考察健康受试者在空腹条件下单次口服1片由河北一品生物医药有限公司提供的磷酸二氨基吡啶片（受试制剂，规格：10mg）与单次口服1片由SERB S.A.持证的磷酸二氨基吡啶片（参比制剂，商品名：FIRDAPSE®，规格：10mg）的药动学特征，评价两制剂间的生物等效性和安全性，为该受试制剂注册申请提供依据。

开始日期2025-05-06

申办/合作机构

河北一品生物医药有限公司

NCT05769478

/ Completed临床1期IIT

A Proof of Concept Study of the Effect of Amifampridine (Firdapse®) on Neuromuscular Transmission in Patients Treated With OnabotulinumtoxinA (Botox®, BTX-A)

if amifampridine can improve neuromuscular transmission in muscles previously injected with OnabotulinumtoxinA (BTX-A)

开始日期2023-09-15

申办/合作机构

Wake Forest School of Medicine

NCT05919407

/ Recruiting临床3期IIT

IMproving Symptomatic Treatment With Pyridostigmine and Amifampridine: a Randomized Double-blinded, Placebo Controlled Crossover Trial in Patients With Myasthenia Gravis (IMPACT-MG)

A randomized, double-blind, placebo controlled, crossover intervention study evaluating the effect of pyridostigmine (part 1) and amifampridine (part 2) in Myasthenia Gravis (MG).

开始日期2023-03-22

申办/合作机构

Leids Universitair Medisch Centrum

[+1]

100 项与磷酸阿米吡啶相关的临床结果

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1,092

项与磷酸阿米吡啶相关的文献（医药）

2026-04-28·NEUROLOGY

Efficacy and Safety of Amifampridine in Myasthenia Gravis

Article

作者: Verschuuren, Jan J.G.M. ; Bakker, Wisse R. ; Badrising, Umesh A. ; Tannemaat, Martijn R. ; Ruiter, Annabel M. ; Straathof, Chiara S.M. ; van Gelder, Teun ; Moes, Dirk Jan A.R. ; Campman, Yvonne J.M. ; Remijn-Nelissen, Linda

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Amifampridine, a short-acting potassium-channel blocker, is the first-line treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome. Its benefit as add-on to pyridostigmine in acetylcholine receptor (AChR)-positive myasthenia gravis (MG) has been proposed, but no randomized controlled trials have been conducted. We aimed to evaluate the efficacy and safety of amifampridine in AChR-MG with insufficient symptom control on pyridostigmine.

METHODS:

A randomized, double-blind, placebo-controlled crossover trial was conducted at Leiden University Medical Center, a tertiary center for the treatment of MG in the Netherlands, as part 2 of the IMPACT-MG trial. Eligible patients had either completed part 1 (pyridostigmine vs placebo) or failed the initial 2-day pyridostigmine washout, and had an Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) score >10. Participants were randomized (1:1:1) to 1 of 3 treatment sequences. Each treatment period lasted 5 days, with a 2-day washout between treatments, during which participants received either 30 mg or 60 mg of amifampridine modified release, or placebo. The primary outcome was the difference in MGII score between the 2 amifampridine dosages and placebo. Pharmacokinetics, safety, and tolerability were assessed throughout the trial.

RESULTS:

Between March 2023 and April 2024, 20 patients were enrolled (median age 60 years, 55% female). For the MGII score, the estimated mean differences were -1.0 (95% CI -4.1 to 2.0, p = 0.681) for amifampridine 30 mg vs placebo and -1.7 (95% CI -4.7 to 1.4, p = 0.379) for amifampridine 60 mg vs placebo. No statistically significant association was observed between pharmacokinetic parameters and the MGII. No serious adverse events were reported. Adverse events were more common with amifampridine 30 mg (12 patients [60%]) and 60 mg (15 patients [75%]), compared with placebo (6 patients [30%]), with paresthesia, fatigue, numbness, dizziness, and sleep disturbances most frequently reported. Three patients discontinued amifampridine early due to adverse events.

DISCUSSION:

The addition of amifampridine to pyridostigmine was not superior to treatment with pyridostigmine alone and was associated with a higher incidence of adverse events.

TRIAL REGISTRATION INFORMATION:

The trial was registered at EudraCT (2021-004110-20, registration date: July 12, 2022) and ClinicalTrials.gov (NCT05919407, registration date: June 16, 2023). First patient enrolled: March 23, 2023.

CLASSIFICATION OF EVIDENCE:

This study provides Class I evidence that in patients with AChRAb+ MG, the addition of amifampridine to pyridostigmine was not superior to treatment with pyridostigmine alone and was associated with a higher incidence of adverse events.

2026-01-01·FUEL

Co(salen)-based hyper-crosslinked porous ionic polymer as heterogeneous synergistic catalyst for the cycloaddition of CO2 with epoxides

作者: Ji, Hongbing ; Qiu, Yongjian ; Lei, Lin ; Wang, Zhitong ; Chen, Haowen ; Zhou, Xiaoxue ; Chen, Yaju ; Wang, Yating

The incorporation of various active sites with task-specific functions within porous organic polymer is crucial for carbon dioxide (CO₂) capture and catalysis.A bifunctional hyper-crosslinked porous ionic polymer [Co(salen)-HPiP)] bearing Co(salen) complexes and pyridinium ionic liquids was synthesized via a simple and low-cost synthetic method.Co(salen)-HPiP had an improved sp. surface area, good CO₂ adsorption capacity, high CO₂/N₂ adsorption selectivity, high d. of nucleophilic/electrophilic sites (bromide/cobalt ions), and robust physiochem. stability.Co(salen)-HPiP was then employed as a synergistic heterogeneous catalyst for the solvent-additive-free synthesis of cyclic carbonates from CO₂ and epoxides.Thanks to its unique porous structure, high CO₂ affinity and easily accessible dual active sites, Co(salen)-HPiP demonstrated outstanding catalytic performance under mild conditions.To our delight, Co(salen)-HPiP also exhibited good substrate expansibility and robust reusability with retention of catalytic performance.Notably, the intrinsic CO₂/N₂ selective adsorption rendered this catalytic protocol still highly effective for the cycloaddition of the simulated flue gas (15% CO₂ in 85% N₂, volume/volume).This work offers a sustainable strategy for developing multifunctional heterogeneous PiP-based catalysts and presents a promising platform for the chem. fixation of real-world CO₂.

