A Multicenter Prospective-Retrospective Real-World Study Evaluating Conversion-to-Surgery and Survival After Genotype-Matched Neoadjuvant Systemic Therapy in Locally Advanced Thyroid Carcinoma

This multicenter registry tests whether genomically matched neoadjuvant therapy (1-4 cycles tailored to BRAF V600E, RET fusion/mutation, isolated TERT mutation, triple-negative BRAF/RET/TERT, or ICI ± TKI) can render locally advanced, initially unresectable-or high-morbidity-thyroid cancers operable. The primary endpoint is conversion-to-surgery; key secondaries are R0/1 margin rate and 12-month event-free survival, with propensity-score weighting correcting cohort imbalances. Findings aim to define a precision-guided neoadjuvant standard for down-staging advanced thyroid tumors.

开始日期2025-07-01

申办/合作机构

福建医科大学

NCT06563999

/ Recruiting临床2期IIT

Neoadjuvant Umbrella Trial Directed by Next Generation Sequencing for Patients With Unresectable Stage III NSCLC Harboring Rare Mutations (Without EGFR Sensitizing Mutations)

This umbrella trial directed by next generation sequencing (NGS) includes patients with treatment-naive unresectable stage III non-small-cell lung cancer (NSCLC). The aim of the umbrella study is to evaluate the efficacy of induction NGS-directed targeted therapies followed by surgery for stage III NSCLC patients whose tumor harbors a rare mutation.

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

中山大学

100 项与硫酸拉罗替尼相关的临床结果

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100 项与硫酸拉罗替尼相关的转化医学

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100 项与硫酸拉罗替尼相关的专利（医药）

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项与硫酸拉罗替尼相关的文献（医药）

2026-08-01·COMPUTERS IN BIOLOGY AND MEDICINE

Integrating experimental biology, computational methods, and artificial intelligence in anticancer drug discovery: Bridging the translational gap

Review

作者: Kouam, Arnaud Fondjo ; Huy, Nguyen Tien ; Ngakam, Ramelle ; Zemnou, Cromwel Tepap ; Tepap, Schelsea Siham Delore ; Zanchi, Fernando Berton ; Seukep, Armel Jackson ; Simo, Fredy Brice Nemg

Cancer remains a leading cause of mortality globally, with the incidence projected to reach 28.4 million new cases annually by 2040. Traditional drug discovery is notoriously inefficient: 10-17 years and up to $2.8 billion per approved drug, with fewer than 10% of clinical candidates succeeding. This review critically examines how the integration of experimental methods with computational biology and artificial intelligence (AI) can accelerate anticancer drug development. We argue that an iterative feedback loop in which sophisticated in vitro and in vivo models provide biological context for validation while AI accelerates target identification, de novo molecular design, and ADMET prediction offers a path forward. FDA-approved drugs, including imatinib, crizotinib, and larotrectinib, have emerged from such integrated pipelines. A persistent translational gap still limits progress owing to three major barriers: poor data fidelity and lack of standardization, limited interpretability of AI models (the black box problem), and regulatory complexity. Addressing these challenges requires physiologically relevant organ-on-a-chip systems, explainable and physics-informed AI, federated learning ecosystems, and adaptive regulatory frameworks. Overall, the continuous integration of computational prediction with experimental validation in a rigorous, data-driven pipeline is critical for accelerating the development of next-generation anticancer therapies.

2026-08-01·Asia-Pacific Journal of Clinical Oncology

Larotrectinib in Adjuvant and First‐Line Treatment for Metastatic NTRK Fusion Colon Cancer

Article

作者: Pylev, Andrey L. ; Zhandarova, Anna A. ; Volkov, Alexander Y. ; Kozlova, Olga S.

ABSTRACT:

We report an 83‐year‐old woman with severe concomitant pathology who underwent surgery for colon cancer, with recurrent bleeding from the tumor, and subcompensated intestinal stenosis. After right‐sided hemicolectomy with regional lymph node dissection, the disease was staged as pIIIC, and a translocation of the NTRK1 (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) gene was detected. The patient required adjuvant treatment, given the high risk of disease progression, but due to her severe concomitant pathology, chemotherapy was contraindicated. Adjuvant therapy with larotrectinib was recommended given NTRK gene translocation. According to examination data after three months, there was no progression. Following this, the patient decided to stop larotrectinib. Subsequently, disease progression was detected in the form of abdominal carcinomatosis, after which larotrectinib was resumed. At the time of this clinical case report, therapy is ongoing for 21 months without any signs of further disease progression. This study demonstrates the efficacy and safety of larotractinib as both adjuvant therapy and first‐line therapy in a complex clinical case of colon cancer against the background of severe concomitant pathology, when chemotherapy is contraindicated.

2026-08-01·EUROPEAN JOURNAL OF CANCER

Real-world experience of larotrectinib in children, adolescents and young adults with TRK fusion solid tumors: The SACHA-France experience

Article

作者: Laghouati, Salim ; Corradini, Nadege ; Mansuy, Ludovic ; Cleirec, Morgane ; Khouri, Céline ; Entz-Werle, Natacha ; Klein, Sébastian ; Berlanga, Pablo ; Minard-Colin, Véronique ; Serre, Jill ; Reguerre, Yves ; Tandonnet, Julie ; Ndounga-Diakou, Lee Aymar ; Sudour-Bonnange, Hélène ; Orbach, Daniel ; Saumet, Laure ; Gardiest, Emmanuelle

BACKGROUND:

Larotrectinib is a selective tropomyosin receptor kinase (TRK) inhibitor approved for the treatment of NTRK fusion-positive tumors. Although its efficacy has been demonstrated in clinical trials, particularly in infantile fibrosarcoma (IFS), real-world data in pediatric populations remain limited.

METHODS:

We conducted a prospective observational study within the SACHA- France study, including patients < 25 years treated with larotrectinib outside clinical trials between April 2019 and September 2025. Clinical characteristics, molecular data, treatment indications, responses, survival outcomes, toxicity, treatment discontinuation, and resistance were analyzed.

RESULTS:

Twenty-five patients were included (median age 2.8 years): IFS (n = 9), extra-CNS tumors (n = 10) and CNS tumors (n = 6). Twelve patients were treated at progression, nine to avoid mutilating surgery, two for multifocal/metastatic disease, and two as maintenance for high relapse risk; five received upfront larotrectinib. The overall response rate was 70% (95% CI: 47-87), with a median time to best response of 2 months. Two-year event-free and overall survival rates were 61.3% (95% CI: 38.3-77.7) and 74.9% (95% CI: 52.4-87.9) respectively. A trend toward higher 2-year EFS was observed in IFS versus CNS tumors (72.9% [95% CI: 26.7-92.9] vs 33% [95% CI: 10.5-80]). Treatment-related adverse events were reported in 8% of patients. Disease progression occurred in five patients, with acquired resistance mutations in the kinase domain confirmed in two.

CONCLUSION:

Larotrectinib shows meaningful efficacy and favorable tolerance across NTRK fusion-positive malignancies beyond IFS. These real-world data support early molecular testing, highlight histology-dependent outcomes, and inform clinical management strategies.

