Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a rare neoplasm predominantly occurring in young and middle-aged adults, characterized by high recurrence and high disability rates. Surgery represents the first-line treatment at present. Although surgical resection can eradicate lesions, repeated surgical interventions constitute the major disease-related burden. Particularly for patients with diffuse-type TGCT (D-TGCT), postoperative recurrence rates can exceed 50%.
Pimicotinib is a highly selective colony-stimulating factor 1 receptor (CSF1R) inhibitor. The phase III MANEUVER trial has verified its prominent tumor shrinkage effect and symptomatic improvement in patients with unresectable, symptomatic TGCT, with an objective response rate (ORR) of 54%. In addition, pimicotinib demonstrates a favorable safety profile; most adverse events are mild in severity, mainly including pruritus, edema, fatigue and elevated creatine kinase, without severe hepatotoxicity.
Neoadjuvant therapy followed by surgery falls within the scope of multimodal treatment, which is mostly applied to recurrent and refractory cases rather than the standard upfront regimen for treatment-naive patients. Clinical case reports and real-world observations have preliminarily validated the feasibility and clinical value of sequential systemic targeted therapy followed by surgical resection. To date, systematic and standardized clinical data regarding neoadjuvant strategies remain scarce, especially randomized controlled evidence comparing neoadjuvant targeted therapy plus surgery versus primary upfront surgery. This study aims to compare the efficacy and safety of neoadjuvant pimicotinib combined with surgery versus upfront primary surgery in the management of D-TGCT, so as to generate evidence-based rationale for developing more effective and safe therapeutic regimens for D-TGCT.

开始日期2027-10-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第二医院（浙江省第二医院）

NCT07499362

/ Recruiting临床2期

Phase 2, Single-arm Study to Investigate the Tolerability, Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor

The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacokinetics, and efficacy of pimicotinib in Japanese participants with TGCT

开始日期2026-03-26

申办/合作机构

Merck Healthcare KGaA

[+1]

NCT07210996

/ Completed临床1期

A Single-center, Open-label, Randomized, Single Dose, Two-way Crossover Design to Evaluate the Relative Bioavailability of Pimicotinib Capsules Containing Free Base in Different Proportions Under Fasting Conditions in Healthy Participants

This is an open-label, randomized, two-treatment, single-dose, two-way crossover study to evaluate the relative bioavailability and tolerability of Pimicotinib capsules containing free base in different proportions in healthy participants. 20 healthy participants are planned to be enrolled and will be evenly randomized to either Study Sequence A or Study Sequence B.Subjects in Sequence A/Sequence B will receive a single 50 mg oral dose of test/reference pimicotinib in period 1 and cross over in period 2. Blood samples will be collected for PK analysis in totally 32 time-points.

开始日期2025-09-12

申办/合作机构

上海和誉生物医药科技有限公司

100 项与盐酸匹米替尼相关的临床结果

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100 项与盐酸匹米替尼相关的转化医学

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100 项与盐酸匹米替尼相关的专利（医药）

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项与盐酸匹米替尼相关的文献（医药）

2026-03-01·LANCET

Pimicotinib: a new agent for an orphan disease

Article

作者: Blay, Jean-Yves

2026-03-01·LANCET

Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial

Article

作者: Xu, Hairong ; Rutkowski, Piotr ; Shen, Jingnan ; Liu, Tang ; Hua, Yingqi ; Shan, Boyao ; Niu, Xiaohui ; Ravi, Vinod ; Baldi, Giacomo G ; Wang, Jing ; Martin-Broto, Javier ; Sankhala, Kamlesh Kumar ; Zhang, Xiaojing ; Stacchiotti, Silvia ; Tinoco, Gabriel ; Zou, Qingping ; Li, Tao ; Serrano, César ; Saleh, Ramy ; Gelderblom, Hans ; Zhu, Xiangyu ; Zhou, Yong ; Feng, Yi ; Razak, Albiruni Abdul

BACKGROUND:

Tenosynovial giant cell tumour (TGCT) is a rare, locally aggressive neoplasm that affects otherwise healthy adults. There are few systemic treatment options, highlighting an unmet need. We report the results of part 1 of the MANEUVER trial, which aimed to evaluate the efficacy and safety of pimicotinib, a highly selective, potent, colony-stimulating factor-1 receptor inhibitor, in patients with TGCT.

METHODS:

MANEUVER is a randomised, placebo-controlled, phase 3 study done in 40 specialised hospitals in Asia, Europe, and North America. Patients aged 18 years and older with unresectable, symptomatic TGCT (patient-reported worse stiffness or worst pain of at least 4 on a scale of 0-10) were randomly assigned (2:1, double-blind) to oral, once-daily pimicotinib 50 mg or placebo for 24 weeks (part 1). An independent statistician used a central interactive web response system to generate the randomisation schedule; stratification was by region (China vs non-China). Masking was achieved by using placebo identical in appearance to pimicotinib. In part 1, patients, all investigators, and study funders were masked to treatment assignments. All patients who completed part 1 were allowed to continue to open-label part 2: pimicotinib-treated patients could continue the same dosage and placebo-treated patients could cross over to receive pimicotinib for 24 weeks. Eligible patients who completed part 2 were allowed to continue once-daily pimicotinib long-term in part 3. The primary endpoint was objective response rate (ORR) at week 25 by blinded independent review committee per Response Evaluation Criteria in Solid Tumors version 1.1 in the intention-to-treat population (all randomised patients). Safety was analysed in patients who received at least one dose of study drug. Missing data were not imputed and only observed data were analysed. Trial enrolment is complete; the study is registered at ClinicalTrials.gov (NCT05804045) and is ongoing.

FINDINGS:

Between April 27, 2023, and March 29, 2024, 126 patients were screened and 94 patients (China [n=45], non-China [n=49]) were randomly assigned to, and received, pimicotinib (n=63) or placebo (n=31). 30 (32%) patients were male and 64 (68%) were female. ORR at week 25 was 54% (34 of 63) in the pimicotinib group and 3% (one of 31) in the placebo group (absolute difference 51% [95% CI 33-63], p<0·0001). Pimicotinib was associated with mainly mild treatment-emergent adverse events, including mostly manageable asymptomatic laboratory abnormalities and clinical events, such as pruritus, facial oedema, rash, periorbital oedema, and fatigue. The only grade 3 or 4 treatment-emergent adverse event occurring in more than 10% of pimicotinib-treated patients was increase in blood creatine phosphokinase, in eight (13%) of 63 patients. The most common treatment-emergent adverse events in the placebo group were fatigue and arthralgia. Dose reductions occurred in five (8%) of 63 pimicotinib-treated patients and treatment discontinuations in one (2%) of 63 pimicotinib-treated patients. There was no cholestatic hepatotoxicity, drug-induced liver injury, or hypopigmentation of skin or hair.

