Shanghai Alebund Pharmaceuticals Co., Ltd.

2026年8月19日，美国FDA宣布加速批准Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr），用于8岁及以上Ⅰa型糖原贮积症（GSDIa）患者。这是该罕见遗传病领域首款获批的疗法，也是一次性(one-time)AAV8基因疗法从临床走向应用的关键里程碑。 来源｜FDA官网 几乎同一时间，FDA于本周定稿了《细胞与基因疗法开发问答指南》，这份文件历经近两年酝酿，最终包含36个问答，系统回应了业界在非临床研究、临床试验设计、CMC、监管会议等方面的困惑。 来源｜FDA官网 根据Regulatory Affairs Professionals Society的报道，这体现出FDA对这一前沿领域的基本态度：一方面以加速审批、RMAT认定等机制鼓励CGT开发，另一面则通过细化规则、明确标准，逐步抬高研发门槛。 首款GSDIa基因疗法以替代终点获批 GSDIa由G6PC基因突变引起，患者无法将肝糖分解为葡萄糖，需终身严格饮食管理，频繁摄入玉米淀粉以维持血糖。Genglycos通过AAV8载体将功能性G6PC基因递送至肝脏，旨在从根源恢复葡萄糖释放能力。 根据FDA的官网介绍，此次获批基于一项随机、双盲、安慰剂对照试验，主要终点为每日玉米淀粉摄入量的变化。治疗组较安慰剂组平均减少31%，达到统计学显著；次要终点方面，治疗组每日减少约一次玉米淀粉摄入。然而，治疗组低血糖范围（<70 mg/dL）内血糖值百分比均值增加3%，提示血糖控制仍有波动。 “和安慰剂对照组相比，玉米淀粉的摄入量减少31%，值得关注的是，FDA通过加速审批通道批准该药，这意味着其批准主要依赖减少玉米淀粉摄入这一替代终点，而非直接证明长期临床获益。”美国前FDA资深临床审评员、礼邦医药首席科学官肖申博士说，作为附带条件，FDA要求制造商继续完成确证性试验，以确认最终的临床受益。“这种做法正是FDA在CGT领域有条件放行的典型操作，对未被满足临床需求的产品打开快车道，但不会降低最终的安全与有效性证据门槛。” 从怎么开会到怎么做毒理，FDA逐步明晰 而FDA定稿的CGT问答指南，这份文件首次发布于2024年11月草案，此次终稿吸纳了业界反馈。与草案相比，终稿新增了新方法学（NAMs）的表述，明确支持在非临床研究中采用NAMs及3R原则，即减少、优化和替代动物使用，但同时也强调，选择动物模型的合理性仍需充分论证。 根据FDA官网介绍，指南中最具实操意义的部分，是区分了两个关键会议时间段：INTERACT会议，即产品开发早期针对新型产品面临的独特挑战举行的会议，与pre-IND会议，即在IND提交前获取对非临床研究、初期临床设计、CMC控制具体反馈的会议。FDA明确建议申办方在申请BLA前召开pre-BLA会议，并强烈推荐以此加快审评、避免后期延误。 在CMC方面，指南指出具体关注点应随开发阶段推进，I期研究前需提供非临床和CMC安全性数据，后续开发可逐步完善。这种分阶段、动态化的监管思路，既避免早期过度要求拖慢创新，也为后期审批设置明确底线。 加大安全监测，一次性给药后密集监控写入要求 FDA的问答指南特别强调，多数CGT产品为一次性给药，因此产品输注期间及输注后应立即进行密集安全监测，包括频繁生命体征检查、体格检查、实验室检测和影像学评估。这与Genglycos说明书中的警告信息形成呼应，该药不良反应包括过敏性休克、肝毒性、肾上腺皮质功能不全、高甘油三酯血症等，FDA明确要求处方信息中列出肿瘤发生风险警告。 “加速审批不等于放宽安全标准。即便通过替代终点获批，产品的短期安全监测要求和长期随访责任并未降低，甚至因为基因疗法的持久性，对远期风险的考量更为严格。”肖申说。 根据Regulatory Affairs Professionals Society分析，FDA在CGT监管上，通过PDUFA VII承诺、RMAT认定、优先审评券等机制，为创新产品提供明确的政策通道。而Genglycos正是这一体系的受益者，该申请获得了罕见儿科疾病优先审评券，并获得RMAT和Fast Track认定。 其次，从INTERACT到pre-IND再到pre-BLA，从非临床动物选择到CMC阶段性要求，FDA正在将过去散见于会议纪要、邮件回复的零散意见，系统化为一套可预期的标准化框架。这既帮助中小型生物技术公司少走弯路，也使得监管审评本身更加高效、一致。 “最后，加速审批允许以替代终点上市，但确证性试验必须完成；问答指南鼓励创新方法，但对安全性监测、产品质量的要求逐条明确。FDA实质上是在用更早沟通、更细规则换取更少严重不良事件、更的高成功率，同时保留了对长期获益的最终审评。”肖申说。 总第3094期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