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项与硫酸拉罗替尼相关的新闻（医药）

2026-08-09

·小新说药

TrkA变构调节剂，真的会是镇痛赛道下一代止痛药的希望吗？

据统计，全球慢性疼痛患者占总人口的20%以上，仅我国就有超3亿人长期被疼痛折磨。更无奈的是，现有止痛方案始终跳不出“效果有限、副作用缠身”的困局：非甾体抗炎药长期服用伤胃伤肾，心血管风险叠加；阿片类药物镇痛效果强，但成瘾风险极高，临床使用严格受限。 NGF/TrkA通路的发现曾让整个领域为之振奋，它就像人体疼痛的“核心开关”，精准调控就能从根源上缓解慢性疼痛。然而曾被视为“止痛神药”的抗NGF抗体，最终因关节损伤等严重副作用折戟沉沙。如今，随着高选择性TrkA负变构调节剂的研发推进，这条百亿级赛道终于迎来了真正的破局方向。神经营养因子是一类调控神经元存活、发育、分化的关键蛋白，家族主要包括神经生长因子（NGF）、脑源性神经营养因子（BDNF）、神经营养因子-3（NT-3）和NT-4。它们对应的高亲和力受体是Trk家族酪氨酸激酶，NGF特异性结合TrkA，BDNF结合TrkB，NT-3主要结合TrkC；除此之外，所有神经营养因子还能与共同受体p75NTR结合，发挥更复杂的调控作用。当NGF与TrkA结合后，受体会发生二聚化并激活胞内的激酶结构域，通过酪氨酸位点磷酸化招募下游衔接蛋白，启动PI3K、PLCγ等多条信号通路，最终产生两种核心效应：调控感觉神经元的存活与发育；直接介导疼痛信号的产生与放大。 TrkA广泛分布在外周感觉神经元、背根神经节和脊髓二级神经元上，贯穿了疼痛信号从外周到中枢的整条传导路径。组织损伤、炎症发生时，局部NGF水平会急剧升高，一方面直接敏化伤害感受器，让人体对疼痛更敏感；另一方面长期上调会导致神经元重塑，把急性疼痛拖成慢性疼痛。携带NGF基因R100W突变的人，中枢神经功能完全正常，但天生丧失痛觉，连骨折、烧伤都感觉不到疼痛；TrkA基因功能缺失的患者，同样会出现痛觉缺失、无汗、温度觉障碍等表现。也就是说，只要精准调控NGF/TrkA通路，就能从根源上控制疼痛，这是其他靶点难以比拟的成药优势。既然NGF是疼痛的“元凶”，直接用抗体把它清除掉就可以了，这正是第一代NGF通路药物的研发思路。抗NGF抗体（如他奈珠单抗、法西珠单抗）曾被寄予厚望，临床数据堪称惊艳：在骨关节炎患者中，单次注射就能维持数月的强效镇痛，效果远超常规口服止痛药，一度被认为是“止痛领域的颠覆性药物”。但很快临床上严重的副作用就开始显现了：部分患者用药后出现骨关节炎快速进展，关节软骨加速退变，严重者甚至需要接受关节置换；除此之外，还存在周围神经病变、组织修复延迟等风险，最终这类药物虽有获批，但适应症严格受限，始终没能成为主流疗法。原来，这种“一刀切”式的NGF清除，打破了生理稳态，NGF不只是疼痛介质，它还参与软骨代谢、组织修复、神经再生等多种生理过程，全身清除NGF会同时阻断它的正常功能；另外，NGF还能通过p75NTR受体发挥神经营养、抗炎保护作用，完全清除NGF，相当于把“好的、坏的NGF”一起去掉了。早期临床结果也给行业留下了关键启示：与其清除NGF本身，不如精准阻断它介导疼痛的核心环节，也就是选择性调控TrkA受体。只阻断疼痛相关的信号传导，保留NGF的生理功能，有可能在疗效和安全性之间找到平衡。直接靶向TrkA受体，听起来比抗NGF更精准，做起来却难得多。TrkA属于受体酪氨酸激酶，常规思路是开发ATP竞争性抑制剂（I型激酶抑制剂），通过抢占ATP结合口袋阻断受体激活，但其实这条路也很难绕开选择性的问题。 Trk家族三个成员（TrkA、TrkB、TrkC）的ATP结合口袋结构高度同源，常规抑制剂几乎无法区分，大多是泛Trk抑制剂。比如已获批用于NTRK融合肿瘤的拉罗替尼，就是泛Trk抑制剂，抗癌效果很好，但用来治慢性疼痛完全行不通：TrkB在中枢神经系统大量表达，调控认知、情绪、食欲等核心功能，长期抑制会导致体重异常增加、认知功能障碍、情绪紊乱等严重中枢副作用，根本无法满足慢性疼痛患者长期用药的需求。除此之外，普通小分子抑制剂容易穿过血脑屏障进入中枢，进一步放大了神经毒性风险。因此，慢性疼痛领域真正需要的TrkA药物，必须同时满足三个条件：只抑制TrkA，不影响TrkB/C；尽量不进入中枢神经系统；口服方便、安全性好，适合长期服用。变构调节剂+外周限制，为TrkA靶点带来了全新的解题思路。变构调节，不与ATP竞争结合口袋，而是结合在TrkA受体上一个特有的、远离ATP位点的变构区域，通过改变蛋白的空间构象，让受体难以被NGF激活。这种机制的优势，首先是极高的亚型选择性。这个变构结合位点是TrkA独有的，TrkB、TrkC上不存在对应的结构，因此药物几乎不会作用于其他家族成员，从根源上避免了TrkB抑制带来的体重增加、认知损伤等副作用。其次是外周限制性设计。新一代TrkA变构调节剂普遍通过优化分子结构，提高分子量与极性表面积，让药物难以穿透血脑屏障，几乎只在外周组织发挥作用，进一步杜绝了中枢不良反应。相比抗NGF抗体的优势，它不清除体内的NGF，只是抑制TrkA的过度激活，NGF依然可以通过p75NTR发挥正常的组织修复、神经营养作用，大幅降低了关节损伤、修复延迟的风险。目前这类化合物已经在动物模型中展现出强劲的镇痛抗炎效果，无论是骨关节炎疼痛、神经病理性疼痛还是炎症性疼痛，均能显著降低痛觉敏化，同时安全性表现远超传统泛Trk抑制剂与抗NGF抗体。其实，TrkA调节剂的价值，远不止慢性止痛这一个场景。由于NGF/TrkA通路广泛参与炎症、免疫、病毒复制甚至肿瘤进展，高选择性TrkA调节剂有望在多个疾病领域发挥作用：炎症与免疫疾病：哮喘、特应性皮炎、银屑病、类风湿关节炎等疾病中，NGF均参与炎症放大与瘙痒/疼痛传导，TrkA抑制可同时实现抗炎、止痒、镇痛多重效果，目前已有外用Trk抑制剂进入银屑病II期临床。病毒性感染：流感病毒、疱疹病毒、呼吸道合胞病毒等会利用NGF/TrkA通路促进自身复制、加重组织炎症，抑制TrkA可减少病毒复制，降低感染后的炎症损伤，具备广谱抗病毒潜力。肿瘤相关治疗：一方面可有效缓解癌痛，提升晚期患者生存质量；另一方面针对NTRK基因融合驱动的实体瘤，高选择性TrkA抑制剂也具备治疗价值，还可与免疫治疗联用增效。从抗NGF抗体的探索，到高选择性变构调节剂的破局，NGF/TrkA通路的研发历程，正是新药研发“从粗犷到精细”的缩影。谁能率先推出兼具强效、高选择性与外周安全性的TrkA调节剂，谁就有可能在慢性疼痛这片百亿级市场上具有一席之地。 ALZECURE Pharma公司公开了一类三环母核TRKA受体调节剂化合物，部分实施例化合物具有高效的TrkA受体负调控活性，并且对TrkA受体具有极高的选择性，远高于TrkB和TrkC受体。在单碘乙酸(MIA)诱导的骨关节炎模型中，显示本发明的化合物可能对TrkA介导的炎症、疼痛、退行性关节疾病、以及涉及NGF和/或其与TrkA受体相互作用的炎症性疾病和疼痛具有治疗价值，尤其适用于退行性关节疾病相关的炎症和疼痛。在Brennan切口后疼痛(术后疼痛)模型、对紫杉醇诱导的雄性Sprague Dawley大鼠周围神经病理性疼痛模型和NGF诱导的大鼠足底炎症和热痛觉过敏试验模型中，实施例化合物均显示了能较好改善相应指标，具有明显的治疗效果。 1、WO2026162585A1 Trka受体调节剂 2、WO2026162570A1 Trka受体调节剂往期精选： 1、本周，Monte Rusa公布了NEK7分子胶降解剂的化合物、制备工艺、晶型专利！ 2、预防化疗诱导周围神经病变（CIPN）的First-In-Class新药AH-008顺利完成首例受试者首次给药，达成关键临床里程碑 3、Enhertu+Pertuzumab（德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗），有望成为欧盟十余年来首个用于HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗的新型疗法 4、Prime Medicine宣布，靶向H1069Q突变型威尔逊病的治愈性基因疗法PM577a的IND已获FDA默示许可 5、Enveda公司治疗中重度特应性皮炎的First-In-Class口服药物ENV-294的1b期临床试验取得积极结果，那它到底长啥样？

