Open label, single-center pilot study to investigate enzyme replacement therapy (ERT) frequency reduction from 2 to 4 weeks in a subgroup of elderly patients with late-onset Pompe disease

开始日期2025-06-26

申办/合作机构

Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

NCT06575829

/ Not yet recruiting临床4期IIT

Open Label, Single-center Pilot Study to Investigate Alglucosidase Alfa (20 mg/kg) Frequency Reduction From 2 to 4 Weeks in a Subgroup of Elderly Patients With Late-onset Pompe Disease (TRIPOD-Study)

The aim of this study is to assess if dosing frequency reduction of alglucosidase alfa 20 mg/kg once every 2 weeks to once every 4 weeks is safe and does not lead to increased progression of disease in a selected group of patients with late-onset Pompe disease.

开始日期2024-10-01

申办/合作机构

Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam

NCT06121011

/ RecruitingN/A

A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease

This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
The objectives of the registry are:
* To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients
* To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments
* To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs)
* To describe the natural history of untreated Pompe disease

开始日期2024-02-16

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

100 项与阿糖苷酶α 相关的临床结果

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100 项与阿糖苷酶α 相关的转化医学

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100 项与阿糖苷酶α 相关的专利（医药）

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300

项与阿糖苷酶α 相关的文献（医药）

2026-09-01·INDIAN JOURNAL OF PEDIATRICS

Impact of Enzyme Replacement Therapy on Patients with Late Onset Pompe Disease – Real World Data from a Developing Country

Article

作者: Yesodharan, Dhanya ; Pal, Swasti ; Jagadeesh, Sujatha ; Gupta, Neerja ; Vh, Sankar ; Kishnani, Priya S ; Puri, Ratna Dua ; Gn, Sanjeeva ; Bijarnia-Mahay, Sunita ; Kabra, Madhulika ; Modani, Prerana ; Bhat, Meenakshi ; Nampoothiri, Sheela ; Muranjan, Mamta

OBJECTIVES:

To determine the impact of enzyme replacement therapy (ERT) in patients with late onset Pompe disease (LOPD) in terms of change in motor and respiratory status, along with challenges in obtaining multi-disciplinary care to manage the multi-systemic aspects of disease.

METHODS:

This was a retrospective chart review of patient data, collected from seven tertiary care centres across India. All patients of late onset Pompe disease that have received enzyme replacement therapy were included and a descriptive analysis of data was performed.

RESULTS:

Twenty two patients of LOPD were initiated on ERT and included in this data analysis, with demise of three patients and incomplete follow-up of five patients. Motor function assessment, in terms of 6 min walk test (6MW) and change in ambulatory status, showed improvement/stabilization of distance walked in 6 min for three of four patients, although one of three lost ambulation thereafter due to severe COVID infection. One patient showed gradual deterioration in 6 MW distance with 6.7% minimal detectable change for 4 patients. Fifteen percent (15%) patients lost independent ambulation over the study period. Of eight patients with pulmonary function test data before and after ERT, four showed decline while four showed stabilization of supine and sitting forced vital capacity. Three patients developed sleep disordered breathing requiring nocturnal BiPAP. Five patients were switched over to avalglucosidase alfa from alglucosidase alfa, with two patients showing improvement in PFT after switching over.

CONCLUSIONS:

This is the first study describing the impact of ERT in an Indian cohort of LOPD patients. It shows real world concerns of impact of chronic diseases with delay in starting therapy. It also brings to light the challenges in obtaining multi-disciplinary management. The wide variability in spectrum of presentations, early onset and faster rates of disease progression as well as high disease burden highlight the need for early initiation of therapy.

2026-06-01·MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM

Early enzyme replacement therapy in late-onset Pompe disease diagnosed by newborn screening

Article

作者: Nading, Erica ; Makhijani, Neelam ; McMechan, Deborah R ; Jones, Harrison N ; Huggins, Erin ; Case, Laura E ; Kishnani, Priya S ; Hobson-Webb, Lisa D ; Moore, Steven A

OBJECTIVE:

Newborn screening (NBS) now allows for early detection and clinical monitoring in infants and children with late-onset Pompe disease (LOPD), potentially identifying those needing early enzyme replacement therapy (ERT). Early symptom onset has been reported in LOPD, but with a paucity of information on when to initiate ERT and on outcomes with early treatment. We report our experience at Duke University Medical Center with seven symptomatic children diagnosed with LOPD by NBS, compound heterozygous for the common IVS1 variant c.-32-13 T > G and a second pathogenic or likely pathogenic variant, started early on ERT.

METHODS:

All participants underwent periodic multidisciplinary evaluations including kinematic analysis of posture/movement; standardized assessments of gross motor, speech-language, and feeding/swallowing; serum and urine biomarker analysis; and quantitative muscle ultrasound.

RESULTS:

Prior to initiation of ERT, all participants showed kinematic deficits and persistently elevated serum creatine kinase (CK). Median age at ERT initiation was 8.2 months (range: 2-20 months) with 6/7 showing standardized motor scores ≤10th percentile +/or declining. All started on alglucosidase alfa, later transitioning to avalglucosidase alfa without complications. At latest evaluation, all demonstrated motor improvement and normalization of CK.