摘要： 最近，Amylyx Pharmaceuticals宣布，其GLP-1受体拮抗剂Avexitide（原开发代号未公开披露）用于减重手术后低血糖（Post-Bariatric Hypoglycemia，PBH）的III期LUCIDITY临床试验获得积极顶线结果。研究达到主要终点，Avexitide组患者低血糖事件较安慰剂组明显下降。公司计划基于该结果推进后续监管沟通，并为潜在上市申请做准备。一句话总结 Amylyx的Avexitide完成了PBH领域首个关键性III期临床验证之一，为GLP-1通路拮抗策略治疗减重术后低血糖提供了进一步临床证据。1PBH长期缺少针对性药物，GLP-1通路成为核心切入点 随着减重手术数量增加，术后代谢并发症逐渐受到关注。其中，减重手术后低血糖（PBH）是临床实践中较为棘手的问题之一。 PBH通常发生于胃旁路术等减重手术之后，患者在进食后出现异常胰岛素分泌反应，导致血糖快速下降。部分患者会出现明显症状，包括乏力、出汗、意识异常，严重时可能需要医疗干预。 目前，PBH治疗仍以饮食管理、血糖监测以及症状控制为主，缺少针对疾病发生机制的获批药物。因此，寻找能够调节异常糖代谢反应的治疗方案，是该领域的重要研发方向。 2Avexitide选择的机制路径与PBH的重要病理环节相关。 减重手术后，部分患者肠道来源的GLP-1分泌明显增强，过度激活GLP-1受体后，可促进胰岛素释放，并诱发餐后低血糖。因此，通过阻断GLP-1受体信号，降低异常胰岛素反应，是Avexitide开发的理论基础。 此前，Avexitide已获得FDA突破性疗法认定以及孤儿药认定，用于PBH治疗开发。 需要注意的是，FDA资格认定主要用于促进监管沟通和开发效率，并不代表药物最终获批。3III期LUCIDITY研究：Avexitide达到主要终点 LUCIDITY是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究，评估Avexitide在减重手术后低血糖患者中的疗效和安全性。 研究共纳入78例PBH患者，患者进入16周双盲治疗阶段，之后可进入开放延长期。 根据Amylyx公布的数据，Avexitide达到研究主要终点。 在16周治疗期间，与安慰剂相比，Avexitide治疗组Level 2和Level 3低血糖事件发生率下降55%。 这一结果支持GLP-1受体拮抗这一机制方向在PBH中的应用价值。 安全性方面，公司披露Avexitide整体耐受性良好，未观察到新的安全性信号。图表一：LUCIDITY研究疗效与安全性数据汇总 评估维度 具体数据 临床意义 研究阶段 III期LUCIDITY研究，78例PBH患者 达到关键验证阶段 主要终点 Level 2/3低血糖事件复合指标改善 支持进一步监管推进 疗效结果 16周内低血糖事件较安慰剂下降55% 降低PBH核心临床事件 安全性 整体耐受性良好，未发现新的安全信号 支持继续开发4从机制验证到注册推进：Avexitide的开发定位 PBH目前仍属于缺少标准药物治疗方案的疾病领域，因此研发重点并不在于与大量同类产品竞争，而在于验证一种新的疾病机制干预方式。 过去几年，GLP-1相关药物研发主要集中在受体激动方向，包括糖尿病和肥胖治疗领域。 Avexitide采取的是另一条路径——通过GLP-1受体拮抗调节异常升高的GLP-1信号。 这种机制差异使其开发逻辑与当前主流GLP-1药物形成区分。图表二：GLP-1相关治疗方向对比 药物类型 代表药物 特点 Avexitide的差异点 GLP-1受体激动剂 司美格鲁肽等 增强GLP-1信号，用于代谢疾病治疗 Avexitide抑制GLP-1异常作用 饮食及支持治疗 饮食调整、血糖管理 临床常用管理方式 缺少直接机制干预 GLP-1受体拮抗剂 Avexitide 针对PBH机制开发 聚焦减重术后低血糖 此前，Avexitide已经获得FDA突破性疗法和孤儿药资格。 随着III期数据公布，公司下一步重点将转向监管申报准备，包括与监管机构进一步沟通。5下一步：推进监管路径和患者可及性 Amylyx表示，公司计划基于LUCIDITY研究结果推进后续监管工作。 对于一款面向罕见代谢并发症的药物，III期结果只是开发过程中的一个关键节点，后续仍需要关注监管审评要求、商业化策略以及长期安全性数据积累。 目前，公司也在推进Avexitide相关患者使用项目，以探索药物在临床需求人群中的应用。图表三：Avexitide后续开发路径 方向 阶段 目标 PBH治疗 III期LUCIDITY完成 支持后续监管推进 患者使用项目 开展中 探索药物可及性 监管沟通 计划推进 确定后续申报路径结语 Avexitide III期LUCIDITY结果意味着PBH领域首次出现了较明确的机制药物临床验证信号。 后续值得关注的重点包括FDA审评互动、注册申报进展，以及GLP-1通路拮抗策略是否能够在这一细分代谢疾病领域形成新的治疗模式。 --- 以上正文 --- 往期好文 礼邦医药AP301 NDA获NMPA受理：口服磷结合剂进入上市申请审评阶段 药番茄重磅发布：企业知识库，药企专属的知识大脑，行业领先的专业体验 GLP-1RA再迎海外合作：甘李药业博凡格鲁肽获Menarini欧洲39国独家授权 重组带状疱疹疫苗LZ901 III期临床数据发表：保护效力91.6%，安全性特征明确 OX2R/1型发作性睡病再迎进展：武田ORZEYFUL获FDA批准上市

