Polycythemia vera (PV) is a rare blood cancer in which the body makes too many red blood cells. This can make the blood thicker and may increase the risk of serious health problems such as blood clots. Many people with PV need regular phlebotomy, which is a procedure to remove blood, to help keep their hematocrit level under control. Hematocrit is the proportion of red blood cells in the blood.
The main aim of this study is to evaluate whether rusfertide helps Japanese participants with PV keep their hematocrit under control and avoid the need for phlebotomy. All participants in this study will receive rusfertide. This study is open-label, which means both the participants and the study team will know what treatment is being given.
Participants will be followed for up to about 244 weeks, including a screening period, a 52-week initial treatment period, a long-term extension period, and a 4-week safety follow-up period.

开始日期2026-07-14

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06033586

/ Active, not recruiting临床3期

An Extension Study to Evaluate the Long-term Safety of Rusfertide (PTG-300) in Subjects With Polycythemia Vera (THRIVE)

The goal of this clinical trial is to assess long-term safety and efficacy of rusfertide in subjects with polycythemia vera. Subjects who complete dosing with rusfertide until the end-of-treatment visit of a Phase 2 rusfertide study and meet the inclusion/exclusion criteria for this study, are eligible to participate in this open-label study and continue treatment with rusfertide.

开始日期2024-01-22

申办/合作机构

Protagonist Therapeutics, Inc.

NCT05210790

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3 Study of the Hepcidin Mimetic Rusfertide (PTG-300) in Patients With Polycythemia Vera

The study is designed to evaluate the safety and efficacy of rusfertide in subjects with polycythemia vera (PV) in maintaining hematocrit control and in improving symptoms of PV.

开始日期2022-04-01

申办/合作机构

Protagonist Therapeutics, Inc.

100 项与 Rusfertide acetate 相关的临床结果

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100 项与 Rusfertide acetate 相关的专利（医药）

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2026-03-19·BLOOD

Modulators of the hepcidin pathway in polycythemia vera and myelofibrosis

Review

作者: Kremyanskaya, Marina ; Hoffman, Ronald ; Ginzburg, Yelena Z.

Abstract:

The peptide hepcidin is produced by the liver and serves as the central negative regulator of iron trafficking. Recently, drugs that affect the hepcidin pathway have been evaluated as potential treatment options for both controlling the degree of erythrocytosis in patients with polycythemia vera (PV) as well as correcting anemia associated with myelofibrosis (MF). Under normal conditions, increased hepcidin levels limit iron absorption from the gastrointestinal tract and iron recycling from liver and splenic macrophages, thus decreasing plasma iron levels and restricting iron availability for erythropoiesis. In PV, however, unrestricted erythropoiesis occurs despite low systemic iron levels. Because hepcidin levels are relatively low in patients with PV, hepcidin agonists (rusfertide, divesiran, sapablursen) are undergoing clinical development to control PV-associated erythrocytosis, thereby reducing the need for therapeutic phlebotomies and myelosuppressive therapeutic options. By contrast, hepcidin levels are increased in patients with MF leading to the trapping of iron in tissue macrophages, which creates a picture that resembles anemia of chronic inflammation. A number of strategies to lower hepcidin levels (the Janus kinase 2 inhibitors pacritinib and momelotinib, anti-hemojuvelin monoclonal antibody DISC-0974C) are currently undergoing clinical development to make systemic iron available for erythropoiesis and alleviate the degree of MF-associated anemia. These new therapeutic options that modulate iron trafficking in patients with PV and MF represent the application of greater knowledge of iron trafficking to create novel therapeutic options to treat patients with hematological malignancies.

2025-12-01·LEUKEMIA RESEARCH

Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera

Article

作者: Kirubamoorthy, Kamini ; Molina, Arturo ; Valone, Frank ; Khanna, Sarita ; Modi, Nishit B ; Lee, Sung-Eun ; Chew, Lee Ping ; Dinh, Phillip ; Lee, Jae Hoon ; Gupta, Suneel ; Ginzburg, Yelena Z

Polycythemia vera (PV) is characterized by overproduction of erythrocytes, leukocytes, and platelets. Rusfertide is a hepcidin mimetic polypeptide that binds to ferroportin and decreases iron delivery to bone marrow, reducing the production of red blood cells. The primary objective of this study was to evaluate the efficacy and safety of rusfertide in patients with PV and elevated (>48 %) baseline hematocrit. Patients were treated with 40 mg subcutaneous rusfertide twice weekly until their hematocrit reached < 45 %; once achieved, patients received weekly rusfertide dosing. Of the 20 patients enrolled, 15 (75 %) completed 24 weeks of treatment, 13 (65 %) completed 52 weeks, and 7 discontinued rusfertide therapy. Mean baseline hematocrit was 51.6 %. By Week 8, 17 (85 %) patients achieved hematocrit < 45 %, and 19 (95 %) achieved ≥ 5 % absolute reduction from baseline. Median time to first hematocrit < 45 % was 4.9 weeks. Mean hematocrit was < 45 % at Week 4 and subsequently remained < 45 % throughout the study. No patients received phlebotomy during rusfertide treatment. Rusfertide led to a significant reduction in erythrocyte count (5.98 ×10¹²/L to 4.79 ×10¹²/L; nominal p-value 0.0036) and an improvement in iron deficiency markers (eg, ferritin and mean corpuscular volume) relative to baseline. Seventeen patients (85 %) experienced treatment-emergent adverse events, most of which were Grade 1/2. In this open-label phase 2 study, rusfertide resulted in a rapid and sustained improvement in hematocrit and was generally well tolerated. Rapid and sustained control of hematocrit reduces the need for therapeutic phlebotomy and may help reduce thrombotic and cardiovascular events over the long term in patients with PV.

2025-11-01·CLINICAL THERAPEUTICS

Evaluation of Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, on Cardiac Repolarization: A Randomized, Placebo- and Positive-Controlled Crossover Thorough QT Study in Healthy Participants

Article

作者: Modi, Nishit B ; Darpo, Borje ; Dinh, Phillip ; Xue, Hongqi

PURPOSE:

Rusfertide, a hepcidin mimetic, is in clinical development for the treatment of polycythemia vera. This study evaluated the effect of rusfertide on cardiac repolarization.

METHODS:

A positive-controlled, randomized, double-blind, crossover study was conducted in healthy adults. Subjects received subcutaneous rusfertide 90 mg, matching subcutaneous placebo, and oral moxifloxacin. Subjects underwent continuous 12-lead Holter recording during each period. A central laboratory extracted up to 10 replicate electrocardiograms (ECGs) at each time point prior to and following treatment, paired with pharmacokinetic sampling. The primary analysis for Fridericia corrected QT interval (QTcF) was a mixed model for repeated measures with change from baseline QTcF (ΔQTcF) as the dependent variable; period, sequence, time, treatment, and time-by-treatment interaction as fixed effects; and baseline QTcF as a covariate. The relationship between rusfertide and metabolite concentrations and change-from-baseline QTcF was quantified using linear mixed-effects modeling.

FINDINGS:

Mean age and body mass index were 40.1 years and 25.4 mg/m², respectively, with a slight majority of female (57%) and White (60%) subjects. Mean rusfertide plasma concentrations increased rapidly, with median peak of 4 hours. The geometric mean rusfertide peak concentration (C_max) was 1100 ng/mL. Rusfertide did not have a clinically relevant effect on heart rate (HR) or cardiac conduction (PR and QRS interval). The least squares (LS) mean ΔQTcF on rusfertide closely followed the placebo pattern, and LS mean placebo-corrected ΔQTcF (ΔΔQTcF) varied from -2.0 to 1.8 ms. After 400 mg oral moxifloxacin, an increase of LS mean ΔΔQTcF was observed with a peak of 12.4, 12.4, and 11.2 ms at 2, 3, and 4 hours, respectively, with all three lower bounds of the 2-sided 90% confidence interval greater than 5 ms. Estimated population slope of the rusfertide concentration-QTc relationship was not statistically significant: 0.00042 ms per ng/mL (90% confidence interval [CI]: -0.001172 to 0.002013; P = 0.6624). Predicted ΔΔQTcF at the geometric mean C_max was 0.04 ms (90% CI: -1.21 to 1.29). Overall, 24 of 60 subjects (40.0%) experienced treatment-emergent adverse events (TEAEs). All TEAEs were mild. TEAEs noted in ≥5% subjects were headache, nausea, injection site erythema, injection site pain, and influenza-like illness. There were no clinically significant changes in clinical laboratory, vital signs, ECG, or physical examination findings.

IMPLICATIONS:

Rusfertide had no clinically relevant effect on HR, cardiac conduction, or QTc. Rusfertide was well tolerated. An effect on ΔΔQTcF exceeding 10 ms could be excluded within the observed rusfertide plasma concentrations up to approximately 2130 ng/mL.