CONCLUSION:

Data presented here supports existing evidence that infants and children with LOPD can present with early symptom onset and may benefit from early ERT. While further study is needed, we showcase the early features of LOPD, benefits from early ERT, and the importance of comprehensive multidisciplinary evaluation of LOPD diagnosed via NBS, allowing timely intervention for those that may benefit from early ERT.

2026-06-01·MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM

Alglucosidase alfa demonstrates effectiveness and safety in Chinese patients with late-onset Pompe disease: A multi-center prospective study

Article

作者: Li, Duoling ; Hu, Jing ; Zhao, Yuying ; Ma, Mingming ; Shang, Huifang ; Wang, Zhaoxia ; Qiu, Wenjuan ; Jiao, Kexin ; Yang, Huan ; Shen, Dan ; Wu, Wei ; Li, Bin ; Qiu, Zhengqing ; Zhu, Wenhua

OBJECTIVE:

Pompe disease is a rare, progressively debilitating lysosomal disorder. Enzyme replacement therapy (ERT) is an established treatment targeting the underlying enzyme deficiency. Alglucosidase alfa has shown benefits in survival, ambulation, and respiratory function and was approved in China for both infantile-onset (IOPD)and late-onset Pompe disease (LOPD) in 2015.To assess the effectiveness and safety of 52-week Alglucosidase alfa treatment among Chinese patients with LOPD in a multicenter, single arm, open-label, prospective clinical study.

METHODS:

Forty-one eligible LOPD patients received Alglucosidase alfa infusions at 20 mg/kg every 2 weeks for 52 weeks. Primary endpoints included the six-minute walk test (6MWT), percentage of predicted forced vital capacity (FVC), and safety profile. Secondary endpoints encompassed manual muscle test (MMT), maximal inspiratory and expiratory pressure (MIP and MEP), Quick motor function test (QMFT) scores, and health-related quality of life (SF-12).

RESULTS:

After 52 weeks, the mean 6MWT distance significantly improved by 43.6 m (P = 0.0017). Although the mean percentage of predicted FVC improved by 2.4%, the difference was not statistically significant (P = 0.1424). MIP and MEP percentages improved, reaching maximal improvement at 38 weeks. Both MMT and QMFT scores demonstrated significant improvements, with increases of 2.5 points (P < 0.0001) and 5.6 points (P < 0.0001), respectively. PCS significantly improved by 3.8 points (P = 0.0039), while MCS improvement was not statistically significant. A total of 32 participants (78.0%) experienced 137 treatment-emergent adverse events (TEAEs). Most of these TEAEs were mild to moderate in severity and resolved without sequelae.

CONCLUSIONS:

Alglucosidase alfa demonstrated a positive benefit-risk profile in Chinese LOPD patients, confirming its safety and effectiveness.

