A Phase I/IIa Study to Evaluate the Efficacy of DB107-RRV (Formerly Toca511), Administered to Subjects at Time of Resection and Intravenously Thereafter, in Combination With DB107-FC (Formerly Toca FC) and Radiation Therapy or DB107-FC, Temozolomide (TMZ) and Radiation Therapy in Patients With Newly Diagnosed High Grade Glioma

This is a multicenter, open-label study of DB107-RRV (formerly Toca 511) and DB107-FC (formerly Toca FC) when administered following surgical resection in newly diagnosed High Grade Glioma (HGG) patients. The study is designed to evaluate whether treatment with DB107-RRV in combination with DB107-FC when added to standard of care provides clinical benefit to newly diagnosed HGG when compared to historical performance previously determined in well controlled clinical trials published in the peer reviewed literature. This study is going to be conducted in newly diagnosed HGG patients receiving with maximum surgical resection treatment followed by radiation and temozolomide treatment using the established Stupp Protocol for O6-methylguanine-DNA methyl-transferase (MGMT) methylated patients or radiation therapy for MGMT unmethylated patients.

开始日期2025-01-08

申办/合作机构

The University of California, San Francisco

[+2]

NCT06264388

/ Recruiting临床2期IIT

A Biomarker-Guided Phase 2 Study of DB107-RRV (Retroviral Replicating Vector) Combined With DB107-Flucytosine Extended-Release Tablets in Patients With Recurrent Glioblastoma or Anaplastic Astrocytoma

The purpose of this study is to determine if the investigational products, DB107-RRV and DB107-FC, as a combination treatment will shrink high-grade glioma (HGG) in patients with recurrent/progressive, resectable or unresectable disease and increase the time that disease is controlled.

开始日期2024-05-01

申办/合作机构

University of Miami

[+2]

NCT04105374

/ Withdrawn临床2/3期IIT

A Phase II/III Randomized, Open-Label Study of Toca 511, A Retroviral Replicating Vector, Combined With Toca FC With Temozolomide and Radiation Followed by Adjuvant Temozolomide and Toca FC Compared to Temozolomide and Radiation Followed by Adjuvant Temozolomide in Patients With Newly Diagnosed Glioblastoma

This phase II/III trial studies how well vocimagene amiretrorepvec (Toca 511) and extended release flucytosine (Toca FC) work when added to the usual treatment (temozolomide and radiation therapy) in treating patients with newly diagnosed glioblastoma. Toca 511 is a live virus that has been built to carry a gene into tumor cells. This gene carries instructions that cause the tumor cells to turn Toca FC, typically used to treat fungal infections, into a drug that may kill the tumor cells. Drugs used in chemotherapy, such as temozolomide, work in different ways to stop the growth of tumor cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Radiation therapy uses high energy x-rays to kill tumor cells and shrink tumors. Giving Toca 511 and Toca FC in addition to the usual treatment (temozolomide and radiation therapy) may help shrink or stabilize cancer or extend the life of patients with newly diagnosed glioblastoma.

开始日期2020-01-31

申办/合作机构

NRG Oncology

[+1]

100 项与 Vocimagene amiretrorepvec 相关的临床结果

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100 项与 Vocimagene amiretrorepvec 相关的转化医学

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100 项与 Vocimagene amiretrorepvec 相关的专利（医药）

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219

项与 Vocimagene amiretrorepvec 相关的文献（医药）

2026-04-01·TRANSPLANTATION

APOL1 Genotype and Patient Outcomes in US and South African Transplant Recipients With HIV who Received Kidneys From Donors With HIV

Article

作者: Nagiah, Savania ; Malinis, Maricar ; Muller, Elmi ; Segev, Dorry ; Massie, Allan ; Blumberg, Emily A. ; Manning, Kathryn ; Durand, Christine M. ; Stock, Peter ; Mehta, Shikha ; Selvan, Miruthula Tamil ; Santos, Carlos A. Q. ; Morris, Michele I. ; Hand, Jonathan ; Rana, Meenakshi ; Florman, Sander ; Redd, Andrew D. ; Odim, Jonah ; Stosor, Valentina ; Pereira, Marcus R. ; Wojciechowski, David ; Freercks, Robert ; Heymann, Jurgen ; Gilbert, Alexander ; Tobian, Aaron A. R. ; Kopp, Jeffrey B. ; Friedman-Moraco, Rachel ; Schaenman, Joanna ; Bagnasco, Serena ; Haidar, Ghady ; Rodrigues, Moreno

Background.:

Lower allograft survival has been demonstrated in kidney transplant recipients without HIV whose donors have 2 apolipoprotein L1 ( APOL1 ) renal risk variants (RRVs). The effects of APOL1 RRV on kidney transplant outcomes in people with HIV have not been fully assessed.

Methods.:

Genomic DNA was analyzed for APOL1 RRV genotype using a probe-based assay in HIV-positive kidney transplant recipients (R + ) and their respective HIV-negative (D − ) or HIV-positive (D + ) kidney donors participating in HIV transplantation studies in South Africa (SA) and the United States (US). Allograft outcomes (time to first rejection, HIV-associated nephropathy, graft failure, or death) were compared by both donor and recipient RRV status.