2025-12-15·INTERNAL MEDICINE

Long-term Efficacy and Safety of Amifampridine Phosphate (Firdapse<sup>®</sup>) in Japanese Patients with Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LMS-005 Study)

Article

作者: Yabe, Ichiro ; Tsujino, Akira ; Motomura, Masakatsu ; Igarashi, Yuko ; Fujita, Nobuya ; Hatanaka, Yuki ; Mori-Yoshimura, Madoka ; Utsugisawa, Kimiaki

Objective To evaluate the efficacy and safety of amifampridine (3,4-diaminopyridine) phosphate in Japanese adults with Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS). Methods The LMS-005 study was an uncontrolled, single-blind (patient blinded), multicenter, one-year phase 3 clinical study. The administration of amifampridine phosphate was started at 15 mg/day, and the dose was increased every 3 to 4 days to determine the optimal dose for each patient. After 7 days of treatment with the optimal dose, efficacy was assessed by evaluating quantitative myasthenia gravis (QMG), subject global impression (SGI), and Clinical Global Impression-Improvement scale (CGI-I) scores. Patients Adult patients with LEMS were analyzed for safety [n=12, mean age±standard deviation (SD) of 61.1±14.6 years old] and efficacy (n=10, mean age±SD of 60.7±15.9 years old). Results In the efficacy population, the mean±SD [median (interquartile range)] QMG score was 13.2±3.1 [13.5 (11.0, 15.0)] at baseline and 8.0±2.7 [8.0 (6.0, 9.0)] at the end of the treatment period, with a mean±SD [median (interquartile range)] change of -5.2±2.8 [-5.5 (-7.0, -3.0)]. All patients showed a decrease in the QMG score from baseline and experienced improvement in their LEMS symptoms. The SGI/CGI-I scores also improved. Efficacy was maintained until the end of the study. Five patients in the safety population experienced adverse drug reactions, the most common of which was dysesthesia (n=2). Conclusion This study revealed the long-term efficacy and tolerability of amifampridine phosphate in Japanese adults with LEMS.

