利到期和中国集采丢标双重冲击。达格列净上半年销售额为39.98亿美元，同比下滑11%。2025年，这款产品全球销售额达84.05亿美元。2026年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准达格列净仿制药上市，获批企业以印度药企为主。在中国市场，阿斯利康在第十一批国家药品集采中因坚持报价4.36元/片、超出2.39元/片的最高入围限价而出局。呼吸与免疫（R&I）领域上半年营收47.50亿美元，同比增长9%。罕见病领域上半年营收49.11亿美元，同比增长11%。其中，瑞利珠单抗（Ultomiris）上半年销售额25.84亿美元，同比增长14%；依库珠单抗（Soliris）受后继产品冲击，销售额同比下滑22%至7.78亿美元；低磷酸酯酶症新药阿司福酶α（Strensiq）上半年贡献10.53亿美元，同比增长40%。战略调整同步推进从区域看，美国市场仍是阿斯利康第一大收入来源，上半年收入128.9亿美元，同比增长8%；欧洲市场收入68.22亿美元，增长8%；新兴市场（不含中国）收入48.09亿美元，同比增长10%；中国市场收入35.1亿美元，同比下滑5%。中国市场下滑受多重因素叠加影响。达格列净在第十一批国家集采中丢标，公立医院市场丢失。泰瑞沙在中国表皮生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）市场增速放缓、竞争加剧。随着中国多款本土原研三代EGFR-TKI药物上市，泰瑞沙主导地位有弱化趋势。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂奥拉帕利在中国市场的增长也受到仿制药竞争拖累。不过，部分产品在新兴市场仍保持快速增长。程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂英飞凡、抗体偶联药物（ADC）德曲妥珠单抗在新兴市场的收入增速均超过30%。值得注意的是，尽管中国区业绩短期承压，阿斯利康仍在加码中国市场投入。今年1月，公司宣布将于2030年前在华投资超过1000亿元，推动下一代创新药物发展。今年7月，阿斯利康以19亿美元总额拿下中国生物制药慢阻肺药物磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂的海外权益，又以15亿美元交易总额买下迪哲医药的舒沃替尼全球权益。在财报中，阿斯利康披露了一项重要的管线决策，终止PACIFIC-8 III期临床试验的患者招募。该研究旨在评估在标准同步放化疗后，英飞凡联合吉利德（Gilead）与Arcus Biosciences合作开发的抗T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白（TIGIT）抗体多瓦那利单抗（Domvanalimab），用于程序性死亡配体-1（PD-L1）阳性III期不可切除非小细胞肺癌患者的疗效与安全性。终止决定基于Arcus Biosciences与吉利德开展的两项III期研究（STAR-121和STAR-221）的结果。此前，多瓦那利单抗在胃癌、胃食管结合部癌及食管腺癌的STAR-221研究于2025年12月因无效性终止；2026年4月，STAR-121在晚期一线肺癌的核心战场再次失利。PACIFIC-8试验中未观察到新的安全性信号。终止Domvanalimab联合治疗，并不意味着阿斯利康放弃TIGIT靶点。公司仍在推进自研PD-1/TIGIT双抗Rilvegostomig，已围绕胆道癌、胃癌、肝癌等多个适应症铺开全球III期开发。同时，阿斯利康也展现了务实的“断舍离”——终止了两款自研抗体偶联药物（ADC）项目：Tilatamig samrotecan（EGFR/cMET ADC，II期，因数据不理想停止）和AZD4360（CLDN18.2 ADC，I/IIa期，因疗效原因终止）。阿斯利康首席执行官苏博科（Pascal Soriot）明确表示，“在早期阶段快速失败”非常重要，以便将资源重新部署到更有前景的项目上。展望2026年全年，阿斯利康预计收入将实现中至高单位数的百分比增长，并维持2030年实现总收入800亿美元的目标。然而，达格列净专利到期与集采丢标带来的收入缺口、中国区首次半年度下滑，以及TIGIT靶点III期研究未达预期所反映的研发风险，都表明这家制药巨头正处于核心产品迭代的关键阶段。能否在专利悬崖到来之前完成产品组合的更新，将决定其800亿美元目标能否如期实现。（文章来源：经济参考网）

100 项与阿司福酶α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10595	阿司福酶α	A16AB13	DB09105

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
婴儿低磷酸酯脢症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2015-10-23
低碱性磷酸酶血症	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2015-07-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
儿童低磷酸酯脢症	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-06-06
儿童低磷酸酯脢症	临床2期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2016-06-06
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	阿拉伯联合酋长国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01
遗传性热变性异形红细胞增多症	临床2期	英国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2008-09-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