会议概况 习近平总书记在2026年7月国家科学技术奖励大会、两院院士大会、中国科协第十一次全国代表大会重要讲话中指出，"创新药物实现从模仿、跟进开发到首创的跨越"。这一重要论述，为中国创新药产业指明了历史方位与奋进方向。当前，全球医药创新格局深度重构，中国创新药产业正完成从仿制跟随到源头首创的历史性跨越。如今我国已具备全球同步研发的完整能力，而能否持续产出具备全球竞争力的首创新药，早期研发突破与高效成果转化成为重要抓手。 本次大会以“从BIC到FIC，重塑早研战略价值”为主线，锚定源头原始创新、FIC首创药物、首次人体试验(FIH)、高阶I期临床、生物标志物、伴随诊断一体化；紧扣2026 FDA AI赋能早期临床试点、实时数据申报、自适应设计、CGT分阶段CMC、罕见病 Plausible Mechanism最新导向；融合AI剂量预测、数字孪生、贝叶斯自适应、MIDD 模型前沿技术；打通靶点挖掘，转化验证，AI/MIDD引导研发，FIH，早期临床落地，伴随诊断配套全研发闭环；聚焦同质化、转化低效、FIH设计薄弱、I期精细化不足、药诊脱节等痛点，汇聚顶尖专家实战成果，打造AI+全球双报原创新药早期研发峰会。该大会为中国首发，有深刻意义！ 会议时间&地点 时间 8月20-22日 地点 北京亦庄朝林松源酒店 会议安排 ✦ • 开幕式 ✦ • 板块一：主题大会 （一）创新药政策法规与监管科学 （二）创新药早期临床试验与监管科学 ✦ • 板块二：专题论坛 （一）从BIC到FIC——早研创新的技术引擎与转化突破 （二）规则重构——政策法规与监管科学驱动FIC全球开发 （三）精准落地——注册策略、文档合规与数字化递交实战 （四）资本赋能 医创同行——创新药械投资对接会 （五）“跨国药企与北京相关政府部门政策交流闭门会 ”鼓励外资制药企业在华投资专题研讨会（仅限定向邀请嘉宾参与 ） • 板块三：专题培训 • 板块四：学术沙龙 开幕式 8月20日 AM 源开新局，首创致远：重塑首创研发新格局 主持人 彭   翱  辉瑞中国研发肿瘤开发负责人 沈   凯  齐鲁制药创新临床研发中心副总经理、临床早期科学部负责人 09:00-09:05 开场致辞 张鹤飞  默沙东早期临床研发高级总监 09:05-09:30 早期临床研究的期待、策略与监管思考 李金菊  中国药品监督管理研究会药品研制监管研究专委会主任委员 王闻雅  北京清华长庚医院医学研究中心研究员 09:30-09:55 早期临床研究设计与成败关键点 李   宁  中国医学科学院肿瘤医院副院长 王书航  中国医学科学院肿瘤医院廊坊院区GCP中心副主任 09:55-10:20 跨越转化鸿沟：FIC从靶点发现到FIH 李海燕  北京大学第三医院药物临床试验机构主任 10:20-10:30 茶歇 10:30-10:55 中国早期临床研究的优势和未来方向 张鹤飞  默沙东早期临床研发高级总监 10:55-11:20 模型引导的药物研发：早期临床到验证性临床的转化 王亚宁 FDA临床定量药理部原部长，瑞宁康生物医药创始人、董事长兼CEO 11:20-12:00 开幕式特别圆桌论坛：未来已来，中国首创新药从早期突破到全球价值跃迁 主持人： 闻丹忆  上海立迪生物创始人、董事长、执行总裁 葛贝康  辉瑞中国临床药理部门总监 嘉   宾： 董瑞华  首都医科大学附属北京友谊医院研究型病房主任 林   阳  首都医科大学附属北京安贞医院研究型病房主任 王   欣  北京医院临床试验研究中心副主任 彭   翱  辉瑞中国研发肿瘤开发负责人 张鹤飞  默沙东早期临床研发高级总监 12:00-12:30 圆桌论坛：标志物驱动FIC研发——从"靶点发现"到"临床验证" 主持人： 王书航  中国医学科学院肿瘤医院廊坊院区GCP中心副主任 嘉宾： 易   鑫  吉因加联合创始人、董事长兼CEO 王亚宁  FDA临床定量药理部原部长，瑞宁康生物医药创始人、董事长兼CEO 沈   凯  齐鲁制药创新临床研发中心副总经理、临床早期科学部负责人 王   莉  轩竹生物副总经理、CMO 关慧平  浦合医药CSO 主题大会一 创新药政策法规与监管科学 8月20日PM 监管国际化，创新领未来 主持人 王海辉  辉瑞中国注册负责人 朱   林  江苏恒瑞医药注册事务执行总监 14:00-14:10 开场致辞 高晨燕  昌平实验室资深科学家 李   洁  中国药品监督管理研究会CGT副主任委员 14:10-14:40 全球AI监管最新趋势与举措 张   伟  中国药品监督管理研究会副会长 14:40-15:10 药品研发注册中的沟通问题 李国庆  中国药品监督管理研究会副会长 15:10-15:40 818号令下临床试验规范化开展与新思考 高晨燕  昌平实验室资深科学家 15:40-16:10 FIC下监管机制创新与实践思考 侯   艳  北京大学公共卫生学院生物统计系教授 16:10-16:50 圆桌讨论：新时期RA转型升级与人才定位 主持人： 高   辉  强生创新制药中国注册事务负责人及研发中国负责人 当前RA人才转型和角色定位 朱   林  江苏恒瑞医药注册事务执行总监 嘉   宾： 高   磊  上海复星医药集团复星新药注册部负责人，复星医药大湾区副总裁 李   琳  