2026-08-08

·我家的人间三月天

甲状腺癌综述：从流行病学到精准治疗与未来展望

甲状腺癌（Thyroid Cancer, TC）是内分泌系统最常见的恶性肿瘤。近年来，随着分子病理学、二代测序（Next-Generation Sequencing, NSG）技术的进步，TC的治疗已从"一刀切"的手术治疗，迈入"基因分型指导、靶点优先"的精准治疗时代¹⁻²。本综述系统梳理TC的流行病学、2022 WHO分型、分子靶点分布、分层治疗策略与关键临床数据、创新药研发进展、医保可及性及未来展望。 1. 流行病学 TC是最常见的内分泌恶性肿瘤，也是青少年和年轻成人中最常见的癌症，诊断时中位年龄约为50岁，女性发病率是男性的3~4倍³。全球趋势：在美国，TC发病率从1992年的6/10万上升至2015年的峰值14/10万以上，此后年龄调整后新发癌症率年均下降约1%，死亡率稳定在0.4~0.5/10万——这种"发病率升、死亡率稳"的现象主要归因于小型低风险甲状腺乳头状癌（Papillary Thyroid Carcinoma, PTC）的偶然发现和过度诊断³。中国趋势：我国TC发病率快速攀升，2024年数据显示其发病率已升至第三位，仅次于肺癌和结直肠癌⁴。预后分层：约95%患者病变局限于颈部，5年生存率超过98%；但发生远处转移者预后显著恶化⁵。其中未分化癌（Anaplastic Thyroid Carcinoma, ATC）虽然只占1%~2%，但5年生存率仅7%，是最凶险的亚型¹。 2. 2022 WHO分型与分子特征第五版WHO内分泌与神经内分泌肿瘤分类以细胞起源为基础，将甲状腺肿瘤分为良性、低风险和恶性，并凸显分子特征在分类中的作用⁶。 2.1 滤泡细胞起源的恶性肿瘤（占95%）亚型分子特征生物学行为 PTC（乳头状癌） BRAF-like：BRAF V600E（约60%）、RAS、RET融合、NTRK融合多数为BRAF样恶性肿瘤，预后较好 FTC（滤泡状癌） RAS-like：RAS突变、PAX8-PPARG融合预后较好 OCA（嗜酸性细胞癌）线粒体DNA和染色质调控基因改变（SETD2等）独立类型高级别分化型/低分化癌（DHGTC/PDTC） BRAF V600E或RAS驱动，伴TERT启动子、PIK3CA、TP53二次突变介于DTC与ATC之间，5年OS 50~70% ATC（未分化癌） BRAF V600E（40%~70%）、TP53（50%~70%）、TERT（65%~75%）最未分化，5年生存率仅7% 2.2 髓样癌（MTC）起源于滤泡旁C细胞，占3%~5%，RET突变在散发MTC中约50%~65%，遗传性（MEN2综合征）为100%⁷。 💡关键警示：BRAF V600E + TERT启动子双突变可使死亡风险增加15倍，且易导致"碘难治"⁸。 3. 基因突变/靶点在各人群中的分布 TC的驱动基因具有显著的亚型特异性和人群差异：PTC ：BRAF V600E突变约60%（中国人群），RAS突变约10~20%，RET融合和NTRK融合合计约10~15%。中国人群RET融合阳性发生率约为6%⁷FTC ：RAS突变约40~50%，PAX8-PPARG融合约30~40%ATC：BRAF V600E 40~70%，TP53 50~70%，TERT启动子65~75%MTC ：RET突变在散发MTC中约50%，遗传型100%；中国RET突变MTC患者塞普替尼治疗ORR为57.7%⁹DHGTC/PDTC ：兼具BRAF/RAS（分化型特征）与TERT/TP53（间变特征）的中间突变负荷临床启示：2026版ASCO指南明确要求，所有局部晚期/转移性TC患者启动系统治疗前必须常规完成NGS多基因检测，将生物标志物检测从"建议项目"升级为"治疗决策的直接依据"²。 4. 基于基因突变的分层治疗策略与关键临床数据 4.1 放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）一线治疗：靶点阴性或未知：优先仑伐替尼（Lenvatinib, 乐伐替尼）（VEGFR/FGFR/RET等多靶点），基于SELECT试验³索拉非尼（Sorafenib, 索拉非尼）（VEGFR/BRAF等）为替代选择³安罗替尼（Anlotinib, 安罗替尼）（国产多靶点TKI）已获NMPA批准用于进展性RAIR-DTC³ 二线治疗：一线MKI进展后，卡博替尼（Cabozantinib, 卡博替尼）为强推荐（COSMIC-311）³BRAF V600E阳性：达拉非尼（Dabrafenib, 达拉非尼）+ 曲美替尼（Trametinib, 曲美替尼）双靶方案，2026 ASCO指南为强推荐² 三线及以后：RET融合阳性：塞普替尼（Selpercatinib, 塞普替尼）（RET）、普拉替尼（Pralsetinib, 普拉替尼）（RET）NTRK融合阳性：拉罗替尼（Larotrectinib, 拉罗替尼）（NTRK）、恩曲替尼（Entrectinib, 恩曲替尼）（NTRK/ROS1）BRAF V600E阳性：达拉非尼+曲美替尼 4.2 髓样癌（MTC）一线治疗：RET突变阳性：塞普替尼（1类首选）优于卡博替尼/凡德他尼（LIBRETTO-531）¹⁰ 既往卡博替尼/凡德他尼经治：普拉替尼（ARROW研究）¹¹ 二线治疗：卡博替尼、凡德他尼（国内可及性有限）；RET野生型或状态未知：安罗替尼（国产MKI） 4.3 未分化癌（ATC） ATC进展极快，需MDT综合治疗：BRAF V600E阳性：达拉非尼+曲美替尼 ± 免疫治疗（PD-1/PD-L1）²BRAF V600E阴性：仑伐替尼 + 免疫治疗NTRK/RET融合：对应特异性抑制剂 4.4 关键临床数据汇总表研究名称人群/亚型治疗方案（靶点） ORR mPFS mOS 备注 SELECT RAIR-DTC一线仑伐替尼（Lenvatinib, 乐伐替尼）（VEGFR/FGFR/RET/KIT/PDGFR） 64.8%（CR 1.5%+PR 63.2%） 18.3个月（vs 安慰剂3.6个月，HR=0.21）数据截止时未达到（HR=0.73, P=0.10）；RPSFT校正后HR=0.62 392例随机2:1 DECISION RAIR-DTC一线索拉非尼（Sorafenib, 索拉非尼）（VEGFR/RAF/PDGFR） 12.2%（均为PR） 10.8个月（vs 安慰剂5.8个月，HR=0.59）主要分析时未达到（HR=0.80, P=0.14） 417例随机1:1 COSMIC-311 RAIR-DTC二线（VEGFR-TKI进展后）卡博替尼（Cabozantinib, 卡博替尼）（VEGFR/MET/RET） 11.0%（vs 安慰剂0%，P=0.0003） 11.0个月（vs 安慰剂1.9个月，HR=0.22, P<0.0001）因高交叉率未被推断为终点 ORR主要终点未达显著；258例随机2:1 LIBRETTO-001 RET融合TC经治塞普替尼（Selpercatinib, 塞普替尼）（RET） 85.4% 27.4个月未达到中位随访30.4个月 LIBRETTO-001 RET融合TC初治塞普替尼（RET） 95.8% 未达到未达到 24个月PFS率87.3% LIBRETTO-001 RET突变MTC初治塞普替尼（RET） 82.5% 未达到未达到 n=143；3年PFS率75.2% LIBRETTO-001 RET突变MTC经治塞普替尼（RET） 77.6% 41.4个月未达到 n=152 LIBRETTO-531 RET突变MTC一线塞普替尼（RET）vs 卡博替尼/凡德他尼 82% vs 44%（OR=6.0, P<0.0001）未达到 vs 13.9个月（HR=0.20, P≤0.0001）未达到 vs 未达到（2年OS 95.2% vs 