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项与磷酸阿米吡啶相关的新闻（医药）

2026-08-17

·药物临床试验信息

系统性红斑狼疮久治难稳？Obexelimab 双靶点 II 期临床招募中

临床试验招募一款同时结合 CD19 与 FcγRIIB 的双功能单抗正在中国开展 SLE II 期研究，为传统治疗应答不佳者提供新方向。目前，一项评估 Obexelimab 治疗系统性红斑狼疮（SLE）的 II 期临床试验正在中国多家医院开展受试者招募。Obexelimab 是一款同时结合 CD19 与 FcγRIIB 的双功能单克隆抗体，有望为传统治疗应答不佳的 SLE 患者提供新的治疗选择。本文将基于公开可查的临床试验登记信息与已发表研究数据，为您介绍这项研究的背景、作用机制、入排条件与参与方式。一、疾病背景：系统性红斑狼疮的治疗困境系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，人体的免疫系统错误攻击自身组织，可累及皮肤、关节、肾脏、血液及神经系统等多个器官。我国 SLE 患病率约为每 10 万人 30 至 70 例，且以育龄期女性多见，给患者及其家庭带来长期负担。长期以来，糖皮质激素与免疫抑制剂是 SLE 的主要治疗手段，能够有效控制急性发作，但长期大剂量使用可能带来感染、骨质疏松、血糖升高等风险。近年来，生物制剂如贝利尤单抗（Belimumab）、阿尼鲁单抗（Anifrolumab）相继用于临床，丰富了治疗选择。值得注意的是，仍有一部分患者在现有治疗下难以达到疾病缓解，或无法耐受药物不良反应。如何进一步控制疾病活动、减少激素用量，仍是临床面临的重要未满足需求。这也是新一代靶向药物持续进入临床研究的核心动因。二、药物简介与作用机制 Obexelimab 是一款人源化免疫球蛋白 G1（IgG1）双功能单克隆抗体，其特别之处在于能够同时结合两个分子：B 细胞表面的 CD19 与 FcγRIIB。要理解这一设计，首先需要了解这两个靶点。 CD19 是一种主要表达在 B 细胞表面的蛋白质，可以理解为“B 细胞的身份标志”；B 细胞正是产生自身抗体的主要细胞。FcγRIIB 则是一种“抑制性受体”，相当于给 B 细胞反应装上“刹车”。Obexelimab 同时抓住两者，相当于一边锁定 B 细胞、一边踩下抑制信号。具体而言，这种设计意在抑制 B 细胞的过度活化与自身抗体的产生，从而减轻自身免疫攻击。与仅阻断单一通路的药物不同，双功能结合被认为可能带来更协调的免疫调节。当然，其实际疗效与安全性仍需通过严格的临床研究来验证。三、临床试验设计本次招募的研究为一项评估 Obexelimab 在 SLE 患者中有效性及安全性的 II 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究（登记号 NCT06559163），由 Zenas BioPharma 申办，计划入组约 190 例受试者，并在包括中国在内的多个国家和地区开展。研究采用随机分组，受试者将按方案接受 Obexelimab 或安慰剂治疗，医生和受试者均不知道分组情况，以减少偏倚。主要研究终点通常包括治疗一段时间后达到 SLE 应答指数（SRI-4）的患者比例，这是评价 SLE 药物疗效的常用指标。该研究的入组与随访由经过培训的研究团队执行，所有数据将按计划进行统计分析。需要提醒的是，II 期研究主要用于进一步探索疗效与安全性，其结果尚不足以作为最终结论。四、入排条件简述根据公开登记信息，研究的主要纳入条件包括：年龄 18 至 70 周岁；经标准分类标准确诊为系统性红斑狼疮；筛选时疾病活动度达到方案规定水平；自愿参加并签署知情同意书。主要排除条件通常涵盖：伴有严重或活动性重要脏器受累（如严重狼疮肾炎、神经精神性狼疮）；筛选前短期内使用过特定生物制剂或免疫抑制剂；存在活动性感染或免疫功能严重低下等情况。最终是否能够入组，需由研究医生根据完整的医学评估确定。登记信息中的标准仅为概括，具体以各研究中心发放的正式知情同意与方案为准。五、安全性与注意事项作为作用于免疫系统的在研生物制剂，Obexelimab 的安全性需要在医生指导下使用并密切监测。同类免疫调节药物常见的风险包括感染机会增加、输注相关反应等，多数程度为轻至中度。参加研究的受试者将在规律随访中接受血常规、肝肾功能及感染指标等监测，以便及时发现和处理异常。若出现不适，应及时向研究医生报告，切勿自行调整或停药。需要强调的是，该药物尚处于临床研究阶段，其长期获益与风险尚未完全明确。参与研究不等于保证疗效，也不代表可以替代现有规范治疗。六、参与方式与患者行动如果您或家人符合上述疾病特征，并有意向了解该研究，建议先向就诊的风湿免疫科专科医生咨询，由医生判断是否符合基本方向。各研究中心会在知情同意环节详细说明研究目的、流程、获益与风险，您有权在充分了解后自主决定是否参加。参加完全出于自愿，您可以在研究任何阶段无条件退出，且不影响您原本应得的常规诊疗服务。研究相关用药与检查通常在方案框架内提供，具体安排以研究中心通知为准。请以官方登记信息与医院发布为准，谨防非正规渠道的虚假招募。处方药提示：Obexelimab 为研究性处方生物制剂，仅可在临床试验框架下由医生指导使用，切勿通过非正规渠道自行获取或用药。医生指导：参与前须经风湿免疫科专科医生全面评估，确认符合入排条件并在严密监测下用药，任何用药调整都应在医生指导下进行。自愿原则：参加临床试验完全自愿，可在研究任何阶段无条件退出，且不影响您原本应得的常规诊疗；请勿因参与研究而擅自停用正在使用的处方药物。本文内容基于公开可查的权威医学文献、临床试验登记信息及官方监管资料整理编写，仅供科普参考，不构成任何医疗建议。具体用药与诊疗方案请务必咨询专业医师或药师，切勿自行用药。参考资料 [1] ClinicalTrials.gov. A Study of Obexelimab in Patients With Systemic Lupus Erythematosus (NCT06559163). [数据库], 2025. [2] 中华医学会风湿病学分会. 中国系统性红斑狼疮诊疗指南（2020 版）. 中华风湿病学杂志. [指南], 2020. [3] 公开患者招募平台. Obexelimab（CD19×FcγRIIB 双功能单抗）治疗系统性红斑狼疮 II 期临床研究招募信息. [招募平台], 2026. [4] American College of Rheumatology (ACR). 系统性红斑狼疮管理推荐（2023 更新）. [指南], 2023. [5] Zenas BioPharma. Obexelimab 临床开发计划公开披露资料. [新闻稿/公司披露].