艾伯维医药贸易（上海）中国注册负责人-制药业务 朱   林  江苏恒瑞医药注册事务执行总监 陈   莹  箕星药业人力资源总监 乔露朦  海拓思远国际咨询（北京）联合创始人、首席运营官 由春娜  绿叶生命科学集团注册与监管事务部高级副总裁 16:50-17:10 《创新药全球同步研发策略及实践研究》新书发布会 主持人： 蒲绘华  上海礼邦医药科技注册部负责人 17:10-17:30 与监管沟通交流项目开展及未来设想 李景成  理事长 主题大会二 创新药早期临床试验与监管科学 8月22日 AM 早期临床科学设计为基，生物技术高效研发为本 主持人 赵青威  浙江大学医学院附属第一医院机构办主任 周淦  中南大学湘雅医院Ⅰ期临床试验中心主任 09:00-09:10 开场致辞 郑   莉  四川大学华西医院临床试验中心主任 方   翼  北京大学人民医院I期临床试验研究室主任 09:10-09:35 质量源于设计：新版GCP对I期临床研究的影响 张  菁  复旦大学附属华山医院抗生素研究所副所长、临床药理研究中心主任 09:35-10:00 新版GCP下罕见病临床研究的思考 韩晓红  北京协和医院临床药理研究中心主任、I期专业组负责人 10:00-10:25 HPV治疗疫苗进展 方   翼  北京大学人民医院I期临床试验研究室主任 10:25-10:35 茶歇 主持人 余娴  重庆医科大学附属第二医院I期临床试验中心主任 10:35-11:00 GCP和CGT双路径下早期临床研究的挑战和机遇 郑   莉  四川大学华西医院临床试验中心主任 11:00-11:25 合规与创新：新GCP下I期方案设计双轮驱动 李   许  正大天晴临床研发中心医学部主任 11:25-12:00 圆桌讨论：生物新技术、早期临床数据获得后对创新药物快速研发及设计策略的影响 主持人： 曹 玉  青岛大学附属医院机构办公室主任 嘉   宾： 董瑞华  首都医科大学附属北京友谊医院研究型病房主任 王   鑫  中国医学科学院肿瘤医院GCP中心副主任医师 周   淦  中南大学湘雅医院Ⅰ期临床试验中心主任 李   许 正大天晴临床研发中心医学部主任 8月22日 PM CGT/ADC/双抗I期攻坚： 新模式、新技术、新方法 主持人 陈雪梅  云南省肿瘤医院国家药物临床试验机构临床研究部主任 14:00-14:25 特定人群早期临床研究 赵   维  山东大学药品监管科学研究院副院长、EMA常务委员 14:25-14:50 先进治疗产品临床试验风险控制体系建设 李   苏  中山大学肿瘤防治中心临床研究部I期实验室主任 14:50-15:15 代谢性疾病创新药早期临床开发策略 刘东阳  北京大学第三医院药物临床试验机构副主任、临床药理与定量药理研究室负责人 15:15-15:25 茶歇 主持人 牛素平  北京大学人民医院临床试验机构副主任医师 15:25-15:50 临床药理在肿瘤创新药物早期研发中的“导航”与“止损” 李  健  副研究员 15:50-16:15 临床药理在质量源于设计中的价值 王振磊  四川大学华西医院临床试验中心副教授 16:15-16:50 圆桌讨论：创新药物临床研究中的风险和获益的探索 主持人： 杨海静  复旦大学附属华山医院临床药理研究中心副主任医师 嘉   宾： 李   健  副研究员 刘东阳  北京大学第三医院药物临床试验机构副主任、临床药理与定量药理研究室负责人 王方芳  北京大学第三医院I期研究病房负责人、心内科主任医师 赵   维  山东大学药品监管科学研究院副院长、EMA常务委员 16:50-17:00 闭幕式 专题论坛 （一）从BIC到FIC——早研创新的技术引擎与转化突破 8月20日 PM BIC到FIC破局之路：从跟跑到首创 主持人 李海燕  北京大学第三医院药物临床试验机构主任 14:00-14:05 开场致辞 李海燕  北京大学第三医院药物临床试验机构主任 14:05-14:30 小分子FIC药物研发路径 王玉鹏  炎明生物 生物总监 14:30-14:55 Inclisiran研发概述 李建勇  诺华心血管、肾脏及代谢领域药品开发中国负责人 14:55-15:20 MiDD优化中国人群给药方案 吕   承  TCG Labs-Soleil高级副总裁 15:20-15:40 茶歇 15:40-16:05 基于mRNA-tLNP的In vivo CAR-T在自免领域的研究进展 宋更申  悦康药业集团董事、副总经理、药物研究院院长 16:05-16:30 科学驱动，数智赋能，建设高质量高效率的早期临床研究中心 牛晓也  北京大学第三医院药物临床试验机构I期研究病房运营负责人 16:30-17:00 圆桌讨论：BIC到FIC破局之路：从跟跑到首创 主持人：李海燕 嘉  宾：牛晓也 李建勇 宋更申 王玉鹏 吕承   8月20日 PM 从靶点到上市：生物标志物与伴随诊断的一体化布局—FIC创新药的"隐形决策系统" 暨Biomarker联盟成立仪式 主持人 李清林  吉因加副总裁、科技合作事业部负责人 13:30-13:35 开场致辞 李清林  吉因加副总裁、科技合作事业部负责人 Session 1 靶点发现与挖掘新范式 主持人：李元浩  