INTERPRETATION:

Pimicotinib showed robust antitumour activity with clinically meaningful improvements in TGCT-related functional limitations and symptom burden, offering an effective treatment option with a manageable safety profile for this underserved condition.

FUNDING:

Abbisko Therapeutics.

2026-02-19·Future Oncology

MANEUVER: A Phase III study of pimicotinib to assess efficacy and safety in tenosynovial giant cell tumor patients

Article

作者: Shan, Boyao ; Gelderblom, Hans ; Niu, Xiaohui ; Shi, Haosong ; Ravi, Vinod ; Zou, Qingping ; Guo, Qiuxiang

Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a rare, locally invasive soft tissue tumor arising from the synovium of joints, bursa and tendon sheaths and is associated with the overexpression of the colony-stimulating factor 1 (CSF-1) gene. Pimicotinib is an orally available, highly selective and potent small molecule CSF-1 receptor (CSF-1R) inhibitor with robust efficacy and safety profile in patients with TGCT and is under development in multiple diseases. In an open-label Phase I study in patients with TGCT not amenable to surgery, pimicotinib showed superior efficacy and safety. In this article, we elucidate the rationale and study design of the multi-region Phase III MANEUVER trial (NCT05804045), which is designed to assess the efficacy and safety of pimicotinib in patients with TGCT not amenable to surgical resection in Asia, North America and Europe.

