DVC1-0401

ARVO即国际视觉与眼科研究协会年会，是全球眼科与视觉科学顶尖学术盛会，始创于1928年，每年固定召开，汇聚全球七十余国上万名临床医师、科研学者与生物医药研发人员。会议聚焦白内障、青光眼、视网膜病变、遗传性眼病等疑难致盲疾病，集中发布基因治疗、干细胞、眼科影像、AI眼病筛查等前沿科研成果，打通基础医学与临床转化壁垒，是眼科领域新技术、新疗法的首发交流平台，引领全球眼病防治与视觉医学发展方向。 2026年ARVO年会主题为“通过创新视觉研究实现精准眼科”，聚焦以干细胞、基因编辑、AI与先进成像推动眼病精准诊疗与个体化治疗。 身为视网膜色素变性患者，不必频繁紧盯各类前沿科研会议，但若对眼病研发抱有兴趣，可适度关注ARVO年会动态。从药品获批上市到落地供患者使用，药监获批后仍需历经生产排产、生产线投产、批量量产、仓储配送、医院采购入库等流程，常规周期约半年。对病患而言，药品正式获批的消息含金量最高，足以打满分，不少高龄患者跟踪干细胞、新型疗法相关研发已长达三四十年，漫长等待里，获批上市才是实打实的利好。反观学术年会，多处于临床试验、实验室研究阶段，落地转化尚有时差。不少视网膜色素变性患者好奇，本届ARVO年会内容能打几分？距离可用上对症新药还有多远？下文简要汇总本年度ARVO会议离患者治疗相对实际有一点点近的科研动向。 2026年ARVO年会披露两款RP基因疗法三年随访临床数据。其一为MCO-010光遗传疗法，依托AAV2载体靶向双极细胞，不限制致病基因突变；2b/3期对照试验显示高低剂量组患者三年视力稳定提升，平均提升约3行视力表，无严重用药不良反应，视网膜残存结构佳、病程短的患者疗效更优，是首个证实疗效可持续超三年的RP对照临床研究。 其二DVC1-0401为慢病毒载体神经保护疗法，通过分泌PEDF延缓感光细胞凋亡，12例受试者单眼给药，三年数据证实治疗眼视力、视网膜敏感度退化速率明显放缓，不良反应多由手术引发。两款疗法分属复明、控衰两条技术路线，但均仍需更大规模临床试验佐证。 ARVO大会上Opus Genetics发布多款遗传性眼病基因疗法数据。OPGx-LCA5用于儿童LCA5，术后患儿视锥敏感度提升超30倍，日间视力稳步改善，用药安全性佳。OPGx-BEST1临床初现成效，受试患者视力、黄斑结构好转，无明显用药不良反应。旗下OPGx-RHO在猪、犬动物试验中，可保护视网膜、保全感光细胞，该疗法可不区分基因突变适用。多款候选药均为AAV载体基因疗法，仍处在临床试验阶段，距离获批上市仍需后续试验验证。 ARVO 2026简讯：laru-zova基因疗法公布XLRP一年持续疗效数据 2026 ARVO年会上，Beacon Therapeutics公布X连锁视网膜色素变性（XLRP）基因疗法laru-zova的II期试验12个月数据。结果显示，高低剂量组患者低亮度视力、黄斑敏感度均持续改善，多数患者视力提升两行及以上。该疗法整体安全耐受，不良反应多源于手术与药物护理，非疗法本身问题。 这款疗法针对性修复RPGR基因缺陷，已斩获多国重磅药审资质。其关键性II/III期VISTA试验已完成招募，预计2026年下半年公布核心数据，是目前XLRP领域进展靠前的候选疗法。 温馨提示：本公众号文章分享的全球眼科研发进展与资讯，仅为视网膜色素变性病友提供项目动态参考及情绪支持，不作用药依据。具体用药请咨询主治医师并遵守国内法规。倡导大家树立医保纳入意识，有能力的病友可积极推动相关新药纳入医保 —— 唯有群策群力，才能让天价药物变得可及，让更多病友治得起病。 想要一双明亮的眼睛看星星

本文搬运自《Ophthalmology Times》 | ARVO 原作者：Sheryl Stevenson 原标题： ARVO 2026: Gene therapy and optogenetics show lasting vision improvement in retinitis pigmentosa（译：ARVO 2026：基因疗法和光遗传学显示视网膜色素变性患者的视力有持久改善） 主要要点MCO-010在52周时实现了~3个ETDRS线BCVA改善，并在剩余期维持至152周，支持晚期视网膜色素变性患者持久的功能益处。与眼底自体荧光相关的反应强度、转导证据、中心亚场厚度>100微米、OCT变薄减少及疾病持续时间<30年。DVC1-0401在36个月内无载体归因的严重不良事件;报告的严重事件大多与手术相关，包括白内障和流源性脱离。吊蜗牛PEDF治疗与BCVA和Humphrey 10-2中心凹敏感性显著下降较未治疗的眼匹相关，需更大规模对照试验确认。根据ARVO 2026年展示的数据，基因疗法和光遗传学均在视网膜色素变性患者中显示出持续的视觉益处，持续三年。（图片来源：AdobeStock/admin_design） 视网膜色素变性（RP）历来治疗手段十分有限，患者除低视力辅助器具外几乎无有效疗法，且感光细胞损伤大多被认为不可逆。2026 年 5 月 3 日至 7 日，在科罗拉多州丹佛市举办的ARVO 年度大会上，两项重磅研究发布三年临床随访数据，分别采用不同生物治疗路径，探索视网膜色素变性患者视功能保护与修复方案：光遗传学基因疗法与慢病毒载体神经保护疗法。 1. MCO-010光遗传学疗法：RESTORE/REMAIN项目三年最佳矫正视力持续获益 Vinit B. Mahajan医学博士、哲学博士及其同事报告了MCO-010（在晚期RP患者身上的REMAIN长期随访研究的三年结果。