荣昌诊断总经理、荣昌高级副总裁 13:35-14:00 大人群×多组学：从队列资源到药物靶点的价值释放路径 陈   亮  中国医学科学院阜外医院心脏外科研究员 14:00-14:25 双抗ADC靶点选择策略 王  莉（拟）轩竹生物副总经理、CMO 14:25-14:50 AI如何助力新的靶点、标志物挖掘 谢正伟  北京大学医学部研究员，北京亿药科技创始人兼CEO 14:50-15:25 圆桌讨论：新靶点/标志物如何被挖掘的 主持人： 王   玺  首都医科大学附属北京地坛医院研究所所长 嘉宾： 李元浩  荣昌诊断总经理、荣昌高级副总裁 牛艳玲  诺诚健华转化研究与生物标志物副总监 孙   健  上海申银万国证券研究所有限公司总监、首席研究员 谢正伟  中国北京大学医学部研究员，北京亿药科技创始人兼CEO 15:25-15:35 茶歇 Session 2 药物与原研CDx同步开发 主持人：段纯喆  齐鲁制药临床转化医学总监 15:35-16:00 最新政策解读 高   宇  前CMDE临床与统计二部资深评审员，静闻天宇咨询创始人 16:00-16:25 中国原创新药-标志物-CDx:国际合作与共同探索 叶   斌  华辉安健首席科学官、转化科学负责人 16:25-16:50 同步开发时代的CDx策略：IVD 企业的前置参与与全流程协同 李建文  吉因加产品总监 16:50-17:30 圆桌讨论：新政的考量与申办方如何面对 主持人： 杨   芳  礼来中国肿瘤生物标志物及伴随诊断负责人 嘉宾： 李建文  吉因加产品总监 段纯喆  齐鲁制药临床转化医学总监 王   莉  轩竹生物副总经理、CMO（拟） 关慧平  浦合医药CSO（拟） Biomarker 联盟成立闭门会 17:30-17:40 联盟秘书长介绍章程 李清林  吉因加副总裁、科技合作事业部负责人 17:40-17:50 联盟主席致辞 王书航  中国医学科学院肿瘤医院廊坊院区GCP中心副主任 17:50-18:30 成员讨论 志物联盟成员 8月20日 PM 早研人才论坛 主持人 黄从海 迈霸生物创始人兼CEO 14:00-14:10 开场致辞 拟邀 亦庄管委会领导 14:10-14:35 早研宏观政策与创新生态研究 张  昊  中国药品监督管理研究会研究员 14:35-15:00 未来研发趋势及人才要求 黄俊祺  DDI智睿咨询大健康行业负责人 15:00-15:30 百时美施贵宝研发布局及人才策略 朱正缨  百时美施贵宝副总裁、中国研发负责人 15:30-15:50 茶歇 15:50-17:00 圆桌讨论：早研人才论坛 主持人： 孙   鸿  百时美施贵宝中国人力资源负责人 嘉宾： 舒绍坤  北京大学国际癌症研究院研究员 朱正缨  百时美施贵宝副总裁、中国研发负责人 黄从海  迈霸生物创始人兼CEO 谭   勇  E药经理人出品人 都曼·哈汗  VIP-Hunter管理合伙人 8月21日 AM MIDD 模型实战： 降成本、提效率、加速 FIH 审批 主持人 刘波  英翰医药总经理 09:00-09:20 AI/ML-PBPK融合支持新药研发——以PCA药物为例的探索和实践 王洪允  北京协和医院临床药理研究中心副主任 09:20-09:40 赋能罕见病研发：利用MIDD优化关键决策并提升研发效率 周   绚  正大天晴临床药理和转化医学部门负责人 09:40-10:00 中国患者中VKORC1和CYP2C9基因变异相关的华法林治疗效果及基于人工智能的剂量优化 邓洁心  河南大学黄河学者 10:00-10:20 Biotech轻量化革命：AI让一人办公室也能做定量药理 刘   波  英翰医药总经理 10:20-10:40 茶歇 10:40-11:00 PKPD模型辅助PROTAC药物剂量选择和优化 唐   偲  凌科药业临床药理负责人 11:00-11:20 PBPK支持局部给药局部起效的新药研发 李   皛  石药集团临床药理负责人 11:20-12:00 圆桌讨论：MIDD+AI如何真正赋能早期临床申报 主持人：刘波 嘉   宾：王洪允  周绚  邓洁心  唐偲  李皛 8月21日 AM 类器官等新技术在早期研发中的价值与应用 主持人 张其军  凯斯利康董事长，北京大学临床医学高等研究院器官芯片与3D疾病模型联合实验室主任 09:00-09:05 开场致辞 张其军  凯斯利康董事长，北京大学临床医学高等研究院器官芯片与3D疾病模型联合实验室主任 09:05-09:25 肿瘤类器官：精准医疗与药物研发新引擎 马永蔌  北京大学第一医院肝胆胰外科副主任医师 09:25-09:45 AI赋能骨肿瘤类器官：药物筛选新探索 薛丽香  北京大学第三医院基础医学研究中心主任 09:45-10:05 仿生策略驱动的核酸递送系统：设计、体内靶向与调控 崔纯莹  首都医科大学药学院党委书记，药剂学系主任 10:05-10:20 茶歇 10:20-10:40 类器官与器官芯片：中医药研究新范式 丁   霞  北京中医药大学副校长 10:40-11:00 血管类器官平台：细胞治疗与新药开发新阵地 王   凯  北京大学研究员 11:00-11:20 毒理评估替代方法：新药研发的企业应用思考 