A Phase I clinical trial conducted in healthy participants, adopting a randomized, double-blind, placebo-controlled design, to evaluate the safety, tolerability and pharmacokinetics of single and multiple administrations of different doses of FB7013 Injection

开始日期2027-12-31

申办/合作机构

安徽医科大学第二附属医院

CTR20261560

/ Not yet recruiting临床1期

在健康参与者中开展的随机、双盲、安慰剂对照，评估FB7013注射液不同剂量单次及多次给药的安全性、耐受性和药代动力学的Ⅰ期临床试验

主要目的：评价FB7013注射液在健康参与者中单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）的临床安全性、耐受性。次要目的： 1. 获得FB7013注射液在健康参与者中的临床药代动力学特性。探索性目的： 1. 评价FB7013注射液在健康参与者中对血浆MASP-2蛋白水平的影响。 2. 评价FB7013注射液对血清补体成分和活性的影响。 3. 评价FB7013注射液潜在的免疫原性。

开始日期-

申办/合作机构

前沿生物药业（南京）股份有限公司

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181

项与 FB-7013 相关的新闻（医药）

2026-08-10

·自免药研社

小核酸药物（siRNA、ASO）在自免领域的前沿布局

🧩导读：自身免疫疾病传统治疗多以广谱免疫抑制药物为主，存在给药频繁、长期安全性受限等现实问题。小核酸药物（siRNA、ASO）依托基因层面调控机制，凭借长效给药的特点，在补体介导肾病、全身性自身免疫病、皮肤炎症等方向持续推进临床验证。本文基于公开临床、企业管线资料，梳理作用机制、核心药企、全球临床管线以及重点候选分子，仅作行业科普参考。 🔬一、小核酸在自免领域的应用机制小核酸药物主要分为 \\ 小干扰 RNA（siRNA）与反义寡核苷酸（ASO）\\ 两大技术类别，通过靶向致病 mRNA，下调致病蛋白表达，从基因转录后环节干预自身免疫异常通路，区别于小分子、抗体的蛋白层面阻断模式。 1.siRNA（小干扰 RNA）：进入细胞后组装进入 RISC 复合物，特异性降解靶标 mRNA，阻断蛋白翻译。GalNAc 偶联技术成熟实现肝脏靶向，皮下注射，可实现数周‑数月靶蛋白抑制；部分新型递送系统探索肝外组织（皮肤、关节）递送，拓展自免适应症边界。 2.ASO（反义寡核苷酸）：单链寡核苷酸，通过 RNA 酶 H 介导降解 mRNA，或调控 mRNA 剪接；化学修饰提升稳定性，既可肝脏靶向，也可通过鞘内、局部注射作用于肝外靶点，适合需要稳态持续调控的慢性自免疾病。自免领域主要作用路径 1.补体通路抑制：靶向肝脏合成的 C5、CFB、C3 等补体组分，用于 IgA 肾病、狼疮肾炎、全身型重症肌无力、非典型溶血性尿毒症综合征等补体驱动自免 / 自身炎症疾病，依托 “肝脏合成‑靶器官损伤” 逻辑，GalNAc 皮下递送即可实现靶蛋白下调，是目前临床进展最快方向。 2.炎症细胞因子通路调控：靶向 IL‑17A、IL‑23R、TNF‑α、STAT3 等炎症相关 mRNA，多用于银屑病、炎症性肠病、特应性皮炎，部分采用局部给药，降低全身暴露风险。 3.纤维化通路干预：靶向 CTGF、HSP47 等，针对硬皮病等伴随组织纤维化的自身免疫疾病，抑制成纤维细胞过度活化与胶原沉积。技术局限：肝外递送依旧是行业共性挑战；多数候选药物尚处于临床阶段，长期人体安全性数据仍在持续积累。 🔬二、小核酸自免领域全球在研创新药企 Top15 筛选标准：拥有至少 1 条进入临床阶段的自免小核酸管线；覆盖海外 MNC、海外 Biotech、中国 Biotech，按管线成熟度排序；表格为核心信息汇总，后附每家简要描述。