106

项与阿糖苷酶α 相关的新闻（医药）

2026-07-31

·灼见GlobalView

炸裂营收+疯狂砍管线！赛诺菲Q2极致反转：铁娘子的断臂重生

全网舆论正在割裂地解读赛诺菲 2026 年第二季度财报。一部分观点紧盯亮眼财务数据：总销售额115.97 亿欧元[1]，大幅超出市场预期 8%；王牌产品 Dupixent（达必妥）单季销售额51.54 亿欧元[1]，同比大涨近 38%，首次突破 50 亿欧元关口。依托药王强劲表现，公司上调全年业绩指引，同时将 Dupixent 2030 年销售目标从 220 亿欧元提升至250 亿欧元，并对外释放定心信号：核心专利保护至少延续至2031 年 3 月之后，部分专利有效期甚至直达 2046 年。另一部分声音聚焦负面信号：财报同步官宣砍掉三款免疫学中后期管线，I&I（免疫与炎症）赛道遭遇重创；财报落地后赛诺菲股价大跌近 7%[1]；中国市场增长疲软，疫苗板块销售额同比下滑；Dupixent 期待已久的 COPD 适应症，尚未兑现市场预想中的第二增长曲线。绝大多数行业资讯习惯于把利好与利空分开罗列，简单定义 "喜忧参半"。但割裂的表象之下，藏着新任 CEO Belén Garijo 上任 12 周最重要的战略决策：当下所有动作并非偶然，这是一场提前布局 2031 年专利悬崖、主动进行资源重塑的断臂改革。站在皮肤健康全赛道审视，这次激进取舍，也关上了赛诺菲依靠自研，从皮肤病处方药跨界切入医美再生赛道的重要窗口。表层繁华：单一药王撑起整个集团基本盘赛诺菲本季度的业绩爆发力，完全建立在 Dupixent 持续高速放量之上。作为全球 2 型炎症领域的标杆全人源单克隆抗体，达必妥（Dupixent，度普利尤单抗）由赛诺菲与再生元联合研发，通过靶向阻断IL-4/IL-13 核心炎症通路，从源头抑制 2 型炎症连锁反应。产品覆盖特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等多类慢性复发性炎症疾病，是目前适应症最广、循证数据最充足的 2 型炎症生物制剂。在临床场景中，产品精准聚焦中重度、常规治疗效果不佳、反复发作的慢病患者，覆盖皮肤科、呼吸科、耳鼻喉科三大核心科室，尤其适配多病共患炎症人群。依靠长期维持用药、高复购、慢病粘性强的属性，达必妥成为赛诺菲无可替代的现金牛。渠道端，达必妥依托国内医保双通道体系形成成熟闭环：公立医院承担诊断、首评、开方的获客功能；DTP 特药药房承接绝大部分外流处方，是当前核心交付终端；互联网医院复诊配送、私立特需渠道补齐高端与居家场景，形成 "院内获客、院外留存、线上增量" 的稳定商业模式。凭借源源不断的现金流，赛诺菲有充足底气上调长期销售预期，并且高调对外明确专利布局，提前对冲市场对于生物类似药冲击的恐慌情绪。在对外沟通中，Garijo 清晰划定三大核心赛道：免疫学、罕见病、疫苗，同时加大中日市场布局，试图在逆全球化浪潮中依靠本地化挖掘增量。但繁华背后存在一道绕不开的枷锁：整个集团增长高度依赖 Dupixent。成熟老产品持续衰退，Aubagio、依诺肝素出现双位数下滑，Myozyme 销售额同比下滑 19.4%；疫苗板块仅 RSV 新药 Beyfortus 实现爆发式增长，难以形成稳定的第二增长支柱。一旦 Dupixent 增长见顶或是遭遇竞争冲击，赛诺菲将直面增长真空。 2031 年专利节点越来越近，寻找 "下一个 Dupixent"，是 Garijo 必须完成的终极考题。在此背景下，大规模管线清理，就有了清晰的逻辑支撑。核心抉择：业绩暴涨之时，为何主动砍管线？财报同步披露，三款免疫学核心管线正式终止开发：抗 OX40L 抗体 amlitelimab、IL-33 靶点 itepekimab、口服 TNF 抑制剂 balinatunfib。市场很容易简单解读为单纯临床失败，但背后是一套严苛的商业化测算。 Itepekimab 开展两项 COPD 三期试验，仅一组达到主要终点，试验结果无法重复；与此同时阿斯利康同靶点 IL-33 抑制剂交出稳定阳性临床数据，赛道竞争格局彻底恶化。口服 TNF 抑制剂 balinatunfib 被视作 I&I 管线重要储备，二期临床数据却没能抵达内部疗效红线。持续投入，大概率只能产出一款 "跟随型产品"，难以和现有标准疗法拉开差距。对于手握 Dupixent 的赛诺菲而言，中等潜力管线的战略价值正在消失。 Garijo 正在推行一套全新研发准则：不再允许现金牛产生的利润，持续供养优势不足、商业化空间有限的管线。在自免炎症赛道全面内卷的大环境下，未来只有 best-in-class 产品能够实现盈利。