85.4%，HR=0.28, P<0.001） III期随机对照；291例2:1；更新随访数据（2024） ARROW RET突变MTC初治普拉替尼（Pralsetinib, 普拉替尼）（RET） 77.4%（95%CI:65.0-87.1）未达到 — n=62（可测量病灶） ARROW RET突变MTC经治（C/V治疗过）普拉替尼（RET） 55.7%（95%CI:42.4-68.5） 25.8个月 — n=61 ARROW RET融合TC经治普拉替尼（RET） 90.9% 25.4个月 — n=22 JAMA Oncol 2024 ATC BRAF V600E+ 维莫非尼（Vemurafenib, 维莫非尼）（BRAF）+考比替尼（Cobimetinib, 考比替尼）（MEK）+阿替利珠单抗（Atezolizumab, 阿替利珠单抗）（PD-L1） 50% 13.9个月 43.2个月（2年OS 67%） n=18；迄今ATC最长报道OS JAMA Oncol 2024 ATC RAS/NF1/2+ 考比替尼（MEK）+阿替利珠单抗（PD-L1） 14% 4.8个月 8.7个月 n=21 JAMA Oncol 2024 ATC 无上述突变贝伐珠单抗（Bevacizumab, 贝伐珠单抗）（VEGF）+阿替利珠单抗（PD-L1） 33% 1.35个月 6.21个月 n=3 ASCO 2025 (Zafereo et al) ATC BRAF V600E+ 新辅助达拉非尼（Dabrafenib, 达拉非尼）（BRAF）+曲美替尼（Trametinib, 曲美替尼）（MEK）+帕博利珠单抗（Pembrolizumab, 帕博利珠单抗）（PD-1）影像学PR/CR 72% 13.9个月（2年PFS率36%） 20个月（2年OS率48%） 36例可评估；83%实现手术，R0/R1切除率97%，pCR率67% MD Anderson 真实世界 (2025) BRAF V600E+ TC一线达拉非尼+曲美替尼（BRAF+MEK） 74.1% 19.6个月（HR=0.38 vs 安慰剂） — 真实世界研究；含14.8% ATC 注：ORR=客观缓解率；mPFS=中位无进展生存期；mOS=中位总生存期；"-"表示原文未报告具体数值 5. 创新药研发进展甲状腺癌的创新药研发已从"多靶点TKI主导"全面过渡到"驱动基因选择性抑制 + 克服耐药 + 抗体偶联药物（ADC）+ 精准放射性核素"的多元化格局。本章严格聚焦甲状腺癌（包含乳头状癌[PTC]、滤泡状癌[FTC]、髓样癌[MTC]、低分化癌[PDTC]、未分化癌[ATC]）场景下的在研与新增适应症的创新药，按靶点/机制分述如下。 5.1 RET通路：国产高选择性抑制剂进入注册临床 RET是MTC（>50%患者）和PTC（10~20%）的核心驱动靶点。塞普替尼（Selpercatinib, 塞普替尼）（RET）和普拉替尼（Pralsetinib, 普拉替尼）（RET）的获批重塑了一线治疗格局，但获得性耐药（RET G810溶剂前沿突变、V804守门人突变）不可避免，推动新一代RET抑制剂研发。 5.1.1 BYS10（广州白云山制药总厂）—— 国产RET抑制剂领跑者药物概况：BYS10是白云山制药总厂自主研发的高选择性RET小分子抑制剂，制剂规格25mg、100mg；对V804、G810等耐药突变仍保持活性，且对RET相对于KDR具有高选择性，旨在显著减少高血压、蛋白尿等多靶点TKI（MKI）常见不良反应。关键临床数据（ASCO 2025, JCO 43:8601）：Ⅰ/Ⅱ 期首次人体研究，51例RET改变晚期实体瘤入组40 例可评估患者中，独立审查委员会（IRC）评估ORR 62.5%，DCR 85%细分甲状腺癌人群：RET 融合TC（n=6）：ORR 83.3%，DCR 100%RET 突变MTC（n=4）：ORR 50%，DCR 100%RET 融合NSCLC（n=30）：ORR 60%，DCR 80% 颅内活性：4例基线颅内病灶患者中1例颅内完全缓解（CR）200mg BID 和300mg BID队列ORR分别为66.7%和75% 安全性：绝大多数药物相关不良反应为1-2级；3-4级治疗相关不良事件（TRAE）>5%包括AST升高（25.5%）、ALT升高（13.7%）和高血压（9.8%）监管进展²²：2025 年9月15日，CDE反馈同意BYS10未来采用Ⅱ期单臂临床试验申请上市，进入关键注册临床阶段国内多中心Ⅰ/Ⅱ期临床进行中，Ⅱ期设5个队列，其中队列2为RET突变MTC，队列3为RET融合TC（需放射碘难治）¹² 全国多中心覆盖北京、上海、广州、长沙、杭州、武汉等20+城市¹⁷ 国内临床：是（关键注册临床阶段） 5.1.2 其他在研RET抑制剂根据Frontiers in Endocrinology 2026综述²¹，针对RET耐药突变（G810系列等）的下一代RET抑制剂全球研发管线包括：药物研发方向甲状腺癌临床阶段 TPX-0046 克服RET G810溶剂前沿突变早期临床²¹ APS03118 克服RET耐药突变临床前/早期临床²¹ Vepafestinib 克服RET/NTRK耐药突变临床前/早期临床²¹ SY-5007（首药控股）国产选择性RET抑制剂针对甲状腺癌的临床研究推进中¹¹ 💡综述明确指出："在RET改变的甲状腺癌中，选择性RET抑制剂治疗后会出现RET G810系列溶剂前沿突变等耐药改变，这凸显了对下一代RET抑制剂的需求"²¹。BYS10凭借对G810/V804突变的活性²和CDE同意Ⅱ期单臂申请上市的监管突破²²，已成为该赛道最靠前的国产药物。 5.2 BRAF V600E通路：双靶获批新增适应症 + 国产新一代抑制剂 BRAF V600E突变发生于约60%的PTC和40~70%的ATC。 5.2.1 达拉非尼+曲美替尼（Dabrafenib+Trametinib, 达拉非尼+曲美替尼）获NMPA新增适应症 2026年6月，诺华泰菲乐®+迈吉宁®获NMPA批准新增适应症：用于BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且VEGFR-TKI治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）成人患者⁶。关键Ⅲ期数据⁶：中国研究中心主导、涵盖全球多国多中心的Ⅲ期临床试验达拉非尼+曲美替尼组mPFS 12.8个月（vs 安慰剂3.7个月），延长9.1个月疾病进展或死亡风险降低62%ORR 57.4% （vs 安慰剂3.8%）OS 数据尚未成熟但已呈现获益趋势未观察到新的安全性信号这是BRAF V600E+ RAIR-DTC领域首个在中国获批的精准双靶方案，标志着该人群从"无药可用"到"高效低毒"的跨越。 5.2.2 RX608（苏州润新生物）—— 国产新一代BRAF V600E抑制剂药物概况：RX608是润新生物自主研发的1类创新药，口服小分子BRAF V600E抑制剂，双重抑制BRAF V600和VEGFR激酶活性，具有抑制肿瘤生长和抗血管生成的双重机制¹³。对野生型BRAF选择性更高，旨在降低皮肤毒性等脱靶副作用⁸。临床进展³¹⁸：2023 年12月获CDE批准开展临床试验，已在复旦大学附属中山医院完成首例患者给药¹³ 目前处于Ⅰ期临床（CTR20240545）甲状腺癌专项队列：针对BRAF V600E突变甲状腺癌（优先未分化甲状腺癌ATC），纳入≤2线治疗患者⁸开展地区：黑龙江、上海、浙江³ 适应症覆盖BRAF V600突变的ATC、NSCLC、黑色素瘤、结直肠癌、胰腺癌、肾癌、胆管癌等泛瘤种³ 国内临床：是（Ⅰ期，黑龙江/上海/浙江开展） 📌 RX608在ATC中设置优先入组队列⁸，对这类"5年生存率仅7%"的极凶险亚型具有重要意义——目前ATC的BRAF V600E+标准方案为达拉非尼+曲美替尼±免疫²¹，RX608作为国产新一代选择性抑制剂，未来有望提供"国产化、可能更低毒性"的替代选择。 