排名企业名称核心技术平台自免领域核心靶点最高临床阶段核心自免管线 1 Alnylam Pharmaceuticals GalNAc‑siRNA C5 III 期 cemdisiran 2 Ionis Pharmaceuticals ASO CFB III 期 IONIS‑FB‑LRx（sefaxersen） 3 Regeneron（再生元） siRNA（与 Alnylam 合作） C5 申报 BLA cemdisiran（联合开发） 4 阿斯利康（AstraZeneca） GalNAc‑siRNA CFB I 期 AZD6912 5 圣因生物（Segen Biotech） GalNAc‑siRNA C3、CFB II 期 SGB‑9768、SGB‑3383 6 瑞博生物（Ribo Biotech） GalNAc‑siRNA C5 I 期 RBD7007 7 圣诺生物（Sirnaomics）多肽纳米颗粒递送 siRNA TNF‑α II 期 AST‑005 8 前沿生物（Frontier Biotech） GalNAc‑siRNA MASP2/CFB IND/I 期 FB7011、FB7013 9 Silence Therapeutics GalNAc‑siRNA C3 I 期 SLN501 10 维亚臻生物（Vazyme Biologics） GalNAc‑siRNA CFB I 期 VSA012 11 石药集团（CSPC） GalNAc‑siRNA C5 I 期 SYH2061 12 Arrowhead Pharmaceuticals TRiM‑siRNA 多种补体靶点临床前‑I 期多款补体方向候选物 13 Avidity Biosciences AOC 抗体‑寡核苷酸偶联多个免疫靶点 I 期自免方向早期管线 14 OliX Pharmaceuticals 可降解 siRNA 炎症因子 I 期皮肤病局部 siRNA 管线 15 舶望制药（Boehr Biotech） RADS‑siRNA CFB II 期 BW‑40202 1.Alnylam Pharmaceuticals：siRNA 行业标杆，GalNAc 技术开创者；与再生元合作开发 cemdisiran，是全球自免 siRNA 赛道推进速度最快的项目，同时布局多条补体相关自免适应症。 2.Ionis Pharmaceuticals：全球 ASO 龙头；sefaxersen（IONIS‑FB‑LRx）靶向 CFB，IgA 肾病 IIb 期取得阳性数据，现已推进 III 期，是 ASO 技术在自免肾病领域代表性项目。 3.Regeneron（再生元）：与 Alnylam 深度合作，负责 cemdisiran 全球临床与申报；依托自身免疫学积累，拓展重症肌无力、IgA 肾病、PNH 多个自免相关适应症。 4.阿斯利康（AstraZeneca）：AZD6912 靶向 CFB，布局类风湿关节炎，代表跨国药企利用 GalNAc‑siRNA 切入全身性自免疾病赛道。 5.圣因生物：国内补体小核酸核心企业；SGB‑9768（C5/C3）进入 II 期，主攻 IgA 肾病、C3 肾小球病等补体介导肾病，同时布局 CFB 靶点管线 SGB‑3383（I 期）。 6.瑞博生物：国内 siRNA 平台企业；RBD7007 靶向 C5，推进 IgA 肾病、狼疮肾炎 I 期临床，聚焦补体介导肾脏自免损伤。 7.圣诺生物：多肽纳米递送技术，AST‑005 靶向 TNF‑α，用于炎症性肠病，采取局部给药策略，目前进入 II 期，是 IBD 方向代表性 siRNA 候选物。 8.前沿生物：FB7011 为 MASP‑2/CFB 双靶点 siRNA；FB7013 靶向 MASP‑2，聚焦 IgA 肾病，已拿到中国临床批件，差异化针对凝集素通路补体激活。 9.Silence Therapeutics：GalNAc siRNA 平台，SLN501 靶向 C3，布局补体介导免疫相关肾病，处于 I 期临床阶段。 10.维亚臻生物：VSA012 靶向 CFB，GalNAc 修饰 siRNA，用于 PNH、补体介导肾病，I 期临床开展中。 11.石药集团：SYH2061 靶向 C5，同时中美两地获批临床，布局 IgA 肾病等补体相关自免肾病，主打超长效设计理念。 12.Arrowhead Pharmaceuticals：TRiM siRNA 平台，多条补体靶点候选物处于临床前到 I 期，重点布局肾脏、免疫相关疾病。 13.Avidity Biosciences：AOC 抗体‑寡核苷酸偶联平台，利用抗体实现细胞靶向，多条自免方向管线处于早期临床，探索肝外靶向。 14.OliX Pharmaceuticals：局部 siRNA 技术，皮肤病自免方向，银屑病等适应症 I 期临床，主打皮损局部给药，降低全身暴露。 15.舶望制药：BW‑40202 靶向 CFB，GalNAc siRNA，IgA 肾病 II 期，依托自有 RADS siRNA 技术平台，同时与诺华开展多领域合作。 🔬三、全球小核酸自免领域临床管线（按临床分期）统计口径：公开披露临床登记信息，适应症为自身免疫 / 自身炎症疾病；不含单纯遗传性代谢、淀粉样变性非自免适应症；数据更新截至 2026 年 7 月。 Ⅲ 期 / BLA 申报阶段该阶段项目代表赛道最高成熟度，集中于补体通路，主要覆盖全身型重症肌无力、IgA 肾病。 