Results.:

Genomic DNA was available for 21 donors with HIV and 38 HIV D + /R + recipients in the SA cohort, and 57 donors (40 D + and 17 D − ) and 119 recipients (49 HIV D + /R + and 70 D − /R + ) in the US cohort. Recipient outcomes were not associated with recipient APOL1 genotype. However, recipients whose donor carried 1 versus 0 APOL1 RRV were significantly more likely to experience a negative composite outcome ( P < 0.02 for both cohorts independently), which led to an adjusted hazard ratio of a poor composite outcome of 2.9 (95% confidence interval, 1.1 to 7.4) and 10.1 (95% confidence interval, 2.4 to 42.7) in the SA and US cohorts, respectively.

Conclusions.:

In two independent cohorts, the presence of 1 APOL1 RRV in a donor kidney led to significantly worse posttransplant outcomes. Further research into the interaction between the allograft environment and donor APOL1 genotype in people with HIV is required.

2025-11-01·MOLECULAR THERAPY

A phase 1B trial of vocimagene amiretrorepvec in patients with advanced solid tumors: Safety, tumor homing, and immune modulatory effects

Article

作者: Shorr, Jolene ; Ostertag, Derek ; Venkat, Shree ; Thomassen, Amber ; Rodriguez-Aguirre, Maria ; Rodrigues, Olivia Roos ; Accomando, William P ; Hogan, Daniel J ; Kwon, Deukwoo ; Yavrom, Sharon ; Merchan, Jaime R ; Donahue, Arthur ; Rodon, Jordi ; Bentley, Cornelia ; Falchook, Gerald S

Vocimagene amiretrorepvec (Toca 511) is a replicating retroviral vector (RRV) encoding cytosine deaminase that converts 5-fluorocytosine (5-FC) into 5-fluorouracil in the tumor microenvironment. This study investigated the safety and immunomodulatory effects of systemically administered Toca 511 and Toca FC in advanced cancer patients. Eligible subjects received three daily intravenous (i.v.) injections of Toca 511, followed by intratumoral (i.t.) injection of Toca 511, and a 7-day course of oral Toca FC given every 4-6 weeks. Among 21 enrolled patients, the most common treatment-related adverse events were diarrhea, nausea, vomiting, and fever. Correlative studies confirmed tumor homing after intravenous virus administration. Addition of Toca FC reduced tumor myeloid cells, Tregs, and exhausted T cells, and increased CD8 T cells. Systemically, a shift in T cells from naive to effector phenotypes, expansion of CD4 memory T cells, and increases in B cells were observed. Treatment was associated with a disease control rate of 61% and median overall survival of 9.6 months. The above results confirm feasibility of systemic administration of Toca 511 in combination with oral Toca FC, successful tumor targeting, and tumor and systemic immunomodulation. Further investigation of Toca 511/Toca FC in combination with checkpoint inhibitors and/or targeted agents is warranted.

2025-11-01·AMERICAN JOURNAL OF EMERGENCY MEDICINE

Feasibility and optimization of a second-tier prehospital critical care response for major trauma in a North American urban and suburban area: A geospatial analysis and modelling study

Article

作者: Stephenson, Rachel ; Chan, Timothy C Y ; von Vopelius-Feldt, Johannes ; Sarhangian, Vahid ; Turner, Linda ; Cheskes, Sheldon ; Nolan, Brodie ; Drennan, Ian

OBJECTIVE:

Prehospital Critical Care Response Units (CCRUs) dispatched to the scene of major traumas can deliver advanced interventions at scene but are uncommon in North America. We sought to evaluate the feasibility of CCRU response to major trauma in a North American urban-suburban region.

METHODS:

We obtained ambulance record-level data from three paramedic services in Ontario, Canada (Toronto Paramedic Service, Peel Regional Paramedic Service, and Halton Region Paramedic Service) from January 2018 to December 2022 which we aggregated into calls and applied inclusion criteria targeting major trauma. We used mathematical modelling to determine the optimal placement of CCRU bases containing an RRV or RRV/helicopter for trauma response and evaluated their expected counterfactual coverage performance using simulation. Our primary metrics were the expected number of major traumas that could have been reached by CCRUs prior to EMS departure from the scene and the resulting expected average reduction in time to accessing critical care for those patients.

RESULTS:

We found the expected counterfactual coverage of two optimally placed RRV teams to be 80 % (N = 5092) of 6391 major trauma calls included. This corresponded to an expected average reduction in time to critical care of 30 min (from 47 to 17 min). We found only marginal improvement in total calls reached by CCRUs when an RRV team was replaced with an RRV/helicopter team.

CONCLUSIONS:

Our analysis supports the feasibility of CCRU response to major trauma in a North American mixed urban-suburban region and motivates further investigation into CCRUs' clinical and cost effectiveness.