5.3 NTRK融合：二代TRK抑制剂克服耐药 NTRK1/2/3融合发生于2~5%的DTC，在儿童TC中比例高达15%。拉罗替尼（Larotrastinib, 拉罗替尼）（NTRK）和恩曲替尼（Entrectinib, 恩曲替尼）（NTRK/ROS1）已获FDA批准并纳入2024年国家医保目录。获得性耐药（NTRK1 G595R、NTRK3 G623R守门人突变）推动二代TRK抑制剂研发²¹：TPX-0046、Repotrectinib（TPX-0005）：针对NTRK耐药突变的下一代抑制剂，临床前/早期临床数据显示对溶剂前沿突变有潜在活性综述明确指出："RET或NTRK抑制剂耐药突变（包括溶剂前沿改变）的下一代抑制剂如TPX-0046、SY-5007、APS03118、vepafestinib、repotrectinib正在开发中"²¹ 5.4 TROP2 ADC：首个在甲状腺癌中系统推进的ADC模态 TROP2在经典型PTC和PTC来源ATC中高表达（ATC中表达率50~65%，PTC来源型高达95%，鳞状分化型100%阳性），但在FTC和MTC中基本不表达¹⁴。这决定了TROP2 ADC主要用于DTC和ATC。 5.4.1 戈沙妥珠单抗（Sacituzumab Govitecan, 戈沙妥珠单抗）（TROP2） SETHY试验（NCT06235216）⁴¹⁴：全球首个在甲状腺癌中评估ADC药物的临床试验西班牙10家医院开展的多中心、开放标签、两队列、单臂Ⅱ期研究队列1 ：RAIR-DTC（放射性碘难治分化型甲状腺癌）队列2 ：ATC（间变性甲状腺癌）给药方案：10 mg/kg D1/D8 q3w 主要终点：ORR 时间跨度：2024年9月13日~2027年12月⁴ 5.4.2 芦康沙妥珠单抗（SKB264 / Sac-TMT）（TROP2）浙江省人民医院Ⅱ期探索性研究⁹：评价芦康沙妥珠单抗联合或不联合替雷利珠单抗（Tislelizumab, 替雷利珠单抗）（抗PD-1）治疗晚期甲状腺癌的Ⅱ期研究初步结果（ATC队列）：部分初诊不可手术的ATC患者，经治疗后肿瘤明显缩小，成功转化为可手术状态并实现病理完全缓解（pCR）既往BRAF阳性且标准治疗失败的患者同样展现积极抗肿瘤活性突破TROP2表达限制：部分患者TROP2表达阴性仍可从治疗中获益特点：起效快、缓解深、可转化、潜在人群覆盖广由浙江省人民医院头颈外科（学科带头人葛明华教授）领衔⁹ 国内临床：是（浙江省人民医院Ⅱ期进行中） 💡 SKB264的ATC数据初步显示了"ADC + IO"模式在极凶险亚型中的转化手术潜力——这是甲状腺癌治疗理念的重要革新。 5.5 放射性核素治疗：FAP靶向与α核素新模态 5.5.1 ¹⁷⁷Lu-EB-FAPI（LNC1004）治疗mRAIR-TC 厦门大学附属第一医院陈皓鋆团队⁵：经典3+3剂量递增Ⅰ期研究，治疗TKI进展后的转移性RAIR-TC 纳入标准：病理确诊mTC（DTC/MTC/ATC），TKI治疗后进展，⁶⁸Ga-FAPI PET/CT显示肿瘤显著浓聚（>50%病灶SUVmax≥10）12 例患者入组（8男4女），接受2.22~4.80 GBq/周期治疗，每6周1周期主要终点：安全性、MTD；次要终点：剂量学参数、初步疗效发表于Clinical Cancer Research⁵ 5.5.2 ¹⁷⁷Lu-CTR-FAPI多中心Ⅰ期中国医学科学院肿瘤医院头颈外科¹⁰：研究二：¹⁷⁷Lu-CTR-FAPI治疗转移性甲状腺癌——多中心开放标签单臂Ⅰ期临床研究基本条件：病理确诊TC（含RAIR-DTC、MTC等）；存在远处转移且疾病进展；⁶⁸Ga-CTR-FAPI PET-CT高摄取开放招募时间：2025年8月-2027年8月获益：受试者可能通过核素治疗达到控制肿瘤或病灶缩小风险：乏力、口干、恶心、贫血、血小板下降、白细胞下降等¹⁰ 5.5.3 ²¹¹At（砹-211）α核素治疗DTC 日本大阪大学Watabe教授团队²⁵：²¹¹At-NaAt （⁶⁸Ga-FAPI PET/CT显示肿瘤显著浓聚）用于难治性DTC的Ⅰ期临床试验临床前K1-NIS异种移植模型显示：²¹¹At摄取呈剂量依赖性，有效延长生存期目前正开展Ⅰ期临床评估安全性和初步疗效²⁵ 中国进展¹⁵：上海核元生物与华西医院和四川大学合作开展²¹¹At标记药物临床研究；²¹¹At全球临床研究以Ⅰ期为主，探索甲状腺癌、前列腺癌、神经母细胞瘤等难治肿瘤 ²¹¹At的优势¹⁵：半衰期7.2小时，适合门诊治疗模式α 粒子射程仅3个细胞直径（~20μm），DNA双链断裂难以修复衰变子核Bi-207活度仅为At-211的1/60000，不产生复杂放射性子体与碘化学性质相似，可借鉴放射性碘标记技术国内临床：¹⁷⁷Lu-FAPI类在多家中心开展；²¹¹At尚处早期临床/临床前 5.6 研发进展全景表（聚焦甲状腺癌）药物/方案企业/机构靶点/机制主要TC适应症研究阶段国内临床已知TC疗效数据 BYS10 广州白云山 RET（选择性，克服V804/G810） RET融合TC、RET突变MTC Ⅰ/Ⅱ期（CDE同意Ⅱ期单臂申请上市）是（全国多中心） RET融合TC ORR 83.3%/DCR 100%；RET突变MTC ORR 50%/DCR 100%⁷²² 达拉非尼+曲美替尼诺华 BRAF+MEK BRAF V600E+ RAIR-DTC 2026年6月获NMPA新增适应症是 Ⅲ期：mPFS 12.8个月（vs 3.7个月），ORR 57.4%（vs 3.8%），疾病进展风险↓62%⁶ RX608 苏州润新生物 BRAF V600E（+VEGFR） BRAF V600E+ ATC优先 Ⅰ期是（黑龙江/上海/浙江）早期临床，ATC优先入组队列⁸ 戈沙妥珠单抗（Sacituzumab Govitecan）吉利德 TROP2（ADC） RAIR-DTC、ATC Ⅱ期（SETHY, NCT06235216）否（西班牙10家医院）进行中，2027年12月完成⁴ 芦康沙妥珠单抗（SKB264）科伦博泰/默沙东 TROP2（ADC） ATC（联合替雷利珠单抗） Ⅱ期探索性研究是（浙江省人民医院） ATC初步：肿瘤缩小、转化手术、pCR⁹ ¹⁷⁷Lu-EB-FAPI（LNC1004）厦大附一陈皓鋆团队 FAP（放射性核素） mRAIR-TC（TKI进展后） Ⅰ期（3+3剂量递增）是 12例入组，安全性/初步疗效评估⁵ ¹⁷⁷Lu-CTR-FAPI 中国医学科学院肿瘤医院 FAP（放射性核素）转移性TC（RAIR-DTC、MTC等） Ⅰ期（多中心开放标签单臂）是（2025年8月-2027年8月招募）进行中¹⁰ ²¹¹At-NaAt 大阪大学（日本） NIS（α核素）难治性DTC Ⅰ期否临床前K1-NIS模型有效，Ⅰ期进行中²⁵ TPX-0046 —— RET（克服G810） RET耐药突变TC 早期临床否临床前/早期临床²¹ Repotrectinib（TPX-0005） —— NTRK/ROS1（克服守门人突变） NTRK耐药融合TC 早期临床否临床前/早期临床²¹ SY-5007 首药控股 RET（选择性） RET突变TC 临床研究推进中是进行中¹¹ 5.7 关键观察与趋势 1. 国产RET抑制剂进入"收获前夜"：BYS10凭借对G810/V804耐药突变的强效抑制和优秀的早期临床数据（RET融合TC ORR 83.3%），已获CDE同意按Ⅱ期单臂申请上市²²，意味着可能通过"附条件批准"通道加速上市——这将是中国首个获批的国产高选择性RET抑制剂，对RET+ MTC和RET融合PTC患者意义重大。 2. BRAF V600E+ RAIR-DTC的"精准双靶时代"：2026年6月达拉非尼+曲美替尼获NMPA新增适应症⁶，是基于中国主导的全球多中心Ⅲ期试验，ORR 57.4%的数据进一步夯实了该方案的循证基础。