与其持续消耗研发资金长期 "试错"，不如及时止损，把资金、人力收拢，集中押注差异化潜力资产，或是通过 BD 并购快速补齐管线缺口。值得留意的配套调整：赛诺菲下调疫苗板块 2030 年销售目标 10 亿欧元至 90 亿欧元，资源倾斜方向一目了然 ——战略重心进一步向免疫学赛道收拢，非核心业务预期持续收缩。这里有一个行业普遍忽略的长期影响。纵观全球产业演进路径：皮肤病创新药企，天然拥有向医美再生抗衰延伸的技术底座。艾尔建依靠皮肤科与神经科学基础搭建医美版图；独立皮肤巨头高德美，依托皮炎诊疗学术积淀，成长为全球填充剂、再生针龙头。炎症屏障修复、皮肤免疫调控，正是皮肤科药物和医美抗衰共享的底层科学逻辑。 amlitelimab 早期核心适应症便包含特应性皮炎。这批皮肤免疫管线，原本是赛诺菲打通 "炎症皮肤病治疗→皮肤屏障修复、抗衰"，切入再生医美赛道的自研跳板。如今全线终止开发，意味着集团主动放弃内生拓展路径。一边坐拥全球销量最高的皮炎生物制剂，一边清空皮炎赛道后续管线，相当于主动放弃构建 "皮肤治疗 + 医美抗衰" 的完整大健康版图。竞争格局巨变：全球垄断稳固，中国彻底内卷当前达必妥的市场格局呈现极致的 "内外分化"。全球层面，达必妥凭借先发优势、全适应症布局、海量真实世界数据，长期稳居 2 型炎症赛道龙头，暂无同层级竞品可以替代，依旧是全球抗炎领域的 "金标准"。但中国市场已经彻底变天。国产 IL-4Rα 单抗密集落地，直接正面冲击达必妥基本盘：康诺亚司普奇拜单抗已正式获批上市，先声药业乐德奇拜单抗递交上市申请，恒瑞、三生国健等多家企业产品进入临床三期。短短两年，国内从 "独家蓝海" 迅速进入多强混战、价格前置、存量抢夺的阶段。同时，JAK 口服抑制剂、IL-5、IgE 等不同机制药物，在皮炎、哮喘细分领域持续分流患者；叠加医保续约持续降价压力，达必妥在中国已经告别高增长时代，进入 "保份额、控利润" 的新阶段。最关键的是：赛诺菲原本用来接力达必妥的免疫后备管线全部砍掉，内部已经没有成熟接班人。这也意味着未来 3–5 年，赛诺菲只能极致依赖单一药王扛住整体业绩，同时错失依托皮肤技术延伸医美业务打造第二增长曲线的机会。市场误判：业绩超预期，股价为何大跌 7%？财报公布后的股价暴跌，很多解读归结于 COPD 增量不及预期、市场期待过高。这个结论只看到表层情绪，忽略了资本市场和管理层的预期错位。短期投资者习惯于追逐单品销售增速，天然反感大规模管线终止。在固有认知里，砍掉中后期项目等同于 "未来管线储备缩水"。但长线产业逻辑完全相反：低效管线持续烧钱，会长期侵蚀企业利润率；及时出清资产，能够优化研发投入产出比，提升未来现金流质量。市场正在为短期风险定价，却尚未消化这次研发改革的长期价值。除此之外，两大潜在矛盾持续压制估值：其一，赛诺菲与再生元围绕 Dupixent 产生诉讼纠纷，双方就商业化信息共享产生分歧，合作稳定性埋下隐患；其二，中国市场持续疲软，区域增长承压。更深一层的隐性担忧：资本市场观察到赛诺菲持续收缩皮肤免疫管线。同行持续打通 "皮肤治疗 + 医美再生" 双轮驱动，而赛诺菲主动收窄赛道边界，长期成长想象空间被持续压缩。终局预判：铁娘子的断臂自救，能否跨越 2031 专利悬崖？结合当前所有动作，赛诺菲未来数年的发展路径已经非常清晰。短期 1–3 年：Dupixent 依旧维持全球高增速，提供充沛现金流。赛诺菲将持续推进管线出清，淘汰同质化、无差异化的管线，研发资源高度集中；同时加速 BD 并购，依靠外部交易寻找新品，弥补自研管线断层。中国市场进入存量博弈，价格竞争常态化，增长持续承压。中长期 3–8 年（至 2031 专利窗口）：全球生物类似药研发进入倒计时、国产竞品全面上市、医保持续降价三重压力叠加，赛诺菲迎来命运分水岭。如果并购能够落地重磅品种，公司可以平滑专利悬崖带来的业绩冲击；如果自研与并购持续没有突破，2031 年后赛诺菲将直接面临 "增长失速" 的风险。本质上，Q2 所有动作 —— 业绩暴涨、上调销售目标、批量砍管线、收缩非核心业务，构成一套完整的战略自救方案。铁娘子上任后的这场变革，不能简单定义为好坏参半。这是用短期管线阵痛，换取企业长期生存空间。在药王红利最后的黄金窗口期，赛诺菲正在极致收拢资源、清理冗余、备战即将到来的专利周期。但不可忽视的遗憾：手握皮肤免疫领域的王牌产品，却主动切断内生延伸医美赛道的可能性。接下来资本市场的博弈重心，早已不再局限于达必妥单季度营收增速。真正决定赛诺菲未来十年走势的核心命题只有一个：在 Dupixent 红利耗尽之前，能不能找到下一张王牌。 *免责声明：本文基于公开行业资讯整理，仅为产业交流，不构成任何投资建议 *信息来源：FiercePharma、Pharmaphorum、赛诺菲官方财报