项与 Vocimagene amiretrorepvec 相关的新闻（医药）

2026-06-24

·有驾

生物基因类论文参考文献大全

生物基因类论文参考文献大全 1.【期刊论文】医药领域生物基因工程的应用探究期刊：生物过程摘要：生物基因工程是一种基于人工手段对生物体的基因进行改造和重组,以改变生物体遗传特性和基因功能的技术。这项技术应用于医药领域,已在生物制药、疫苗开发、基因检测和基因疗法方面发挥作用,体现出其在批量制备生物活性药品、开发更安全的基因疫苗、检测患者基因型并定制个性诊疗方案或判断疾病发展趋势、靶向治疗遗传疾病等领域的应用优势。Biological genetic engineering is a technology based on artificial means to modify and recombine the genes of organisms to change the genetic characteristics and gene functions of organisms. This technology has been applied in the field of medicine, and has played a role in biopharmaceutical, vaccine development, gene testing and gene therapy, reflecting its application advantages in the field of batch preparation of bioactive drugs, development of safer genetic vaccines, detection of patients’ genotypes and customized diagnosis and treatment plans or disease development trends, and targeted treatment of genetic diseases. 关键词：医药领域；生物基因工程；DNA 点击查看详情获取文献： ------------------------------------------------------------------------------ 2.【期刊论文】一种面向生物基因多序列比对算法的任务调度方法期刊：计算机与现代化摘要：针对现阶段生物基因多序列比对算法在面对大规模数据时存在比对效率慢的问题,提出一种面向生物基因多序列比对算法的任务调度方法,以提高生物基因多序列比对的效率。通过Trie树方法对生物基因多序列数据展开分割处理,从而提高后续基因多序列比对过程中数据查找和匹配的效率;构建基因多序列BWT索引,利用BWT索引方法完成生物基因多序列比对;以多序列比对方法为基础,采用CPU与GPU异构并行系统完成多序列比对的任务调度。实验结果表明,所提的面向生物基因多序列比对算法的任务调度方法效率更高、性能更好,且更适合于实际应用。关键词：生物基因；任务调度；多序列比对；CPU与GPU；BWT索引方法 ------------------------------------------------------------------------------ 3.【期刊论文】最完整海洋微生物基因数据库出炉期刊：水产科技情报摘要：近日,记者从“千种海洋生物基因测序项目”暨全球海洋微生物基因库建设及应用成果联合发布会上获悉,华大生命科学研究院联合山东大学、英国东安格利亚大学等机构,构建了迄今为止最完整的海洋微生物基因数据库,并从中发现大量具有应用潜力的基因资源。该研究为开发抗菌肽、新型基因编辑工具、PET塑料降解酶等提供了新思路。相关成果在线发表于国际学术期刊《自然》上。关键词：国际学术期刊；基因数据库；海洋微生物；生命科学；新型基因；基因资源；基因测序；基因库 ------------------------------------------------------------------------------ 4.【期刊论文】高质量临床微生物基因组参考数据库构建的思考期刊：中国食品药品监管摘要：病原宏基因组高通量测序(mNGS)技术因其检测时间短、分辨率高,能识别罕见、新发病原体引发的感染或者混合感染等优势,已经被广泛地应用于临床疑难感染的辅助诊断。然而,由于目前尚缺乏标准化生物信息学分析流程和高质量临床微生物基因组参考数据库等问题,一定程度上制约了该技术临床应用的进一步发展。本文介绍了高质量临床微生物基因组参考数据库建设现状,探讨了高质量临床微生物基因组参考数据库构建的技术要求、质量控制过程和实现方式,并提出相关思考和建议。关键词：病原宏基因组高通量测序；生物信息学分析；微生物基因组参考数据库；建设现状；技术要求 ------------------------------------------------------------------------------ 5.【期刊论文】促生菌种组合提高玉米根际土壤有益微生物基因丰度及促生效应研究期刊：植物营养与肥料学报摘要：【目的】微生物肥料一般需要采用复合菌种提高有益菌在作物根际的定殖和促生效果。我们对本实验室前期分离鉴定的26个具有不同功能的玉米根际菌株进行复配,并研究复合菌株在土壤中的有益作用及其促生效果。【方法】按照功能共构建了4组合成菌群:C1,将铁载体分泌量最高的解磷菌、解钾菌、自生固氮菌、联合固氮菌各1株进行组合;C2,将吲哚乙酸(IAA)分泌量最高的解磷菌、解钾菌、自生固氮菌、联合固氮菌各1株进行组合;C3,每个菌属选择1株综合促生能力最强的菌株进行组合;C4,由C1与C2所有菌株组合。用以上4组菌群在灭菌土壤和未灭菌土壤上分别进行玉米接种菌剂和土壤浇灌菌剂盆栽试验,包括无菌剂对照在内共10个处理,灭菌土壤处理分别记为MCK、MC1、MC2、MC3、MC4,未灭菌土壤处理分别记为WCK、WC1、WC2、WC3和WC4。玉米接菌试验是将初生胚根长1~2 cm的玉米种子浸泡在菌群悬浮液中1 h,然后种植在灭菌土壤和未灭菌土壤中,9天后测定株高、鲜重、根长、根尖数和分叉数。土壤浇灌试验采用种子发芽方法,将种子播在灭菌和未灭菌土壤中,每5天浇灌1次菌悬液,待玉米生长15天后,收集玉米根际土壤用于宏基因组学测序,揭示菌群对玉米根际微生物的影响及其促生机制。【结果】4个复合菌剂相比,C4表现出最好的综合促生能力。