武栋栋  齐鲁制药毒理研发高级总监 11:20-11:40 类器官芯片在新药研发中的应用与思考 张其军  凯斯利康董事长，北京大学临床医学高等研究院器官芯片与3D疾病模型联合实验室主任 11:40-11:50 休息 11:50-12:30 圆桌讨论：类器官、器官芯片技术在药物早期研发中的价值 主持人：张其军 嘉  宾：马永蔌 丁霞 陈朝华  辉瑞（中国）研发中心总经理 马   璟 上海泰楚生物董事长 张鹤飞  默沙东早期临床研发高级总监 8月21日 AM AI赋能的四位一体转化助力创新药早研 主持人 闻丹忆 上海立迪生物创始人、董事长、执行总裁 09:00-09:10 开场致辞 宋瑞霖  中国医药创新促进会首席专家 09:10-09:35 转化驱动的创新药早研开发思路 李   进  高博肿瘤医院院长 09:35-10:00 ADC与TCE的临床前转化策略 姜殿东  上海立迪生物市场与战略部副总裁 10:00-10:25 新药早期临床转化研发决策中的QSP模型应用 赵   宸  南京医科大学教授 10:25-10:50 递归自我进化AI智能体与贝叶斯设计在早期药物开发中的应用 嵇   元  芝加哥大学生物统计教授，临床试验卓越中心主任 10:50-11:15 中国生态创新崛起：跨国协同，互补创新 程   红  赛诺菲副总裁、Intrepide全球负责人 11:15-11:40 推进ADC药物开发：利用人工智能和转化临床前模型提高临床可预测性 Advancing ADC Development: Leveraging AI and Translational Preclinical Models to Improve Clinical Predictability Dr. Luke Piggott德彪制药首席科学家、BD负责人 11:40-12:30 圆桌讨论：AI赋能的四位一体转化助力创新药早研 主持人：闻丹忆 嘉  宾：李进  嵇元  赵宸 何   静  阿斯利康研发中国负责人 王印祥  加科思董事长、联席首席执行官 8月21日 PM 专病样本库与AI相关新技术 主持人 杨宇  诺擎生物创始人、董事长 14:00-14:20 AI制药的数据底座：专病样本库与数据库的建立 欧阳冬生  中南大学湘雅医院临床药理研究所教授，都正生物集团创始人、董事长 14:20-14:40 首创新药的开端：生物样本库活库标准的建立 毕臻乐  立迪生物研发总监 14:40-15:00 前瞻布局：中美博弈下生物银行的重要性 杨   宇  诺擎生物创始人、董事长 15:00-15:20 CGT药物研发中生物样本库与细胞制备中心的构建 殷   珊  和元生物联合创始人 15:20-15:40 茶歇 15:40-16:00 数据资产：AI数智化专病生物样本库数据的挖掘 肖   飞  北京医院生物样本库主任 16:00-16:20 具身智能型生物样本库的建设与应用场景 韩雨卿  艾尔温生物董事长 16:20-17:00 圆桌讨论：数智化生物样本库对首创新药的全生命周期贡献 主持人：杨宇 嘉   宾：欧阳冬生  毕臻乐  殷珊  肖飞  韩雨卿 顾燕波  托特医药商务总监 8月22日 AM 新机制与靶点发现 主持人 孔   燕  北京大学肿瘤医院研究员 09:00-09:25 逆转疾病治疗中的异常相分离 师明磊  北京大学基础医学院研究员 09:25-09:50 “冷”肿瘤免疫治疗：策略与突破 孔   燕  北京大学肿瘤医院研究员 09:50-10:15 肿瘤环状DNA：靶点发现与药物筛选 舒绍坤  北京大学国际癌症研究院研究员 10:15-10:30 茶歇 10:30-10:55 胃癌ecDNA：研究进展与未来展望 邢晓芳  北京肿瘤医院研究员 10:55-11:20 血浆cfOmics+AI：药物早研生物标志物发现平台 诸葛淳淳  吉因加技术支持负责人 11:20-12:00 圆桌讨论：肿瘤耐药新靶点的发现与挑战 主持人： 胡劲之  岩之澜联合创始人 嘉宾： 孔燕  师明磊  舒绍坤  邢晓芳  诸葛淳淳 （二）规则重构——政策法规与监管科学驱动FIC全球开发 8月21日 AM MAH体系下的分段生产 主持人 朱林  江苏恒瑞医药注册事务执行总监 09:00-09:15 开场致辞 潘广成  中国化学制药工业协会会长 09:15-09:45 专家视角——政策法规 药品委托分段生产监管政策研究与思考 谢金平  中国药科大学药品监管科学研究院副教授 09:45-10:15 境外企业视角 境外血液制品分段生产管理 毛   培  CSL杰特贝林中国注册事务部血制品领域负责人 跨境分段生产的实践和思考 王晓东  强生创新制药注册事务部神经科学、抗感染及眼科领域负责人 10:15-10:45 本土企业视角 抗体偶联药物（AXC）分段生产要求及挑战 董纯秀  正大天晴注册中心长三角区域负责人 魏春春  宜联生物 Global Reg CMC 总监 10:45-11:05 质量视角 分段生产模式下的质量治理：跨主体协同与合规保障 尹盼盼  无锡药明生物质量体系审计负责人 11:05-12:00 开放式讨论： 不同类型药品分段生产面临的主要问题、挑战及建议 吕丽华  第一三共中国注册总监 