2026-08-16

·小小猫猫女

自免能否成为创新药的下一片蓝海？

前期回顾：百济神州（创新药一哥）的前世今生：大白话梳理全球前5大CXO（药明系第三），大白话对比 CXO&创新药，合集来了凯莱英：国内CDMO龙头的前世今生 CXO订单：安评CRO最快，CDMO最稳多氟多 | 全球锂电材料的“隐形冠军”？（大白话前世今生和未来）三环集团 | MLCC国产规模第一（前世今生和未来）人形机器人产业链｜各环节价值量、代表公司、未来空间（大白话）半导体设备&材料：合集来了（小白友好） MLCC全球产业链梳理（含重点公司）封测六巨头，各赚各的钱药石科技｜在CXO巨头夹缝中的生存法则（前世今生和未来）胰岛素大洗牌：谁哭了？谁笑了？（大白话）肿瘤赛道“内卷”之后，自免能否成为创新药的下一片蓝海？当肿瘤领域的PD-1、ADC靶点被挤成“红海”，当数百家药企在同一条赛道上贴身肉搏，中国创新药行业正在寻找下一个方向。答案或许已经浮出水面——自身免疫疾病（自免）。 2025年，全球药品销售额TOP10中，自免产品数量已超过肿瘤。2026年7月，信达生物与翰森制药同日宣布自免管线对外授权，标志着海外BD正逐渐步入“自免时代”。自免赛道，正在成为创新药的下一个主战场。一、自免赛道为什么能成为“蓝海”？ 1. 市场规模：仅次于肿瘤的第二大创新药赛道全球自身免疫药物是仅次于抗肿瘤药的第二大创新药赛道。2022年全球市场规模达1323亿美元，沙利文预计2030年将升至1767亿美元。仅考虑跨国药企披露销售额的自免核心单品，2025年全球自免市场规模已接近1500亿美元。中国市场的增长动能更强。2024年中国自免药物市场规模达328亿元，预计2035年将增至2899亿元。2019年至2024年，复合年增长率达15.1%。一句话：这是一个千亿美元级、且仍在高速增长的超级赛道。 2. 临床缺口巨大：超百种疾病，仅覆盖30余种全球已知自免病种超100种，患病人群超5亿，但现有生物制剂仅覆盖30余种。以特应性皮炎为例，全球约有6-7亿患者、国内约6700万患者，预计2030年全球患者将进一步增至7.55亿例。大多数患者仍缺少精准、有效的治疗方案。巨大的未满足临床需求，意味着巨大的商业空间。 3. 技术迭代：从1.0到3.0，创新空间被重新打开自免药物正经历三轮技术变革：阶段技术特征代表药物 1.0时代 TNF-α抑制剂主导，聚焦TH1型通路修美乐（阿达木单抗） 2.0时代白介素类单抗，拓展TH2、TH17通路 IL-4Rα单抗、IL-17单抗 3.0时代多元化创新，疗效+安全性+便捷性综合竞争 TYK2抑制剂、口服IL-23多肽、双抗、TCE、CAR-T、小核酸行业竞争正从“单纯比拼药效”转向“疗效、安全性、用药便捷性的综合竞争”。双靶产品、TCE、细胞基因治疗、口服类产品、小核酸等新技术方向，正在尝试解决红斑狼疮、特应性皮炎、炎症性肠病、慢阻肺等领域的临床难题。技术的代际更替，意味着后来者有机会弯道超车。二、跨国药企的“专利悬崖”焦虑：自免BD为何爆发？ 2025年，全球自免领域BD交易规模持续突破。2025年前三季度，自免领域在创新药BD交易中占比接近1/3。2026年7月，信达生物与翰森制药同日宣布自免管线对外授权。核心驱动逻辑与ADC出海如出一辙：第一，专利悬崖倒逼外部采购。艾伯维的修美乐（Humira）曾是全球“药王”，但专利到期后生物类似药冲击巨大。赛诺菲的重磅自免产品Dupixent（度普利尤单抗）也面临专利悬崖压力。跨国药企必须通过外部引进填补管线缺口。第二，中国自免创新资产已“上了牌桌”。诺诚健华以超20亿美元将奥布替尼等自免管线授权给Zenas；荃信生物一年内达成三笔自免双抗BD出海交易，其中QX031N授权罗氏总金额达10.7亿美元；翰森制药口服IL-23R抑制剂以1.2亿美元首付+21.8亿美元里程碑出海。第三，交易结构日趋成熟。从单一资产到多管线打包，从License-out到NewCo模式，中国自免资产正在获得全球市场的定价认可。三、中国自免赛道的“玩家地图” 1. 谁在布局？