玉米接种C4后,幼苗株高、地上鲜重、根鲜重、根长、根尖数和分叉数在灭菌组中分别比对照提高了28.97%、46.00%、59.99%、61.99%、62.27%和46.70%,在未灭菌组中分别提高了27.49%、25.86%、50.13%、40.11%、62.26%和82.55%。复合菌群C4提高了根际土壤中有益菌属Pseudomonas、Klebsiella、Duganella、Cellvibrio、Pantoea、Pseudoxanthomonas的丰度,在浇灌菌群C4的玉米根际土壤中,有益菌属Enterobacter和Klebsiella的注释丰度与对照组相比显著提高。菌群C4提高了根际土壤中磷和氮的转运、IAA的合成、铁载体的转运与调控系统和碳循环相关的功能基因的丰度,部分丰度上升的功能基因的微生物溯源分析结果显示,多数有益微生物的菌属丰度与功能基因丰度呈正相关,同时在ugqB、phnW的基因集中注释到了菌群C4的成员Klebsiella。【结论】菌群C4改变了玉米根际细菌群落组成,提高了有益菌属丰度,富集了促生相关功能基因,具备微生物复合菌肥开发的潜能。关键词：生物肥料；促生机制；植物根际促生菌；合成菌群；玉米 ------------------------------------------------------------------------------ 6.【期刊论文】基于Spark云计算的生物基因多序列比对方法期刊：计算机测量与控制摘要：在生物基因多序列比对过程中,早期的方法仅计算了单一的Spark集群参数,导致算法的并行效果较差;为此,设计了基于Spark云计算的生物基因多序列比对方法;基于获得的生物遗传序列数据,对其进行了优化,并通过计算不同序列间的匹配度,对生物基因多序列比对任务进行动态规划;利用Spark云计算技术,构建Spark集群,并对多个Spark集群的参数进行计算;利用多种生物基因序列之间的相似性与差异性来选择最佳的匹配路径,在此基础上,建立多个生物基因序列比对的并行计算模型,并对其进行求解,得到对应的多个序列对比对的并行算法;实验结果表明:该方法具有更好的并行性,能够有效提高多序列比对的性能。关键词：Spark云计算；生物基因；生物信息学；基因多序列比对；并行算法 ------------------------------------------------------------------------------ 7.【期刊论文】人体肠道微生物基因组DNA提取方法的比较期刊：当代化工摘要：探究了不同DNA提取方法对人体肠道微生物菌群研究的影响,为今后研究人体肠道微生物时选择提取方法提供参考依据。选择市面上3种商业化肠道微生物DNA提取试剂盒和1种实验室改良方法对20份人类粪便样本中微生物DNA进行提取,根据DNA浓度、纯度和微生物多样性比较4种DNA提取方法差异。结果表明:Q-试剂盒法(QIAamp PowerFecal Pro DNA Kit,Qiagen)、ET-试剂盒法(ET粪便DNA快速提取试剂盒,IDMBIO)、P-实验室改良法3种方法提取的DNA得率较高;方法 P获得的OTU数量最多;α多样性分析结果显示4种提取方法差异不显著;方法 P、方法 Q得到肠道微生物组成结构相似度较高,方法 ET、方法 Y(MolPure Stool DNA Kit,Yeasen)得到肠道微生物组成相似度较高;4种DNA提取方法所得微生物群落构成在门水平和属水平差异明显。每种DNA提取方法都有各自提取偏好性菌属,经过综合比较,方法 Q和方法 ET提取DNA的得率更高、速度更快。关键词：DNA提取；高通量测序；扩增子测序；微生物群落 ------------------------------------------------------------------------------ 8.【期刊论文】电活性微生物基因编辑与转录调控技术的应用期刊：工业微生物摘要：电活性微生物能够通过代谢过程直接与电极进行电子交换,在可持续能源生产和环境污染治理方面具有潜力。基因编辑和转录调控技术的不断发展,对电活性微生物的性能产生了影响,进一步推动了电子转移效率、生物能源产量和污染物处理能力的提高。因此,文章旨在探讨电活性微生物基因编辑与转录调控技术的应用,以期为更好地利用电活性微生物提供理论参考。关键词：电活性微生物；基因编辑；转录调控技术 ------------------------------------------------------------------------------ 9.【期刊论文】索元生物基因疗法DB107临床2期试验获FDA批准期刊：首都食品与医药摘要：近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准索元生物基因疗法DB107的临床2期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构:加州大学旧金山分校(UCSF)、加州大学圣迭戈分校(UCSD)以及南加州大学(USC)的研究者共同发起,将验证全新生物标志物DGM7作为预测性生物标志物指导下,DB107治疗高级别神经胶质瘤(HGG)的有效性。关键词：基因疗法；南加州大学；神经胶质瘤；临床试验；圣迭戈；生物标志物；旧金山分校 ------------------------------------------------------------------------------ 10.【期刊论文】微生物基因检测技术在鄂尔多斯盆地神府南气田勘探中的应用期刊：中国煤层气摘要：针对鄂尔多斯盆地构造复杂,储层分布差异大,气藏富集规律不明等问题,本文采用微生物基因检测技术的荧光定量PCR法测量研究区样品中油气指示基因的丰度,同时利用高通量基因测序法检测样品中的烃类微生物种群类型,分析认为,本区主要有东北部、西部、南部三个烃类异常带,展布特征与沉积认识吻合,且西部、南部有亲缘关系,东北部与二者无亲缘关系,可能与致密气、煤层气不同层系烃的逸散有关。实钻表明,本技术对于鄂尔多斯盆地致密气和煤层气混源区的含油气性评价方面具有较好的适用性,为油气有利区带筛选提供参考依据。关键词：鄂尔多斯盆地；黄土塬地貌区；微生物基因检测；荧光定量检测；高通量基因测序点击查看详情获取文献： ------------------------------------------------------------------------------