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项与盐酸匹米替尼相关的新闻（医药）

2026-08-13

·CA幸存者

2026骨与软组织肉瘤新药年中盘点：100种方案全覆盖

骨与软组织肉瘤新药全整理（2026年8月更新版）数据来源：FDA官网、NMPA/CDE公开数据、Targeted Oncology、ASCO、ESMO等权威来源 | 数据截止2026年8月12日 | 全文覆盖约95种药物/方案核心前置提示（必读）： FDA（美国食品药品监督管理局）和NMPA（中国国家药品监督管理局）是中美两套完全独立的药品审批体系，互不通用。一个药拿到FDA认定，不代表在中国有任何进展；反之亦然。 FDA各类研发认定≠上市：孤儿药认定（ODD）、突破性疗法认定（BTD）、快速通道（FTD）、罕见儿科疾病认定（RPDD）等都是FDA鼓励药物研发的“加速通道”或“优惠政策”，不代表药物已经获批上市。真正能让患者用上药的，只有“FDA正式批准”或“NMPA正式批准”。本文中“FDA审评中”的药物（NDA/BLA已提交、PDUFA日期已定）已进入上市前最后一关，是除了“已获批”之外距离患者最近的阶段。一、已获FDA正式批准新药Afami-Cel（afamitresgene autoleucel，Tecelra，TCR-T细胞疗法）获批时间：2026年6月22日（完全批准）适应症：不可切除或转移性滑膜肉瘤，既往接受过化疗适用人群：12岁及以上作用机制：靶向MAGE-A4抗原的TCR-T细胞治疗，要求患者HLA-A*02:01阳性、肿瘤表达MAGE-A4 临床价值：首款获批用于实体瘤的工程化T细胞受体免疫疗法；2024年8月加速批准，2026年6月转为完全批准并扩大适用年龄二、已递交上市申请、处于FDA审评阶段药物审评阶段说明：NDA（New Drug Application，新药申请）是小分子药物的上市申请；BLA（Biologics License Application，生物制品许可申请）是大分子生物药的上市申请。PDUFA（Prescription Drug User Fee Act，处方药使用者付费法案）日期是FDA对该药物做出最终审批决定的截止日期——通俗理解：PDUFA日期就是“FDA最晚哪天给答复” 。1. Varegacestat（AL102，口服γ分泌酶抑制剂）申请类型：NDA（新药申请），2026年4月29日提交，2026年7月FDA受理适应症：进展型硬纤维瘤（侵袭性纤维瘤病）关键数据：对比安慰剂显著延长无进展生存期（PFS），56%患者肿瘤大幅缩小，疾病进展或死亡风险降低84% PDUFA目标日期：2027年4月28日2. Ozekibart（INBRX-109，四价DR5激动剂单抗）申请类型：BLA（生物制品许可申请），2026年4月提交，2026年6月15日FDA受理适应症：不可切除/转移性经典型软骨肉瘤关键数据：ChonDRAgon III期注册临床（206例患者）显示，ozekibart组中位PFS 5.52个月 vs 安慰剂2.66个月（HR 0.479, P<0.0001），DCR 54% vs 27.5% PDUFA目标日期：2027年4月14日拓展研究：联合伊立替康+替莫唑胺用于复发/难治尤文肉瘤，后线疗效优异3. Bezuclastinib（CGT9486）+ 舒尼替尼（GIST靶向组合）申请类型：NDA（新药申请），2026年5月获FDA受理并授予优先审评（Priority Review）适应症：伊马替尼治疗后进展的胃肠道间质瘤（GIST）加速资质：优先审评（非突破性疗法认定BTD） PDUFA目标日期：2026年11月30日三、获FDA特殊通道资格（一）孤儿药认定（ODD，Orphan Drug Designation）通俗解读：FDA为鼓励开发患者人数少于20万的罕见病药物，给予税收减免、7年市场独占权等优惠。不等于获批上市。药物授予时间适应症备注 FL118（小分子） 2026年5月20日骨肉瘤罕见儿科疾病认定（RPDD，Rare Pediatric Disease Designation）+孤儿药认定（ODD）双重资格 Eftilagimod Alfa（IMP321） 2026年4月15-16日软组织肉瘤 LAG-3免疫激动剂，联合帕博利珠单抗在新辅助治疗中ORR是单纯放疗历史数据3倍以上 LP-284（小分子） 2026年1月20日软组织肉瘤靶向DNA损伤修复（DDR）通路 Vactosertib 2021年8月（ODD）；后续获RPDD+FTD 骨肉瘤口服TGF-β受体抑制剂，获FDA三项认定 LSTA1（Certepetide） 2024年3-4月骨肉瘤获FDA ODD+RPDD，通过结合α-v整合素增强药物渗透 SOT106 2026年6月3日骨肉瘤靶向LRRC15的ADC，获FDA ODD，计划2026下半年启动I期 LIT1001 2025年7月骨肉瘤含多柔比星的小颗粒制剂，直接置入骨肿瘤内部，获FDA ODD DUNP19 2022年9月骨肉瘤靶向LRRC15的抗体，获FDA ODD Dovitinib 2023年骨肉瘤泛TKI，获FDA ODD+RPDD双重认定 Cinnamtannin B-1 2024年5月2日骨肉瘤获FDA ODD（二）快速通道（FTD，Fast Track Designation）通俗解读：FDA为加速严重疾病药物的开发与审评而设立的通道，允许滚动提交资料、优先审评。不等于获批上市。药物授予时间机制临床阶段 ADCE-D01（uPARAP靶向ADC） 2025年10月9日新型ADC（抗体偶联药物），载荷为拓扑异构酶Ⅰ抑制剂 Ⅰ/Ⅱ期ADCElerate1试验，广谱抑制间叶源性肿瘤 CLD-201 2025年7月29日 first-in-class同种异体脂肪干细胞装载溶瘤病毒，瘤内注射临床阶段 OST-HER2 多批次李斯特菌免疫疗法，获FDA ODD+RPDD+FTD三重认定 IIb完成，BLA滚动递交中，目标2026年9月冲刺FDA加速批准（三）突破性疗法认定（BTD，Breakthrough Therapy Designation）通俗解读：FDA授予的资格，基于初步临床证据显示该药较现有疗法有显著改善。获得BTD后FDA将全程指导开发、加速审评。不等于获批上市。 HS-20093（2025年1月获FDA BTD）：骨肉瘤领域唯一BTD药物 Letetresgene autoleucel（lete-cel）：靶向NY-ESO-1的TCR-T疗法，获FDA BTD，针对黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）和滑膜肉瘤四、临床阶段潜力新药/联合治疗方案1. HS-20093（Risvutatug Rezetecan，B7-H3 ADC）——骨肉瘤首款破局新药 FDA状态：2025年1月获突破性疗法认定（BTD），暂无上市申报 NMPA状态：纳入NMPA（中国国家药品监督管理局）突破性治疗药物清单，2026年7月17日上市申请正式受理关键数据： 2026年7月28日：III期ARTEMIS-011达到PFS主要终点 2025 ESMO II期ARTEMIS-002：骨肉瘤12.0 mg/kg组cORR 17.2%（确认ORR 20.0%），mPFS 8.4个月，DCR 86.2%，中位DoR 19.8个月预计：2026年下半年在中国率先获批上市2. C019199（国产多靶点创新药） FDA状态：无FDA任何认定 NMPA状态：2026年7月正式启动骨肉瘤三线治疗III期注册临床（CTR20261818），是国内进度最快的自研骨肉瘤新药关键数据：2025年ASCO Ib期显示DCR达73.3%、mPFS达6个月，≥3级TRAE仅23.3%，安全性优异3. OST-HER2（减毒李斯特菌（Lm）载体肿瘤疫苗免疫疗法） FDA状态：获ODD+RPDD+FTD三重认定，BLA滚动递交中适应症：骨肉瘤术后肺转移复发预防关键进展：已完成IIb期临床，目标2026年9月冲刺FDA加速批准4. ALMB-0168（全球首创Cx43激活型单抗） FDA状态：早期临床阶段关键数据：2025年ASCO快速口头报告（摘要#11509），6mg/kg扩展剂量组DCR达90%（10例可评估：2例PR+7例SD），1例持续PR达17个月，≥3级TRAE仅3.7%5. SGN1（桑美威克®，全球首创溶瘤细菌） FDA状态：已获ODD+FTD 关键数据：2026年ASCO壁报（摘要#11530），25例≥2线化疗后晚期骨与软组织肉瘤总体DCR 76.0%，骨肉瘤亚组DCR 70.0%，软组织肉瘤亚组DCR 80.0%，全身联合局部给药组DCR达100%，中位PFS 11.5个月6. ABP1011T （多靶点 TKI） NMPA状态：国内开展局部晚期/转移性骨肉瘤IIb期临床（ChiCTR2500111060），仅中国临床布局申办方：上海爱博医药科技有限公司7. TAEST16001（国产TCR-T疗法）靶点：NY-ESO-1肿瘤抗原，适配HLA-A*02:01阳性的晚期软组织肉瘤患者关键进展：2026年4月正式启动确证性临床试验，是国内首个获批IND、首个纳入CDE突破性治疗品种、首个进入确证性临床的TCR-T产品覆盖范围：相较于仅覆盖滑膜肉瘤的Afami-cel，本品可覆盖NY-ESO-1阳性泛软组织肉瘤，适用人群更广8. Elraglusib（9-ING-41，新型GSK-3β抑制剂） FDA状态：2024年9月获软组织肉瘤ODD 临床进展：II期开放标签双队列试验（NCT04906876）正在入组，评估其联合吉西他滨+多西他赛用于≥10岁不可切除/转移性肉瘤患者9. Lifileucel（Amtagvi，TIL肿瘤浸润淋巴细胞疗法）数据公布：2026年2月24日适应症：晚期去分化脂肪肉瘤（DDLPS）和未分化多形性肉瘤（UPS）关键数据：首批6例可评估患者，单次输注确认ORR达50%；历史二线治疗ORR不足5% 后续计划：已启动专属注册性试验IOV-SAR-201，计划2026年Q3开启入组10. Tigilanol Tiglate（EBC-46，Stelfonta，瘤内注射） FDA状态：2024年2月获软组织肉瘤ODD 关键数据：Ⅱa期可注射病灶ORR达80%，其中52%病灶完全消融，6个月随访零复发11. 