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项与 Rusfertide acetate 相关的新闻（医药）

2026-08-02

·信狐药迅

两款1类国产新药：正大天晴TQB3909、盛迪亚瑞康芦泽妥塔单抗提交上市申请|新受理（7.27-8.2）

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(7.27-8.2）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号 TQB3909片正大天晴药业集团股份有限公司 1 CXHS2600113 TQB3909片正大天晴药业集团股份有限公司 1 CXHS2600112 注射用瑞康芦泽妥塔单抗苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSS2600111 注射用芦康沙妥珠单抗四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSS2600113 注射用芦康沙妥珠单抗四川科伦博泰生物医药股份有限公司 2.2 CXSS2600112 奥美沙坦酯左氨氯地平片北京福元医药股份有限公司 2.3 CXHS2600111 新药临床申请药品名称企业注册分类受理号 MI078胶囊南京迈诺威医药科技有限公司 1 CXHL2600942 注射用 AST-006 深圳艾欣达伟医药科技有限公司 1 CXHL2600943 F1F3软膏中奥生物医药技术(广东)有限公司 1 CXHL2600941 F1F3软膏中奥生物医药技术(广东)有限公司 1 CXHL2600940 ARTS-980片安锐生物医药科技(广州)有限公司 1 CXHL2600951 ARTS-980片安锐生物医药科技(广州)有限公司 1 CXHL2600950 HRS-8046片成都盛迪医药有限公司 1 CXHL2600945 HRS-8046片成都盛迪医药有限公司 1 CXHL2600944 BPR-30221616注射液成都倍特锐玛生物医药科技有限公司 1 CXHL2600948 JMBI-001片成都安泰康赛生物科技有限公司 1 CXHL2600933 JMBI-001片成都安泰康赛生物科技有限公司 1 CXHL2600932 JNJ-101556143硬胶囊强生(中国)投资有限公司 1 CXHL2600939 CS43158片深圳微芯生物科技股份有限公司 1 CXHL2600938 CS43158片深圳微芯生物科技股份有限公司 1 CXHL2600937 BGM0504片博瑞制药(苏州)有限公司 1 CXHL2600931 BGM0504片博瑞制药(苏州)有限公司 1 CXHL2600930 BGM0504片博瑞制药(苏州)有限公司 1 CXHL2600929 JMN-2205片浙江杭煜制药有限公司 1 CXHL2600928 JMN-2205片浙江杭煜制药有限公司 1 CXHL2600927 JMN-2205片浙江杭煜制药有限公司 1 CXHL2600926 RF2011 注射液瑞孚医药科技(广州)有限公司 1 CXHL2600920 HSK56630片海思科医药集团股份有限公司 1 CXHL2600911 HSK56630片海思科医药集团股份有限公司 1 CXHL2600910 737NL01注射液中山万汉制药有限公司 1 CXHL2600912 IMP1734片上海瑛派药业有限公司 1 CXHL2600917 IMP1734片上海瑛派药业有限公司 1 CXHL2600916 QX-6胶囊江西普正制药股份有限公司 1 CXHL2600915 QX-6胶囊江西普正制药股份有限公司 1 CXHL2600914 737NL01注射液中山万汉制药有限公司 1 CXHL2600913 LDR1259注射液成都先衍生物技术有限公司 1 CXHL2600918 P21005贴剂上海现代药物制剂工程研究中心有限公司 2.2 CXHL2600936 盐酸环丙沙星吸入粉雾剂中国人民解放军军事科学院军事医学研究院 2.2 CXHL2600921 BN024910F 山东朗诺制药有限公司 2.3 CXHL2600922 SL-0010 上海则正医药科技股份有限公司 2.4 CXHL2600949 SL-0010 上海则正医药科技股份有限公司 2.4 CXHL2600947 SL-0010 上海则正医药科技股份有限公司 2.4 CXHL2600946 贝泽昔替尼片杭州邦顺制药股份有限公司 2.4 CXHL2600935 贝泽昔替尼片杭州邦顺制药股份有限公司 2.4 CXHL2600934 盐酸司美那非片苏州旺山旺水生物医药股份有限公司 2.4 CXHL2600923 盐酸司美那非片苏州旺山旺水生物医药股份有限公司 2.4 CXHL2600925 盐酸司美那非片苏州旺山旺水生物医药股份有限公司 2.4 CXHL2600924 Z21204 北京斯利安药业有限公司 2.4 CXHL2600919 复方RY2乳膏南京睿鹰润泽生物医药科技有限公司 2.4 CXHL2600909 复方RY2乳膏南京睿鹰润泽生物医药科技有限公司 2.4 CXHL2600908 复方RY2乳膏南京睿鹰润泽生物医药科技有限公司 2.4 CXHL2600907 注射用DR30206 浙江道尔生物科技有限公司 1 CXSL2600800 注射用HCRB001 海口铁树大方生物科技有限公司 1 CXSL2600803 SI-B001双特异性抗体注射液成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2600802 注射用AMT-676 普众发现医药科技(上海)股份有限公司 1 CXSL2600801 SCT810注射液神州细胞工程有限公司 1 CXSL2600805 注射用3SN001 沈阳三生制药有限责任公司 1 CXSL2600806 镥[177Lu]-BL-ARC001注射液成都百利多特生物药业有限责任公司 1 CXSL2600804 QLS2406-1注射液上海齐鲁制药研究中心有限公司 1 CXSL2600798 QLS2406-1注射液上海齐鲁制药研究中心有限公司 1 CXSL2600797 注射用枯草杆菌纤溶酶武汉真福创新生物制药有限公司 1 CXSL2600796 SHR-2173注射液广东恒瑞医药有限公司 1 CXSL2600799 GC012F注射液亘喜生物科技(上海)有限公司 1 CXSL2600793 注射用ZK2401 兆科(广州)肿瘤药物有限公司 1 CXSL2600785 LX111注射液上海朗昇生物科技有限公司 1 CXSL2600792 LX111注射液上海朗昇生物科技有限公司 1 CXSL2600791 LX111注射液上海朗昇生物科技有限公司 1 CXSL2600790 LX111注射液上海朗昇生物科技有限公司 1 CXSL2600789 LX111注射液上海朗昇生物科技有限公司 1 CXSL2600788 LX111注射液上海朗昇生物科技有限公司 1 CXSL2600787 人脐带间充质干细胞Ⅱ型注射液浙江我武干细胞科技有限公司 1 CXSL2600780 QLS2312注射液上海齐鲁制药研究中心有限公司 1 CXSL2600782 注射用TJ102 上海拓济医药有限责任公司 1 CXSL2600784 SY001注射液赛元生物科技(杭州)有限公司 1 CXSL2600783 GenSci155注射液长春金赛药业有限责任公司 1 CXSL2600775 GenSci155注射液长春金赛药业有限责任公司 1 CXSL2600774 NouvSight001 睿健毅联医药科技(成都)有限公司 1 CXSL2600776 Cizutamig注射液(皮下注射) 上海坦蒂生物医药科技有限公司 1 CXSL2600778 TGI-10注射液合肥天港免疫药物有限公司 1 CXSL2600777 依沃西单抗注射液康方赛诺医药有限公司 2.2 CXSL2600786 注射用BL-B01D1 成都百利多特生物药业有限责任公司 2.2 CXSL2600781 注射用重组A型肉毒毒素(Sf9细胞,150 kD天然氨基酸序列) 苏州若弋生物科技有限公司 2.4 CXSL2600807 注射用重组A型肉毒毒素(Sf9细胞,150 kD天然氨基酸序列) 苏州若弋生物科技有限公司 2.4 CXSL2600795 注射用重组A型肉毒毒素(Sf9细胞,150 kD天然氨基酸序列) 苏州若弋生物科技有限公司 2.4 CXSL2600794 注射用重组A型肉毒毒素(Sf9细胞,150 kD天然氨基酸序列) 苏州若弋生物科技有限公司 2.4 CXSL2600779 仿制药申请药品名称企业注册分类受理号硫酸阿托品滴眼液江苏安必生制药有限公司 3 CYHS2601848 缩宫素注射液安徽肽渡生物医药科技有限公司 3 CYHS2601830 缩宫素注射液安徽肽渡生物医药科技有限公司 3 CYHS2601829 地氯雷他定口服溶液重庆大健能制药有限公司 3 CYHS2601832 地氯雷他定口服溶液重庆大健能制药有限公司 3 CYHS2601831 注射用甲磺酸萘莫司他成都赛诺联创生物科技有限公司 3 CYHS2601838 左氧氟沙星滴耳液武汉诺安药业有限公司 3 CYHS2601835 盐酸米安色林片山东京卫制药有限公司 3 CYHS2601820 磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒山东蒲济医药科技有限公司 