RX608作为国产新一代选择性BRAF V600E抑制剂，在ATC中设置优先入组队列⁸，未来有望提供"国产化、可能更低毒性"的替代选择。 3. ADC药物在TC中实现"从0到1"突破：戈沙妥珠单抗的SETHY试验是全球首个在TC中系统推进的ADC临床试验⁴；而芦康沙妥珠单抗在浙江省人民医院的Ⅱ期研究中，部分ATC患者经治疗后肿瘤缩小并转化为可手术状态、实现pCR⁹——这是ATC治疗理念的重要革新，为这一"最凶险亚型"提供了全新的治愈性可能。 4. 放射性核素治疗走向"精准靶向"：从传统放射性碘（依赖NIS）扩展到FAP靶向（¹⁷⁷Lu-EB-FAPI⁵、¹⁷⁷Lu-CTR-FAPI¹⁰），乃至α粒子发射体²¹¹At²⁵——为RAI难治患者提供了"绕开NIS"的核素治疗新路径。中国医学科学院肿瘤医院的¹⁷⁷Lu-CTR-FAPI多中心Ⅰ期已于2025年8月启动招募，为期2年¹⁰。 5. "克服耐药"是核心命题：Frontiers in Endocrinology 2026综述明确将"针对耐药突变的下一代抑制剂开发"列为甲状腺癌未来治疗的首要方向²¹。RET通路的G810/V804突变（BYS10、TPX-0046等）和NTRK通路的G595R/G623R守门人突变（Repotrectinib等），构成了创新药研发最活跃的赛道。 6. 动态分子再评估成为必然：综述强调"在疾病进展时进行动态分子再评估，以识别获得性耐药机制，并指导后续的靶向治疗或临床试验入组"²¹——这意味着基因检测将从"诊断时一次"延伸到"进展时再次"，为创新药的序贯使用提供科学基础。 ⚠️重要提示：上述创新药中，仅达拉非尼+曲美替尼（2026年6月新增BRAF V600E+ RAIR-DTC适应症）⁶已在国内正式获批并可及；塞普替尼、普拉替尼已纳入2026年医保¹。BYS10已进入关键注册临床²²，RX608、芦康沙妥珠单抗、¹⁷⁷Lu-FAPI类等仍处于临床试验阶段，患者需通过正规临床试验渠道入组（可通过CDE官网chinadrugtrials.org.cn查询）。具体可及性以NMPA最新公告和CDE临床登记信息为准。 6. 医保准入情况基于现有公开资料，TC主要靶向药物的医保状态如下：药物（靶点）国内获批医保情况索拉非尼（Sorafenib, 索拉非尼）（VEGFR/BRAF）是已纳入国家医保目录仑伐替尼（Lenvatinib, 乐伐替尼）（多靶点TKI）是国内已获批但未纳入国家医保目录，患者自费压力较大安罗替尼（Anlotinib, 安罗替尼）（多靶点TKI）是（RAIR-DTC）国产创新药，医保覆盖情况需参考2025年后最新谈判结果塞普替尼（Selpercatinib, 塞普替尼）（RET）是 2025版国家医保目录收录，2026年1月1日起全国执行普拉替尼（Pralsetinib, 普拉替尼）（RET）是从2026年1月1日起正式进入国家医保目录，适用于RET突变型MTC 卡博替尼（Cabozantinib, 卡博替尼）（VEGFR/MET/RET）国内已获批主要用于MTC，医保状态需查最新政策达拉非尼+曲美替尼（BRAF+MEK）是用于BRAF V600E突变ATC/DTC，医保报销需参照具体适应症凡德他尼（Vandetanib, 凡德他尼）（VEGFR/RET）国内未获批未在国内上市注：以上医保信息综合自2025~2026年公开资料¹⁶⁻¹⁷，具体报销比例与适应症限制以各地最新医保政策为准。关键突破：塞普替尼纳入2025版国家医保目录并于2026年正式落地执行，意味着RET融合阳性TC和RET突变MTC患者在符合医保适应症条件下可享受报销，"天价药"壁垒被打破¹⁶。 7. 未来治疗展望 "基因检测先行、精准靶向优先"成为核心原则：2026 ASCO指南确立了对NTRK、RET、BRAF V600E等驱动基因突变患者，精准靶向药物优先于MKI使用的决策框架²BRAF V600E突变ATC的"靶向+免疫"新辅助模式：MD Anderson研究显示手术转化率从5%提升至74%，OS从13个月延至21个月¹²，有望成为新标准RET抑制剂耐药机制探索：一代RET抑制剂（塞普替尼、普拉替尼）耐药后，G810S等溶剂前沿突变成为突破口，国产TY-1091等新一代RET抑制剂专门设计克服此类耐药¹⁴双免疫联合（纳武利尤单抗+伊匹木单抗）在侵袭性TC中的探索：虽然主要终点未达成，但在ATC队列中ORR达30%，为后线治疗提供新思路⁵国产创新药崛起：白云山BYS10、同源康TY-1091、润新RX608等标志着中国在TC精准治疗领域的研发实力进入国际梯队¹³⁻¹⁵全程管理新理念：从早期手术规范治疗，到晚期分子分型优选高选择性抑制剂，再到进展后基于耐药机制的个体化后续治疗，全周期管理成为临床核心原则¹⁶ 8. 参考文献 Baloch ZN, et al. Overview of the 2022 WHO Classification of Thyroid Neoplasms. Endocrine Pathology. 2022. DOI: 10.1007/S12022-022-09707-3. 李大鹏. 2026 ASCO指南革新甲状腺癌诊疗逻辑，精准基因检测驱动规范化靶向治疗. 2026.Hegedüs L, Wirth L, Tuttle RM. Management of Differentiated Thyroid Cancer. New England Journal of Medicine. 2025. 杨晟, 等. 首个双靶一线治疗BRAF突变甲状腺癌中国真实数据. ESMO 2025年会报告. 2025.Sehgal S, Cabanillas ME, et al. Mutation-directed targeted therapy plus immunotherapy in anaplastic thyroid cancer. JAMA Oncology. 2024. 张立坤, 刘书佚, 刘志艳. 2022年WHO甲状腺肿瘤分类. 上海交通大学医学院附属第六人民医院病理科. 2024. 网易医学. 全球首个RET抑制剂，塞普替尼为RET融合阳性甲状腺癌患者带来新希望. 2023. 好大夫在线. 甲状腺癌是"懒癌"吗？2026最新指南教你"基因密码". 2026.CCMTV 肿瘤频道. RET变异甲状腺癌：靶向治疗时代的全程管理新格局. 2026.Hadoux J, et al. Selpercatinib versus physician's choice of cabozantinib or vandetanib in RET-mutant medullary thyroid cancer. New England Journal of Medicine. 2023. 甲状腺髓样癌靶向治疗的研究进展. 塞尔帕替尼与普拉西替尼ARROW临床研究数据.Zafereo M, et al. Pre-surgical pembrolizumab plus dabrafenib and trametinib in BRAF V600E-mutated anaplastic thyroid cancer. ASCO 2025 年会报告. MD Anderson Cancer Center. 2025. 广州白云山医药集团. BYS10片进入关键注册临床试验公告. 2025. 浙江同源康医药. TY-1091产品概述. 选择性下一代RET抑制剂Ⅰ/Ⅱ期临床. 苏州润新生物. RX608片治疗BRAF V600突变实体瘤期临床试验. 2026.CCMTV. 2025 版国家医保目录正式将塞普替尼纳入. 2026年1月1日起执行. 甲状腺癌靶向药物医保情况综述. 2025-2026.