头部药企自免管线大比拼从自免管线数量看，排在前五的中国药企是恒瑞医药、中国生物制药、三生制药、康诺亚和先声药业，均有超15款自免新药在研。公司自免布局亮点关键产品/进展恒瑞医药获批3款自免产品，全靶点布局夫那奇珠单抗(IL-17A)、艾玛昔替尼(JAK1)已获批；吸入式IL-4Rα ADC进入II期；与GSK达成125亿美元自免合作三生国健 23项自免管线，覆盖风湿/皮肤/呼吸/消化 608(益赛拓，IL-17A)2026年2月获批；611(IL-4Rα)和613(IL-1β)已递交NDA 康诺亚 IL-4Rα单抗已获批司普奇拜单抗(IL-4Rα)已上市康方生物获批国内首款IL-12/IL-23抑制剂依若奇单抗已获批；古莫奇单抗(IL-17A)、曼多奇单抗(IL-4Rα)已递交上市申请信达生物 CD40L单抗差异化布局 IBI355(CD40L)授权Spero，交易总额约11亿美元；匹康奇拜单抗(IL-23)已获批荃信生物自免双抗出海三连击赛乐信(乌司奴单抗生物类似药)已上市；QX031N授权罗氏10.7亿美元诺诚健华口服自免小分子奥布替尼首个自免适应症上市申请已受理；与Zenas交易超20亿美元翰森制药口服IL-23R抑制剂 HS-20118授权Avere，首付1.2亿美元+里程碑21.8亿美元恒瑞医药、三生国健、康诺亚、康方生物、信达生物、荃信生物等群雄逐鹿，中国自免一哥的宝座“虚位以待”。 2. 竞争格局：从“靶点内卷”到“差异化突围” 自免赛道的竞争同样激烈。IL-17A、IL-4Rα、JAK1等热门靶点已有多家药企扎堆布局。但真正的机会在于差异化——“未来的竞争不再是单一靶点的红海内卷，而是基于真实临床需求与核心技术平台的差异化创新。” 差异化的三个方向：第一，新靶点与新机制。信达生物的CD40L单抗旨在解决上一代CD40L抗体相关的血小板激活问题；翰森制药的口服IL-23R抑制剂第8周PASI 75应答率达75%，优于强生的43%。第二，新剂型与新给药方式。恒瑞开发的吸入式IL-4Rα ADC针对哮喘患者，直接把药物吸入肺部；口服小分子药物正在“对标注射生物制剂”。第三，新适应症的拓展。自免药物的核心优势之一是慢病长期用药、跨适应症拓展的特性，能够持续孵化重磅单品。四、挑战：蓝海之下，暗流涌动自免赛道前景光明，但并非没有风险。第一，热门靶点同样存在“内卷”风险。 IL-17A、IL-4Rα、JAK1等靶点已有多家中国企业布局。一旦同质化竞争加剧，价格战和利润压缩难以避免。第二，自免药物的研发难度不亚于肿瘤。两大跨国药企在OX40/OX40L这条“上游T细胞调控”路径上的接连折戟——安进终止合作、赛诺菲主动放弃III期临床——恰恰说明了开发一款兼具“止痒起效快、皮损修复强、安全性好”的自免药物的难度。第三，商业化能力是关键瓶颈。国产自免大单品“尚未诞生”。2025年全球药品销售额TOP10中，自免产品数量超过肿瘤，但“清一色都是外资药企的天下”。中国药企在自免领域的商业化能力仍需验证。第四，集采压力正在逼近。 JAK抑制剂等自免小分子药物已面临集采压力。随着更多自免药物获批上市，医保谈判和集采将成为不可回避的挑战。五、写在最后自免能否成为创新药的下一片蓝海？答案是肯定的，但有条件。从市场规模看，1500亿美元的全球市场、年均超15%的中国增速——空间足够大。从临床需求看，超百种自免疾病、仅覆盖30余种的生物制剂——缺口足够深。从技术迭代看，从单抗到双抗、从注射到口服、从靶点抑制到免疫重置——创新窗口足够宽。从BD交易看，2025年自免占比近1/3、2026年信达翰森同日出海——全球资本正在用真金白银投票。但“蓝海”不等于“无竞争”。IL-17A、IL-4Rα、JAK1等热门靶点的扎堆布局，已经显露出“内卷”的苗头。真正的赢家，属于那些在靶点选择、适应症定制、技术平台上实现差异化突破的企业。从“肿瘤内卷”到“自免突围”，中国创新药正在寻找下一片蓝海。而这片蓝海，已经在地平线上泛起了浪花。 --- 想补CXO和创新药的，点合集：医药，对小白非常友好 END. 免责说明：内容由公开资料整理，仅供研究参考用途，不对内容准确性、完整性做任何形式的保证，亦不做任何投资建议。