3 CYHS2601827 阿立哌唑口腔崩解片常州四药制药有限公司 3 CYHS2601807 米诺地尔搽剂中山百灵生物技术股份有限公司 3 CYHS2601811 注射用泼尼松龙琥珀酸钠南京恩泰医药科技有限公司 3 CYHS2601810 注射用泼尼松龙琥珀酸钠南京恩泰医药科技有限公司 3 CYHS2601809 注射用泼尼松龙琥珀酸钠南京恩泰医药科技有限公司 3 CYHS2601808 阿齐沙坦片浙江诺得药业有限公司 3 CYHS2601817 联苯苄唑溶液苏州高迈药业有限公司 3 CYHS2601784 吸入用盐酸氨溴索溶液南京华盖制药有限公司 3 CYHS2601788 乳酸钠林格冲洗液湖南康源制药有限公司 3 CYHS2601790 盐酸伐地那非片保定天浩制药有限公司 4 CYHS2601846 盐酸伐地那非片保定天浩制药有限公司 4 CYHS2601845 苯磺酸美洛加巴林片山东丹红制药有限公司 4 CYHS2601844 苯磺酸美洛加巴林片山东丹红制药有限公司 4 CYHS2601843 氧(液态) 武钢集团昆明钢铁股份有限公司气体分公司 4 CYHS2601842 马来酸非尼拉敏盐酸萘甲唑啉滴眼液浙江赛默制药有限公司 4 CYHS2601849 地夸磷索钠滴眼液修正药业集团长春高新制药有限公司 4 CYHS2601847 多替诺雷片北京华素制药股份有限公司 4 CYHS2601851 多替诺雷片北京华素制药股份有限公司 4 CYHS2601850 比拉斯汀片江苏悦兴药业有限公司 4 CYHS2601852 盐酸氮卓斯汀鼻喷雾剂云南圣科药业有限公司 4 CYHS2601828 羧基麦芽糖铁注射液金陵药业股份有限公司福州梅峰制药厂 4 CYHS2601840 羧基麦芽糖铁注射液金陵药业股份有限公司福州梅峰制药厂 4 CYHS2601839 达格列净片陕西白鹿制药股份有限公司 4 CYHS2601837 达格列净片陕西白鹿制药股份有限公司 4 CYHS2601836 注射用托伐普坦磷酸钠南京海纳医药科技股份有限公司 4 CYHS2601834 注射用托伐普坦磷酸钠南京海纳医药科技股份有限公司 4 CYHS2601833 枸橼酸氢钾钠颗粒许昌恒生制药有限公司 4 CYHS2601841 氧杨凌秦虹气体有限公司 4 CYHS2601818 乙酰半胱氨酸注射液海南全星制药有限公司 4 CYHS2601821 注射用头孢他啶阿维巴坦钠/氯化钠注射液瑞阳制药股份有限公司 4 CYHS2601819 碘普罗胺注射液辰欣药业股份有限公司 4 CYHS2601825 艾普拉唑肠溶片江苏永安制药有限公司 4 CYHS2601826 盐酸昂丹司琼注射液绪必迪药业(沧州)有限公司 4 CYHS2601824 盐酸昂丹司琼注射液绪必迪药业(沧州)有限公司 4 CYHS2601823 注射用甲泼尼龙琥珀酸钠重庆市义力医药科技有限公司 4 CYHS2601822 吡嘧司特钾滴眼液安徽康融药业有限公司 4 CYHS2601803 磷酸奥司他韦胶囊四川制药制剂有限公司 4 CYHS2601802 磷酸奥司他韦胶囊四川制药制剂有限公司 4 CYHS2601801 注射用磷酸左奥硝唑酯二钠中曦(福建)药业有限公司 4 CYHS2601800 磷酸奥司他韦胶囊四川制药制剂有限公司 4 CYHS2601799 达格列净片翎耀生物科技(上海)有限公司 4 CYHS2601806 达格列净片翎耀生物科技(上海)有限公司 4 CYHS2601805 匹维溴铵片浙江高跖医药科技股份有限公司 4 CYHS2601804 厄贝沙坦氢氯噻嗪片元和药业股份有限公司 4 CYHS2601812 盐酸氨溴索口服溶液湖南先施制药有限公司 4 CYHS2601816 盐酸氨溴索口服溶液湖南先施制药有限公司 4 CYHS2601815 盐酸齐拉西酮胶囊重庆圣华曦药业股份有限公司 4 CYHS2601814 盐酸齐拉西酮胶囊重庆圣华曦药业股份有限公司 4 CYHS2601813 吸入用布地奈德混悬液四川海梦智森生物制药有限公司 4 CYHS2601789 罗沙司他胶囊河北紫薇山制药有限责任公司 4 CYHS2601787 罗沙司他胶囊河北紫薇山制药有限责任公司 4 CYHS2601786 左氧氟沙星滴眼液山东禾琦制药有限公司 4 CYHS2601794 磷酸奥司他韦胶囊郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2601793 磷酸奥司他韦胶囊郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2601792 磷酸奥司他韦胶囊郑州韩都药业集团有限公司 4 CYHS2601791 利福昔明片浙江远力健药业有限责任公司 4 CYHS2601798 二甲双胍恩格列净片(I) 广州仁恒医药科技股份有限公司 4 CYHS2601797 二甲双胍恩格列净片(V) 广州仁恒医药科技股份有限公司 4 CYHS2601796 二甲双胍恩格列净片(VI) 广州仁恒医药科技股份有限公司 4 CYHS2601795 复方托吡卡胺滴眼液润尔眼科药物(广州)有限公司 4 CYHS2601785 贝派度酸依折麦布片山东朗诺制药有限公司 3 CYHL2600084 琥珀酰明胶电解质醋酸钠注射液河北仁合益康药业有限公司 4 CYHL2600085 进口申请药品名称企业注册分类受理号卡匹色替片 AstraZeneca UK Limited 5.1 JXHS2600085 卡匹色替片 AstraZeneca UK Limited 5.1 JXHS2600084 硫酸艾沙康唑胶囊 Annora Pharma Private Limited 5.2 JYHS2600014 DDY391片 Novartis Pharma AG 1 JXHL2600305 DDY391片 Novartis Pharma AG 1 JXHL2600304 ABBV-722薄膜衣片 AbbVie Inc. 1 JXHL2600307 ABBV-722薄膜衣片 AbbVie Inc. 1 JXHL2600306 注射用TAK-121 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2600303 注射用TAK-121 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2600302 注射用TAK-121 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2600301 注射用TAK-121 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2600300 注射用TAK-121 Takeda Development Center Americas, Inc. 1 JXHL2600299 AZD4144薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600296 AZD4144薄膜包衣片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600295 Izicopan软胶囊 InflaRx GmbH 1 JXHL2600294 RO7568282胶囊 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 1 JXHL2600287 RO7568282胶囊 F. Hoffmann-La Roche Ltd. 1 JXHL2600286 PF-08653944注射液 Pfizer Inc. 1 JXHL2600291 PF-08653944注射液 Pfizer Inc. 1 JXHL2600290 PF-08653944注射液 Pfizer Inc. 1 JXHL2600289 PF-08653944注射液 Pfizer Inc. 1 JXHL2600288 乌帕替尼口服溶液 AbbVie Inc. 2.2 JXHL2600293 乌帕替尼口服溶液 AbbVie Inc. 2.2 JXHL2600292 乌帕替尼缓释片 AbbVie Inc. 2.4 JXHL2600308 乌帕替尼缓释片 AbbVie Inc. 2.4 JXHL2600298 乌帕替尼缓释片 AbbVie Inc. 2.4 JXHL2600297 尼古丁口腔喷雾剂 McNeil Sweden AB 5.1 JXHL2600309 ABBV-142注射液/输注液 AbbVie Inc. 1 JXSL2600178 AZD5335 AstraZeneca AB 1 JXSL2600179 中药相关申请药品名称企业注册分类受理号塞络通胶囊神威药业集团有限公司 1.1 CXZS2600040 藿连消滞颗粒和光中药科技(天津)有限公司 1.1 CXZL2600067 复方野菊花颗粒浙江中医药大学 1.1 CXZL2600068 TDX105颗粒天士力医药集团股份有限公司 1.1 CXZL2600066 当归四逆汤颗粒广东经典名方科技有限公司 3.1 CXZS2600038 桃红四物颗粒国药集团广东环球制药有限公司 3.1 CXZS2600039 注：绿色字体部分为潜在首仿品种；咸达数据2026年7月每月药讯已出！关注“咸达数据”，微信关键词回复 ” 年+月，如202606” 获得最新药迅！不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