1.cemdisiran（Alnylam / 再生元，siRNA，C5）：全身型重症肌无力已递交 BLA 获 FDA 优先审评；IgA 肾病、PNH 开展 III 期临床，每 12 周皮下给药一次。 2.IONIS‑FB‑LRx/sefaxersen（Ionis，ASO，CFB）：IgA 肾病 III 期正在开展，IIb 期观察到尿蛋白指标改善，等待 III 期读出数据。 Ⅱ 期临床阶段主要集中于 IgA 肾病、炎症性肠病；中国企业多条管线进入 II 期。候选药物企业药物类型靶点适应症 SGB‑9768 圣因生物 siRNA C3 IgA 肾病、C3 肾小球病 AST‑005 圣诺生物 siRNA TNF‑α 炎症性肠病 BW‑40202 舶望制药 siRNA CFB IgA 肾病 Ⅰ 期临床阶段靶点分布更广，除补体 C5/CFB/C3 之外，覆盖类风湿关节炎、皮肤自免疾病等；大量国内候选分子集中在此阶段。候选药物企业药物类型靶点适应症 AZD6912 阿斯利康 siRNA CFB 类风湿关节炎 RBD7007 瑞博生物 siRNA C5 IgA 肾病、狼疮肾炎 SGB‑3383 圣因生物 siRNA CFB aHUS、PNH、免疫介导肾病 VSA012 维亚臻生物 siRNA CFB PNH、补体介导肾病 SYH2061 石药集团 siRNA C5 IgA 肾病、补体介导疾病 SLN501 Silence Therapeutics siRNA C3 补体介导免疫肾病 FB7013 前沿生物 siRNA MASP‑2 IgA 肾病 OLX‑系列 OliX Pharma siRNA 炎症因子银屑病等皮肤自免病临床前阶段大量项目布局皮肤自免（银屑病、硬皮病、特应性皮炎）、SLE、ANCA 相关血管炎等；主要挑战集中在肝外递送效率、局部给药安全性验证。 🔬四、最具代表性的小核酸自免临床管线选取已经拿到 III 期 / BLA 阶段、II 期有明确临床读数的代表性项目，仅做公开试验数据客观梳理，不做疗效预判。 1. cemdisiran（Alnylam / 再生元，siRNA‑C5）适应症：全身型重症肌无力（gMG，AChR 抗体阳性）；同时拓展 IgA 肾病、PNH 等适应症。技术特点：GalNAc 偶联 siRNA，靶向肝脏 C5 mRNA，下调 C5 蛋白表达；给药方案每 12 周皮下注射。公开临床信息：NIMBLE III 期试验取得阳性结果；基于该试验数据，再生元向 FDA 提交 BLA，获得优先审评资格，预计 2026 年 11 月 FDA 给出审评结论，欧盟同步推进申报工作。赛道意义：如果获批，有望成为全球第一款针对自身免疫疾病的 siRNA 药物，验证小核酸在全身性自免疾病的成药可能性。同时仍有多条拓展适应症处于临床推进阶段。 2. sefaxersen（IONIS‑FB‑LRx，Ionis，ASO‑CFB）适应症：IgA 肾病。技术特点：ASO，靶向肝脏 CFB，抑制补体旁路通路激活。公开临床信息：IIb 期临床中，IgA 肾病患者治疗 24 周后观察到尿蛋白水平下降，整体耐受性可控；目前 III 期临床试验正在开展，关键数据预计 2026 年内读出。赛道意义：ASO 技术在自免肾病领域的核心验证项目，与 siRNA 路线形成技术路线对照，评估 ASO 在慢性肾脏自免疾病长期管理潜力。 3. SGB‑9768（圣因生物，siRNA‑C3）适应症：IgA 肾病、C3 肾小球病。技术特点：GalNAc‑siRNA，靶向 C3，覆盖补体多通路下游。公开临床信息：已经进入 II 期临床，是国内少数进入 II 期的自免肾病小核酸管线，面向补体介导的多种肾小球疾病开展概念验证。赛道意义：代表中国本土小核酸企业在自免赛道的临床转化进度，与海外同类靶点形成并行开发。代表性管线小结 1.当前小核酸自免赛道的临床验证优先落地在补体介导的肾脏、神经肌肉自免疾病，主要得益于 GalNAc 肝脏递送成熟，致病蛋白主要由肝脏合成，降低递送难度。 2.皮肤、肠道、全身性红斑狼疮等肝外靶器官自免疾病，多数候选分子仍处在 I 期或临床前，肝外递送是主要瓶颈。 3.同靶点存在 siRNA、ASO 两条技术路线并行推进，二者在给药频率、分子特性、安全性特征上存在差异，有待更大规模临床数据进一步区分。 🔬五、整体总结 1.从技术逻辑看：siRNA、ASO 可以在基因层面下调致病蛋白，实现长间隔给药，对慢性、需要长期管理的自身免疫疾病具备差异化潜力；但该赛道整体尚处于临床验证阶段，多数候选分子尚未完成全部临床开发。 2.适应症格局：补体介导的肾病、全身型重症肌无力走在最前面，即将迎来关键监管节点；皮肤、炎症性肠病、系统性红斑狼疮等方向仍以早期临床和临床前研究为主，肝外递送仍是行业主要瓶颈。 3.