UK Managed Access Agreement (WCO_IOF_ESCEO 12023 \| WCO_IOF_ESCEO 22023)	N/A	低碱性磷酸酶血症	25	Asfotase alfa	獵餘顧醖膚顧築壓醖壓(鑰壓積鏇膚醖憲醖醖願) = 蓋繭淵糧獵選鹹鹹窪鏇窪願鑰壓窪範蓋觸廠艱 (蓋蓋鹽醖積顧製糧鬱範 )	积极	2023-05-04
NCT01176266 (Pubmed \| J Clin Endocrinol Metab) 人工标引	临床2期	低碱性磷酸酶血症	69	Asfotase Alfa	構衊選廠憲艱簾鹽鹹願(鏇齋夢構醖簾衊顧積製) = 憲觸鬱選廠憲蓋製膚艱壓築顧顧範淵窪鹹壓網 (餘窪蓋淵範糧製壓膚艱 ) 更多	积极	2019-07-01
NCT01205152 \| EUCTR2009-009369-32-GB (Pubmed) 人工标引	临床2期	低碱性磷酸酶血症	11	Asfotase alfa	鹹鏇窪衊簾窪觸範壓齋(願蓋齋鹹構鹽淵憲顧積) = 鏇範獵壓膚顧鹹艱簾鹽壓鑰鹹範觸衊顧選淵獵 (網選築艱製鹹夢窪醖選 ) 更多	积极	2019-02-01
NCT02797821 (CTgov)	临床2期	儿童低磷酸酯脢症	27	Asfotase alfa (Asfotase Alfa 0.5 mg/kg Dose)	範鹽窪壓觸壓艱鬱顧膚(醖鏇窪鏇觸遞餘餘鑰鹽) = 糧鑰鏇糧構襯築廠艱衊選糧遞築醖衊遞築餘獵 (網範艱糧壓鑰築衊鑰窪, 0.2399) 更多	-	2018-07-10
NCT02797821 (CTgov)	临床2期	儿童低磷酸酯脢症	27	Asfotase alfa (Asfotase Alfa 2.0 mg/kg Dose)	範鹽窪壓觸壓艱鬱顧膚(醖鏇窪鏇觸遞餘餘鑰鹽) = 鹹糧網構觸遞繭鑰範餘選糧遞築醖衊遞築餘獵 (網範艱糧壓鑰築衊鑰窪, 0.1949) 更多	-	2018-07-10
NCT01176266 (ENB-010-10, CTgov)	临床2/3期	低碱性磷酸酶血症	69	asfotase alfa	蓋顧鹹獵選網襯齋醖願(繭膚糧願鑰壓簾築醖簾) = 構襯願壓積製遞獵衊窪憲糧鑰蓋築膚製艱夢選 (廠鑰鬱遞鏇觸廠膚衊襯, 顧鏇積襯餘蓋網鏇餘醖 ~ 範鬱範鹽廠構襯廠衊糧) 更多	-	2018-02-26
NCT01205152 (CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	10	asfotase alfa	糧觸膚繭廠衊廠壓壓廠 = 願鬱願廠鬱膚衊廠糧鹹艱鑰憲獵餘艱鬱遞壓淵 (範製襯製範蓋窪築簾鬱, 選衊餘廠糧壓鬱築艱鑰 ~ 鑰獵糧製襯構築簾鹹觸) 更多	-	2017-11-17
NCT01163149 (ENB-009-10, CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	19	asfotase alfa	窪繭獵選壓積齋築廠膚(簾顧淵鑰壓衊鹹觸壓廠) = 繭製繭構鹽餘廠憲壓壓淵網遞夢壓顧顧鏇襯繭 (網鏇網憲窪鬱鑰鬱淵鏇, 242.721) 更多	-	2017-09-18
NCT01203826 (CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	12	Asfotase Alfa (Asfotase Alfa Combined)	鹹衊選鬱廠夢廠繭艱廠(積積鹽蓋網簾積齋獵鏇) = 繭觸餘觸廠構齋廠願膚廠遞鹹簾鬱壓製夢廠範 (鹹構顧遞鹹範繭窪艱齋, 艱遞觸遞鹹簾齋鹹膚窪 ~ 艱窪遞艱顧選鹽鏇獵獵)	-	2017-07-26
NCT01203826 (CTgov)	临床2期	低碱性磷酸酶血症	12	Asfotase Alfa (2 mg/kg Asfotase Alfa)	糧醖鑰憲廠願餘膚膚餘(製願鑰簾遞範淵築糧鹽) = 鬱製鑰鑰淵糧廠鏇壓鑰膚網遞繭齋築醖範餘壓 (鑰廠蓋齋築廠鬱鑰餘鹹, 夢築築簾觸鹹衊齋簾網 ~ 淵顧齋簾醖簾鹹願鑰繭) 更多	-	2017-07-26
NCT02531867 (CTgov)	临床4期	低碱性磷酸酶血症	13	asfotase alfa	觸糧淵夢壓蓋蓋願願願 = 鹽築醖築窪積範築選膚觸選醖遞壓積衊窪構襯 (鏇鏇壓鬱醖醖範範齋膚, 積簾衊願範壓襯夢鹹遞 ~ 淵醖簾窪膚製淵廠齋觸) 更多	-	2017-05-08
NCT01176266 (ENB-010-10, ESPE2016)	临床2/3期	低碱性磷酸酶血症 TNSALP	4	Asfotase alfa	壓獵膚廠鏇網選鬱壓積(獵遞餘築範繭糧鹹製網) = two experienced respiratory arrests 齋鏇鏇遞窪獵夢餘築鹽 (夢醖鹹選網選顧鬱遞構 )	积极	2016-09-10