申请上市

2026-08-01

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深度报告-20260728-国金证券-医药产业研究深度_口服环肽_成药性验证元年_百亿美元赛道启幕_41页_4mb.pdf

✓ 研报客AI助手 · 智能报告解读口服环肽：成药性验证元年，开启新药物范式核心内容 2026年标志着口服环肽药物正式从"科学概念"迈入"产业现实"，成药性得到验证，成为多肽药物领域的重要突破。全球首个靶向IL-23的口服环肽药物ICOTYDE（JNJ-2113）于2026年3月获批上市，而MK-0616（Enlicitide）作为首个靶向PCSK9的口服环肽，也在III期临床中展现出接近注射型单抗的疗效，预计2026年递交NDA。这两款药物分别在自身免疫和代谢领域，系统验证了口服环肽兼具小分子口服便利性与抗体级靶向活性的双重优势，标志着多肽药物已实现从"只能注射"到"可以口服"的关键跨越。主要观点 1. 口服环肽的成药性突破口服环肽成功跨越技术壁垒，成为首个在临床中验证成药性的多肽药物。ICOTYDE和MK-0616分别在自身免疫与代谢领域展现卓越疗效，有望成为市场主流。 2. 技术突破推动口服给药可行性环化结构：通过头尾环化或侧链交联，提升肽链的抗蛋白酶降解能力与膜渗透性。促渗透剂：如SNAC（用于司美格鲁肽）与C10（用于MK-0616）成功改善口服吸收。AI辅助设计：mRNA展示库与AI生成模型显著加速研发进程，降低试错成本。 3. 口服环肽的市场潜力口服剂型相较注射剂具有更高的患者依从性，有助于释放大量未被满足的慢病患者。环肽分子量位于小分子与抗体之间，可靶向PPI及胞内蛋白，填补传统药物的空白。 4. 商业化与产业趋势全球口服环肽研发管线快速增长，2026年新增项目达11项，创五年新高。2026年全球环肽BD交易总额达61.7亿美元，显示市场对口服环肽的高度认可。Protagonist Therapeutics作为推进最快的口服环肽企业，已实现“1款获批+1款NDA”的双后期布局，未来3-5年将进入商业化兑现周期。关键信息 ICOTYDE：全球首个靶向IL-23的口服环肽，用于治疗中重度斑块状银屑病，疗效达PASI-90 50%，PASI-100 27%。 MK-0616：全球首个靶向PCSK9的口服环肽，降低LDL-C达59.7%，预计2026年递交NDA。 Rusfertide：首个铁调素模拟肽，用于治疗真性红细胞增多症，已获FDA优先审评。 HS-20118：翰森制药国产首款进入临床后期的IL-23R口服环肽，疗效与安全性表现良好。口服环肽市场：预计2026年全球环肽市场规模将突破50亿美元，且呈现结构性增长。产业趋势技术平台成熟：环肽技术已进入全梯队推进阶段，从申请临床到批准上市的路径逐步清晰。适应症布局：口服环肽在肿瘤、自身免疫、代谢等领域的布局不断深化，SSTR2、IL-23R、PCSK9等靶点成为热门。商业化兑现：2026年是口服环肽商业化兑现的关键年，多个重磅药物将陆续上市，推动市场扩容。未来展望口服环肽的市场空间：通过口服给药，显著降低慢病患者的治疗门槛，释放约50% - 70%的潜在增量。技术壁垒与投资价值：掌握环化修饰技术、递送平台及临床管线的企业将在未来多肽药物市场中占据优势。竞争格局变化：口服环肽将重塑传统生物制剂的市场地位，成为新一代治疗方案的重要选择。关键图表与数据图表1：多肽药物的环化策略演进，展示从线性肽到环肽的稳定性提升。图表2：多肽药物填补小分子与生物制剂之间的结构性空白。图表3：PPI作用机制的三种类型，揭示环肽在靶向PPI中的作用。图表4：环肽的稳定性与酶抗性优于线性肽。图表5：环肽的环化类型与常见修饰，展示其结构设计的多样性。图表6：环肽化学修饰的功能，如甲基化、糖基化、脂化等。图表7：多肽口服递送策略，包括促渗透剂与制剂工程。图表8：已获批口服多肽药物的递送策略。图表9：全球环肽研发管线持续扩容，2026年新增项目创五年新高。图表10：2026年全球环肽加速推进，首次实现从临床到上市的全阶段覆盖。图表11：环肽适应症布局中，肿瘤占比最高，自免紧随其后。图表12：环肽靶点分布多元化，SSTR2为最热靶点。图表13：ICOTYDE获批上市，成为首个靶向IL-23的口服环肽。图表14：MK-0616预计2026年递交NDA，成为首个靶向PCSK9的口服环肽。图表15：全球环肽研发公司Top10，Protagonist Therapeutics在口服环肽领域推进最快。图表16：全球环肽市场扩容至50亿美元以上。图表17：2026年全球环肽BD交易总额创新高，达61.7亿美元。图表18：MNC口服环肽BD金额屡创新高，Protagonist为最大转让方。图表19：Protagonist双后期资产步入收获期，早期管线打开长期空间。图表20：Protagonist核心在研药物进展，覆盖多个适应症。图表21：Protagonist未来核心催化剂，包括商业化、监管审批与临床推进。图表22：ICOTYDE引领口服IL-23赛道，对标Skyrizi等百亿美元市场。图表23：银屑病由先天及适应性免疫系统过度活化驱动。图表24：生物制剂为中重度银屑病治疗首选。图表25：银屑病治疗药物迭代历程，从传统系统治疗到口服靶向时代。图表26：IL-23/IL-17抑制剂主导银屑病市场，市场规模达440亿美元。图表27：Bimzelx在头对头试验中表现优异，优于传统生物制剂。图表28：Skyrizi在IL-23靶向治疗中表现突出，疗效优于IL-12/23及TNF-α抑制剂。图表29：银屑病已上市药物疗效对比，ICOTYDE表现优异。图表30：银屑病口服药物疗效对比，ICOTYDE显著优于现有口服小分子。风险提示口服环肽的临床推广仍需克服胃肠道吸收、患者依从性及监管审批等多重挑战。竞争格局仍处于快速变化中，新进入者可能带来不确定性。技术壁垒与研发成本仍是制约行业发展的关键因素。 ▸ 点击下方卡片 · 免费获取报告源文件研报客 YANBAOKE · 智能研报聚合平台整合全球5000+研究机构 · 汇集500万+专业报告 · 全行业深度覆盖连接世界顶级智库 · 获取百万中英研报 · 一站式研究解决方案 ✓ 主要服务 📂 报告库：跨行业覆盖 · 智能搜索 · 全文定位 🔄 语言处理：多语种互译 · 原版样式保留 🤝 智能助手：文档问答 · 深度解析 · 专业应答 🔕 订阅推送：关键词订阅 · 实时更新通知 💻 多终端：PC端 · 移动APP · 微信小程序 ✓ 智能特色 🔎 意图识别：精准理解需求 · 高效匹配结果 📡 信息融合：多源交叉验证 · 综合分析输出 🧩 深度理解：超越字面 · 把握语境文化内涵 📐 领域适配：科技 · 商务 · 学术 · 专业术语 💭 对话记忆：上下文连贯 · 多轮交互支持 📖 文档精通：专业研报解读 · 结构化分析 📡 实时更新：最新资讯获取 · 主动推送 ✓ 应用领域 💰 投资决策：券商报告 · 市场研判 · 策略制定 📊 商业洞察：行业扫描 · 趋势追踪 · 竞品分析 🏗️ 产业分析：深度研究 · 价值链梳理 🔮 前瞻研判：发展走向 · 技术路径 · 政策风向 ✓ 产品入口 🌐 PC网页：pc.yanbaoke.cn 📲 移动应用：应用商店搜索「研报客」 💻 客户端：pc.yanbaoke.cn/pc2.html 🗲 微信小程序：搜索「研报客」 ▸ 多格式转换 · 文本提取 · 便捷下载分享多端数据同步 · 随时随地研读 AI生成内容 · 仅供参考