全球竞争格局：海外 MNC 与 Biotech 率先完成概念验证；中国多家 Biotech 快速跟进，在 IgA 肾病等细分领域有多条管线进入 I‑II 期，形成海内外同步开发格局。 4.行业不确定性：候选药物长期安全性、患者应答异质性、给药剂量优化、商业化生产工艺，均需要后续临床数据持续验证。数据来源：公开企业官网公告、[ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov)、智慧芽、Insight 数据库、公开行业会议披露资料，统计截止 2026‑08。分享，点赞，在看，自免领域新知自免领域全球首个靶向BAFF/APRIL IgAN III期（ORIGIN 3）中期数据证实蛋白尿显著改善全球自免药市场迎来亚洲创新力量亚洲头部创新药企|恒瑞医药自免领域的商业+临床管线布局跨国药企安斯泰来（Astellas）在自身免疫性疾病领域的商业+管线布局跨国药企｜日本制药巨头明治制果药业（Meiji Seika Pharma）自身免疫性疾病领域布局全球自身免疫疾病领域新技术路径汇总 PD-1靶点反向革命：从肿瘤到自免的全新赛道 2026年7月全球自身免疫疾病领域创新药研发进展头部跨国药企卫材（Eisai Co., Ltd.）在自身免疫性疾病领域的布局跨国药企默沙东 MSD在自免领域的商业化+在研临床管线布局日本田边制药（Tanabe Pharma ）在自身免疫疾病领域的商业化和临床管线布局自免领域Top14跨国药企适应症布局和研发汇总跨国药企大冢制药（Otsuka ）在自身免疫疾病领域的商业化+精准临床管线布局日本头部跨国制药企业|协和麒麟（Kyowa Kirin）在自免领域的管线布局全球12+头部跨国药企在自身免疫性疾病领域的布局日本跨国药企第一三共（Daiichi Sankyo）在自身免疫疾病领域的布局跨国生物公司|渤健（Biogen）在自身免疫疾病领域的商业化产品+临床在研管线+临床管线竞争梳理制药巨头吉利德科学（Gilead）自身免疫与炎症领域管线跨国药企安进（Amgen）自身免疫疾病领域管线百时美施贵宝（BMS）自身免疫疾病领域管线全球制药企业优时比（UCB）自免领域管线跨国药企|武田制药Takeda|在自身免疫疾病领域的布局（商业化和临床管线）葛兰素史克（GSK）在自免和炎症领域的布局|3款重磅药 + 8 条临床管线！跨国药企|辉瑞（Pfizer）在自身免疫疾病领域的商业化产品与临床研发管线跨国药企|阿斯利康自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线跨国药企|罗氏（Roche）在自免领域的商业化产品及临床管线自免领域|通用型CAR-T产品新进展|全球首款靶向CD19与CD38双靶点的通用型CAR-T：FT839 美万亿美元市值制药巨头|礼来（Eli Lilly & Co.）|自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线瑞士全球性制药公司|诺华Novartis自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线勃林格殷格翰|那米司特（Nerandomilast）治疗特发性肺纤维化（IPF）与进展性肺纤维化（PPF）的两项全球多中心 III 期临床试验回溯总结跨国药企|艾伯维（AbbVie）自身免疫疾病领域|商业化产品和临床管线跨国制药巨头|赛诺菲（Sanofi）|自身免疫与炎症领域：商业化产品和临床管线迎接七月|自身免疫疾病领域IL-17A靶点临近上市资产重磅 BD 合作跨国制药巨头Johnson & Johnson Pharmaceutical（强生制药）自身免疫疾病领域核心产品与临床管线 2026年6月全球自身免疫性疾病创新药研发进展跨国药企全球 Top15|在自身免疫疾病领域的商业布局与重点研发管线中国本土创新药企（不含跨国药企）在自免领域的布局总结 CD38单抗达雷妥尤单-治疗系统性红斑狼疮单臂Ⅱ期临床试验完整总结再闯港股IPO！岸迈生物凭差异化TCE技术，改写自免创新竞争格局突破SLE治疗瓶颈！惠和生物CC312解锁自免TCE一年长效免疫重置新范式 Kali Therapeutics, Inc：可控型T细胞衔接技术，重塑自身免疫疾病精准治疗赛道肠道菌群：自身免疫病的关键诱因【版权说明】：本公众号欢迎分享朋友圈或大群，但谢绝媒体或机构未经授权转载至其他平台。【免责声明】：本公众号所有文章仅作信息交流之目的，且已注明创作信息和数据来源。不构成任何诊疗建议、用药指导或投资决策参考。文中观点不代表自免药研社立场，亦不代表自免药研社支持或反对文中观点。药物研发具有不确定性，实际研发进度与结果可能与预期存在差异，具体请以企业官方与监管机构最新披露为准。