芦比替定双免疫三联方案（LINNOVATE）方案：芦比替定+纳武利尤单抗+伊匹木单抗关键数据：LINNOVATE I/II期研究（NCT05876715）数据于2024年公布，II期初治患者DCR、CBR均达100%，I期经治耐药患者DCR达80%12. Letetresgene autoleucel（lete-cel 自体 SPAR‑TCR‑T 细胞疗法）靶点：NY-ESO-1 适应症：黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）和滑膜肉瘤关键进展：II期试验中期结果于2024年ASCO公布，已获FDA突破性疗法认定13. 卡博替尼+替莫唑胺（平滑肌肉瘤）关键数据：2026年1月《柳叶刀·肿瘤学》公布II期阳性结果，12周PFS率达74%14. 曲贝替定+纳武利尤单抗（NitraSarc）研究：德国GISG-15 II期研究（2023 ASCO 摘要11500），92例晚期STS患者关键数据：L型肿瘤（脂肪肉瘤+平滑肌肉瘤）6个月PFS率47.6%，延迟联合队列（先曲贝替定3周期再加免疫）PFS达9.8个月，优于早期联合队列的4.4个月15. 多柔比星+Zalifrelimab（CTLA-4）+Balstilimab（PD-1）研究：单臂II期（NCT04028063），35例晚期STS（2023 ASCO 摘要11501）关键数据：28例可评估患者6个月PFS率46.4%（95% CI: 27.0%-65.8%），ORR 36%，DCR 86%16. GLP-1通路激动剂（脂肪肉瘤新靶点）机制：可诱导脂肪肉瘤细胞终末分化；IGF-1/GLP-1通路为脂肪肉瘤全新治疗靶点状态：基础+转化研究，靶点验证阶段17. 卡博替尼单药维持（高级别子宫肉瘤）结果：阴性——无法延长生存，增加毒性五、退市/全球终止研发药物Tazemetostat（Tazverik，EZH2抑制剂）退市时间：2026年3月9日退市原因：SYMPHONY-1试验提示继发血液肿瘤安全风险超过获益范围：Ipsen自愿撤回所有FDA适应症，全球终止临床试验及商业化供应原适应症：上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤、去分化脂肪肉瘤 CSCO（中国临床肿瘤学会）指南状态：曾在2022版CSCO指南中被推荐，2025版已移出核心推荐体系六、细分亚型专项突破① 脂肪肉瘤亚型精准突破二联方案（特瑞普利单抗+西达本胺）：2025 ESMO公布II期研究（NCT04025931），高分化/去分化脂肪肉瘤24例患者ORR达62.5%、DCR 95.8%、中位PFS 17.1个月、中位OS 43.0个月；其余亚型ORR仅13.3%、中位PFS仅3.6个月。整体人群ORR 30.4%、中位PFS 7.1个月。艾立布林+安罗替尼（ERAS研究，2025 ASCO 摘要11502 / 2025 ESMO 壁报2722P）：22例既往含蒽环类治疗后进展的晚期LPS/LMS患者，总体DCR达89.5%（17/19），脂肪肉瘤（LPS）亚组中位PFS达17.3个月，中位OS达25.8个月。三联进阶方案（西达本胺+特瑞普利单抗+安罗替尼）：国内多中心II期注册临床（ChiCTR213777），专门针对二线及以上失败的晚期软组织肉瘤。依托“表观遗传重编程+PD-1免疫激活+抗血管生成”三重协同机制。② ASPS腺泡状软组织肉瘤国产方案正式获批上市：2026年4月17日，正大天晴贝莫苏拜单抗（安得卫）+安罗替尼（福可维）联合方案获NMPA批准，用于晚期/不可切除腺泡状软组织肉瘤。进口免疫长期疗效实锤：2026年ASCO公布阿替利珠单抗II期研究（NCT03141684）3年超长随访数据，同步发表于J Clin Oncol。总人群（53例）ORR达35.8%，中位PFS为20.8个月，中位缓解持续时间（DOR）长达37.0个月。 ASPSCR1-TFE3融合亚型分层分析（47例可分型）：融合亚型占比 ORR 中位PFS 临床意义 Type1（TFE3基因的第4个外显子） 87%（41/47） 43.9% 28.3个月 TIL浸润高，免疫单药获益显著 Type2（TFE3基因的第3个外显子融合） 13%（6/47） 0% 7.5个月免疫应答差，进展风险高（HR=3.2）临床关键点：检测提示：FISH仅能检出TFE3重排，需RNA测序区分Type1/Type2亚型以预判免疫疗效治疗实操：治疗满2年无进展可考虑“药物假期”；进展后可换用阿替利珠单抗+贝伐珠单抗联合方案注：该分层为回顾性探索分析，Type2组样本量小（仅6例），不作绝对排除标准。 IBI110（抗LAG-3抗体）+信迪利单抗：2024年ASCO首次报告、2025年ASCO更新数据，在晚期ASPS中显示出疗效。纳武利尤单抗+伊匹木单抗：1例7岁ASPS患儿在帕唑帕尼停药后接受该双免疫方案，达到完全缓解（CR）。③ 平滑肌肉瘤卡博替尼+替莫唑胺：2026年1月《柳叶刀·肿瘤学》公布II期阳性结果，12周PFS率达74%，中位随访18个月，耐受性良好。 PARP抑制剂（子宫平滑肌肉瘤，BRCA2缺失）：2025年发表于JCO Precision Oncology的回顾性分析显示，在携带体细胞BRCA2缺失的子宫平滑肌肉瘤患者中显示出令人鼓舞的疗效。多柔比星+曲贝替定→曲贝替定维持（子宫平滑肌肉瘤）：该方案在一线治疗中显示出生存优势。④ NTRK融合肉瘤佐来曲替尼（ICP-723）：诺诚健华中国首款自主研发新一代TRK抑制剂，2025年底获批上市，不限癌种，全面覆盖携带NTRK融合的各类软组织肉瘤，儿童实体瘤适应症纳入优先审评。瑞普替尼（Repotrectinib）：2026年1月6日NMPA获批补充适应症，用于NTRK融合阳性晚期实体瘤，为多线治疗失败患者提供高阶备选方案。安瑞曲替尼（VC004，商品名：维迈妥®）：江苏威凯尔医药自主研发的新一代抗耐药TRK抑制剂。2026年6月4日，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准其上市，用于成人和≥12岁青少年携带NTRK融合基因的局部晚期、转移性实体瘤患者。该药是全球第三款新一代TRK抑制剂，在关键注册临床试验中展现了卓越的有效性和安全性，可有效解决一代TRK抑制剂的耐药问题。⑤ 软骨肉瘤 Ozekibart（INBRX-109）：全球首款四价DR5激动剂单抗，斩获FDA ODD+FTD双认定。2026年4月向FDA递交BLA，6月15日正式受理，PDUFA目标日期2027年4月14日。注册性II期ChonDRAgon试验（NCT04950075）共入组206例经典型软骨肉瘤患者，ozekibart组中位PFS 5.52个月 vs 安慰剂2.66个月（HR 0.479, P<0.0001），DCR 54% vs 27.5%。软骨肉瘤目前尚无任何获批的系统性疗法。 IDH1抑制剂艾伏尼布（2023 ASCO）：13例IDH1突变晚期经典型软骨肉瘤，ORR 23.1%（1 CR + 2 PR + 7 SD），中位DoR 42.5个月，中位PFS 7.4个月，NCCN（美国国家综合癌症网络）指南已推荐用于IDH1突变软骨肉瘤。国产同步突破：海特生物埃普奈明DR5通路药物，2026年ASCO公布临床中期数据。⑥ 尤文肉瘤 Ozekibart联合伊立替康+替莫唑胺，后线疗效优异 Silmitasertib获批开展尤文肉瘤、骨肉瘤广谱临床研究国产KC1036多靶点药持续推进儿童青少年尤文肉瘤专属II期临床，入选CDE儿童肿瘤“星光计划”⑦ 泛软组织肉瘤一线治疗+维持双方案迭代一线方案（ALTN-III-04已获批）：安罗替尼联合表柔比星→安罗替尼维持，mPFS 8.57 vs 3.02个月（HR 0.30），2025年6月已获NMPA批准。 SAIS研究（信迪利单抗+多柔比星+异环磷酰胺，2024 ASCO 摘要11505）：复旦大学附属肿瘤医院罗志国教授团队。41例可评估患者（UPS、滑膜肉瘤、MLPS、DDLPS）ORR达68.3%（28/41）。亚组ORR：UPS 87.5%（7/8）、滑膜肉瘤65.0%（13/20）、MLPS 100%（3/3）、DDLPS 50%（5/10）。中位PFS 9.0个月，中位OS 19.9个月。一线后维持（TORANS II期，2026 ASCO）：特瑞普利单抗+安罗替尼维持治疗，51例患者24周PFS率74.5%、中位PFS 12个月、DCR 96.1%。七、早期/新靶点探索1. STEAP1 ADC（ADRX-0405）潜在首创STEAP1 ADC，2024年10月获FDA IND批准，2026年6月获NMPA IND批准。目前I期临床主要针对晚期实体瘤，STEAP1在尤文肉瘤中亦具靶向潜力。2. PRMT5/MAT2A代谢靶点抑制剂通过MTAP缺失合成致死机制发挥抗肿瘤作用，肉瘤中MTAP缺失率约28%。国内勤浩医药在该领域布局领先： GH56（MTA协同PRMT5抑制剂）：已获NMPA及FDA IND批准，正在中国开展I期临床 GH31（MAT2A抑制剂）：2026年1月获NMPA及FDA IND批准，已在中国启动I期临床试验（CTR20260195），全球开发权益已独家授权给美国吉利德科学公司 GH31与GH56联合：临床前研究显示两者联合在MTAP缺失的肿瘤中发挥了协同效应3. CD3免疫靶向双特异性抗体 Nivatrotamab（GD2×CD3双抗）：已在骨肉瘤中进入II期临床。AMG 509（STEAP1×CD3双抗）：在尤文肉瘤中具靶向潜力，仍处于I期临床阶段。