2025-03-29

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科睿药业抗流感1类新药玛舒拉沙韦获批上市；默沙东近20亿美元引进恒瑞Lp(a)抑制剂 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周，热点较多。首先看审评审批方面，国内外都有两个重磅药获批，国内来说，科睿药业抗流感1类新药玛舒拉沙韦获批上市，国外而言，first-in-class口服抗生素获FDA批准上市，成为近30年来首个获批治疗uUTI的新型口服抗生素。其次看研发方面，多个药物取得重要进展，值得一提的就是，中美瑞康公布小核酸癌症新药积极结果，完全缓解率超66%，但比较遗憾的是，Cassava Sciences阿尔茨海默病新药Ⅲ期研究失败；最后是交易及投融资方面，比较值得关注的就是，默沙东近20亿美元引进恒瑞Lp(a)抑制剂。本期盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为2025.3.24-3.28，包含25条信息。审评审批NMPA上市批准1、3月27日，NMPA官网显示，青峰医药下属子公司科睿药业1类新药玛舒拉沙韦片（GP681片）获批上市，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。玛舒拉沙韦片是青峰医药与银杏树药业联合开发的一种聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂，患者全病程只需服药一次。申请2、3月24日，CDE官网显示，Plethora Solutions和复星医药共同申报的5.1类新药利多卡因丙胺卡因气雾剂（研发代号：PSD502）申报上市，用于治疗早泄。这是一款利多卡因及丙胺卡因的专有配方，为一款定量透皮喷雾，最早于2013年11月在欧盟获批上市，2018年12月，复星医药控股子公司万邦生化医药获得该产品在中国商业化权益。3、3月25日，CDE官网显示，施维雅申报的5.1类新药艾伏尼布片新适应症申报上市，推测适应症为联合阿扎胞甘一线治疗携带易感IDH1突变的AML患者。艾伏尼布片是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，此前已作为“临床急需境外新药”在国内获批，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。临床批准 4、3月24日，CDE官网显示，恩华药业1类新药NH140068片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。NH140068是一款适于口服的多种神经递质受体激动剂，为新一代治疗精神分裂症的创新药。本次是该产品首次在中国获批临床。5、3月25日，CDE官网显示，科伦博泰1类新药SKB107注射液获批临床，拟开发用于晚期实体瘤骨转移。这是该公司与西南医科大学附属医院共同开发的靶向肿瘤骨转移的放射性核素偶联药物（RDC）药物。本次是该产品首次在中国获批IND。6、3月25日，CDE官网显示，映恩生物1类新药注射用DB-2304获批临床，拟开发治疗系统性红斑狼疮。DB-2304是映恩生物自主研发的靶向BDCA2这一浆细胞样树突状细胞（pDC）特异靶点的ADC产品，具有潜在“first-in-class”。7、3月25日，CDE官网显示，复宏汉霖的HLX79注射液获批Ⅱ期临床，联合利妥昔单抗（汉利康）治疗活动期肾小球肾炎。HLX79是复宏汉霖许可引进的一款潜在“first-in-class”人唾液酸酶融合蛋白，2024年12月，复宏汉霖与Palleon达成一项9530万美元的授权合作，获得HLX79在中国的独家许可。8、3月27日，CDE官网显示，华东医药1类新药HDM3019获批临床，拟开发治疗类风湿关节炎。HDM3019是靶向OX40L和TNFα的双特异性抗体。华东医药于2024年8月与IMBiologics达成独家许可协议，获得两款自身免疫性疾病新药在中国等37个亚洲国家的权益，其中就包括了这款IMB-101。该项合作的总金额超3亿美元。9、3月27日，CDE官网显示，阿斯利康旗下Alexion的1类新药Eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症。这是一款治疗性多肽，2024年3月，阿斯利康宣布以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款名为eneboparatide（AZP-3601）的Ⅲ期临床阶段研发项目。10、3月27日，CDE官网显示，礼来申报的1类新药注射用LY4052031获批临床，拟单药用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌或其他实体瘤。这是一款在研的抗Nectin-4抗体偶联药物（ADC），正在国际范围内开展Ⅰ期临床研究。本次是该产品首次在中国获批IND。优先审评11、3月28日，CDE官网显示，默沙东的Clesrovimab注射液拟纳入优先审评，用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。Clesrovimab是一种在研的半衰期延长的单抗，可作为被动免疫手段，用于预防RSV疾病。2024年12月，该产品向FDA批准上市，用于保护婴儿在其首个RSV季节免受RSV疾病的侵害。FDA预定在2025年6月前完成审评。突破性疗法12、3月27日，CDE官网显示，恒瑞医药1类新药HRS-5965胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为原发性IgA肾病。HRS-5965为一款补体因子B抑制剂。该产品针对原发性IgA肾病适应症目前正处于Ⅱ期临床阶段。HRS-5965的首个Ⅲ期临床正在进行中，旨在评估HRS-5965胶囊对比一款C5补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的有效性与安全性。FDA上市批准13、3月26日，FDA官网显示，GSK的Gepotidacin（商品名：Blujepa）获批上市，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的成人及12岁以上青少年患者。