siRNA临床3期信使RNA寡核苷酸核酸药物

2026-07-23

·新股民说

刚刚，渐冻症有了国产靶向药！6位患者240天后病情被按下“暂停键”，A股这些公司沸腾了

先问你一个问题：如果有一天，你的身体像被水泥浇筑一样，从手脚开始一点点变硬，直到无法呼吸、无法吞咽，但意识始终清醒——你能扛多久？这就是渐冻症（ALS）患者的日常。绝大多数患者确诊后生存期仅有3到5年。目前国内仅有的两款渐冻症药物均为进口，而且只能延缓，不能逆转。但就在昨天（7月22日），一个等了太久的消息终于来了—— 国内首个渐冻症基因靶向药RAG-17，在首次人体临床试验中展现出良好的安全性和客观疗效。消息一出，7月23日创新药板块直接沸腾——汉森制药2连板，前沿生物涨超10%，昭衍新药、成都先导、热景生物、美迪西集体跟涨。一、这个药到底有多牛？6位患者的240天先看数据，你就知道为什么市场这么兴奋。 RAG-17是一种小干扰RNA（siRNA）药物，由北京天坛医院王伊龙教授团队和中美瑞康李龙承教授团队联合研发。它的原理很简单——精准关掉SOD1基因的“开关”，从根源上掐断致病链条。大约有10% 的渐冻症患者存在SOD1基因突变，这类患者病情进展极快。RAG-17就是为这10%的人量身定制的。首批6位中国患者用药240天后： · 脑脊液SOD1蛋白水平降低56%到69% · 血浆神经丝轻链水平降低52%到62% · 无一例患者需要有创机械通气或死亡更直观的变化：两位患者脚趾头一度完全不能动，用药后恢复了活动。 “这在以前是想都不敢想的。”王伊龙教授说。该研究成果7月15日发表于国际顶级学术期刊《自然医学》（Nature Medicine）。II期临床试验首例患者已经完成给药。还有一个关键信息：这款药是纯国产原研，技术路线跟进口药完全不一样。进口药每3个月或半年打一针，RAG-17理论上半年甚至一年以上打一针即可。而且未来在价格上会更有优势。明年有望上市。二、A股谁在吃肉？产业链逐个看第一梯队：渐冻症概念核心标的（直接受益）海翔药业（002099） ——今年1月与万邦德制药签订《创新药合作协议》，围绕渐冻症适应症创新药WP205的研发与商业化展开合作。海翔药业提供1.5亿元资金，享有产品商业化后15% 的收益权益。6月1日曾因渐冻症创新药概念触及涨停。但需注意——WP205与RAG-17是两个不同的药物，市场炒作时容易混淆。 ST万邦（002082） ——万邦德制药的母公司。WP205已获得美国FDA针对渐冻症的孤儿药认定。上半年净利润预计6500万至9000万元，同比增长382.79%至568.47%。但增长主要靠海翔药业的1.5亿元授权首付款，二季度可能亏损。公司的常规经营业务盈利薄弱。第二梯队：小核酸药物产业链（siRNA赛道的长期受益者） RAG-17的成功，验证了siRNA药物治疗中枢神经系统疾病是可行的。这对整个小核酸药物赛道是巨大的提振。悦康药业（688658） ——在研核酸药物管线已达13项，全面布局ASO、siRNA及mRNA三大技术平台。核心产品YKYY015（靶向PCSK9的siRNA）已获中美临床批件。7月21日，自主研发的siRNA药物YKYY033新增多项适应症获批临床。2025年研发投入4.57亿元，占营收18.67% 。复星医药（600196） ——控股子公司FXR0906注射液获临床试验批准，是引进的肝靶向siRNA药物。截至2026年6月累计研发投入约0.71亿元。前沿生物（688221） ——siRNA管线布局多适应症，FB7013（治疗IgA肾病）已获批IND。7月23日涨超10%。信立泰（002294） ——SAL0195血脂siRNA获NMPA受理。AGT-siRNA（SAL0132）以最高5.5亿元交易额引进，II期临床快速推进。诚达药业（301201） ——小核酸业务主要为亚磷酰胺单体和GalNAc递送系统，满足siRNA、ASO的定制化生产需求。第三梯队：核酸药物CDMO与上游（卖铲子的）纳微科技（688690） ——上半年净利润预计同比增长102%至137%。阳光诺和（688621） ——拟募资不超2.4亿元用于核酸药物平台建设。石药集团——PCSK9 siRNA推进至III期临床，与阿斯利康达成17.7亿美元肾病siRNA合作。瑞博生物——港股上市，7款siRNA进入临床、4款推进至II期。恒瑞医药（600276） ——小核酸赛道重要参与者。三、一个从未有人觉察到的视角：这不是一款药的故事，是一个时代的开端很多人把RAG-17当成“一款新药获批临床”来理解。但有一个视角几乎没人提过—— RAG-17验证的不仅是药本身，更是“中国siRNA药物研发能力”的一次系统性验证。以前，siRNA药物的核心技术——递送系统——长期被国际巨头垄断。RAG-17采用中美瑞康自主研发的SCAD™（智能化学辅助递送）平台，能够高效进入中枢神经系统。这意味着什么？第一，中枢神经系统疾病有了新解法。以前很多脑部疾病无药可用，不是因为找不到靶点，而是因为药物进不去大脑。RAG-17证明了siRNA可以安全有效地进入中枢神经系统并沉默目标基因。