4. 三特异性抗体（CS2009）基石药业全球首创PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体，后线经治晚期软组织肉瘤ORR 33.3%、DCR 66.7%。5. MDM2靶向（APG115+APG-2575）亚盛医药APG115联合Bcl-2抑制剂APG-2575，17例可评估复发难治儿童肉瘤中整体ORR 23.5%、DCR 70.6%。6. 艾普美妥司他（HH2853，上皮样肉瘤）国产EZH1/2双靶抑制剂，已获CDE纳入优先审评，拟用于不可手术的局部晚期或转移性经治上皮样肉瘤，为Tazemetostat退市后的国产替代方案。八、其他罕见肉瘤亚型年度小突破炎性肌纤维母细胞瘤：克唑替尼拓展1岁及以上儿童ALK阳性IMT适应症，儿童ORR达86%。卡波西肉瘤：纳武利尤单抗+伊匹木单抗双免疫方案在难治复发病例中展现治疗潜力。阿贝西利（2025 ASCO）在未经治卡波西肉瘤患者中亦显示出良好活性。 PEComa（血管周上皮样细胞瘤）：Nab-sirolimus是全球唯一获批的恶性PEComa系统治疗方案。 OVV-01（溶瘤病毒）：获FDA ODD+FTD双重认定，针对NY-ESO-1阳性晚期软组织肉瘤，4例可评估患者ORR 75%、2例CR，最长缓解超27个月。硬纤维瘤： Nirogacestat（Ogsiveo）：全球首款获批的硬纤维瘤口服靶向药，2025年ESMO肉瘤与罕见癌症大会公布III期DeFi研究4年长期随访数据，ORR进一步提升至45.7% Varegacestat（AL102）：NDA审评，PDUFA 2027.4.28 国产ES014（CD39/TGF-β双抗）：2026年2月获FDA ODD，7月完成II期首例入组，5例可评估患者ORR 40%、DCR 100% 腱鞘巨细胞瘤：匹米替尼（Pimicotinib）：全球III期MANEUVER研究，ORR达76.2%，已在中国获批 Vimseltinib：第25周ORR 40%，与已获批Pexidartinib的39%相当，肝脏安全性更优脊索瘤：2025 ASCO口头报告（摘要11503）公布卡瑞利珠单抗+阿帕替尼（“双艾”组合）治疗晚期/难治性脊索瘤的II期研究数据，ORR达24.2%（RECIST 1.1），DCR达90.9%，中位PFS为17.71个月。透明细胞肉瘤： Tebentafusp（TCR-CD3双特异性蛋白）：SARC045 II期研究（NCT06942442）正在评估其在HLA-A*02:01阳性晚期透明细胞肉瘤中的疗效伯瑞替尼（高选择性MET抑制剂）：2026年ASCO公布II期VEBrant研究结果，这是该亚型首次迎来有效的靶向治疗希望 DSRCT（促结缔组织增生性小圆细胞瘤）： T-DXd（德曲妥珠单抗，Enhertu）：2025 ASCO公布，在DSRCT中具有抗肿瘤活性 Enfortumab vedotin（Nectin-4 ADC）：2025年病例报告首次记录在1例非典型DSRCT患者中的持久缓解恩杂鲁胺（enzalutamide，AR靶向治疗）：研究显示雄激素受体是DSRCT的治疗靶点血管肉瘤： Botensilimab（Fc增强型CTLA-4抑制剂）+ Balstilimab（PD-1抗体）：2024年ESMO公布的I期研究中，血管肉瘤患者ORR达39%，中位缓解持续时间21.7个月硼中子俘获疗法（BNCT）：日本一项针对不可切除皮肤血管肉瘤的II期临床试验达到主要终点（2025 ESMO）泛罕见肉瘤双免疫 vs 帕唑帕尼（RAR-IMMUNE III期，2025 ESMO LBA98）：首个在罕见肉瘤亚型中头对头比较纳武利尤单抗+伊匹木单抗（N+I）vs 帕唑帕尼的随机III期试验。入组116例患者，涵盖16种罕见肉瘤亚型。N+I组ORR更高（15.3% vs 5.3%），安全性更优（≥3级TRAE 24% vs 47%），但PFS无显著差异。骨外黏液样软骨肉瘤（EMC）：舒尼替尼+纳武利尤单抗：2025年ASCO显示抗肿瘤活性帕唑帕尼：ORR 18%，中位PFS 19个月曲贝替定：II期亚组分析显示有效帕博利珠单抗：基于NGS指导，1例EMC患者达到近完全缓解 MPNST（恶性外周神经鞘膜瘤）： MEK+BET+CDK抑制剂三联方案：临床前研究显示在MPNST小鼠模型中显著缩小肿瘤 MTAP缺失靶点：MTAP在MPNST中缺失率约25%–50%，PRMT5抑制剂（TNG908/TNG462）在MPNST模型中展现出抗肿瘤活性免疫检查点抑制剂：2025年病例报告显示ICI对携带NF2突变的MPNST患者具有临床获益黏液纤维肉瘤（MFS）：2024年病例报告显示，伊匹木单抗+纳武利尤单抗双免疫联合治疗在转移性MFS中具有疗效 GIST（胃肠道间质瘤）： Bezuclastinib+舒尼替尼：优先审评，PDUFA 2026.11.30 奥雷巴替尼（Olverembatinib）：2024年ASCO口头报告显示，治疗SDH缺陷型GIST的临床获益率（CBR）达92.3%（26例中6例PR、18例SD）横纹肌肉瘤（RMS） AMI463资格认定：于2024年4月获得FDA授予的孤儿药认定（ODD），用于治疗软组织肉瘤。该药物的开发特别针对横纹肌肉瘤 ABSK012：一款靶向FGFR4突变的新药，已于2026年获得FDA批准，可开展针对包括FGFR4突变横纹肌肉瘤在内的晚期实体瘤的I期临床试验安罗替尼（Anlotinib）：作为中高危横纹肌肉瘤儿童的维持治疗，正在中国开展II期临床研究（ALTER-02）仑伐替尼（Lenvatinib）联合依维莫司（Everolimus）：一项I/II期研究在复发性/难治性儿童实体瘤中进行探索，在横纹肌肉瘤患者中观察到了部分缓解未分化多形性肉瘤（UPS）卡瑞利珠单抗联合化疗：在2026年ASCO公布的II期研究中，该方案一线治疗晚期UPS的ORR为29.2%，中位无进展生存期（PFS）为8.4个月帕博利珠单抗（Keytruda）：在SARC028试验中，UPS单药ORR“40%”只在最初10例小样本成立；“全UPS队列23%” 信迪利单抗联合化疗：信迪利单抗+多柔比星+异环磷酰胺一线治疗晚期UPS/SS/MLPS/DDLPS，全4亚型ORR 68.3%；其中UPS亚组7/8达87.5%，mPFS 9.0月——是UPS一线免疫化疗里目前应答最高的中国数据之一纳武利尤单抗（Opdivo）联合伊匹木单抗（Yervoy）：双免疫联合治疗的UPS，ORR可达16.6% Lifileucel（TIL疗法）：在针对晚期UPS的小规模试验中，ORR达50%。表柔比星+异环磷酰胺+纳武利尤单抗（Nivolumab）：一项研究显示，该联合方案作为晚期UPS的一线治疗“安全、可行且高度有效” 帕博利珠单抗（Pembrolizumab）联合放疗：在SU2C-SARC032试验中，对于局部高风险UPS患者，在术前放疗的基础上加用帕博利珠单抗，显著改善了无病生存期（DFS）九、补充行业趋势治疗模式转变：进展型硬纤维瘤临床共识逐步减少手术优先，转向全身靶向药物长期管理精准检测普及：基因融合检测、ctDNA动态监测成为晚期肉瘤分层、疗效预测核心手段疗法多元化：小分子靶向、双特异性抗体、ADC（抗体偶联药物）、TCR-T、TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）、免疫激动剂多管线同步推进，软骨肉瘤、硬纤维瘤等既往无药亚型迎来首款潜在系统治疗退市风险警示：Tazemetostat因安全性问题全球退市，提醒关注药物长期安全性演变附：缩略语索引缩略语英文全称中文全称通俗理解 FDA Food and Drug Administration 美国食品药品监督管理局美国药品审批机构 NMPA National Medical Products Administration 中国国家药品监督管理局中国药品审批机构 CDE Center for Drug Evaluation 国家药监局药品审评中心 NMPA下属审评部门 ODD Orphan Drug Designation 孤儿药认定 FDA鼓励罕见病药物研发的优惠政策 RPDD Rare Pediatric Disease Designation 罕见儿科疾病认定儿童罕见病的加速通道 FTD Fast Track Designation 快速通道认定 FDA加速开发与审评的通道 BTD Breakthrough Therapy Designation 突破性疗法认定基于早期数据显著优于现有疗法 NDA New Drug Application 新药申请小分子药物的FDA上市申请 BLA Biologics License Application 生物制品许可申请生物药的FDA上市申请 PDUFA Prescription Drug User Fee Act 处方药使用者付费法案 PDUFA日期=FDA审评截止日 IND Investigational New Drug 新药临床试验申请获批后方可开展人体试验 ADC Antibody-Drug Conjugate 抗体偶联药物 “生物导弹”精准递送化疗药 TCR-T T Cell Receptor-Engineered T Cell T细胞受体工程化T细胞改造T细胞识别肿瘤抗原 TIL Tumor-Infiltrating Lymphocyte 肿瘤浸润淋巴细胞从肿瘤组织中提取的免疫细胞本文基于FDA官网、NMPA/CDE公开数据、Targeted Oncology、ASCO、ESMO等权威来源整理，仅作行业科普，不构成临床治疗建议。整理不易，希望看到最后的你别忘了“一键三连”！ *本文只作资料分享整理，不是治疗方案推荐，如需获得疾病治疗方案指导，请咨询正规医院医生。文末左下角，有原文链接寻找治疗机会、陪诊代诊病理送检、基因检测和药敏检测，找希希爸都OK 微信号：15015700173