2026-07-30

·药时代

107亿美元！度普利尤单抗大卖

中文共：800字预计阅读时间：3分钟 2026年7月30日，赛诺菲发布2026年半年报，上半年营收221.06亿欧元（+15.7%）；业务毛利润175.99亿欧元（+19.0%）；研发投入39.80亿欧元（+9.9%）。从业务板块来看，免疫学领域为绝对增长引擎：Dupixent（度普利尤单抗）上半年销售额高达93.24亿欧元（+34.4%），其美国市场贡献了69.22亿欧元，增长39.5%；Kevzara销售额3.01亿欧元，增长28.6%。罕见病领域新旧交替，新品放量迅速：ALTUVIIIO（血友病A）销售额6.74亿欧元，增长32.3%，在美国市场增长尤为显著（34.4%），已成为板块内的重要支柱；Nexviazyme/Nexviadyme（庞贝病），增长14.5%。Myozyme下降18.2%，主要受欧洲市场大幅下滑（-36.1%）影响，可能是受到新一代药物Nexviazyme的替代效应或竞争影响。肿瘤学领域核心产品强势驱动：Sarclisa销售额3.54亿欧元，大幅增长33.0%。特别是在欧洲市场（增长30.1%）和世界其他地区（增长60.8%）表现优异，美国市场也保持了17.6%的增长。这表明其在多发性骨髓瘤治疗领域的地位正在稳固提升。管线方面，赛诺菲决定终止/暂停多款产品：OX40L单抗amlitelimab、IL-33单抗itepekimab，以及抗C1s单抗riliprubart。其中，itepekimab正在进行的两项三期研究（CEREN-1和CEREN-2）也将终止，不会再做最终分析，该药用于治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉。推荐阅读：14.5亿美元引入！赛诺菲重磅药物终止AD研发最终，赛诺菲上调了2026年业绩指引，营收预期增长约10%；并同步调整了2030长期营收愿景：Dupixent全年销售额调至250亿欧元（原目标约220亿欧元）；疫苗板块下调10亿欧元至90亿欧元；以及将新药规模推至百亿级别。参考资料： https://www.sanofi.com/assets/dotcom/content-app/events/quaterly-results/2026/2026-q2-2026-results/2026_07_30_Sanofi_Q2_2026_Results.pdf 封面图来源：药时代股价暴跌33%！Processa反向收购Vidya，竟为了PK诺华？ 2026-07-30 ORR从33.6%骤降至15.7%！FDA逐例核查实锤「疗效注水」 2026-07-29 p值从0.24刷到0.029！FDA实锤「数据造假」 2026-07-28 版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