这个技术平台一旦跑通，阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿舞蹈症——这些困扰人类百年的神经退行性疾病，都可能找到新药。第二，“中国小核酸”正在从“跟跑”走向“并跑”。 2026年，国产小核酸药物密集兑现。信立泰、石药集团、瑞博生物、悦康药业全面开花。小核酸个股IPO增加，可投标的大大增加。中国小核酸创新资产完成从“引进来”到“走出去”的反转。第三，罕见病药物的商业逻辑正在被改写。以前药企不愿意做罕见病药，因为患者少、赚不到钱。但RAG-17证明——只要技术足够硬、疗效足够好，资本市场愿意给溢价。中美瑞康的投资方包括国投创业、高瓴创投、中信建投资本、日本卫材等顶级机构。 RAG-17的临床结果“为其他遗传性中枢神经系统疾病的RNA药物国产化开发奠定了坚实基础” ——这不是客套话，是写在官方文件里的定论。四、风险：光鲜背后，三把刀悬着第一，RAG-17与A股公司没有直接股权关系。中美瑞康是非上市公司，RAG-17的研发主体不是任何A股公司。A股炒的是概念传导和产业链联动，不是直接持有RAG-17的权益。第二，“一字之差炒错股”的风险极大。此前市场就出现过把“万邦德”和“万邦医药”搞混的情况。RAG-17火了，资金可能盲目追逐所有“渐冻症概念股”——但并不是所有沾边的公司都有真东西。第三，临床到上市还有很长的路。 RAG-17虽然II期已启动，但扩大规模临床试验仍在推进中。从临床到获批上市，中间可能失败、可能延期、可能被竞争对手超越。第四，ST万邦的基本面存在隐忧。上半年业绩暴增主要靠一次性授权首付款，二季度可能亏损。常规经营业务盈利薄弱，高度依赖一次性收益美化报表。五、创新药/小核酸龙头股排行榜（按赛道地位）第一：悦康药业（688658）——13条核酸管线，全赛道布局最广在研核酸药物管线13项，全面覆盖ASO、siRNA、mRNA三大平台。YKYY015是国内首个获美国FDA临床批件的PCSK9 siRNA。第二：前沿生物（688221）——siRNA管线多适应症布局 FB7013（IgA肾病）已获批IND，FB7011（补体双靶点）IND enabling阶段。第三：复星医药（600196）——引进+自研双轮驱动 FXR0906肝靶向siRNA已获批临床。第四：信立泰（002294）——血脂siRNA率先卡位 SAL0195获NMPA受理，AGT-siRNA II期快速推进。第五：诚达药业（301201）——小核酸上游“卖铲人” 亚磷酰胺单体和GalNAc递送系统供应商。六、最新A股行情：创新药逆势拉升，但分化明显说回今天的盘面（7月23日）。 A股四大指数集体高开——上证指数高开0.03%，深证成指高开0.39%，创业板指高开0.84%。创新药概念震荡拉升——汉森制药2连板，前沿生物涨超10%，昭衍新药、成都先导、热景生物、美迪西跟涨。消息面上，工信部表示今年上半年38款创新药获批上市，其中国产创新药31款，占比超过80% 。但医药板块整体震荡走弱——九安医疗跌停，生物谷、ST万邦、普蕊斯、博瑞医药等跟跌。“早盘点火、午后兑现” 的格局明显。科创创新药ETF汇添富在连涨三天后迎来回调，盘中跌逾2%。资金在用脚投票——创新药的逻辑，市场认，但已经在分化。七、说几句掏心窝的话渐冻症这个病，很多人是在蔡磊的故事里第一次听说的。京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊，正是他把研发企业推荐给了天坛医院团队。他“牵线”促成了RAG-17的研发。但遗憾的是——蔡磊本人不属于SOD1基因突变型渐冻症，无法从这款药中直接受益。这就是医学的残酷，也是医学的动人之处。 RAG-17的突破，对A股来说意味着什么？短期看，是情绪的催化。一款国产原研药登上《自然·医学》，带动整个创新药板块的情绪修复。中期看，是赛道的验证。 siRNA治疗中枢神经系统疾病被证明可行，整个小核酸药物赛道的天花板被大幅抬升。长期看，是能力的证明。中国药企不仅能做me-too、me-better，还能做全球首创。RAG-17走了一条跟进口药完全不同的技术路线。但投资创新药，你得想清楚几件事：第一，你分得清“概念”和“基本面”吗？ RAG-17火了，资金会追捧所有沾边的公司——但不是每个“渐冻症概念股”都有真东西。第二，你扛得住临床失败的风险吗？创新药从临床到上市，成功率不到10%。RAG-17II期数据好，不代表III期一定能成功。第三，你看好的是“这一个药”还是“这一个赛道”？如果你看好的是RAG-17本身，A股没有直接标的。如果你看好的是小核酸药物这个赛道，悦康药业、前沿生物、信立泰——这些才是真正在布局的公司。 RAG-17填补了国内在该领域的空白。这不仅是渐冻症患者的希望，更是中国小核酸药物产业的一个里程碑。 “一切努力都是希望将渐冻症变成慢性病，就像高血压一样” 。这一天，或许不远了。 --- 最后提醒一句：股市有风险，投资需谨慎。本文只是帮你把行业逻辑和产业链梳理清楚，不构成任何买卖建议。觉得有用的话，点个在看，转发给炒股的朋友一起看看！评论区聊聊：你看好小核酸药物赛道的哪家公司？