Gepotidacin是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。14、3月26日，FDA官网显示，Exelixis的卡博替尼新适应症获批，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和胰腺外NET（epNET）儿童（≥12岁）和成人患者。这是第一个获FDA批准用于系统治疗无论原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达和功能状态的经治NET的药物，于2012年11月在美国获批上市。临床批准15、3月24日，FDA官网显示，神济昌华的SNUG01获批Ⅰ/Ⅱa期国际多中心注册临床试验，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。SNUG01是以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。16、3月24日，FDA官网显示，云顶新耀的EVM14注射液获批临床。EVM14是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症的治疗。该产品通过将编码多种肿瘤相关抗原的mRNA原液包封在脂质系统中配制而成。优先审评17、3月25日，FDA官网显示，赛诺菲的Tolebrutinib获优先审评，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）并延缓成人患者独立于复发活动的残疾进展，PDUFA日期为2025年9月28日。欧盟也正在审评该药的上市申请。如果获得批准，Tolebrutinib将成为第一种也是唯一一款既能治疗nrSPMS又能减缓残疾累积而不受复发活动影响的脑穿透性BTK抑制剂。研发临床状态18、3月24日，索元生物宣布，其DB107治疗新诊断的高级别胶质瘤的临床Ⅰ/Ⅱ期试验首例受试者完成入组。这是一项评估DB107在切除时和术后静脉注射，联合DB107FC和放射治疗或DB107FC、替莫唑胺(TMZ)和放射治疗对新诊断的高级别胶质瘤患者进行治疗的研究，计划招募70名患者，证明DB107在生物标志物阳性脑瘤患者中无进展生存率的改善。临床数据19、3月24日，Opthea Limited公布了Sozinibercept治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的Ⅲ期COAST研究。结果显示，该研究未达到主要终点。在总体人群中，Sozinibercept（每4周1次）联合阿柏西普组、Sozinibercept（每8周1次）联合阿柏西普组和安慰剂联合阿柏西普组的BCVA评分分别增加了13.5个字母、12.8个字母和13.7个字母，组间p值分别为0.86和0.42。Sozinibercept是一款靶向血管内皮生长因子受体3（VEGFR3）的Fc融合蛋白，可阻断VEGF-C、VEGF-D与VEGFR2、VEGFR3的结合。20、3月24日，中美瑞康公布了RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）Ⅰ期临床试验的积极初步数据。数据显示，在接受卡介苗（BCG）治疗失败的患者中，最低两个剂量组的原位癌（CIS）患者完全缓解率（CR）达到66.7%，且安全性表现优异。RAG-01是一种创新性的saRNA（小激活RNA）疗法，旨在上调p21肿瘤抑制基因的表达。21、3月25日，Cassava Sciences公布了Simufilam治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的Ⅲ期REFOCUS-ALZ研究数据。数据显示，未达到主要终点。此前，该研究因Ⅲ期RETHINK-ALZ研究失败在2024年11月25日终止开展。Simufilam是一款靶向错构的细丝蛋白A（FLNA）的口服小分子药物。22、3月28日，劲方医药公布了氟泽雷塞联合西妥昔单抗一线治疗NSCLC的最新Ⅱ期（KROCUS）数据。数据显示，该药具有优秀的总体疗效、显著的脑转移患者肿瘤缓解、以及优于二线及以上氟泽雷塞单药疗法的安全性/耐受性；相较于包含免疫疗法的当前一线NSCLC标准治疗，KROCUS方案也提示了针对KRAS突变患者的更优治疗潜力。氟泽雷塞为一款KRAS G12C抑制剂，由信达生物和劲方医药合作开发，是中国批准上市的首个KRAS抑制剂药物。交易及投融资23、3月24日，联邦制药宣布，其全资附属公司联邦生物已与诺和诺德签订协议。诺和诺德将获得UBT251全球（不包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的开发、生产和商业化权益。联邦生物保留中国权益。UBT251是一款长效GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂，拟开发用于治疗肥胖症、2型糖尿病和其他疾病。根据协议，联邦生物将获得2亿美元首付款和最高18亿美元的潜在里程碑付款，以及分层销售提成。24、3月25日，恒瑞医药宣布，与默沙东就其脂蛋白(a)[Lp(a)]口服小分子项目（包括名为HRS-5346先导化合物）达成独家许可协议。根据协议，恒瑞医药将HRS-5346在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给默沙东。恒瑞医药将收取2亿美元的首付款，并有资格获得不超过17.7亿美元的与特定的开发、监管和商业化相关的里程碑付款，以及如果相关产品获批上市，基于HRS-5346的净销售额的销售提成。25、3月26日，浦合医药宣布，与拜耳就BAY 3713372（浦合原代号PH020）达成全球许可协议。根据协议，拜耳获得开发、制造和商业化该产品的全球独家许可。BAY 3713372是一种口服的强效选择性MTA协同PRMT5抑制剂，拜耳已招募首例患者参与Ⅰ期人体首次剂量爬坡临床试验，研究该产品用于治疗MTAP缺失型实体瘤。END2025金笔奖征文活动开启，来投稿吧！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