2026-08-06

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【药品分享】艾托莫德片——高选择性S1PR1（鞘氨醇‑1‑磷酸受体1）小分子激动剂

艾托莫德片为渐宽（苏州）生物科技联合中国医学科学院药物研究所开发的高选择性S1PR1（鞘氨醇‑1‑磷酸受体 1）小分子激动剂，用于银屑病治疗。基本信息靶点：S1PR1（鞘氨醇‑1‑磷酸受体1），S1P受体调节剂，小分子口服片剂。注册分类：化药 1 类创新药。研发主体：渐宽（苏州）生物科技有限公司，联合中国医学科学院药物研究所开发。作用机理：选择性结合S1PR1，诱导淋巴细胞表面S1PR1受体内化降解，减少淋巴细胞向炎症组织迁移，发挥免疫抑制作用，用于自身免疫性疾病。适应症：银屑病，同时布局其他自身免疫病方向。研发进展情况该产品目前尚未获批上市。注册与受理信息渐宽（苏州）生物科技于2026年8月3日递交了该产品的IND申请。临床试验信息 CTR20180359（Ia期，单次给药）试验主题为健康受试者，单次递增剂量，评估安全性、耐受性、药代PK。目前已完成，在验证单次给药下，可剂量依赖性降低外周淋巴细胞，安全性整体可控。 CTR20222265/NCT06361212（Ib期，多次给药）试验主题为随机、双盲、安慰剂对照，健康受试者多次口服给药，评价耐受性、PK/PD药效学。目前已完成，多次给药可持续下调外周淋巴细胞，为银屑病患者的给药剂量提供依据。专利情况艾托莫德（Ethoximod）晶型专利信息：国际专利号WO2024/131863，PCT申请号PCT/CN2023/140373，一种艾托莫德的晶型及其制备方法和应用，专利申请人为渐宽（苏州）生物科技有限公司、中国医学科学院药物研究所，预估2042‑12‑21到期。保护两种晶型：晶型A、晶型B。晶型A、晶型B为艾托莫德游离碱的晶体，通过X射线粉末衍射（XRPD ）特征峰定义晶型；TGA热重显示晶型A基本无溶剂残留，属于无溶剂晶型。物化优势：低引湿性、高溶解度、机械稳定性好、黏附性低、可压性优良，适合片剂工业化生产，适配艾托莫德口服片剂制剂开发。保护范围（权利要求） ① 艾托莫德晶型A、晶型B晶体本身； ② 晶型A、晶型B的制备工艺（结晶方法）； ③ 含有晶型A/晶型B的药物组合物（口服片剂等制剂）； ④ 晶型A/晶型B在制备抗炎、免疫抑制药物的用途，重点用于银屑病（斑块状银屑病）等自身免疫疾病。其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene 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难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药【药品分享】贝沙罗汀【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂【药品分享】盐酸阿夫唑嗪缓释片——一种用于治疗良性前列腺增生（BPH）的 α1 - 受体阻滞剂【药品分享】索格列净片——全球首个获批的SGLT1/SGLT2 双重抑制剂【药品分享】奥吡卡朋胶囊——新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）【药品分享】奎扎替尼片——一种口服高选择性 FLT3 抑制剂【药品分享】硫酸拉罗替尼胶囊 / 口服溶液——全球首个高选择性口服 TRK 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D11138	硫酸拉罗替尼	L01XE53	DB14723