2026-07-15

·生物药大时代

国内小核酸赛道：5家实力玩家BD/管线对比

▲9月4-5日 CBI生物医药创新博览会扫码报名声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。小核酸药物的竞争，已从早期的靶点验证，全面转向商业化兑现与全球权益博弈。弗若斯特沙利文预测，2033年全球市场规模将逼近470亿美元。近一两年，数十亿美金的BD交易接连落锤，跨国药企正用真金白银为小核酸的慢病时代投票。诺华的英克司兰是最好的注脚，这款PCSK9小核酸药物2021年上市，2025年全球销售额已达11.98亿美元，同比增长59%。一个单品五年跑到近12亿美元，足以说明小核酸在慢病领域能跑得很快。英克司兰之后，罗氏、礼来、GSK相继入场，靶点从PCSK9延伸至AGT、Lp(a)、ANGPTL3、FXI……覆盖了心血管代谢疾病的核心靶点网络。而在这一轮全球竞赛中，国内有5家企业也先后登上了牌桌。如今，出海早已不是挂在嘴边的“备选项”，而是真金白银检验技术成色的“必答题”。我们选取了圣诺医药、前沿生物、靖因药业、瑞博生物、悦康药业五家风格迥异的国内玩家，从技术平台、管线厚度到BD成色，做一次横切面式的深度对比。五大玩家，各有所长国内小核酸赛道已形成风格迥异的竞争格局，这五大玩家基本情况如下。瑞博生物与圣诺医药同属2007年成立的“老牌劲旅”。瑞博生物作为国内小核酸领域的先行者，公司自主研发的肝靶向递送平台RiboGalSTARTM已通过临床验证，同时布局了RiboOncoSTARTM（肿瘤靶向）和RiboPepSTARTM（肝外靶向）等递送技术。而圣诺医药则凭借独特的多肽纳米颗粒（PNP）递送平台，在肿瘤与医美领域打出了差异化。前沿生物成立于2013年，作为A股“抗艾第一股”，从抗HIV创新药起家，自主研发了全球首个获批的长效抗HIV融合抑制剂艾可宁于2018年上市。公司正依托长效多肽技术积累，全力向小核酸创新药转型。悦康药业则代表了传统药企的转身，2021年公司通过收购杭州天龙切入核酸药赛道，目前已布局13条核酸管线，覆盖ASO、siRNA及mRNA三大技术平台。靖因药业成立于2021年，是一家年轻的全球临床阶段生物技术公司，目前正冲刺港交所IPO。公司专注于siRNA疗法，聚焦凝血功能障碍、心脏代谢疾病与肥胖症三大领域。核心管线布局在管线布局上，五家企业并未在拥挤的常规靶点上盲目内卷，而是凭借技术壁垒进行差异化卡位，形成了各具特色的临床梯队。要评估这五家企业的管线含金量，不妨先看看全球头部药企的布局密度。诺华、礼来、罗氏、GSK几乎把心血管代谢的每一个关键靶点都插上了旗：Lp(a)同时挤着四款III期，AGT有三款，ANGLPT3也有两款，大药企的管线无疑是最直接的信号。圣诺医药的PNP递送平台是最大差异点。STP705是全球少数拥有II期临床验证的肝外递送siRNA，不仅针对皮肤癌，更跨界切入定向减脂与医美赛道，这种“一药多用”的能力，在其余四家中较少见。而STP707在实体瘤领域的探索，也彰显了PNP平台在非肝组织靶向的能力。图：圣诺医药部分在研管线前沿生物主打“肝外突破”与“双靶协同”。FB7013（MASP-2 siRNA）是国内首个获批临床的IgA肾病小核酸药物，FB7011更是为数不多的双靶点设计，有望成为该领域首个双靶点小核酸药物，直击临床痛点。同时，FB7023在心血管代谢领域的长效降脂潜力，进一步拓宽了慢病版图。