2026-08-16

·Drug科技与狠活

医药研发情报双日合刊(2026.8.15 – 8.16)

医药研发情报双日合刊(2026.8.15 – 8.16) 覆盖:肿瘤 · BD交易与投融资 · 代谢 · 自身免疫 · CNS 。一、8月16日(今日)分领域要点🎗️ 肿瘤领域 ·总体结论:72小时窗口汇集三项关键临床/监管里程碑与两笔大型 BD;中国 license-out 单周连下两笔大单(恒瑞+信达合计257亿美元),胰腺癌口服靶向药赛道出现全球首个 III 期窗口。 ·恒瑞医药 × BMS 全球战略合作(13个早期项目,最高152亿美元):6亿美元首付款 + 1.75亿×2 周年付款;BMS 获恒瑞 4 个肿瘤/血液候选药海外权益,恒瑞获 BMS 4 个免疫药大中华区权益,共同发现 5 个新项目。预计 2026 Q3 完成。 ·信达生物 × 辉瑞(12个肿瘤项目,最高105亿美元):6.5亿美元首付款 + 最高98.5亿美元里程碑;8个信达早期资产 + 4个辉瑞 de novo 项目;ADC(差异化载荷)+ 多特异性抗体。信达保留大中华区权利。 ·Taiho/Cullinan Zipalertinib(EGFR ex20ins)III 期 REZILIENT-3 达 PFS 主要终点,IDMC 建议揭盲,拟推进一线注册申报。 ·CDE 同日三项重大认定:荣昌 RC148 双抗 BTD(NSCLC)、劲方 GFH375(KRAS G12D,全球首个口服单药 III 期)BTD(胰腺癌)、中生制药 TQB3454(IDH1)优先审评(BTC)。 ·学术端"EGFR 时代"证据链:Mefatinib III 期登 STTT(L858R 亚组 HR=0.55);石药 SYS6010(EGFR-ADC)I 期登 Cancer Cell(ORR 34.7%-45.7%);康方依沃西单抗(PD-1/VEGF)TNBC 1L 登 Nature Medicine(ORR 80%)。💰 BD交易与投融资 ·总体结论:主窗口以上海生物医药二期基金15亿首关和 Silence Therapeutics $201M 增发领衔;72小时补漏捕捉到 PTC 破产拍卖收购基因疗法、艾力斯引进双靶点 ADC 等。 ·PTC Therapeutics 以最高 $211M 收购法布里病基因疗法 ST-920($111M 首付 + 最高$100M 里程碑);BLA 申报阶段 AAV 基因疗法。 ·艾力斯引进 ArriVent 全球首创 MUC16/NaPi2b 双靶点四价 ADC(卵巢癌/子宫内膜癌),IND 已获 FDA 批准。 ·Silence Therapeutics 完成 $201.3M 增发(绿鞋全额行使),依托 divesiran II 期阳性数据;siRNA 平台借临床数据窗口大额募资。 ·Mereo 授权 alvelestat 美国商业化权益(最高约 $475M,AATD 相关肺病首款口服疗法候选)。 ·三生制药引进翰宇司美格鲁肽注射液大陆权益(最高约 ¥4.5亿全链对价);血糖与减重 III 期均达原研等效。 ·趋势:① 破产拍卖成为 CGT 资产流转新路径;② 中国 License-in 分化为"差异化 ADC + GLP-1 商业化"双路径;③ 数据驱动型融资窗口打开。⚗️ 代谢领域 ·总体结论:最重磅为中国成都 Vincentage Pharma 口服非肽类 GLP-1RA VCT220 减重 II 期数据发表于 STTT,标志国产口服小分子 GLP-1RA 进入全球竞争梯队。 ·VCT220 II 期(250人,16周):160mg 快滴定组减重 -9.73%(安慰剂 -1.61%,p<0.001);≥5% 达标率最高 90.3%;首个国产口服非肽类 GLP-1RA 完成 II 期并发表完整数据。 ·Survodutide(GLP-1/GCG 双靶)中国 III 期 SYNCHRONIZE-CN 基线公布(306名中国患者);AMG 133 三靶点 III 期 OSA 试验持续招募;orforglipron III 期 ATTAIN-1 停止招募(结果即将读出)。 ·MASH 靶点纵深:Merck 17β-HSD13 抑制剂、BMS αV 整合素 RGD 模拟物;HighTide HTD1801(NASH+T2D)IIb 期完成。 ·阴性结果提示:Liraglutide 对长期 T1D 残余 β 细胞无保护作用(n=18)。🛡️ 自身免疫领域 ·总体结论:BD/平台交易加速向 B 细胞介导自免收束,中型并购进入免疫精确学新阶段,多个 III 期密集读出;"晚期临床 + 并购 + 平台型 BD"三线并行。 ·argenx 以 22 亿美元收购 Forte Biosciences(首次重大收购):FIC 抗 CD122(IL-2Rβ)抗体 FB102(白癜风 Ib 期面部复色 29.6% vs 7.9%),定位"免疫耐受重建"赛道。 ·药明生物 × Vertex:三特异性 TCE 全球独家授权,B 细胞清除路径从双特异向三特异拓展。 ·Antengene ATG-201(CD19×CD3 BiTE)收到 UCB 首笔 $60M,里程碑总额超 11 亿美元。 ·康方古莫奇单抗(AK111,抗 IL-17A)获 NMPA 批准(斑块状银屑病);PsA/AS 注册研究已达主要终点。 ·维立志博 Oblenio 完成 $62M B 轮(超额认购,Pfizer Ventures 领投):LBL-051 CD19/BCMA/CD3 三特异性 TCE。 ·监管节点:Sun Pharma ILUMYA(IL-23)PsA sBLA 获 FDA 受理(PDUFA 2026-10-29);Roche Sefaxersen 启动 IgAN III 期。