2026-08-12

·终身学习-星辰如梦

【药品分享】盐酸阿思尼布片——全球首个且目前唯一基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物

盐酸阿思尼布片（信倍立®，Scemblix，Asciminib，ABL‑001）为Novartis（诺华）研发的全球首个STAMP变构抑制剂，用于新诊断的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病（Ph+ CML）慢性期成人患者（一线）；既往接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗耐药或不耐受的Ph+CML慢性期成人患者，包括携带T315I突变的患者（后线）。基本信息作用机制：全球首个STAMP变构抑制剂，靶向BCR‑ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋，不同于传统ATP竞争性TKI，可克服部分TKI耐药（含T315I突变）。国内获批适应症新诊断费城染色体阳性慢性髓细胞白血病（Ph+ CML）慢性期成人患者；既往接受≥2种TKI治疗失败/不耐受的Ph + 慢性期CML成人患者（含T315I突变）。规格：40 mg 薄膜衣片，60片/瓶；剂量：初治 CML‑CP：80 mg qd（每日一次，空腹）；既往多线TKI失败：40 mg bid（每日两次，空腹）。上市情况美国FDA：2021‑10‑29加速批准，用于≥2种TKI失败、携带T315I突变 Ph+ 慢性期 CML‑CP（多线后线）； 2024‑10‑29新增一线新诊断 Ph+ CML‑CP 成人适应症。美国橙皮书信息欧盟EMA：2022‑08获批后线；后续获批一线适应症。日本PMDA：2022‑03 获批后线CML‑CP。中国NMPA：2025‑05‑14（商品名：信倍立®），同时获批一线新诊断、多线治疗失败（含 T315I 突变）两项适应症。参比制剂注册与受理信息临床试验信息专利情况核心化合物专利CN104302638B于2033‑05‑09到期，是该品种最基础的物质保护专利。晶型专利CN114144232A于2040‑05‑15到期，尚在实审阶段，未授权；若后续获得授权，会将专利保护期向后延长。其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药【药品分享】贝沙罗汀【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 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2026-08-12