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批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
局部晚期恶性实体瘤	澳大利亚	Bayer Australia Ltd.	2020-09-07
肿瘤	加拿大	Bayer, Inc.	2019-07-10
NTRK融合阳性实体瘤	美国	Bayer HealthCare Pharmaceuticals, Inc.	2018-11-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
分化型甲状腺癌	临床2期	美国	Bayer AG	2024-02-14
脑转移瘤	临床2期	美国	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	中国	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	日本	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	澳大利亚	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	加拿大	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	捷克	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	丹麦	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	法国	Bayer AG	2015-12-16
脑转移瘤	临床2期	德国	Bayer AG	2015-12-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02122913 (NAVIGATE, ASCO2026)	临床1/2期	肺癌 NTRK gene fusions	32	Larotrectinib 100 mg	廠鹽窪鏇選積齋遞繭構(醖襯壓構鹽壓鬱鹽築繭) = 積遞選積選糧願醖鏇鏇築願築襯鏇遞簾艱憲觸 (餘範艱鑰膚衊鹹齋簾醖, 13 ~ 67) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	NTRK融合阳性实体瘤	22	Larotrectinib (NTRK fusion-positive solid tumors)	鑰鏇積壓築鑰繭衊鑰製(遞壓壓鹹壓夢遞顧鬱觸) = One patient died due to progressive disease 繭壓構範鑰醖獵鑰餘夢 (範製糧網廠衊艱簾醖鏇 )	积极	2026-05-29
NCT02637687 (SCOUT, ASCO2026)	临床1/2期	肿瘤 NTRK gene fusions	304	Larotrectinib 100 mg BID	鏇壓簾鹽膚範願淵願鬱(簾憲膚淵廠繭膚餘鑰選) = n=189; 62% 構鑰窪糧獵範繭選醖獵 (繭艱範選艱築構鹽製遞 ) 更多	积极	2026-05-29
NCT02122913 (ESMO_SRC2026)	临床1/2期	肿瘤一线 NTRK gene fusions	101	Larotrectinib	積襯繭衊顧廠製齋膚簾(選獵壓艱鏇壓顧獵獵鹽) = 顧淵簾鹹壓鬱鏇遞遞觸範遞鏇膚鬱範廠鹹衊簾 (願廠鹽遞醖簾築齋艱遞 ) 更多	积极	2026-03-09
NCT02122913 (ESMO_SRC2026)	临床1/2期	肿瘤一线 NTRK gene fusions	101	Larotrectinib (Sarcoma)	積襯繭衊顧廠製齋膚簾(選獵壓艱鏇壓顧獵獵鹽) = 鑰積顧範齋範齋鏇鏇窪範遞鏇膚鬱範廠鹹衊簾 (願廠鹽遞醖簾築齋艱遞 ) 更多	积极	2026-03-09
NCT02576431 (NAVIGATE, ESMO2025)	临床2期	肿瘤 NTRK fusion	304	Larotrectinib	廠製積衊壓齋繭蓋膚積(鏇積襯鹽蓋鏇窪齋獵憲) = 淵齋衊憲襯廠淵獵艱淵壓製選鹽獵範蓋範鬱範 (遞選齋網鏇顧餘窪鏇遞, 65 ~ 86) 更多	积极	2025-10-17
NCT02576431 (SCOUT, ESMO2025)	临床1/2期	NTRK融合基因阳性的中枢神经系统肿瘤 NTRK fusion	60	Larotrectinib	願鹽製壓襯廠構糧蓋壓(製憲範鏇製鏇鏇淵艱鏇) = 醖繭積鑰襯觸鹽鏇鬱觸鏇獵觸廠襯夢齋網艱觸 (築選衊網獵齋範構製衊, 50 ~ 75) 更多	积极	2025-10-17
NCT02576431 (SCOUT, ESMO2025)	临床1/2期	NTRK融合基因阳性的中枢神经系统肿瘤 NTRK fusion	60	Larotrectinib (Paediatric)	憲鹽餘齋鹹醖遞鑰獵選(網壓鹽鏇廠糧齋製積艱) = 製製積蓋積醖獵顧網築觸簾壓觸膚淵觸艱壓遞 (餘遞網鬱繭願艱簾淵襯, 31 ~ 62)	积极	2025-10-17
ESMO2025	N/A	胶质母细胞瘤 BRAFV600E mutation \| NRTK-fusion	25	Dabrafenib-trametinib	網艱鬱夢積獵憲選艱遞(廠積積遞膚選觸鹹憲膚) = 築淵獵網構壓鹽蓋憲蓋遞網鏇淵選願簾壓衊淵 (鏇壓網顧衊淵糧構淵鑰 ) 更多	积极	2025-10-17
ESMO2025	N/A	胶质母细胞瘤 BRAFV600E mutation \| NRTK-fusion	25	Larotrectinib	網艱鬱夢積獵憲選艱遞(廠積積遞膚選觸鹹憲膚) = 糧選簾鑰製顧齋顧餘壓遞網鏇淵選願簾壓衊淵 (鏇壓網顧衊淵糧構淵鑰 ) 更多	积极	2025-10-17
EANO2025	N/A	脑癌	30	Off-label molecularly targeted systemic therapies	願簾窪鹽窪壓糧鏇製齋(積廠顧夢鑰鑰鏇製膚糧) = occurred in one patient. 鹽膚餘鏇簾齋願艱網襯 (壓糧積鬱顧範網艱觸顧 ) 更多	积极	2025-10-16
EANO2025	N/A	复发性恶性胶质瘤 BRAFV600E mutation \| NRTK-fusion	25	Dabrafenib-trametinib	窪糧構壓範選鹹鹹簾膚(選餘積築簾願淵蓋蓋簾) = 廠淵構網鬱窪襯願艱壓醖鏇獵築繭繭窪鬱糧繭 (鏇顧蓋艱遞網齋廠觸遞 ) 更多	积极	2025-10-16
EANO2025	N/A	复发性恶性胶质瘤 BRAFV600E mutation \| NRTK-fusion	25	Larotrectinib	鬱襯糧觸餘艱壓齋鏇鹹(範壓蓋鬱遞簾憲醖鬱餘) = 願鬱構鏇構淵鬱簾構鏇艱醖鬱廠鬱艱選窪窪鏇 (夢夢範簾憲衊願鹽餘築 ) 更多	积极	2025-10-16
NCT03213704 (CTgov)	临床2期	难治性软组织肉瘤 \| 难治性中枢神经系统淋巴瘤 \| 室管膜瘤 ... 更多	9	Computed Tomography+Larotrectinib Sulfate	壓網鹽網遞憲艱艱構鏇 = 壓鹽廠膚廠鏇艱願鑰顧憲觸夢簾選膚鹽選窪襯 (築淵蓋鬱簾構淵範積積, 蓋糧衊餘遞壓觸獵獵製 ~ 顧糧蓋鏇廠簾鏇糧糧築) 更多	-	2025-10-16