2026-08-01

·多肽研发圈

环肽药物研发全景：结构、性质与临床转化分析

数据洞察 | 医药前沿追踪环肽药物研发全景：结构、性质与临床转化分析环肽（cyclic peptides）是一类通过共价键闭环的多肽分子，分子量通常介于500～3000 Da之间，兼具小分子药物的合成可及性与生物大分子的靶点选择性。这类分子在FDA已批准的肽类药物中占比约25%，且分子结构的闭环特性直接决定了其代谢稳定性和成药性边界。CAS Content Collection数据库收录了2006年至2025年环肽相关的全部期刊论文与专利记录，并对2020—2025年间46,574个环肽结构完成了RDKit结构解析，这为量化环肽的分类分布、修饰规律、理化性质及临床转化路径提供了统一的数据基础。数据速览 46,574 2020–2025年已识别环肽结构数 25% FDA已批准肽类药物中环肽占比 53亿美元环肽市场规模预计2032年 22 本文收录的临床阶段候选药物一、研究趋势总览（2006—2025） 2006—2025年间，环肽相关文献总量中期刊论文占66%（15,429篇），专利占34%（8,042件）。发文活动自2015年起明显加速，2021—2024年达到峰值，且专利数量在2023—2024年首次超过期刊论文，反映出该领域商业化和产业转化的提速。地域分布上，中国的发文总量居首，美国、日本、德国、印度和英国紧随其后；中国专利占比相对更高，体现出更强的应用转化导向。CAS专利分类数据显示，“Pharmaceuticals”类别在2022—2024年间增长超过2倍，同时免疫化学、生物化学遗传学、药理学等类别也快速增长，说明环肽的应用已从单纯治疗延伸至生物工具和产业生物技术领域。治疗领域方面，肿瘤学以绝对优势占据主导地位，其次是感染性疾病和炎症性疾病，自身免疫、心血管疾病次之，代谢性和神经退行性疾病则处于早期探索阶段。图 1 (B) 主要国家/地区发文量分布 (D) 2020—2025年主要治疗领域分布 (A) 环肽相关期刊论文与专利年度发文趋势；(B) 主要国家/地区发文量分布；(C) 各CAS专利分类下的年度专利趋势；(D) 2020—2025年环肽主要治疗领域分布（按关联环肽数量计）。数据来源：CAS Content Collection。二、环肽的结构分类与成环策略上述发文与专利趋势反映的是环肽整体研究热度的变化，而热度背后的差异最终来自分子结构本身——不同的成环化学键、环大小和成环方式，决定了每一类环肽的稳定性上限与适用场景，也是理解后续修饰策略和理化性质的前提。按成环化学键类型，环肽可分为三类：同肽键环肽（homodetic，如环孢素A），环内全部为标准肽键；异肽键环肽（isopeptide，如微囊藻毒素、杆菌肽），至少含一个非α位酰胺连接；缩酚酸肽（depsipeptide，如奥利巴辛A、卡哈拉里德F、迪杜霉素B），环内至少含一个酯键。按环大小分类，则从环二肽、环三肽、环四肽、环五肽逐级递增至大环肽（本文将≥6个氨基酸残基定义为大环肽），此外还有双环和多环结构。四肽、五肽通常被认为是获得可靠构象稳定性的门槛，环二肽、三肽则因环张力较大，稳定性相对有限。图 2 环肽类型、成环方式及常见化学修饰的示意图（部分图形使用BioRender绘制）。五种主要成环策略的对比成环策略构象刚性 vs 柔性代谢弱点的引入/消除整体代谢稳定性合成复杂度可放大性/可制造性头尾环化(Head-to-tail) 骨架完全闭环，全局刚性最高消除N/C端外肽酶切位点；内部酰胺仍可能被切割很高中等（存在低聚风险）优秀；兼容固相合成，已临床验证侧链-尾环化(Side-to-tail) 中等刚性，局部约束，骨架仍保留一定柔性 N端仍暴露；酯键连接为代谢弱点中—高（取决于连接类型）中等（需正交保护）良好；可常规放大用于先导优化头-侧环化(Head-to-side) 中等刚性，方向性约束 C端暴露于羧肽酶；若为酰胺连接则较稳定中等中等中等侧-侧环化(Side-to-side) 仅局部刚性，整体柔性较高两端均暴露；二硫键对氧化还原敏感，硫醚/内酰胺更稳定低—中多变（取决于连接类型）多变混合策略(Mixed) 预组织程度最高，存在过度刚性风险多重弱点被掩盖，但新连接方式可能引入新的代谢途径很高高（通常为多步合成）较差—中等图 3 (A) 已识别环肽按类型的分布 (B) 已识别环肽按成环类型的分布 (C) 肽类型与成环类型共现关系（桑基图） (A) 已识别环肽按类型的分布；(B) 按成环类型的分布；(C) 肽类型与成环类型共现关系的桑基图。仅纳入标注CAS角色为THU、PAC或PKT的环肽（2020—2025年）。数据来源：CAS Content Collection。分析显示，大环肽是最主要的结构类型，占已识别环肽半数以上，其次为双环和多环结构；环二肽和环三肽最为少见。成环策略上，头尾环化占绝对主导（约占2/3），其次为侧链-尾环化和混合环化，头-侧和侧-侧环化占比很小。头尾环化的环肽大多形成大环结构，而侧链-尾环化和混合环化更多与双环/多环及四肽、五肽等较小环系共现。分子量分布上，大多数环肽集中在1,000—2,500 Da区间，大环肽在该区间内占主导，双环/多环肽虽整体数量较少，但在更高分子量区间的占比相对更高。三、化学修饰与偶联策略成环方式决定了环肽的骨架构型，但骨架之外的化学修饰同样影响其稳定性和递送表现。这些修饰通常叠加在已成环的骨架上，进一步调节分子的代谢稳定性、膜通透性和药代动力学特征。环肽的成环键类型（二硫键、醚键、硫醚键、酯键、硫酯键）与化学/生物偶联修饰共同决定其功能特性。分析显示，二硫键是最常见的成环连接方式，其次是硫醚键；在化学修饰中，N-甲基化最为普遍，其次是复合修饰（含1种以上修饰）和脂质化，糖基化、PEG化、硫酸化和磷酸化相对少见。专利数据显示，硫醚介导的环化在专利中比二硫键更常见，N-甲基化和复合修饰更多见于大型制药公司的专利组合，而脂质化、糖基化、硫酸化和PEG化多见于后期优化阶段。共现分析还显示，大环肽及双环/多环肽通常承载更多样、更复杂的修饰，而较小的环肽修饰种类相对有限。图 4 (A) 带有特定化学修饰的环肽分布 (B) 修饰类型、肽类型与成环类型共现关系（桑基图） (A) 带有特定修饰的环肽分布情况；(B) 修饰类型、肽类型与成环类型共现关系的桑基图。仅纳入标注CAS角色为THU、PAC或PKT的环肽（2020—2025年）。数据来源：CAS Content Collection。常见化学修饰及其意义修饰类型主要意义甲基化 (Methylation) 提高口服生物利用度；提高蛋白酶抗性；提高膜通透性糖基化 (Glycosylation) 改善溶解度和稳定性、延长半衰期；增强靶点结合；降低免疫原性脂质化 (Lipidation) 提高膜通透性；改善受体选择性和效力；提高酶解稳定性磷酸化 (Phosphorylation) 影响肽构象及与靶蛋白的相互作用硫酸化 (Sulfation) 增强受体结合并改善水溶性 PEG化 (PEGylation) 降低肾清除率；延长循环半衰期四、理化性质与“类药性”边界结构类型和化学修饰的组合最终会体现在可测量的理化参数上。这些参数是判断一个环肽能否被制成药物的直接依据，也是本节要回答的问题：环肽在多大程度上偏离传统小分子的类药性标准，这种偏离是否等同于不可开发。经典的Lipinski五规则和Veber规则常将环肽判定为“不合规”，但这并不妨碍其临床成功。数据显示，绝大多数环肽在分子量、极性表面积、氢键供体/受体数及可旋转键数等指标上超出经典阈值，且多数环肽同时违反4—5项规则，而非仅违反单一参数，说明治疗性环肽普遍处于“超越五规则（beyond-Rule-of-5）”的化学空间。这也提示，构象刚性、分子内氢键及三维折叠形态等替代性描述符，可能比传统类药性规则更适合评估环肽的可开发性。图 5 (A) 违反各单项Lipinski/Veber规则的比例 (B) 同时违反规则数量的分布环肽违反Lipinski/Veber类药性规则的比例：(A) 各单项规则违反比例；(B) 同时违反规则数量的分布。数据来源：CAS Content Collection。图 6 (A) 氢键供体数分布（按肽类型） (B) 氢键受体数分布（按肽类型） (C) 可旋转键数分布（按肽类型） (D) 极性表面积分布（按肽类型） (E) LogP分布（按肽类型） (F) pKa分布（按肽类型）按肽类型着色的环肽关键理化性质分布：(A) 氢键供体数，(B) 氢键受体数，(C) 可旋转键数，(D) 极性表面积，(E) LogP，(F) pKa。数据来源：CAS Content Collection。图 7 (A) 氢键供体数分布（按成环类型） (B) 氢键受体数分布（按成环类型） (C) 可旋转键数分布（按成环类型） (D) 极性表面积分布（按成环类型） (E) LogP分布（按成环类型） (F) pKa分布（按成环类型）按成环类型着色的环肽关键理化性质分布：(A) 氢键供体数，(B) 氢键受体数，(C) 可旋转键数，(D) 极性表面积，(E) LogP，(F) pKa。数据来源：CAS Content Collection。头尾环化在氢键供体/受体的主要分布区间中占据主导，反映其在稳定骨架的同时最大程度降低末端极性的特点；可旋转键数普遍集中在10—30之间，说明不同成环拓扑结构最终都趋向相近的刚性—柔性平衡。极性表面积普遍集中在500—1000 Å²区间，表明整体极性主要由肽段大小和骨架组成决定，而非具体成环化学方式；LogP值普遍集中在0—5的中等亲脂性区间，体现出药物化学对极端疏水或过度亲水结构的选择性排斥。图 8 (A) 分子量与极性表面积关系（按成环类型分层） (B) 分子量与LogP关系（按成环类型分层）环肽分子量（MW）与理化性质关系散点图，按成环类型分层着色：(A) MW与极性表面积；(B) MW与LogP。虚线框标示Lipinski/Veber规则定义的“理想类药性”区域。数据来源：CAS Content Collection。 MW—PSA散点图显示，治疗性环肽并非随机分布，而是占据一个狭窄且受约束的理化空间：随分子量增加，极性表面积以高度可控的方式同步上升，暗示新增质量主要来自相似的、富含酰胺键的结构特征，而非多样化的化学功能基团。这种一致的PSA—MW关系提示，较高的计算PSA可能通过构象折叠和分子内氢键被部分“隐藏”，尤其是在较大的大环结构中。已批准和临床阶段的环肽落在与整体数据集相同的MW—PSA区间内，说明临床成功并非来自回避高分子量或高极性，而是来自维持这种优化平衡。MW—LogP散点图则显示，环肽的亲脂性并不随分子量线性增加，而是在很宽的分子量范围内保持在相对狭窄的区间内，说明较大环肽中新增的质量并未伴随疏水表面积的成比例增加，这体现出设计上对疏水与极性残基的刻意平衡。五、给药途径、治疗领域与靶点的共现规律确定了环肽能够容纳多大的分子量和极性之后，下一个问题是这些结构特征实际被用在了哪里——即结构类型与给药途径、治疗领域、分子靶点之间的对应关系。口服、直肠和静脉注射（I.V.）是环肽最常见的给药途径，几乎覆盖所有肽类型；大环肽、双环及多环肽在口服和静脉给药中占比较高，与其更强的代谢稳定性和结构刚性相符。皮下注射和经皮给药涉及的环肽数量很少，大环肽和多环肽在肌肉注射和鼻腔给药途径中占比较低，这与其较大的分子尺寸、刚性构象、有限的水溶性和较差的吸收特性有关；相反，部分中等大小的环肽（如四肽、五肽）更多被用于肌肉注射和鼻腔递送探索。局部给药主要用于细菌性皮肤感染和特应性皮炎等炎症性皮肤病。图 9 环肽类型、成环类型和修饰与不同给药途径共现关系的热图（自上而下纵向阅读，绿色=低，红色=高）。