王雪薇  国药集团中国生物注册事务负责人 8月21日 AM AI与监管科学 主持人 吴洁  武田制药法规和创新负责人 田亮  百时美施贵宝注册负责人 09:00-09:30 AI赋能RA效能提升：应用场景与实践探索 侯   艳  北京大学公共卫生学院生物统计系教授 09:30-10:00 人工智能在RA领域的行业实践探索与分享 吴   洁  武田制药法规和创新负责人 10:00-10:20 茶歇 10:20-10:50 AI赋能药品说明书核对与注册文档管理 陈   亮  金山办公智能文档库技术总监 10:50-11:20 AI赋能新药注册：AI自动化生成与智能审核实践 沙   林  英矽智能IT负责人 11:20-12:00 圆桌讨论：AI与监管科学 主持人： 田   亮  百时美施贵宝注册负责人 王   芳  强生创新制药中国注册事务部血液肿瘤治疗领域负责人 嘉宾：侯艳  吴洁  陈亮 沙林 吕海婷  拜耳政策法规负责人 8月21日AM 创新药出海BD与RA合作 主持人 王海辉  辉瑞中国注册负责人 高   辉  强生创新制药中国注册事务负责人及研发中国负责人 09:00-09:05 开场致辞 薛   斌  中国药品监督管理研究会常务理事，药品监管研究国际交流专委会主任委员 09:05-09:25 研报解读:中国医药交易从复苏到重构 李   莎  丁香园Insight 数据库资深商务顾问 09:25-09:45 合作共赢，突破创新——辉瑞中国对外合作 牛   颖  辉瑞全球业务开发部中国搜索与评估负责人 09:45-10:05 全球化协同研发模式下创新药的双价值交付实践 张金芳  昆拓药品开发负责人 10:05-10:20 茶歇 10:20-10:40 复宏汉霖出海经验分享 文继川  复宏汉霖药政注册执行总监 10:40-11:00 百济神州国际化注册经验分享 栗艳彬  百济神州注册事务部高级总监 11:00-11:20 RA如何支持企业产品引进——MNC视角 梁天凤  安斯泰来大中华区药品注册与药物警戒负责人 11:20-12:00 圆桌讨论：创新药出海策略、合作模式与注册体系的闭环之道 主持人： 王海辉 嘉   宾：牛颖 饶红宇  杭州杉泽生物注册负责人 王   宜  加科思药业联席CEO、CMO 王浚伊  江苏正大丰海全球业务发展总管 李   云   SAI赛麦德咨询亚太区资深总监 12:00-12:10 会议总结 李   洁  中国药品监督管理研究会CGT副主任委员 黄从海  迈霸生物创始人兼CEO 8月21日 PM 药物研发与注册策略 主持人 丁发明  齐鲁制药医学总监 郑   斐  艾伯维医药贸易（上海）中国注册部肿瘤组负责人 14:00-14:25 NAMs的概念、应用场景及非临床评价监管范式转变的机遇和挑战 戴学栋  赛赋医药高级副总裁 14:25-14:50 细胞基因治疗的临床药理学考量 陈   锐  北京协和医院I期病房负责人 14:50-15:15 AI Agent (B2OClaw)驱动的 QSP-MABEL起始剂量估算 刘   波 英翰医药总经理 15:15-15:35 茶歇 15:35-16:00 我国肿瘤新药附条件批准的关键考量-案例分析 汪   进  百济神州高级注册总监 16:00-16:25 全球监管趋同与数字化转型下的CMC注册新范式 陈晓榕  药明生物法规事务部负责人 16:25-17:00 圆桌讨论：药物研发与注册策略 主持人：丁发明 嘉   宾：陈锐  戴学栋  刘波  汪进  陈晓榕 曹海峰  腾盛博药中国临床开发负责人 8月21日 PM 数据保护与专利链接 主持人 张   瑾  百济神州注册事务高级总监 14:00-14:30 我国罕见病及儿童用药市场独占期制度研究与思考 谢金平  中国药科大学药品监管科学研究院副教授 14:30-15:00 中美欧知识产权最新趋势-创新药企应对策略 唐华东  植德律师事务所合伙人 15:00-15:30 我国药品专利链接制度实践与思考 邱福恩  维健医药高级知识产权总监 15:30-16:00 创新药LOE生命周期运营 曲   凯  恒瑞医药知识产权管理中心负责人 16:00-16:20 Q&A-问答环节 16:20-17:00 圆桌讨论：数据保护与专利链接—行业声音 主持人： 吴   洁  武田制药法规和创新负责人 嘉  宾： 邓万和  荣昌生物副总裁、全球注册负责人 杜姗姗  施维雅中国药政事务负责人 李慧颖  百济神州注册事务政策总监 赵忠斌  安进法规科学部政策情报负责人 唐华东  植德律师事务所合伙 8月21日 PM 首创新药全球开发：早期开发与监管策略 主持人 蒲绘华 上海礼邦医药科技注册部负责人 14:00-14:25 早研团队课题汇报 侯   艳  北京大学公共卫生学院生物统计系教授 14:25-14:50 首创新药开发的起点：科学合理的转化安全研究支持高效临床开发 解建勋  强生创新制药临床前科学和转化安全中国负责人 14:50-15:15 首创新药开发的驱动：早期开发中的剂量策略与监管决策 葛贝康  辉瑞中国临床药理部门总监 15:15-15:35 茶歇 15:35-16:00 首创新药开发的布局：临床开发策略的前瞻规划与实践 李   彤  炎明生物首席医学官 16:00-16:25 首创新药开发的路径：从IND到上市的注册策略与实践 姜   华  奥莱恩医药创始人、总裁 16:25-17:00 圆桌讨论：如何通过研发与注册协同，加速首创新药的开发？ 