1CO-010是Nanoscope Therapeutics研发的光遗传学基因疗法，通过玻璃体腔注射2型腺相关病毒（AAV2），向双极细胞递送多特征视蛋白（MCO），绕过受损感光细胞重建光感知能力。该疗法不依赖患者具体基因突变类型，适用于各类病因的视网膜色素变性患者。 RESTORE是一项随机对照的2b/3期试验，晚期RP患者接受了一次高剂量（1.2×10）的玻璃体腔内注射 MCO-01011GC/EYE;n = 9），低剂量（0.9 × 1011GC/EYE;n = 9）或假控制（n = 9）。完成RESTORE的患者在第100周有资格继续进行REMAIN长期随访研究。RESTORE的主要终点为第52周时最佳矫正视力（BCVA）相较基线的变化。 数据显示，第52周，高剂量组BCVA相较基线的平均变化为0.337±0.083 LogMAR（对假组，P = 0.021），低剂量组为0.382± 0.124 LogMAR（对假组，P = 0.029）。REMAIN第152周，BCVA较基线平均改善为0.264±高剂量组0.112 LogMAR，低剂量组为0.453±0.140 LogMAR。作者报告称，这些改善大约对应3条ETDRS视线的增益。未报告治疗相关的严重不良事件。 事后多因素分析发现，眼底自发荧光成像显示的MCO-010表达水平、基线黄斑中心凹厚度大于100μm、病程少于30年，是影响治疗应答的关键利好因素。视力提升幅度与视网膜转染水平、MCO蛋白表达、视网膜变薄程度及病程长短高度相关。 作者称该研究是全球首个随机对照临床试验证实RP患者视力可获得三年持续性临床获益，同时证实药物表达水平、眼部基线结构及病程时长，是预判疗效的重要参考指标。 2. DVC1-0401神经保护基因疗法：36个月安全性与视功能保护结果 村上雄介医学博士、哲学博士及其同事报告了DVC1-0401 1/2a 期研究者发起临床试验 36 个月随访数据。2  DVC1-0401为第三代非复制型慢病毒载体，可编码视网膜天然表达的色素上皮衍生因子（PEDF），发挥神经保护作用。 与MCO-010通过针对残留的双极细胞恢复光敏感不同，DVC1-0401不重建视力，而是通过神经保护延缓感光细胞退行性病变。该试验在日本进行，摘要中未登记公开的试验登记号。 这是一项单臂、开放标签、剂量递增试验，纳入12名典型RP患者，不限基因分型，最佳矫正视力区间为20/200～20/20。所有受试者均在视力较差眼接受视网膜下注射，分为低、中、高三个剂量组，每组4人。试验先完成12个月主要观察期，随后进入长达36个月的长期随访。 随访期间，12名受试者均未出现与DVC1-0401相关的严重不良事件。试验观察期内出现5起严重不良事件，包括3例白内障、1例裂孔性视网膜脱离、1例持续性视网膜下积液，均归因于手术操作而非药物本身；随访期另出现1例黄斑裂孔、对侧未治疗眼出现1例白内障。 利用线性混合效应模型，研究人员发现治疗眼的BCVA和Humphrey 10-2中心凹视网膜敏感性下降速度显著低于其他眼（P 率<0.05）。作者指出，功能衰退率降低可能暗示DVC1-0401具有神经保护作用，同时提醒小样本量和单臂设计值得在未来关键试验中验证。 值得关注的是，本试验不限基因突变类型入组，意味着该神经保护疗法有望适用于所有异质性 RP 患者群体，无需针对特定突变定制治疗方案。 行业展望 本次 ARVO 大会两项三年随访研究，代表视网膜色素变性两大全新治疗路径：光遗传学疗法实现视力长期稳定提升、神经保护基因疗法延缓视功能衰退。两款疗法目前均处于早期研发阶段，后续仍需更大规模确证性临床试验，才能正式确立临床应用地位。 参考文献 Mahajan VB, Zak V, Bergstrom L, et al. Optogenetic REMAIN 3-year study data: lasting vision improvement with MCO-010 in the RESTORE phase 2b/3 trial for retinitis pigmentosa. ARVO 2026 Annual Meeting; May 3–7, 2026; Denver, Colorado. Presentation 2516.Murakami Y, Hisai T, Mawatari G, et al. Long-term outcomes of lentivirus-based neuroprotective gene therapy for retinitis pigmentosa: a phase I/IIa investigator-initiated clinical trial of DVC1-0401. ARVO 2026 Annual Meeting; May 3–7, 2026; Denver, Colorado. Presentation 2517.原文链接：https://www.ophthalmologytimes.com/view/arvo-2026-gene-therapy-and-optogenetics-show-lasting-vision-improvement-in-retinitis-pigmentosa声明本文相关生物医药及眼科领域产业新闻内容，由AI工具辅助完成网络信息搜集与整理工作。内容整理过程中已对信息来源及准确性进行核查，但AI生成内容可能存在疏漏，敬请谅解。本文仅传递产业资讯，不提供医疗、投资建议。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本声明旨在保障信息透明度，AI工具仅为辅助手段，不享有相关内容的著作权及署名权。