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中国成医药创新成果转化热土

本文转自：中国医药报全球新药密集落地审评提速赋能产业中国成医药创新成果转化热土近日，武田制药的奥普雷顿片通过优先审评审批程序在我国获批上市，用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病（NT1）患者。奥普雷顿片由此成为行业焦点。这不仅因为该药是我国首个获批上市的口服OX2R（食欲素2型受体）激动剂、目前全球唯一获批用于治疗NT1的创新药，更因为其实现了全球多中心研发的原创靶点创新药在我国的“首报首发”。奥普雷顿片的突破只是一个缩影。据医药魔方统计，今年以来，已有10余款新药实现“中国首发”，其中不乏新机制、新靶点的国产全球首创药物，另有多款药物获批新增全球独家适应证。在此背后，是我国药品审评审批跑出“加速度”，在支撑全球新药好药在我国快速上市的同时，更推动中国创新力量从“跟随者”走向“开拓者”。创新药现“中国首发”潮2025年12月以来，一批全球新药陆续在我国实现全球首发上市。这一方面得益于我国药品审评审批制度的持续优化；另一方面，也体现出医药企业充分看好我国市场潜力，追求最大化商业收益。2025年12月底，默克引进自和誉医药的盐酸匹米替尼在我国获批上市，适用于手术切除可能导致功能受限或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。和誉医药在研发阶段就确定了全球同步开发的路径，并在中、美、欧同步开展多中心Ⅲ期临床试验。基于匹米替尼是中国首个且唯一高选择性CSF-1R小分子抑制剂，且临床尚无TGCT药物获批上市，默克选择在中国进行全球首报。另外值得关注的是新机制、新靶点药物的“中国原创、中国首发”浪潮。今年1月，恒瑞医药的瑞拉芙普α注射液、先为达生物的埃诺格鲁肽、华辉安健的立贝韦塔单抗先后在我国获批上市。瑞拉芙普α注射液是全球首个且目前唯一获批上市的PDL1/TGF-β双抗，其核心突破是“改善免疫抑制微环境+多环节协同”的机制创新，目前获批联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。埃诺格鲁肽是全球首个获批上市的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂，适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。该药通过优化GLP-1受体的信号传导，获得优于传统GLP-1受体激动剂的临床获益。立贝韦塔单抗则是病毒性肝炎领域全球首款抗体类药物，从靶点发现、机制验证到药物创制、临床落地，全链条均由我国科学家和企业自主原创，研发周期十余年，在我国率先获批上市，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染成年患者，也是我国首个丁肝治疗药物。今年6月，4款由我国企业自主研发的创新药获批上市。其中，百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC（抗体偶联药物）注射用伦康依隆妥单抗，用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者，目前该药在美、欧、日均处于Ⅲ期临床试验阶段。科济药业的Claudin 18.2自体人源化CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液，用于治疗CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。该药是全球首款针对实体瘤的CAR-T细胞治疗产品，目前在美国处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。智翔金泰的抗狂犬病病毒双特异性抗体斯乐韦米单抗注射液，用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫，是全球首款用于狂犬病被动免疫的双特异性抗体。普莱医药的培来加南喷雾剂，适用于治疗由表皮葡萄球菌、溶血葡萄球菌、鲍曼不动杆菌导致的Ⅰ度或浅Ⅱ度烧烫伤继发创面感染，是全球首款加南类抗菌肽创新药。今年7月，海思科的琥珀酸思普可泮片作为全球首款每日一次口服的补体B因子（CFB）抑制剂，率先在我国获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，而全球已获批上市的同类药物均为每日两次口服。可以说，从肿瘤、代谢到实体瘤细胞疗法、抗感染，多个赛道上国产创新药“百花齐放”、全球领先，这既是产业创新能力提升和审评审批效率协同的结果，也宣告我国创新药产业迈入了“全球首发”的收获期。多项新适应证实现首批此前，我国新药市场长期以“海外同步、中国跟进”为主，跨国药企垄断全球首发适应证，国产新药多以跟随研发、本土化落地为主。步入2026年，随着我国药品审评审批制度改革持续推进、药企源头创新能力大幅提升，“中国首发、全球同步、全球领先”逐渐成为趋势。今年以来，除了10余款创新药实现“中国首发”，多款国产原研、全球首创新药的新适应证也相继获批，多家跨国药企选择中国作为其新药全球首个适应证获批地。6月初，荣昌生物发布公告宣布，其自主研发的BLyS/ APRIL双靶点创新药泰它西普的两大适应证——干燥综合征（干燥病）、IgA肾病在中国获批。这使泰它西普成为全球首个获批用于干燥综合征的BLyS/APRIL双靶点生物制剂。其中，干燥综合征适应证的获批是基于一项全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期确证性临床研究。该研究是目前全球自身免疫生物制剂领域首个成功完成Ⅲ期临床试验并获得强阳性结果的干燥综合征双靶点创新药项目。目前，泰它西普在我国已获得系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、重症肌无力、干燥综合征和IgA肾病5个适应证的上市许可。随着中国临床研发能力、审评审批效率、患者资源优势的持续凸显，今年，多家跨国药企主动将中国作为创新药的全球首发市场，多款全球创新分子的全新适应证率先在中国获批，实现了“中国首发、全球跟进”，印证了中国创新药市场的全球核心地位。今年3月，第一三共（中国）宣布，注射用德曲妥珠单抗序贯紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）新适应证在中国获批，用于HER2阳性Ⅱ期（高危）或Ⅲ期乳腺癌成人患者的新辅助治疗。这是第一三共与阿斯利康联合开发的德曲妥珠单抗在全球范围内首次获批用于早期乳腺癌治疗的适应证。此外，武田制药全新靶点药物奥普雷顿片也在中国实现全球首发上市。作为选择性OX2R激动剂类全新分子实体，该药物同步在中、美、日、欧申报，最终在中国率先获批上市，打破了发作性睡病长期缺乏精准靶向治疗的困境，也体现出中国在全球新靶点药物审批中的优先地位。今年下半年，仍有多款国产双抗、ADC、细胞治疗等创新药物处于审评冲刺阶段，未来还将持续诞生中国首发的创新药成果，为全球患者提供中国原创、全球领先的治疗方案。（医药魔方供稿）