仅纳入标注CAS角色为THU、PAC或PKT的环肽（2020—2025年）。数据来源：CAS Content Collection。在化学修饰层面，N-甲基化与口服、直肠、静脉给药途径的共现关系最为显著，这与其降低氢键供体数量、提高蛋白酶抗性和膜通透性的作用一致；二硫键和硫醚连接也广泛见于各主要给药途径；糖基化和脂质化的分布较为特殊，多与口服途径共现；PEG化则主要与静脉制剂共现，用于延长半衰期；复合修饰（多种修饰叠加）在多种途径中普遍出现，反映药物发现策略正在采用组合化学修饰来同时应对多重递送障碍。图 10 环肽类型、成环类型和修饰与不同治疗领域共现关系的热图。仅纳入标注CAS角色为THU、PAC或PKT的环肽（2020—2025年）。数据来源：CAS Content Collection。大环肽在几乎所有治疗领域中都表现出突出的共现频率，尤其在肿瘤、感染性、炎症性和自身免疫疾病中最为显著，凸显了大环结构在增强稳定性、扩大靶点结合表面及调控传统“不可成药”靶点方面的结构优势。双环和多环肽同样在各治疗领域中表现出较高共现度；环五肽和环四肽的共现度相对较低，提示这些骨架虽因刚性和选择性而受重视，但适用范围较窄或合成难度更高。成环模式方面，头尾环化因其能可靠赋予构象约束和蛋白酶抗性而在各治疗领域中普遍受到偏好。图 11 环肽类型、成环类型和修饰与潜在分子靶点共现关系的热图。这些靶点涵盖免疫检查点（PD-1/PD-L1/PD-L2）、细胞内信号蛋白（Ras、SOS1、STAT3）、核转录因子（TP53、MDM家族）、分泌型酶（凝血因子IIa）、炎症介质（TNF超家族）及代谢受体（黑皮质素受体家族，MCR）。仅纳入标注CAS角色为THU、PAC或PKT的环肽（2020—2025年）。数据来源：CAS Content Collection。热图显示，大环肽与PD-1/PD-L1、Ras家族及SOS1的共现最为突出，反映出大环骨架在构象刚性和稳定性方面的优势更适合这些靶点；侧链-尾环化和混合环化更常与MDM、p53、凝血因子IIa等蛋白共现；N-甲基化则更多与Ras蛋白相关联；二硫键和多重修饰在各靶点中广泛出现。需要说明的是，这些模式反映的是数据集内的描述性共现关系，并不能区分究竟是靶点本身的固有需求，还是历史开发路径、平台技术或企业特定设计策略所驱动。图 12 (A) 各给药途径环肽相关发文量分布 (B) 各给药途径发文量年度趋势（2006—2025） (A) 按给药途径统计的环肽相关期刊论文与专利分布；(B) 各给药途径发文量的年度趋势（2006—2025年，*截至2025年8月）。数据来源：CAS Content Collection。六、口服递送：核心挑战与三层次解决方案上一节的共现数据已经显示，口服途径的发文量增长最快，但整体占比仍低于静脉和直肠给药，这说明口服并非环肽的天然适配途径，而是一个仍在被主动攻克的问题。这一问题的成因和应对策略是本节的重点。环肽口服生物利用度低是由多重因素共同导致的结果，包括理化性质限制（高分子量、大极性表面积、多氢键供受体，违反Lipinski/Veber规则）、胃肠道酶解（胃蛋白酶、胰蛋白酶、糜蛋白酶及刷状缘肽酶）、黏液层与紧密连接对大分子的物理屏蔽、P-糖蛋白等外排转运体的主动排出，以及肝脏和肠道的首过代谢。这些因素叠加导致口服吸收水平低且个体差异大。环孢素A作为经典的口服可及环肽案例，其生物利用度在不同患者和制剂间存在显著波动，充分说明制剂技术（微乳、脂质体、环糊精复合物）与转运体相互作用共同决定了最终的临床表现。突破口服递送障碍的三个层次层级代表策略典型技术/案例分子设计层面骨架修饰与非天然氨基酸 N-甲基化、D-氨基酸、氮杂肽等肽模拟连接体；DDAVP、体生长抑素类似物分子设计层面脂质化与前药策略 Cx43衍生脂质化环肽；酯化封闭极性基团、可裂解前体基团分子设计层面变色龙设计（分子内氢键）环孢素A、伏环孢素；结合分子动力学模拟与溶剂依赖NMR研究分子设计层面 AI与计算预测 CycPeptMP等机器学习模型，用于渗透性/变色龙行为预测和库前筛选制剂与辅料层面脂基递送系统自乳化给药系统（SEDDS）、脂质纳米粒；环孢素（Neoral）的商业化验证制剂与辅料层面聚合物纳米粒/黏膜黏附 PLGA、PLA、壳聚糖体系；巯基化壳聚糖纳米粒负载奥曲肽制剂与辅料层面肠溶/pH响应包衣智能聚合物按肠段释放，减少提前降解制剂与辅料层面酶抑制剂/渗透促进剂共制剂 MYCAPSSA（奥曲肽）采用瞬时渗透增强技术（TPE），2020年6月获FDA批准器械/平台层面可摄入微针/生物药物装置 SOMA自定向毫米级给药器、RaniPill、LUMI装置器械/平台层面高速/对流递送胶囊高速喷射胶囊、膨胀结构，减少酶解暴露器械/平台层面转运体利用与仿生偶联胆汁酸、二肽基序偶联，利用内源性转运体主动摄取目前的实践经验表明，单一策略难以适用于所有环肽，唯有将合理的序列设计（N-甲基化、非天然氨基酸）、AI辅助筛选、保护性/靶向性制剂（脂质、纳米粒、肠溶包衣）与必要时的器械递送整合起来，才能获得具有临床意义的口服生物利用度。七、临床阶段代表性环肽候选药物分子设计、制剂和器械层面的策略是否真正奏效，最终要看它们在临床管线中的转化情况。下表汇总了22个正处于临床开发阶段的环肽候选药物，覆盖肿瘤学、内分泌、心血管、炎症、血液病和重症医学等多个治疗领域。其中，Icotrokinra（JNJ-77242113，强生/Protagonist）作为口服IL-23受体拮抗剂已进入III期，用于银屑病关节炎和溃疡性结肠炎；MK-0616（默克）作为口服PCSK9抑制剂进入III期，针对高胆固醇血症；Paluratide（LUNA18，中外制药）作为口服RAS通路抑制剂处于I期，针对KRAS突变实体瘤；Zelenectide Pevedotin（BT8009，Bicycle Therapeutics）作为双环肽-药物偶联物靶向Nectin-4，已进入III期，用于尿路上皮癌。药物（研发代号）适应症分子量(g/mol) 靶点给药途径临床试验编号(NCT) 阶段/状态企业/机构 ALXN2420 肢端肥大症未公开生长激素受体 S.C. NCT07037420 II期/招募中 Alexion（美国） AMY-101(Compstatin 40) 牙龈炎 1,789.10 补体C3 牙龈内注射 NCT03694444 II期/已完成 Amyndas（美国） Balixafortide(POL6326) 转移性胰腺导管腺癌 1,864.10 CXCR4 I.V. NCT06981806 I期/招募中 Spexis（瑞士） BT1718 晚期实体瘤 3,511.40 微管蛋白 I.V. NCT03486730 II期/已完成 Bicycle Therapeutics（英国） BT5528 EphA2阳性晚期实体瘤 4,403.14 EphA2 I.V. NCT04180371 II期/进行中 Bicycle Therapeutics（英国） BT7480 Nectin-4/CD137阳性晚期实体瘤 7,200.00 Nectin-4（肿瘤）/CD137（免疫） I.V. NCT05163041 II期/进行中 Bicycle Therapeutics（英国） CAP-232(TT-232) 肾细胞癌 947.14 生长抑素受体(SSTR1/4) I.V. NCT00422786 II期/已完成 Thallion（加拿大） Certepetide(LSTA1) 转移性PDAC 989.09 αv整合素/NRP-1 I.V. NCT05042128 II期/进行中 Lisata Therapeutics（美国） Dolcanatide(SP-333) 阿片诱导性便秘；结直肠癌预防 1,681.89 GC-C（鸟苷酸环化酶-C）口服 NCT01983306；NCT03300570 II期已完成；I期已完成 Bausch Health（加拿大） Icotrokinra(JNJ-77242113) 银屑病关节炎；溃疡性结肠炎 1,898.17 IL-23受体口服 NCT06878404；NCT07196748 III期/招募中（两项）强生（美国） Lonodelestat(POL6014) 囊性纤维化 1,478.73 人中性粒细胞弹性蛋白酶吸入 NCT03748199 II期/已完成 Santhera（瑞士） MK-0616 高胆固醇血症 1,722.09 PCSK9 口服 NCT06492291 III期默克（美国） Noraramtide(BHV-1100) 多发性骨髓瘤 4,633.11 CD38 I.V. NCT04634435 I期/已完成 Biohaven；Dana Farber（美国） Paluratide(LUNA18) KRAS突变实体瘤 1,437.68 RAS蛋白口服 NCT05012618 I期/进行中中外制药（日本） PL8177 溃疡性结肠炎 996.13 黑皮质素-1受体口服（肠道限定） NCT05466890 II期/进行中 Palatin Technologies（美国） PL9643 干眼症未公开黑皮质素受体(MC1R-5R) 眼用溶液 NCT05201170 III期/已完成 Palatin Technologies（美国） Rusfertide(PTG-300) 真性红细胞增多症 2,441.96 铁调素调节蛋白(Ferroportin) S.C. NCT05210790 III期/进行中 Protagonist Therapeutics（美国） Solnatide(AP301) 急性呼吸窘迫综合征(ARDS) 1,923.10 ENaC（上皮钠通道）吸入 NCT03567577 II期 APEPTICO（奥地利） Sulanemadlin(ALRN-6924) 晚期实体瘤、淋巴瘤 1,930.25 MDM2/MDMX（p53激活） I.V. NCT02264613 II期/已完成 Aileron Therapeutics（美国） VT1021 胶质母细胞瘤未公开 CD36/CD47 I.V. NCT03970447 III期/招募中 Vigeo Therapeutics（美国） Zelenectide Pevedotin(BT8009) Nectin-4阳性晚期肿瘤；转移性尿路上皮癌 4,171.00 Nectin-4 I.V. NCT04561362；NCT06225596 II期进行中；III期招募中 Bicycle Therapeutics（英国） Zolucatetide(FOG-001) Wnt通路激活的实体瘤 2,076.40 β-catenin−TCF4相互作用 I.V. NCT05919264 II期/招募中 Parabilis Medicines（美国）从整体架构看，这批临床候选药物中大环肽、双环/多环肽及头尾环化策略占主导，与前述CAS数据集中观察到的分布高度一致，印证了这些结构特征从化学空间到临床开发的转化相关性。修饰层面，二硫键和N-甲基化是当前临床阶段候选药物中最常见的两种修饰方式。八、已上市与临床阶段环肽的理化性质基准临床候选药物的分布只说明了“做了什么”，还需要把它们的理化性质与已获批药物对照，才能判断这些结构选择是否落在真正可开发的区间内。已批准的环肽药物分子量跨度极大，从约540 g/mol（罗米地辛）到超过43,000 g/mol（培加托可普兰），反映出偶联化学（尤其是延长循环半衰期、降低免疫原性的PEG化技术）的巨大进步。