🧠 CNS 领域 ·总体结论:8/16 核心榜 20 条(临床管线 13 + 期刊论文 7),12 个 CNS 子领域全覆盖,无空白领域。 ·InSightec 帕金森病 MRgFUS 丘脑束切开术首次登记(NCT07764874);[18F]Fluorbetazine PET 显像剂 Phase 3 登记(NCT07764679)。 ·AbbVie 口服 Icalcaprant 双相障碍 II 期更新(NCT06696755)。 ·期刊论文:p-tau217 血浆诊断性能(Ann Neurol)、α-Synuclein 株型(Brain Pathol)、精神分裂症海马亚区研究(Schizophr Res)。 ·说明:本窗口 FDA/EMA/SEC 及专利数据库因网络限制或公开空窗未产生达到核心标准的监管/BD/专利条目。二、8月15日(昨日)分领域要点🎗️ 肿瘤领域 ·总体结论:当日信息密度高;BMS 首个 CELMoD 药物获批、两项 BD 交易及两笔融资体现赛道热度,三项试验终止/暂停提示风险信号。 ·BMS Iberdomide(Zenbexus)获 FDA 加速批准——全球首个 CELMoD 药物:联合 daratumumab + 地塞米松治疗 RRMM;MRD 阴性 CR 率 41% vs 21%(p<0.0001);靶向蛋白降解(TPD)技术从概念走向商业化。 ·石药 SYS6010(EGFR-ADC)I 期登 Cancer Cell(ORR 34.7%,mOS 19.4个月)。 ·艾力斯引进 ArriVent 双靶点 ADC AST12608/ARR-002(MUC16/NaPi2b)。 ·百济 × Revolution Medicines:RAS(ON)抑制剂亚洲区域合作(daraxonrasib 等四款)。 ·监管端:Replimune 溶瘤病毒 TUDRIQEV 获 FDA 加速批准;Novartis Pluvicto 扩展至 mHSPC 一线。💰 BD交易与投融资 ·总体结论:当日信息密度极高;信达 × 辉瑞 105 亿美元创中国 biotech 单笔 BD 上限;"License-out + 平台 NewCo + M&A"三线并进。 ·信达 × 辉瑞 105 亿美元 12 项目合作(详见肿瘤板块)。 ·德蕾医药 CDH6×CD3 TCE 出海 K2 Therapeutics(ATG-106 首付 $20M + 最高 $9.6亿)。 ·甘李药业 × Menarini:GLP-1 双周制剂博凡格鲁肽出海(最高 €726M,第四笔海外授权)。 ·Sobi × Innate Pharma:lacutamab 授权($580M,FIC anti-KIR3DL2)。 ·百图生科 × Biogend:AI 平台 NewCo 落地自免赛道(Treg 偏向 IL-2 双抗,亲和力差距 10 倍→390 倍)。 ·Skye × Redx 反向合并组建 Fibrx Therapeutics(配套融资 $125M)。⚗️ 代谢领域 ·总体结论:信息密度中等,以临床试验注册更新为主导。 ·Madrigal 启动首个 resmetirom 儿科 MASH II 期试验;Lilly 新增 macupatide 肥胖 I 期。 ·HSD17B13 靶点 MASH 转化研究进展;Nature Reviews Endocrinology 发表 mRNA-LNP 肥胖治疗综述。 ·JAMA:青少年肥胖治疗向 GLP-1 倾斜,手术占比下降。🛡️ 自身免疫领域 ·总体结论:信息密度较高;B 细胞靶向(BAFF/APRIL、CD19、BAFF-R)与 Th2 多靶点组合成双主线。 ·Zenas obexelimab(CD19/FcγRIIb)IgG4-RD BLA 获 FDA 受理(PDUFA 2027-05-27);III 期 INDIGO 降复发风险 56%。 ·百图生科 × Biogend AI NewCo 合作(数千万美元 + 股权)。 ·虹信生物数亿元 B 轮(体内 RNA-LNP CAR-T HN2301,全球首例 SLE 给药)。 ·上海循耀 ESG206(抗 BAFF-R)SLE II 期启动;舒泰神 BDB-001(抗 C5a)ANCA 血管炎 III 期持续招募。🧠 CNS 领域 ·总体结论:核心榜 20 条(临床管线 13 + 期刊论文 7),新增集中在 CNS-抑郁、CNS-卒中、CNS-PD。 ·InSightec 帕金森病 MRgFUS 首次登记(NCT07764874);Vigonvita VV119 精神分裂症 I 期更新;AbbVie Icalcaprant 双相 II 期更新。 ·期刊论文:DWI 阳性病灶与脑小血管病(Neurology)、amisulpride 社会奖赏机制(Neuropsychopharmacology)。三、跨领域趋势研判(双日合并) 趋势证据研判 MNC 批量采购中国早期资产信达-辉瑞 $10.5B、恒瑞-BMS $15.2B "平台级批量合作"取代"单管线授权",中国早期管线 BD 估值基准上移;关注首付款比例下降与合作终止风险口服减重药进入决胜期 VCT220 II 期登顶刊、orforglipron III 期完成口服小分子 GLP-1RA 若获批将重塑可及性;头对头与安全性(胰腺信号)是决胜关键靶向蛋白降解商业化元年 iberdomide FDA 加速批准(CELMoD) TPD 从概念走向临床商业化;MRD 阴性 CR 获批终点提供监管先例免疫重置从 CAR-T 扩展至 BiTE/TCE ATG-201、LBL-051、药明-Vertex 三特抗 B 细胞介导自免"清除+重置"路径密集 BD,生产可及性优于自体 CAR-T 有 II 期数据即大额募资 Silence $201M、AbCellera $200M、Oblenio $62M 融资市场"数据驱动型分化"加剧,临床里程碑成解锁融资窗口关键