100 项与盐酸匹米替尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
睾丸生殖细胞肿瘤	加拿大	上海和誉生物医药科技有限公司	2026-06-22
肿瘤	加拿大	EMD Serono, Inc.	2026-06-12
腱鞘巨细胞瘤	中国	默克雪兰诺（北京）医药有限公司	2025-12-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
胰腺导管腺癌	临床2期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-11-14
转移性胰腺癌	临床2期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-10-17
慢性移植物抗宿主病	临床2期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-05-30
肉瘤	临床1期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2022-07-20
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
非小细胞肺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
胰腺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
小细胞肺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
三阴性乳腺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05804045 (MANEUVER, ASCO2026)	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	63	Pimicotinib 50 mg	齋艱襯製選醖積繭製廠(衊夢艱窪壓壓構衊糧願) = 廠廠網網顧襯築鑰夢齋築醖網願廠衊網鏇齋衊 (選廠夢簾襯鏇蓋網製艱, 47.3 ~ 99.7) 更多	积极	2026-05-29
NCT05804045 (MANEUVER, CTgov)	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	94	Pimicotinib (Part 1- Pimicotinib(ABSK021))	願襯遞積廠壓壓獵願積 = 鑰簾餘鬱糧齋鏇憲網網壓衊壓膚簾繭襯艱範衊 (艱淵鹽糧壓齋積餘構構, 範廠鹹糧積蓋鬱鬱網夢 ~ 壓廠積構壓鹹選觸壓選) 更多	-	2026-05-04
				placebo (Part 1- Placebo)	願襯遞積廠壓壓獵願積 = 艱願窪襯繭膚鑰膚顧遞壓衊壓膚簾繭襯艱範衊 (艱淵鹽糧壓齋積餘構構, 鬱醖鏇襯築壓膚艱膚淵 ~ 窪廠繭壓膚顧獵網艱構) 更多
NCT05804045 (MANEUVER, Pubmed \| Lancet)	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	94	Pimicotinib 50 mg	願廠鏇糧願顧襯衊窪憲(構獵遞遞淵築壓鏇選蓋) = 鏇夢齋艱齋簾夢膚簾選鬱齋窪鏇鏇範鑰鏇願艱 (築網簾膚遞糧壓鑰糧襯 ) 更多	积极	2026-03-01
				Placebo	願廠鏇糧願顧襯衊窪憲(構獵遞遞淵築壓鏇選蓋) = 憲範網窪鬱夢艱艱衊糧鬱齋窪鏇鏇範鑰鏇願艱 (築網簾膚遞糧壓鑰糧襯 )
NCT05804045 (MANEUVER, ESMO2025 \| Company_Website) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	135	Pimicotinib	糧簾繭獵製網廠壓齋壓(願築夢鑰繭廠蓋顧遞遞) = 鹹齋鹽醖選願壓齋鹽衊憲醖夢壓淵鹽鑰製觸鏇 (憲鏇繭鑰願範觸糧築醖 ) 达到更多	积极	2025-10-17
				Placebo	糧簾繭獵製網廠壓齋壓(願築夢鑰繭廠蓋顧遞遞) = 觸網構願鬱廠繭簾糧願憲醖夢壓淵鹽鑰製觸鏇 (憲鏇繭鑰願範觸糧築醖 ) 达到
NCT05804045 (MANEUVER, ASCO2025 \| PipelineReview) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	94	Pimicotinib 50 mg QD	網範膚繭鹽襯獵蓋鹹遞(淵積襯糧醖膚鏇網製窪) = 廠顧蓋製遞積夢築憲夢鹹窪繭築鬱窪選鹽襯範 (簾製糧築齋蓋餘簾觸糧 ) 更多	积极	2025-05-30
				Placebo	網範膚繭鹽襯獵蓋鹹遞(淵積襯糧醖膚鏇網製窪) = 積選顧選構醖顧艱淵壓鹹窪繭築鬱窪選鹽襯範 (簾製糧築齋蓋餘簾觸糧 ) 更多
NEWS 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病	-	匹米替尼 20 毫克 QD	願淵鹽觸觸構廠繭餘壓(醖鬱醖鏇範壓窪構憲淵) = 餘鏇願顧構積構夢獵繭鬱襯獵獵獵醖鏇膚襯糧 (艱衊憲廠簾醖選製夢遞 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT06186804 (ASH2024) 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病	28	Total	繭鏇築鹽壓網餘鬱艱遞(構鬱餘範醖範餘繭製鑰) = 鏇構餘壓構衊糧鹹餘壓糧淵繭壓襯遞簾醖膚鑰 (蓋餘鏇糧窪衊糧糧構積 ) 更多	积极	2024-12-07
				Pimicotinib 5 mg	繭鏇築鹽壓網餘鬱艱遞(構鬱餘範醖範餘繭製鑰) = 糧齋襯製願蓋襯觸範網糧淵繭壓襯遞簾醖膚鑰 (蓋餘鏇糧窪衊糧糧構積 )
NCT05804045 (MANEUVER, Company_Website \| PRNewswire \| NEWS) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	94	匹米替尼	鹹鏇蓋夢繭廠齋淵淵艱(獵築鹽衊夢鑰顧鏇糧襯) = 築窪艱窪網觸窪餘觸窪積積遞夢簾窪觸壓齋鹹 (壓觸範餘衊艱遞觸廠鏇 ) 达到更多	积极	2024-11-12
				安慰剂	鹹鏇蓋夢繭廠齋淵淵艱(獵築鹽衊夢鑰顧鏇糧襯) = 選醖壓簾製獵積衊蓋網積積遞夢簾窪觸壓齋鹹 (壓觸範餘衊艱遞觸廠鏇 ) 达到更多
NCT04192344 (Corporate Publications) 人工标引	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	56	Pimicotinib 50mgQD	獵願壓窪鹹積淵襯築齋(築築鏇積觸顧築願網夢) = 衊繭顧鏇壓糧糧顧襯餘簾夢餘願網壓網膚獵膚 (艱範獵糧齋廠艱積淵廠 ) 更多	积极	2023-11-03
				Pimicotinib 25mgQD	獵願壓窪鹹積淵襯築齋(築築鏇積觸顧築願網夢) = 選觸鹽積繭艱鑰願網憲簾夢餘願網壓網膚獵膚 (艱範獵糧齋廠艱積淵廠 ) 更多
NCT04192344 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1期	HR阳性/HER2低表达实体瘤	74	pimicotinib	築夢窪夢獵壓積觸齋糧(遞製壓網網構鹽範構鑰) = 3 pts (4.1%) reported serious TRAEs of ascites, blood bilirubin increase, and vaginal hemorrhage 齋構鑰壓構襯蓋願繭構 (製齋餘襯願糧糧繭網鬱 ) 更多	积极	2023-05-31