下表列出2010年以后获批的15个代表性环肽药物及其关键理化性质（数据来源：CAS SciFinder，基于ACD/Laboratories算法预测）。药物（商品名）分子量(g/mol) LogP 极性表面积(Å²) H键受体 H键供体预测毒性分级(EPA) LD50(mg/kg) 雷扎芬净 Rezafungin (Rezzayo) 1226.39 −5.447 366.42 25 13 III 1438 莫西沙福肽 Motixafortide (Aphexda) 2159.53 −6.742 942.64 52 43 I 9.92 扎鲁可普兰 Zilucoplan (Zilbrysq) NR NR NR NR NR I 10.4 伏环孢素 Voclosporin (Lupkynis) 1214.62 1.85 278.8 23 5 III 1160 塞美诺肽 Setmelanotide (Imcivree) 1117.31 −3.175 497.76 27 20 III 1193.53 溴美诺肽 Bremelanotide (Vyleesi) 1025.16 −1.14 376.47 24 15 III 1728.05 177Lu-DOTATATE (Lutathera) 1609.55 NR NR NR NR NR NR 普利地泮 Plitidepsin (Aplidin) 1110.34 1.0003 284.74 22 4 III 1750.18 普卡那肽 Plecanatide (Trulance) 1681.89 −5.693 819.33 44 26 I 15.5 伏西拉韦 Voxilaprevir (Vosevi) 868.94 4.171 203.6 15 3 III 3139.78 格拉瑞韦 Grazoprevir (Zepatier) 766.91 3.935 203.6 15 3 III 3514.21 奥利万星 Oritavancin (Orbactiv) 1793.1 2.651 560.98 36 22 III 2474.05 特利加压素 Terlipressin (Glypressin) 1227.38 −7.085 563.45 31 21 I 8.01 利那洛肽 Linaclotide (Linzess) 1526.75 −6.127 725.71 36 21 I 14.66 帕瑞肽 Pasireotide (Signifor) 1047.21 2.712 281.2 19 11 III 848.5中位值1220.5−1.14376.472515III1193.53 与之对照，下表列出正处于临床开发阶段的12个候选环肽的同类理化性质数据。药物（研发代号）分子量(g/mol) LogP 极性表面积(Å²) H键受体 H键供体 AMY-101 (Compstatin 40) 1789.1 −2.828 692.35 41 25 Balixafortide (POL6326) 1864.1 −10.582 756.46 45 28 BT1718 3511.4 −3.405 1207.3 78 27 CAP-232 (TT-232) 947.14 0.451 376.58 19 15 Certepetide (LSTA1) 989.09 −8.305 509.32 28 18 Dolcanatide (SP-333) 1681.89 −5.693 819.33 44 26 Icotrokinra (JNJ-77242113) 1898.17 −1.911 709.17 42 24 Lonodelestat (POL6014) 1478.73 −4.755 NR 34 17 Paluratide (LUNA18) 1437.68 2.742 270.09 24 3 Rusfertide (PTG-300) 2441.96 −0.894 NR 55 33 Solnatide (AP301) 1923.10 −13.017 861.1 50 31 Sulanemadlin (ALRN-6924) 1930.25 0.051 674.43 43 25 Zolucatetide (FOG-001) 2076.4 3.014 NR 43 20中位值1826.6−2.82700.764325 对比可见，已获批和临床后期环肽的分子量和极性表面积普遍超过经典小分子药物阈值，常常接近或超过1 kDa及500—1000 Å²；口服给药的少数环肽案例则处于相对更窄的性质区间，与部分极性被掩蔽、有效柔性受限相一致。临床阶段候选药物的性质分布进一步凸显了研发淘汰的来源：许多候选分子体积极大、柔性差、溶解度不佳或渗透性预测不理想，这些因素往往导致清除过快、组织分布受限或制剂开发困难。整体而言，环肽的成环本身并不能保证其可开发性，成功的环肽疗法往往需要在尺寸、极性、柔性和稳定性之间找到与给药途径和靶点可及性相匹配的狭窄平衡点。九、临床开发中的成功与失败案例理化性质基准划定了环肽“可以做到什么”，但满足这些基准并不必然带来临床成功。历史批准记录和失败案例能够说明，性质达标之外还有哪些因素决定最终结果。环肽药物的监管批准历史跨越70余年。1940—1970年代以抗菌应用为主，代表药物包括杆菌肽（1948年）、多黏菌素B（1951年）和万古霉素（1958年），均以静脉或局部给药为主，并常含复杂化学修饰以优化抗菌活性。1980年代起，环肽治疗范围显著扩展至内分泌（1988年奥曲肽用于肢端肥大症）、心血管急症（2001年奈西立肽用于急性心衰）及免疫介导疾病（2021年伏环孢素用于狼疮性肾炎）。2020—2023年的近期批准则包括塞美诺肽（2020年，用于遗传性肥胖）、扎鲁可普兰（2023年，用于全身型重症肌无力）和雷扎芬净（2023年，用于侵袭性念珠菌病）。年代代表性获批药物治疗领域 1940s—1970s 杆菌肽（1948）、多黏菌素B（1951）、万古霉素（1958）抗菌感染 1980s—2010s 奥曲肽（1988，肢端肥大症）、奈西立肽（2001，急性心衰）内分泌、心血管 2020—2023 塞美诺肽（2020，遗传性肥胖）、伏环孢素（2021，狼疮性肾炎）、扎鲁可普兰（2023，重症肌无力）、雷扎芬净（2023，侵袭性念珠菌病）代谢、免疫、神经肌肉、抗真菌值得指出的是，本文的分析存在“幸存者偏差”，即更聚焦于已见诸文献的成功化合物和活跃的临床管线，而在临床前或早期阶段终止的失败项目往往未被充分报道。以下两个案例有助于呈现更为平衡的视角。药物结果关键原因 Cilengitide（环五肽，整合素αvβ3/αvβ5抑制剂）在胶质母细胞瘤的III期CENTRIC试验（NCT00689221）中未达到主要终点，对照组与治疗组中位总生存期均为26.3个月，无生存获益结构优化（N-甲基缬氨酸、D-苯丙氨酸提升稳定性和亲和力）成功解决了稳定性与亲和力问题，但未能克服靶点生物学的复杂性——整合素抑制可能反常促进肿瘤侵袭罗米地辛 Romidepsin（FK228，双环缩酚酸肽，HDAC抑制剂）尽管口服生物利用度不足10%，其分子内二硫键被视为代谢弱点（可被谷胱甘肽/硫氧还蛋白还原），但已于2009年获批上市，且优于多个“更稳定”的类似物该二硫键在细胞内被还原后释放出具药理活性的锌结合硫醇基团，兼具“亲脂性前药载体”和“活性位点适配所需构象柔性”的双重作用，过度稳定化反而消除了这一关键机制十、未来发展方向 Cilengitide和Romidepsin的案例说明，结构优化只能解决部分问题，其余部分依赖靶点生物学认知和技术平台的进步。以下六个方向是目前正在推进、有望缩小这一差距的技术路径。方向关键技术/平台意义提升口服生物利用度与细胞穿透性 N-甲基化、非天然氨基酸（D-/β-氨基酸）、脂质化（如司美格鲁肽式脂肪酸修饰）、变色龙式分子内氢键设计解决环肽长期存在的口服吸收与细胞内靶点可及性瓶颈 AI驱动的从头设计变分自编码器/生成对抗网络、扩散模型（CycleDesigner、RFpeptides）、强化学习框架（CCPep、PepThink-R1）、结构预测工具（AlphaFold3/AfCycDesign、Rosetta）大幅缩短从发现到验证的周期，实现库规模的性质预筛选基因编码与展示技术发现平台 mRNA展示/RaPID平台，可筛选10⁹—10¹²数量级的分子库支持高通量筛选难成药靶点的高亲和力、高选择性结合分子拓展可成药蛋白质组针对转录因子、支架蛋白、天然无序蛋白等曾被认为“不可成药”的靶点已有MDM2−p53、BCL-2家族、RAS-效应蛋白复合物等成功案例新型环化与稳定化技术正交环化策略（头尾、侧链-侧链、骨架环化）、酶法环化（蓝细菌大环化酶、剪接内含子、分选酶介导连接）、点击化学（CuAAC/SPAAC）、金属催化环化提高构象刚性与蛋白酶抗性，同时改善合成规模化与成本可控性多功能偶联平台肽-药物偶联物（PDC）、双特异性肽、PROTAC靶向蛋白降解、诊疗一体化（PET/荧光/MRI显影剂偶联）从单一分子药物拓展为多功能精准治疗平台此外，环肽在神经退行性疾病（靶向细胞内蛋白-蛋白相互作用）、代谢性疾病（口服大环肽用于糖尿病和肥胖）、罕见病与基因调控（靶向RNA结合蛋白和表观遗传调节因子）以及抗菌耐药性（干扰细菌毒力通路而非直接杀菌）等新兴领域的探索也在持续增加。十一、结论综合以上各节的数据可以回到最初的问题：环肽在研发热度、结构选择、理化边界和临床转化上分别呈现出怎样的规律。环肽已成为当前药物研发的重要方向，其价值在于同时兼具生物大分子的靶点选择性和小分子的结构稳定性。基于CAS Content Collection的数据分析显示，2006—2025年间该领域研究活动持续增长，期刊论文总量领先，但近期专利申请增速更快，反映产业界投入的加大。专利分类趋势显示制药应用是主要创新方向，免疫化学和生产工艺相关活动也在同步扩大。口服给药相关研究关注度显著提升，反映业界正持续致力于改善环肽的代谢稳定性和膜通透性，而其他给药途径的关注度则相对稳定。治疗领域上，肿瘤学是绝对的主导应用方向，其次是感染性和炎症性疾病。结构层面的分析表明，大环肽、双环及多环骨架，以及以头尾环化为主的环化策略，配合二硫键、硫醚和N-甲基化等稳定化修饰，构成了当前环肽设计的主流范式。展望未来，随着计算设计工具和新型大环化方法的不断成熟，该领域有望在生物利用度、生产工艺和临床转化等方面持续取得突破。环肽正逐步确立为一种成熟且仍在持续扩展的治疗模态，具备长期增长潜力。大环化、头尾环化与N-甲基化等稳定化修饰的组合，正在系统性地拓展环肽可覆盖的靶点范围，使部分传统认为“不可成药”的蛋白−蛋白相互作用靶点具备了可行的干预路径。原文信息：Thite, T.; Iyer, K. A.; Jain, P.; Sasso, J. M.; Tenchov, R.; Murmu, S.; Surendranath, M.; Maind, A.; Balande, U. T.; Zhou, Q. A. Cyclic Peptides in Modern Drug Discovery: Trends and Therapeutic Directions. J. Med. Chem. 2026. DOI: 10.1021/acs.jmedchem.6c01522（CC-BY 4.0）数据来源：CAS Content Collection；结构解析工具：RDKit；理化性质预测：CAS SciFinder（ACD/Laboratories算法）。说明：本文为原文内容的编译整理，用于内部学习与前沿追踪参考，具体数据、图表及结论请以原文及Supporting Information为准。