2026-07-05

·乙酰水杨酸投研

国际头部药企每周国际审批&合作授权&收并购&临床进展&财务业绩-2026年6月29日至2026年7月5日

下面是2026年6月29日至2026年7月5日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况国际审批方面：  罗氏：6月29日，罗氏宣布，基于创新扩增测序（SBX）技术打造的AXELIOS 1测序平台正式上市。扩增测序（SBX）是一种全新测序技术路径：通过精密生化反应，将目标核酸分子（DNA或RNA）的序列信息编码至可检测的替代聚合物，扩增链（Xpandomer）。扩增链长度为原始核酸分子的50倍，序列信息由高信噪比信号报告分子承载；当扩增链穿过纳米孔时，背景噪音极低、信号清晰，大幅提升单分子测序精准度。SBX生化体系搭配可复用高通量CMOS传感模块与高端数据分析模块，可极速完成碱基识别与近乎实时的数据解析。  罗氏：6月30日，罗氏宣布，美国FDA已受理并授予Enspryng（satralizumab，萨特利珠单抗，安适平），用于治疗甲状腺眼病的补充生物制品许可申请优先审评资格。本次申报基于III期临床试验SatraGO研究数据，相关数据已于2025年10月在美国眼整形与重建外科学会（ASOPRS）年会上公布。研究主要终点为第24周眼球突出应答率：SatraGO-2试验中，53%接受Enspryng治疗的患者突眼度较基线下降，安慰剂组仅23%，差异具备统计学意义。SatraGO-1试验中49%用药患者实现突眼改善，安慰剂组为31%；虽数值改善未达统计学显著性。两项研究的次要终点指标均出现明显改善：对于活动性甲状腺眼病患者，78%~90%人群的临床活动评分（CAS）得到缓解；SatraGO-1、SatraGO-2试验中分别有44%、61%的复视患者症状好转。Enspryng由罗氏集团旗下中外制药研发，是靶向白介素6（IL-6）受体的人源化单克隆抗体。IL-6是人体炎症反应中关键的信号传导分子。本品采用创新抗体再循环技术，相较于传统单抗，可高强度、反复结合IL-6受体，长效抑制IL-6通路，快速、持续阻断炎症反应。  艾伯维：6月29日，艾伯维宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已发布积极审评意见，推荐批准RINVOQ（upadacitinib，瑞福，乌帕替尼）用于成人及青少年非节段型白癜风的治疗。积极意见基于正在开展的III期Viti-Up临床项目数据。RINVOQ由艾伯维研发，属于JAK抑制剂，对JAK1的抑制活性显著强于JAK2、JAK3及TYK2。  艾伯维：6月29日，艾伯维宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已发布积极审评意见，推荐批准乌帕替尼用于成人及青少年重度斑秃的治疗。积极意见依据III期UP-AA临床项目，15毫克与30毫克两个剂量组均达到第24周脱发严重程度评分（SALT）≤20的主要终点；相较于安慰剂组，更多患者头皮毛发覆盖率恢复至80%及以上。两项研究的两个剂量组均达成全部关键次要终点，包括第24周实现头皮毛发完全再生（SALT评分=0分）。  阿斯利康：6月29日，阿斯利康与第一三共联合开发的Enhertu（德曲妥珠单抗，优赫得）获欧盟批准，单药治疗成人不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化IHC 3+）实体瘤患者，患者既往接受过治疗且无其他满意治疗方案。获批依据为三项II期临床试验（DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02）。DESTINY-PanTumor02研究中，实体瘤患者111例，癌种涵盖胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌及其他实体瘤。Enhertu治疗后经确认客观缓解率52.3%，中位缓解持续时间21.1个月。DESTINY-Lung01研究中，非小细胞肺癌患者17例。治疗后经确认客观缓解率52.9%，中位缓解持续时间6.9个月。DESTINY-CRC02研究中，结直肠癌患者64例。治疗后经确认客观缓解率46.9%，中位缓解持续时间5.5个月。Enhertu是第一三共自主研发、经特殊设计的靶向HER2的DXd型抗体偶联药物，由阿斯利康与第一三共共同开发、商业化。  诺华：7月2日，诺华宣布，欧盟委员会已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗2岁及以上儿童、青少年及成人5q型脊髓性肌萎缩症患者，患者需存在运动神经元存活基因1（SMN1）双等位基因突变。获批依据III期STEER研究，以及支持性IIIb期STRENGTH、I/II期STRONG研究数据。STEER研究结果显示，治疗后患者汉密尔顿功能运动量表（HFMSE）评分显著提升2.39分，疗效在52周随访期内持续维持。STEER与STRENGTH两项研究同时证实，无论患者既往是否接受过其他治疗，使用本品均可获得具备临床意义的获益。Itvisma是以9型腺相关病毒（AAV9）为载体的基因治疗药物，采用独特机制靶向脊髓性肌萎缩症的遗传病根：仅需单次鞘内注射，即可向人体递送功能性SMN1基因拷贝，持续表达SMN蛋白，改善患者运动功能。诺华拥有多项全球独家授权：与美国全国儿童医院达成全球独家授权，获得AAV9基因替代疗法静脉、鞘内给药用于所有分型脊髓性肌萎缩症的开发及商业化权益；自REGENXBIO获得其知识产权库内所有重组AAV载体用于人体体内基因替代治疗脊髓性肌萎缩症的全球独家授权；与法国基因治疗研究所Généthon签署全球独家许可协议，拥有AAV9载体中枢神经系统体内递送技术用于脊髓性肌萎缩症治疗的全部权益。  福泰制药：7月1日，福泰制药宣布，美国FDA批准，CASGEVY（exagamglogene autotemcel）扩大适用人群，用于2岁及以上、伴有反复血管闭塞危象的镰状细胞贫血患者，或输血依赖型β地中海贫血患者。CASGEVY是非病毒体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，提取患者自身造血干祖细胞，精准靶向切割BCL11A基因红系特异性增强子区域，完成基因编辑。