临床3期上市批准临床申请优先审批申请上市

2025-03-26

·医药观澜

索元生物在研脑瘤基因疗法临床首位受试者完成入组

▎药明康德内容团队报道 3月24日，索元生物宣布其创新药DB107治疗新诊断的高级别胶质瘤的临床1/2期试验首例受试者完成入组。这项名为“评估DB107 RRV疗效的1/2a期研究，在切除时和术后静脉注射，联合DB107FC和放射治疗或DB107FC、替莫唑胺 (TMZ) 和放射治疗对新诊断的高级别胶质瘤患者进行治疗”的临床试验是由三家著名脑瘤研究机构，加州大学旧金山医学院、南加州大学及加州大学圣地亚哥医学院共同发起。该试验计划招募70名患者，其目标是证明DB107在生物标志物阳性脑瘤患者中无进展生存率的改善。 DB107为一种组合疗法，即由前药激活剂基因疗法的逆转录病毒复制载体（RRV） DB107-RRV（vocimagene amiretrorepvec）和口服前药DB107-FC（缓释5-氟胞嘧啶）两部分组成。DB107-RRV是一种肿瘤内和静脉注射的逆转录病毒复制载体（RRV），可将口服的5FC在肿瘤部位转化为强效化疗药5-氟尿嘧啶（5-FU）。这一疗法可使瘤内浓度达到5-FU全身用药的30-50倍，在杀死局部细胞的同时，最大限度地减少了全身暴露和5-FU的脱靶毒性。通过过往临床试验的回顾性研究，索元生物利用其独特的DGM生物标志物发现平台，发现了一个全新的生物标志物Denovo Genomic Marker 7（DGM7）。DGM7阳性的患者的总体生存率显著优于DGM7阴性患者，同时也显著优于采用标准治疗的患者。加州大学旧金山医学院神经肿瘤学家兼首席研究员Nicholas Butowski博士说：“招募第一批患者是推进高级胶质瘤患者治疗选择的重要里程碑。我们认为这项试验将为患者及提高新诊断患者的生存率提供有高度的价值。” 该项目合作单位Anova CEO Chris Beardmore博士说：“这是一项革命性的科学研究，治疗方法藉由基因疗法感染癌症细胞进行化疗。因此可以显著降低化疗治疗常见的全身毒性并且进一步感染无法通过手术和其他干预措施去除的癌细胞，大幅改善脑瘤患者的病症。” 索元生物创始人暨董事长罗文博士表示：“高级别胶质瘤（High-grade gliomas, HGG）仍然是治疗最具挑战性的癌症之一，其治疗选择有限且病情高度复杂。该疾病的治疗方法在过去20年中几乎没有变化。DGM7则是DGM发现平台首次在基因治疗药物中发现的全新生物标志物，是索元生物DGM平台在小分子药物之外的成功案例，再次证明了DGM平台的可持续性和可扩展性。这个项目将精准医疗、基因治疗及化药有机的结合起来，这种组合疗法旨在根除肿瘤细胞，同时以最小的毒性刺激强大而持久的抗癌免疫反应。” 参考资料： [1]索元生物新闻稿. 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

基因疗法放射疗法

100 项与 Vocimagene amiretrorepvec 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10328	-	-	DB15331