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	申请上市	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-01-05
血色素沉着症	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
血色素沉着症	临床2期	加拿大	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
β地中海贫血	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	希腊	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	意大利	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	黎巴嫩	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	马来西亚	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	泰国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	突尼斯	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide (low-risk PV)	-	积极	2026-05-12
				Placebo (low-risk PV)	顧範窪淵觸窪壓鏇蓋獵(繭鬱願顧餘襯淵顧遞範) = 艱網構製蓋鑰餘製醖窪膚網簾鑰鬱艱鹹築範廠 (製艱衊衊餘鹹壓鏇網鬱 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	常染色体隐性原发性小头畸形	285	Rusfertide with concurrent Standard of Care (SOC) therapy	淵憲選鑰遞齋鏇鑰廠壓(艱鑰鏇鏇艱鬱鏇餘膚鹽) = 壓獵壓製鏇糧艱艱顧網齋鏇構願淵蓋鹽鬱鬱製 (製鑰製襯淵築簾襯窪積 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide + Standard of Care	襯繭襯鑰餘壓鹽餘醖鏇(憲鬱淵顧遞餘憲範鑰壓) = 餘簾遞繭廠膚選醖鹹繭齋網醖鬱餘廠窪觸醖鬱 (繭積淵衊憲網糧齋顧鬱 ) 更多	积极	2026-05-12
				Placebo + Standard of Care	襯繭襯鑰餘壓鹽餘醖鏇(憲鬱淵顧遞餘憲範鑰壓) = 艱鏇範繭鏇製觸顧鏇鹽齋網醖鬱餘廠窪觸醖鬱 (繭積淵衊憲網糧齋顧鬱 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, ASH2025)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	鬱鑰製積範觸築壓築襯(膚範襯廠願窪鏇壓夢繭) = 衊憲積齋觸築網憲簾艱廠獵觸膚膚網壓蓋鏇蓋 (鹹範鹽簾艱餘願壓廠積 )	积极	2025-12-06
				Placebo	憲糧壓範衊鏇餘壓築齋(淵壓蓋鹽遞遞窪範憲鹽) = 觸範遞簾網壓鹹艱願積憲衊壓鬱膚醖構鹹顧選 (繭遞選廠鹽衊壓襯壓淵 ) 更多
NCT06033586 (THRIVE, ASH2025)	临床2期	真性红细胞增多症	46	Rusfertide	衊積簾糧壓觸廠範蓋顧(壓膚鑰襯觸淵遞膚鏇鹽) = the most common AEs in the pts who participated in REVIVE and THRIVE were Grade 1-2 injection site reactions (87%), fatigue (59%), COVID-19 (50%), pruritus (44%), arthralgia (39%), dizziness (35%), anemia (30%), paresthesia (28%), headache (26%), abdominal pain and nausea (24% each), and diarrhea, dyspnea, and upper respiratory tract infection (22% each). 壓廠壓齋蓋選積獵簾夢 (鏇膚鏇糧艱壓襯鑰觸簾 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05210790 (VERIFY, BusinessWire) 人工标引	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	淵鑰淵艱鬱艱膚衊鑰窪(構廠遞鏇網淵膚願衊製) = 顧糧淵憲觸積膚醖衊鏇獵壓衊鹽壓襯鏇衊餘繭 (衊醖積願廠構膚醖夢鏇 ) 达到更多	积极	2025-03-03
				Placebo	淵鑰淵艱鬱艱膚衊鑰窪(構廠遞鏇網淵膚願衊製) = 願製壓積壓觸糧選簾膚獵壓衊鹽壓襯鏇衊餘繭 (衊醖積願廠構膚醖夢鏇 ) 达到更多
NCT04057040 (REVIVE, ASH2024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	rusfertide	鏇廠願醖衊獵選觸鹹淵(觸鏇築壓糧壓鏇艱衊襯) = The most common (≥20%) treatment-emergent adverse events (TEAEs) were injection site reactions (85.7%), fatigue (38.6%), COVID-19 (32.9%), pruritus (34.3%), arthralgia (30.0%), dizziness (30.0%), nausea (24.3%), headache (24.3%), and anemia (21.4%). 夢獵廠選齋壓糧願簾淵 (鏇衊鹽網鏇網獵艱網齋 )	积极	2024-12-09
NCT04057040 (REVIVE, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	築衊衊簾衊窪夢醖廠鹹(鹹繭淵膚壓鬱窪糧觸鹽) = Platelets increased by approximately 30% post-baseline within 4 weeks following initiation of rusfertide therapy 網餘築鹽憲廠範顧鏇餘 (窪蓋淵餘顧夢憲蓋顧鏇 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo
NCT04057040 (REVIVE, Literature) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	憲醖鹹鏇蓋憲製觸夢艱(醖鬱構淵鑰觸鑰鹹製築) = 繭膚鬱艱廠憲窪積網廠廠網簾蓋廠鏇鬱鹹範遞 (憲鏇夢壓壓鏇鑰膚顧鹹 ) 达到	积极	2024-02-22
NCT04767802 (PACIFIC \| REVIVE, Biospace) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	網窪網淵鏇範顧壓齋衊(夢觸餘膚憲艱觸顧積憲) = 衊醖鏇觸築壓選顧糧遞鑰壓鬱淵襯鏇艱淵獵窪 (鹹簾繭繭觸範糧獵鏇製 )	积极	2023-12-12
				Rusfertide	網窪網淵鏇範顧壓齋衊(夢觸餘膚憲艱觸顧積憲) = 選遞願願壓餘壓憲範窪鑰壓鬱淵襯鏇艱淵獵窪 (鹹簾繭繭觸範糧獵鏇製 )