该编辑可促使红细胞大量合成胎儿血红蛋白（HbF，血红蛋白F）。胎儿血红蛋白是胎儿阶段天然存在的携氧血红蛋白，出生后人体会逐步切换为成人型血红蛋白。临床进展方面：  罗氏：7月2日，罗氏公布III期Krascendo 1研究阳性结果。评估在经治KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者中，在研新一代KRAS G12C抑制剂divarasib对比已获批一代KRAS G12C抑制剂sotorasib或adagrasib的疗效。研究达到主要终点及关键次要终点：divarasib可显著改善患者无进展生存期与总生存期，获益具备临床意义且差异有统计学意义。抑制活性更强、靶点选择性更高。药物可选择性结合KRAS G12C蛋白，将其稳定锁定在失活状态，阻断驱动肿瘤增殖的信号通路KRAS基因编码KRAS蛋白，该蛋白如同细胞调控开关，在激活与失活两种状态间切换，调控细胞生长与增殖，是肿瘤新药研发的核心靶点。  艾伯维：6月29日，艾伯维公布III期EPCORE DLBCL-4研究主要终点数据。评估T细胞衔接双特异性抗体epcoritamab联合来那度胺方案，对比利妥昔单抗+吉西他滨+奥沙利铂化疗免疫方案，用于既往至少接受过一线治疗的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。研究达到主要终点，无进展生存期取得具有统计学显著性与临床意义的显著改善。患者疾病进展或死亡风险分别降低60%、56%。Epcoritamab是专有DuoBody平台技术制备的IgG1型双特异性抗体，给药方式为皮下注射。Genmab的DuoBody-CD3技术可定向募集细胞毒性T细胞，特异性针对靶细胞启动免疫杀伤。Epcoritamab可同时结合T细胞表面CD3与B细胞表面CD20，介导T细胞杀伤CD20阳性肿瘤细胞。本品由艾伯维与Genmab基于肿瘤领域合作协议共同开发；双方将在美国、日本共同负责商业化，其余全球市场商业化由艾伯维主导。  阿斯利康：6月28日，阿斯利康宣布，MULBERRY III期临床试验阳性结果显示：在既往未接受过Strensiq（asfotase alfa）治疗的2～12岁低磷酸酯酶症患儿中，在研酶替代疗法efzimfotase alfa（ALXN1850）可显著改善骨骼健康。以第25周放射学总体变化印象评分（RGI-C）为评价指标，相较于安慰剂组，该药带来具有统计学显著性与临床意义的骨骼获益。研究数据于第12届国际儿童骨骼健康大会（ICCBH）公布。第25周时，efzimfotase alfa组患儿放射学总体变化印象评分（RGI-C）中位值为1.67，安慰剂组中位值为0，两组中位差值1.67。研究同时达成骨骼健康关键次要终点，佝偻病严重程度评分（RSS），第25周观察到统计学显著改善：efzimfotaseα组RSS中位值为-1.00，安慰剂组为0，中位差值-1.00。第25周多项身体功能与生活质量次要终点指标均出现改善：儿童结局数据采集工具（PODCI）总体功能标准分中位差值9.0，差异具有名义统计学意义；6分钟步行试验（6MWT）临床获益显著，中位步行距离较安慰剂组增加34.5米。CHESTNUT试验中，纳入2～12岁、既往长期使用Strensiq的患儿，分为换药至efzimfotase α组与继续原药治疗组。第25周数据显示：换药组治疗期间不良事件发生率90.5%，持续使用Strensiq组为86.4%，两组不良反应发生率相近，efzimfotase整体安全性良好。关键次要终点证实，患儿从Strensiq换用efzimfotase α后骨骼健康可维持稳定：第25周RGI-C评分两组中位差值为0；Efzimfotase α组佝偻病严重程度评分（RSS）中位值0，Strensiq组为-0.08，中位差值0.08。低磷酸酯酶症是罕见慢性遗传性代谢病，致病根源为碱性磷酸酶活性不足，该酶是骨骼正常矿化、维持肌肉功能的关键物质。Efzimfotase和Strensiq均为酶替代疗法，外源补充碱性磷酸酶。  赛诺菲：6月30日，赛诺菲宣布，III期Baby-COMET研究取得阳性关键结果，证实Nexviazyme（耐而赞，avalglucosidase alfa）达成主要终点：6月龄及以下初治婴儿型庞贝病患儿，治疗52周时存活且无需有创呼吸机支持的患者占比达到预设标准。此外，该研究全部次要终点均顺利达标，包括患儿12月龄、18月龄时存活且脱离有创通气的比例，同时52周时多项疾病进展评价指标均出现数值改善。相关数据将于第19届国际神经肌肉疾病大会上公布。庞贝病是罕见遗传性进展性神经肌肉疾病，病因是酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏，全身肌肉功能均会受累。Nexviazyme为酶替代疗法，对甘露糖-6-磷酸（M6P）受体具备高亲和力，该受体是酶替代药物进入细胞、转运至靶组织的核心通路。相较于（Myozyme/Lumizyme，alglucosidase alfa），Nexviazyme携带的甘露糖-6-磷酸基团数量高出约15倍，可提升靶组织药物摄取效率、增强糖原清除能力。  晖致：6月29日，晖致公布III期临床试验阳性主要终点数据。评估靶向释放布地奈德制剂VR-205（Nefecon），用于存在进展至终末期肾病风险的日本成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的疗效与安全性。研究达到主要终点：治疗9个月时，VR-205可使患者尿蛋白/肌酐比值（UPCR）几何均值较基线下降33.75%。具备统计学显著性与临床实际意义。除治疗6个月、12个月时尿蛋白/肌酐比值出现具有统计学及临床意义的显著下降外，治疗9个月时，VR-205可显著提升估算肾小球滤过率（eGFR），同时降低血肌酐、尿白蛋白/肌酐比值（UACR）；镜下血尿改善、蛋白尿持续缓解进一步印证VR-205的整体治疗获益；至研究结束，无受试者进展至透析、肾移植阶段，也未出现重度肾功能损伤（eGFR＜15毫升/分钟/1.73平方米）。2022年，Calliditas Therapeutics AB与日本晖致达成独家授权协议，获得VR-205在日本用于治疗原发性IgA肾病的上市许可申请及商业化权益。