图：前沿生物在研管线瑞博生物管线厚度与全球化程度无疑是这几家企业中的佼佼者。7款临床管线、4款处于II期，是国内临床管线储备最充足的核酸药企之一。核心管线中，RBD4059（FXI siRNA）与Alnylam的Vortisiran同属全球进度第一梯队，已在国内外同步推进临床。RBD7022是国内率先进入III期的PCSK9 siRNA，RBD5044是全球研发进度位居前列的ApoC3 siRNA，也是国内该靶点推进最快的产品之一，多款管线稳居全球小核酸研发的第一梯队。图：瑞博生物在研管线靖因药业三款核心产品齐头并进，且全部进入临床。SRSD107的FXI靶点与瑞博RBD4059同台竞技。SRSD216与SRSD384卡位两大热门赛道。三款管线虽起步较晚但全部进入临床阶段，推进速度相当可观。图：靖因药业在研管线传统药企出身的悦康药业，在管线推进上主打一个“快”字，是目前数量最多、中美双报最积极的玩家。CT102是国内首个自主研发的ASO药物，核心产品YKYY029靶向AGT降血压，YKYY015靶向PCSK9降脂，均瞄准了受众最广的心血管大市场，展现了在传统药企中极具竞争力的临床转化效率。图：悦康药业部分在研管线出海成色的进阶之路 BD交易是检验管线成色的直接标尺。瑞博的BD履历在国内核酸药企中几无对手。2024年初，瑞博与勃林格殷格翰达成超20亿美元合作，系中国药企首单小核酸对外授权。2026年2月，手握全球首款MASH上市药的Madrigal，以6000万美元首付、44亿美元总额签下瑞博6款临床前siRNA。这笔交易的分量在于：一家拥有上市产品的公司，愿意在临床前阶段重金押注瑞博的肝靶向平台。今年5月，与BI的合作也达成了第三个关键里程碑。更值得一提的是与Madrigal确认合作后的7月就达成首个里程碑。两笔MASH领域的大单，给瑞博的平台能力做了最硬的背书。前沿生物拿下了五家中极具分量的跨国大单。2026年2月与GSK达成的授权合作，潜在总额达10.03亿美元。GSK以打包方式拿下了FB7013（IND阶段）和另一款临床前产品，本质上是对前沿生物ACORDE肝外递送平台的整体认可。靖因药业的单笔首付款在五家中最高。2025年5月，靖因与CRISPR达成合作，9500万美元的首付款在国内小核酸BD交易中处于顶尖水平。这也反映了SRSD107作为一款FXI siRNA，在抗凝领域的潜在价值得到了充分认可。相比之下，圣诺医药在BD模式上走出了极具灵活性的“自救与创新”之路。2024年4月，其子公司达冕生物将RSV mRNA疫苗RV-1770的中国权益授权给华兰生物，借力本土疫苗巨头推进商业化。同年8月，又采用创新的NewCo模式，与Gorerange Capital成立合营企业Sagesse Bio，通过让渡部分权益换取3300万美元里程碑付款及新公司多数股权。从单品授权到平台输出，再到NewCo模式，国内小核酸药企正在重塑全球产业链的价值分配。未来三到五年，谁能率先在肝外递送与慢病大适应症上跑出全球级重磅炸弹，谁就将真正定义下一个十年的产业格局。中国小核酸，正迎来属于自己的“黄金时代”。参考资料：各企业官网、公开资料整理 END 官方建群啦！生物药大时代组建了抗体药、疫苗、核酸药物等多个相关领域的实名制微信交流群，扫描下方二维码即可入群！

100 项与 FB-7013 相关的药物交易

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