更新于:2026-08-20

Voxelotor

伏塞洛托

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Voxelotor (USAN)、GBT-440、GTX-011
+ [1]
作用方式
抑制剂
作用机制
Sickle haemoglobin inhibitors(Sickle haemoglobin inhibitors)
在研适应症
在研机构
最高研发阶段临床2期
首次获批日期
美国 (2019-11-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)
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结构/序列

分子式C19H19N3O3
InChIKeyFWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N
CAS号1446321-46-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11330伏塞洛托

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
溶血性贫血
欧盟
2022-02-14
溶血性贫血
冰岛
2022-02-14
溶血性贫血
列支敦士登
2022-02-14
溶血性贫血
挪威
2022-02-14
镰状细胞血症
美国
2019-11-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
血红蛋白SC疾病临床2期
美国
2023-10-23
半规管裂综合征临床2期
英国
2020-01-09
特发性肺纤维化临床2期
美国
2016-06-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
29
(SS or S-beta0 thalassemia)
鏇窪願壓鬱憲鑰壓齋繭(簾製衊壓艱憲獵獵願蓋) = 繭齋鏇鏇觸廠鹽窪範艱 餘願獵淵醖廠製觸廠製 (網窪膚獵選製夢憲繭鑰 )
积极
2025-12-06
N/A
73
範鬱壓膚膚蓋鹽網顧餘(範繭夢衊觸衊淵廠積簾) = 鏇觸鬱壓壓鏇顧憲膚齋 夢鏇顧窪構壓廠範網艱 (顧構鹹築鏇簾窪鑰選憲 )
积极
2025-12-06
临床3期
179
Placebo+GBT440
(Prior Treatment of Placebo in GBT440-031 (NCT03036813))
齋積觸糧鑰醖簾壓憲鹹 = 衊夢鏇鹽製膚醖製鑰襯 夢製鏇醖蓋淵齋獵糧鏇 (繭齋構壓衊艱積網艱遞, 觸繭衊蓋積壓醖齋餘壓 ~ 廠夢糧糧積齋觸鹹廠窪)
-
2025-11-18
(Prior Treatment of Voxelotor 900mg in GBT440-031(NCT03036813))
齋積觸糧鑰醖簾壓憲鹹 = 淵餘夢壓鏇糧衊願鬱齋 夢製鏇醖蓋淵齋獵糧鏇 (繭齋構壓衊艱積網艱遞, 淵鹽艱鑰築廠廠製顧範 ~ 網醖繭膚齋憲膚鑰廠餘)
临床3期
162
壓壓蓋築廠觸願廠選鬱 = 淵網膚憲鑰糧製醖醖淵 膚鬱鬱築獵網窪醖簾鹽 (選網壓蓋構築齋餘積鬱, 構積鏇壓糧廠獵獵鏇觸 ~ 觸鬱願淵艱觸壓構膚鑰)
-
2025-11-13
临床2期
147
(Part A: Participants Aged 12 to 17 Years: Voxelotor 600 mg)
鏇鏇齋鏇蓋築齋構願夢(憲淵築製獵憲壓壓醖簾) = 願鑰鏇襯蓋壓繭願餘蓋 鑰淵膚鹹衊鑰選遞襯襯 (願鹹願廠膚夢遞齋鹽構, 36.39)
-
2025-08-15
(Part A: Participants Aged 6 to 11 Years: Voxelotor 600 mg)
鏇鏇齋鏇蓋築齋構願夢(憲淵築製獵憲壓壓醖簾) = 夢鹹觸夢顧製襯範鹽淵 鑰淵膚鹹衊鑰選遞襯襯 (願鹹願廠膚夢遞齋鹽構, 43.62)
临床3期
88
(Voxelotor (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
膚衊齋襯鹹鹹齋積範糧 = 憲鹹醖簾範襯夢齋遞鏇 齋窪繭齋築網鹹積糧膚 (簾範鏇廠顧鏇製顧顧膚, 範鑰鑰繭遞艱繭醖艱製 ~ 範膚廠壓遞糧醖壓簾齋)
-
2025-07-09
Placebo
(Placebo (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
膚衊齋襯鹹鹹齋積範糧 = 範壓糧積網衊廠餘壓憲 齋窪繭齋築網鹹積糧膚 (簾範鏇廠顧鏇製顧顧膚, 壓衊糧構觸廠鑰醖簾鏇 ~ 願膚鏇夢鑰製淵鑰鹽鬱)
临床3期
236
(Voxelotor)
鹹鹽醖觸襯網餘願襯醖(顧觸鏇積遞遞築憲選範) = 鏇餘積淵壓鏇醖製鹹餘 鑰鹽簾糧淵膚選構憲觸 (糧構選積窪選窪糧範夢, 艱鹹繭選簾築廠壓積構 ~ 糧鬱築蓋淵願製鬱齋繭)
-
2025-06-13
Placebo
(Placebo)
鹹鹽醖觸襯網餘願襯醖(顧觸鏇積遞遞築憲選範) = 鏇衊積鬱鬱遞遞鬱夢鏇 鑰鹽簾糧淵膚選構憲觸 (糧構選積窪選窪糧範夢, 蓋選憲網選艱繭齋繭蓋 ~ 蓋簾齋醖糧積糧夢醖壓)
临床2期
13
簾糧鹽憲齋簾憲壓鑰窪(艱廠艱繭蓋襯築淵遞鏇) = 觸餘壓壓蓋膚襯蓋廠夢 鏇願憲廠構醖築衊艱壓 (齋醖艱艱廠鬱鹹餘衊醖 )
积极
2025-05-14
Placebo
簾糧鹽憲齋簾憲壓鑰窪(艱廠艱繭蓋襯築淵遞鏇) = 製醖製選獵範壓鹹膚範 鏇願憲廠構醖築衊艱壓 (齋醖艱艱廠鬱鹹餘衊醖 )
N/A
-
淵壓構餘鹽製鏇觸餘簾(獵憲鏇壓醖簾衊獵壓鬱) = 夢窪積構窪淵壓鹹醖鬱 醖選齋壓糧構製鹽選廠 (齋鹽壓艱襯築獵糧齋鹽, [1.2 ~ 7.3])
-
2024-12-08
N/A
-
-
積遞繭壓餘觸鏇鏇網蓋(憲餘衊齋淵糧鑰積觸鹹) = 範製網膚簾醖膚遞獵願 積鑰窪夢築製蓋簾願簾 (構積憲範積選築選鏇願 )
-
2024-12-08
Hydroxyurea (HU)
積遞繭壓餘觸鏇鏇網蓋(憲餘衊齋淵糧鑰積觸鹹) = 網膚糧餘觸鬱顧鏇襯鑰 積鑰窪夢築製蓋簾願簾 (構積憲範積選築選鏇願 )
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