研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
多形性胶质母细胞瘤	临床3期	美国	Tocagen, Inc.	2015-11-30
多形性胶质母细胞瘤	临床3期	加拿大	Tocagen, Inc.	2015-11-30
多形性胶质母细胞瘤	临床3期	以色列	Tocagen, Inc.	2015-11-30
多形性胶质母细胞瘤	临床3期	韩国	Tocagen, Inc.	2015-11-30
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	美国	Tocagen, Inc.	2015-11-30
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	加拿大	Tocagen, Inc.	2015-11-30
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	以色列	Tocagen, Inc.	2015-11-30
复发性胶质母细胞瘤	临床3期	韩国	Tocagen, Inc.	2015-11-30
复发性恶性胶质瘤	临床3期	美国	Tocagen, Inc.	2015-11-30
复发性恶性胶质瘤	临床3期	加拿大	Tocagen, Inc.	2015-11-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02414165 (TOCA 5, Pubmed \| JAMA Oncol)	临床2/3期	复发性恶性胶质瘤	403	Toca 511/FC	獵構襯襯醖襯遞餘衊淵(蓋鬱衊廠糧窪遞築襯淵) = 襯繭鬱繭膚膚糧蓋淵鹽膚網膚簾餘積窪夢獵範 (選壓範鑰廠積鬱鹹製築 )	不佳	2020-12-01
				Vocimagene Amiretrorepvec (Standard of Care (SOC))	獵構襯襯醖襯遞餘衊淵(蓋鬱衊廠糧窪遞築襯淵) = 醖鏇衊夢鬱願鹹遞壓鹽膚網膚簾餘積窪夢獵範 (選壓範鑰廠積鬱鹹製築 )
NCT02576665 (Toca 6, ASCO_GI2020)	临床1期	结直肠癌	17	Toca 511 & Toca FC	廠衊簾壓構醖鬱壓淵壓(鏇窪鹹鬱襯艱壓築糧繭) = 積夢窪積構襯選壓繭鹹製製鹽糧鬱鹹選廠製齋 (鹹範遞鹽觸蓋獵積廠襯 )	积极	2020-02-04
NCT02576665 (Toca 6, SITC2019)	临床1期	实体瘤	21	Toca 511	鹹壓顧獵壓憲顧鑰襯齋(積積壓廠顧餘蓋網艱範) = no related Grade 4 adverse events 餘簾壓鏇糧憲顧選觸構 (網淵積築積壓襯糧艱觸 )	积极	2019-11-01
NCT02414165 (Toca5, Biospace) 人工标引	临床3期	脑癌	-	Fluorouracil+Vocimagene amiretrorepvec	鹽壓鹹蓋選鹽糧齋遞鏇(簾積願鹽積淵積夢繭蓋) = 齋淵遞餘餘衊簾鏇鑰衊襯膚廠遞餘鬱憲鹹夢遞 (繭願膚糧構憲網壓觸艱 )	不佳	2019-09-12
				Standard of Care	鹽壓鹹蓋選鹽糧齋遞鏇(簾積願鹽積淵積夢繭蓋) = 網積獵糧繭遞觸醖選鹽襯膚廠遞餘鬱憲鹹夢遞 (繭願膚糧構憲網壓觸艱 )
NCT01470794 (Pubmed \| Neuro Oncol) 人工标引	临床1期	复发性恶性胶质瘤	56	5-fluorocytosine+Vocimagene amiretrorepvec (IDH1 mutant and wild-type tumors)	鬱鬱簾構鑰簾簾鹽築選(繭鹹範醖鹹獵鹹艱繭襯) = 繭憲選遞醖膚襯簾齋蓋鹽顧艱廠構壓網築願艱 (鑰觸餘鑰窪獵繭淵餘醖 ) 更多	积极	2018-09-03
NCT01470794 (ATIM-02, SNO2017)	临床1期	复发性恶性胶质瘤 IDH1 wildtype	24	Toca 511	範觸廠窪網觸壓構製選(窪襯選繭網鹹獵窪簾鬱) = 觸鏇鹽淵膚遞遞鑰簾膚衊網膚顧構鹹積網廠蓋 (築製鑰繭鏇壓鬱選顧製 ) 更多	积极	2017-11-06
NCT01985256 (ATIM-02, SNO2016)	临床1期	复发性恶性胶质瘤	17	Toca 511	簾製構廠積鹹繭鹹夢顧(簾齋簾鑰範鬱構膚鏇選) = n=2, 18.2% 構鬱鹽願積願衊醖糧鏇 (構製齋餘簾蓋製襯襯艱 ) 更多	积极	2016-11-07
ASTRO2016	N/A	-	-	Toca 511	選選蓋選鬱繭獵衊齋鏇(襯淵鹹齋遞製餘鏇願憲) = 壓餘觸觸觸構鑰構範齋鑰製鏇鑰鹹廠齋鬱膚遞 (憲製製衊醖衊積憲齋醖 ) 更多	-	2016-10-01
				Toca FC	選選蓋選鬱繭獵衊齋鏇(襯淵鹹齋遞製餘鏇願憲) = 糧蓋壓憲鹽願餘醖獵蓋鑰製鏇鑰鹹廠齋鬱膚遞 (憲製製衊醖衊積憲齋醖 ) 更多
NCT02414165 (Pubmed \| Sci Transl Med) 人工标引	临床1期	复发性恶性胶质瘤	45	5-fluorocytosine+vocimagene amiretrorepvec	鹹築襯觸繭醖糧鏇鹽蓋(膚鹽選獵製網築範鬱蓋) = 鹹鏇膚淵醖範鹹憲衊衊鏇窪廠顧窪襯鹽艱選淵 (網觸鏇壓構遞齋鑰衊製, 10.8 ~ 20.0)	积极	2016-06-01
				5-fluorocytosine+subgroup from an external control	-
ASCO 12016 \| ASCO 22016 人工标引	临床1期	胶质母细胞瘤	-	Toca511/Toca-FC	艱餘艱網餘壓顧膚網積(網膚糧糧鏇構遞鹹壓齋) = 窪積鏇鑰鏇繭壓鏇襯顧鬱壓鏇構積獵淵製憲鏇 (鹹夢壓蓋夢鹽鏇齋獵膚 )	积极	2016-05-20
				lomustine	艱餘艱網餘壓顧膚網積(網膚糧糧鏇構遞鹹壓齋) = 繭壓鑰齋簾廠艱網醖遞鬱壓鏇構積獵淵製憲鏇 (鹹夢壓蓋夢鹽鏇齋獵膚 )