主持人： 高   辉 强生创新制药中国注册事务负责人及研发中国负责人 嘉宾：侯艳  解建勋  葛贝康 李彤  姜华 杨   彬  和黄医药全球临床运营负责人 朱   青  腾盛博药临床前科学与转化研究负责人 （三）精准落地——注册策略、文档合规与数字化递交实战 8月20日 AM 从v3.2.2到v4.0：中国eCTD新规解读与 注册申报平稳过渡实战 主持人 刘蔚佟  北京启序科技VP、高级副总经理 09:00-09:30 从人工到智能生成：AI 驱动下 eCTD 递交文档的范式革命 金   雷  北京启序科技产品总监 09:30-10:00 数智化注册转型：如何定义下一代药品注册能力 王   芳  和记黄埔医药（上海）药品注册总监 10:00-10:20 茶歇 10:20-10:50 如何打造可信智能文档与AI文档安全防护双引擎 王   莹  福昕中国资深解决方案专家 10:50-11:20 eCTD v3.2.2 到 v4.0: 新规解读及企业应对策略 费乃佼  强生注册运营亚太区经理 11:20-12:00 圆桌讨论：企业在eCTD实际落地中遇到的挑战及解决方案 主持人：刘蔚佟 嘉  宾：金雷 王芳 王莹 费乃佼 8月20日 AM 数智合规·AI赋能全球注册申报一体化 主持人 黄   翔   WISE ST大中国区总经理 09:00-09:05 致辞 李景成  理事长 09:05-09:35 超越机器翻译：AI驱动的医药文档翻译工作流 朱百珍  创思立信生命科学事业部运营总监 09:35-10:05 有边界的创新：赛诺菲如何负责任地拥抱AI 汤   龙  赛诺菲中国临床翻译团队负责人 10:05-10:20 茶歇 10:20-10:50 人机联动 全链提效：AI重塑药品注册内容生命周期 魏思捷  创思立信CEO 10:50-11:20 FDA视角下: AI在药物研发及监管决策中的考量和实践方向 杜林森  VCLS中国区总经理 11:20-12:00 圆桌讨论：注册资料翻译与AI下新趋势 主持人：黄翔 嘉   宾： 朱百珍  创思立信生命科学事业部运营总监 汤   龙  赛诺菲中国临床翻译团队负责人 程   敏  翰森制药注册写作负责人 文继川  复宏汉霖药政注册执行总监 8月21日AM 注册策略、撰写和电子递交（闭门会） （仅限定向邀请嘉宾参与 ） 主持人 李   琳  艾伯维医药贸易（上海）中国注册负责人-制药业务， 邱   溯  百济神州医学翻译负责人、总监，翻译和资料递交实践联盟首席专家 汤   龙  赛诺菲中国临床翻译团队负责人 （四）资本赋能 医创同行——创新药械投资对接会（仅限定向邀请嘉宾参与 ）（8月21日） 09:00-09:05 活动开场 09:05-10:00 自由交流 10:00-10:30 第一场路演 10:30-12:00 自由交流 12:00-14:00 午餐及自由交流 14:00-14:30 第二场路演 14:30-16:00 自由交流 16:00-16:30 第三场路演 16:30-18:00 自由交流 参会投资机构（每家机构2-3人参会） 亦庄国投 中金资本 顺禧基金 康桥资本 亦庄投资 比邻星投资 夏尔巴投资 约印医疗基金 惠每资本 元生创投 （五）“跨国药企与北京相关政府部门政策交流闭门会 ” 8月21日 PM 鼓励外资制药企业在华投资专题研讨会（仅限定向邀请嘉宾参与 ） 14:30-14:40 主持人开场 14:40-16:00 介绍相关政策与稳外资举措（每家8 -10 分钟） 解读国家、北京市、经开区鼓励外资药企投资、研发、经营相关扶持政策，介绍各单位惠企配套服务举措 16:00-17:00 听取跨国药企在华创新、注册、产业布局等领域发展诉求，政企面对面交流答疑 17:00-17:30 共同研讨2027年3月北京国际医药创新大会筹备工作，统筹政企协同工作安排 专题培训 8月20日 PM 全生命周期视角下的临床药理: 从策略引领到模型驱动 主持人 罗   曼  默沙东总监、临床药理及定量药理负责人 14:00-14:50 临床药理在药物研发全生命周期中的关键作用 严   蓓  默沙东副总监 14:50-15:00 茶歇 15:00-15:50 特殊人群新药临床开发及MiDD的应用与挑战 崔   诚  北京大学第三医院药物临床试验机构副研究员 15:50-16:00 茶歇 16:00-17:00 机制QSP建模在现代模型引导药物研发中的应用 赵   宸  南京医科大学教授 学术沙龙暨CMAC工作组年度会议 8月21日 15:00-17:00 PI在早期临床试验设计中的角色-院企面对面 8月22日 15:00-17:00 早期临床试验关键质量要素-院企面对面 报名注册现已开放 会议咨询与报名 Tel: 15135108180/15620516768 Email:  Register@vip.scmedcon.com zhaoshan@vip.scmedcon.com