临床3期并购优先审批

100 项与阿糖苷酶α 相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03207	阿糖苷酶α	A16AB07	DB01272

研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
II型糖原贮积病	欧盟	Sanofi	2006-03-28
II型糖原贮积病	冰岛	Sanofi	2006-03-28
II型糖原贮积病	列支敦士登	Sanofi	2006-03-28
II型糖原贮积病	挪威	Sanofi	2006-03-28

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01526785 (ADVANCE, Pubmed \| J Neuromuscul Dis)	临床4期	II型糖原贮积病	90	4000L alglucosidase alfa	遞憲顧淵蓋鑰窪夢遞廠(壓醖艱艱範醖遞艱鏇鹽) = 廠淵糧鏇顧顧鏇艱醖構鏇獵糧憲鹽膚窪襯鏇鬱 (網網鏇範鏇鑰壓顧蓋願 )	-	2022-09-01
NCT00486889 (CTgov)	临床4期	II型糖原贮积病	12	alglucosidase alfa	網鏇壓鬱糧窪襯壓餘憲 = 鹹選襯築構壓廠夢餘夢鑰築糧顧網鬱淵醖遞艱 (鏇範蓋鹹積鑰簾願膚鹹, 構觸製積觸餘繭鑰選積 ~ 淵範選獵淵夢餘憲鹽顧) 更多	-	2022-08-26
NCT03687333 (APOLLO-IOPD, PRNewswire) 人工标引	临床4期	II型糖原贮积病	10	Alglucosidase Alfa	齋範積構築製製鹽憲齋(壓鹹餘簾鹹餘鹽襯齋範) = 遞夢積築淵廠壓獵繭鹽艱網鏇糧夢願鑰鹹選壓 (壓醖簾觸夢壓範糧糧鬱, 39.93) 更多	积极	2022-08-05
NCT03687333 (APOLLO-IOPD, Pubmed \| Front Pharmacol) 人工标引	临床4期	II型糖原贮积病	10	Alglucosidase Alfa	網窪醖齋繭鹹遞淵襯簾(範憲廠繭膚鬱簾觸齋築) = 蓋鏇鹽蓋鏇艱壓製夢範膚淵膚壓製膚簾製積製 (範願遞膚鬱鑰膚窪齋鑰, 155.99) 更多	积极	2022-06-27
NCT03019406 (Mini-COMET, CTgov)	临床2期	II型糖原贮积病	22	Avalglucosidase Alfa (PAP: Cohort 1: Avalglucosidase Alfa 20 mg/kg)	鬱簾餘鏇襯淵醖鏇衊膚 = 衊膚製簾範簾簾齋製遞選選鏇構襯蓋製艱鬱鹹 (廠鏇鬱襯觸築蓋膚繭觸, 艱簾獵衊蓋壓鬱築鏇遞 ~ 積網壓顧膚繭壓蓋膚築) 更多	-	2021-11-22
				Avalglucosidase Alfa (PAP: Cohort 2: Avalglucosidase Alfa 40 mg/kg)	鬱簾餘鏇襯淵醖鏇衊膚 = 範築網願製構製襯範築選選鏇構襯蓋製艱鬱鹹 (廠鏇鬱襯觸築蓋膚繭觸, 積廠餘觸鏇壓憲壓鹹願 ~ 構淵鹹餘醖鹽襯網觸鹹) 更多
NCT01410890 (PAPAYA, CTgov)	临床4期	II型糖原贮积病	21	Alglucosidase Alfa (Alglucosidase Alfa: <18 Years)	鬱築餘醖艱齋觸繭繭餘(鏇顧醖鬱鏇鹽鏇蓋鹹鑰) = 襯淵觸鬱簾襯餘襯觸顧鑰遞願淵製鬱範構衊廠 (廠夢鬱網壓衊淵壓壓襯, 94600) 更多	-	2021-06-11
				Alglucosidase Alfa (Alglucosidase Alfa: >=18 Years)	鬱築餘醖艱齋觸繭繭餘(鏇顧醖鬱鏇鹽鏇蓋鹹鑰) = 鬱鹽艱淵衊襯製鹹遞獵鑰遞願淵製鬱範構衊廠 (廠夢鬱網壓衊淵壓壓襯, 143000) 更多
NCT00701701 (CTgov)	临床4期	II型糖原贮积病	4	Myozyme (Regimen A: Alglucosidase Alfa and Cyclophosphamide)	顧選蓋廠網選築鹽壓遞 = 廠積繭鹽鹽衊選醖遞簾願憲醖顧範醖鹹遞廠網 (構鑰鹹積顧選齋窪積糧, 範淵襯簾醖廠憲觸網艱 ~ 遞顧膚鬱齋顧憲鹹繭壓) 更多	-	2020-10-12
				Myozyme (Regimen B: Alglucosidase Alfa, Rituximab and Methotrexate)	顧選蓋廠網選築鹽壓遞 = 醖網齋顧構獵淵艱鹹鑰願憲醖顧範醖鹹遞廠網 (構鑰鹹積顧選齋窪積糧, 窪淵壓鹹艱構膚膚膚糧 ~ 網網選範鬱繭網窪顧範) 更多
NCT01526785 (Pubmed) 人工标引	临床4期	II型糖原贮积病	113	Alglucosidase alfa (IOPD)	醖選鏇鏇構壓壓艱鹹憲(繭夢窪鏇夢糧餘齋鏇糧) = 選蓋膚繭艱繭糧餘網衊鑰醖築顧蓋觸膚襯鹽蓋 (鹹襯壓鹹築憲顧壓夢顧 ) 更多	积极	2018-10-01
				Alglucosidase alfa (LOPD)	醖選鏇鏇構壓壓艱鹹憲(繭夢窪鏇夢糧餘齋鏇糧) = 膚網壓範願網積製鹽膚鑰醖築顧蓋觸膚襯鹽蓋 (鹹襯壓鹹築憲顧壓夢顧 ) 更多
NCT00158600 \| NCT00455195 (LOTS, AAN2017)	N/A	II型糖原贮积病	68	Alglucosidase alfa	醖選艱獵衊範衊衊鏇襯(壓衊鑰繭齋範醖範廠構) = 醖築觸顧艱簾鹹遞襯壓艱齋獵鬱窪餘鏇衊夢觸 (衊繭鏇齋憲顧襯鹹鏇窪 ) 更多	积极	2017-04-18
NCT01597596 (CTgov)	临床4期	II型糖原贮积病	4	alglucosidase alfa (Alglucosidase Alfa 4000 L Material (Non-US Participants))	餘膚鏇顧築醖糧願觸襯 = 夢憲構憲憲鏇顧廠壓鹽構糧醖鹽齋築遞鬱選餘 (願淵蓋積醖積獵鹽壓選, 夢鏇衊鬱鏇糧鹽淵壓鹽 ~ 衊構築製鏇壓鹹遞鏇夢) 更多	-	2016-01-18
				alglucosidase alfa (Alglucosidase Alfa 160 L Material (US Participants))	觸餘淵積壓醖繭鏇觸選(獵鏇鹽顧淵糧衊願淵窪) = 醖憲鹽壓選積遞壓膚鹽糧選願簾艱網網網繭夢 (憲鏇構獵膚繭繭蓋製簾, 1.103) 更多