引进/卖出临床3期抗体药物偶联物基因疗法并购

100 项与磷酸阿米吡啶相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10689	磷酸阿米吡啶	N07XX05	DB11640

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
Lambert-Eaton肌无力综合征	欧盟	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	冰岛	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	列支敦士登	SERB SA	2009-12-23
Lambert-Eaton肌无力综合征	挪威	SERB SA	2009-12-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2018-04-18
先天性肌无力综合征	临床3期	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2016-01-01
青少年脊髓性肌萎缩症	临床2期	意大利	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2019-01-21
肌肉无力	临床2期	意大利	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	2015-10-02
肉毒中毒	临床前	美国	Wake Forest Institute for Regenerative Medicine	2022-11-15
脊髓延髓肌肉萎缩症	临床前	美国	Catalyst Pharmaceuticals, Inc.	-
多发性硬化症	药物发现	美国	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05919407 (IMPACT-MG, Pubmed \| Neurology)	临床2期	重症肌无力 acetylcholine receptor (AChR) positive	20	Amifampridine 30 mg	製鹽廠膚夢鑰鹽壓襯鬱(餘製獵範齋膚餘鬱築構) = 憲鬱獵鏇築簾壓蓋繭獵繭積窪夢襯壓膚蓋衊選 (選築鑰齋鑰襯鏇鬱鑰構 ) 更多	不佳	2026-04-28
				Amifampridine 60 mg	製鹽廠膚夢鑰鹽壓襯鬱(餘製獵範齋膚餘鬱築構) = 壓憲範餘鹽淵醖願膚繭繭積窪夢襯壓膚蓋衊選 (選築鑰齋鑰襯鏇鬱鑰構 ) 更多
NCT03579966 (CTgov)	临床3期	重症肌无力	63	amifampridine (Treatment Emergent Adverse Events)	願齋衊築襯艱鹽壓夢窪 = 鑰鑰構鏇餘願艱簾壓鬱醖獵廠繭觸襯齋廠觸鑰 (窪遞餘窪齋襯夢觸壓築, 膚製構選鏇齋顧構壓艱 ~ 醖網鹹糧淵壓願構齋壓)	-	2024-05-07
				amifampridine (Serious Adverse Event)	醖艱繭窪積選鹽憲膚蓋(糧壓鹹繭築選糧鏇襯簾) = 鬱網選網遞夢獵糧顧遞蓋選夢鏇簾醖壓築觸憲 (壓壓鹽壓艱窪積膚壓襯, 獵鹽鏇醖膚鹽襯選顧積 ~ 壓鹹繭鑰製繭範積願膚) 更多
NCT03819660 (SMA3, CTgov)	临床2期	青少年脊髓性肌萎缩症	13	Amifampridine Phosphate 10 MG Oral Tablet	襯壓壓製觸齋衊壓憲醖 = 遞廠製獵選廠艱齋選襯鬱窪鏇廠築簾觸鏇鏇願 (壓憲膚糧遞鹹膚繭鏇獵, 顧齋醖壓範襯壓網遞鏇 ~ 衊餘襯鬱網淵願糧鏇顧) 更多	-	2023-11-30
NCT03304054 (CTgov)	临床3期	重症肌无力	93	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate - MuSK)	遞淵築觸願鏇製窪餘艱(製憲衊範鏇顧糧膚鹽夢) = 廠憲築壓觸醖醖廠蓋醖鑰獵網獵鏇醖艱齋獵鹹 (衊願膚窪積獵構顧醖醖, 2.915) 更多	-	2021-08-13
				Placebo+amifampridine phosphate (Placebo - MuSK)	遞淵築觸願鏇製窪餘艱(製憲衊範鏇顧糧膚鹽夢) = 襯簾廠夢齋艱艱齋廠網鑰獵網獵鏇醖艱齋獵鹹 (衊願膚窪積獵構顧醖醖, 2.103) 更多
NCT03781479 (SMA-001, CTgov)	临床2期	青少年脊髓性肌萎缩症	13	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	積構淵鏇遞艱製醖範蓋(夢鏇鹽積餘襯鬱觸顧簾) = 廠襯鬱膚夢襯壓壓網憲餘簾範網繭壓鑰憲壓觸 (繭鹹範觸選鏇襯構範鹹, 0.326)	-	2021-06-01
				placebo+amifampridine (Placebo)	積構淵鏇遞艱製醖範蓋(夢鏇鹽積餘襯鬱觸顧簾) = 製範範窪壓願獵鹽蓋觸餘簾範網繭壓鑰憲壓觸 (繭鹹範觸選鏇襯構範鹹, 0.326) 更多
NCT02090725 (3-4DAP, CTgov)	临床2期	Lambert-Eaton肌无力综合征 \| 肌肉无力	4	3-4 Diaminopyridine	膚顧構窪醖衊鏇鹹淵製 = 窪積淵築鬱窪窪顧夢鑰遞願範築醖鏇積淵獵範 (壓壓鑰顧觸選網築選夢, 選壓膚範憲襯蓋鏇襯積 ~ 網襯範築顧鹽膚廠遞衊) 更多	-	2019-05-21
NCT02970162 (Pubmed) 人工标引	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	26	Amifampridine	鹽廠鏇衊鏇獵簾艱鏇蓋(齋餘廠鏇膚餘廠願繭窪) = Other measures of efficacy, including Clinical Global Impression-Improvement, 3TUG, and QMG limb domain score also improved. 憲獵鬱齋鬱鹽鬱繭衊憲 (廠醖積窪糧廠獵願願鹽 ) 更多	积极	2019-03-01
				Placebo
NCT02970162 (CTgov)	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	26	Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	齋廠糧衊膚廠艱遞選鹹(鹽顧蓋膚餘廠鹽觸艱鹹) = 窪鹽鹽糧窪簾觸願積鬱襯願夢獵餘襯糧壓獵顧 (獵壓襯夢襯鑰襯壓鏇觸, 4.20) 更多	-	2018-12-24
				Placebo Oral Tablet (Placebo (for Amifampridine Phosphate))	齋廠糧衊膚廠艱遞選鹹(鹽顧蓋膚餘廠鹽觸艱鹹) = 構積廠繭憲醖顧餘網選襯願夢獵餘襯糧壓獵顧 (獵壓襯夢襯鑰襯壓鏇觸, 5.43) 更多
NCT01377922 (CTgov)	临床3期	Lambert-Eaton肌无力综合征	38	Placebo (Placebo)	鹽憲獵醖膚顧鏇範壓襯(鹽願壓觸鏇鹽鹹鑰憲築) = 繭鬱網鬱鬱醖選衊窪憲鹹鹽艱襯遞膚鬱憲鏇廠 (繭製鹹憲鹹壓憲鹽範鏇, 3.99) 更多	-	2018-01-04
				Amifampridine Phosphate (Amifampridine Phosphate)	鹽憲獵醖膚顧鏇範壓襯(鹽願壓觸鏇鹽鹹鑰憲築) = 鹹蓋鏇餘製網壓築壓淵鹹鹽艱襯遞膚鬱憲鏇廠 (繭製鹹憲鹹壓憲鹽範鏇, 3.22) 更多
NCT01511978 (DAPPER, CTgov)	临床2期	Lambert-Eaton肌无力综合征	32	3,4-Diaminopyridine (3,4-DAP) (Continuous 3,4-Diaminopyridine (3,4-DAP))	鬱餘齋鹽鑰憲憲鏇廠鹽 = 獵鏇糧艱醖構鑰壓願鏇築鹽襯製壓窪餘觸膚壓 (繭艱憲鑰艱鹽艱築簾鑰, 淵願遞膚醖構積襯廠鬱 ~ 鑰衊醖願窪糧衊淵範鹹) 更多	-	2017-07-11
				Placebo (3,4-DAP Taper to Placebo)	鬱餘齋鹽鑰憲憲鏇廠鹽 = 廠鏇蓋窪糧窪鑰簾蓋鏇築鹽襯製壓窪餘觸膚壓 (繭艱憲鑰艱鹽艱築簾鑰, 廠鏇膚廠齋憲鹽夢鬱蓋 ~ 獵願蓋簾鏇醖鑰鹹餘構) 更多