This phase II trial tests the safety and effectiveness of preoperative immunotherapy with durvalumab and chemotherapy with cisplatin and gemcitabine with or without futibatinib targeted therapy in treating patients with intrahepatic cholangiocarcinoma that can be removed by surgery (resectable). Immunotherapy with monoclonal antibodies, such as durvalumab, may help the body's immune system attack the cancer, and may interfere with the ability of tumor cells to grow and spread. Cisplatin is in a class of medications known as platinum-containing compounds. It works by killing, stopping or slowing the growth of cancer cells. Gemcitabine is a chemotherapy drug that blocks the cells from making deoxyribonucleic acid (DNA) and may kill cancer cells. Futibatinib may stop the growth of tumor cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Giving immunotherapy with durvalumab and chemotherapy with cisplatin and gemcitabine and/or targeted therapy with futibatinib before surgery may make the tumor smaller for resection and may help prevent the cancer from coming back. Patients whose molecular profiling test result show a genetic change called FGFR2 fusion, rearrangement, or activating mutation, receive immunotherapy, chemotherapy and targeted therapy while patients without a FGFR2 fusion, rearrangement, or activating mutation just receive immunotherapy and chemotherapy. Giving targeted therapy based on molecular profile test results prior to attempted resection for patients with intrahepatic cholangiocarcinoma that has a risk for either not being able to be removed or for coming back after it has been removed may help improve treatment outcomes in patients with resectable intrahepatic cholangiocarcinoma.

开始日期2027-12-10

申办/合作机构

Northwestern University

[+1]

NCT07594548

/ Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase I/Ib Dose Escalation Trial of Futibatinib in Combination With Paclitaxel/Ramucirumab in Second Line Confirmed Locally Advanced/Unresectable Gastric, Gastroesophageal Junction, or Esophageal Adenocarcinoma

This phase I trial tests the safety, side effects and best dose of futibatinib with paclitaxel and ramucirumab for the treatment of patients with gastric, gastroesophageal junction or esophageal adenocarcinoma that has spread to nearby tissue or lymph nodes (locally advanced) or that cannot be removed by surgery (unresectable). Futibatinib may stop the growth of tumor cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Paclitaxel is in a class of medications called antimicrotubule agents. It stops cancer cells from growing and dividing and may kill them. Ramucirumab is a monoclonal antibody that may prevent the growth of new blood vessels that tumors need to grow. Giving futibatinib with paclitaxel and ramucirumab may be safe and tolerable in treating patients with locally advanced or unresectable gastric, gastroesophageal junction or esophageal adenocarcinoma.

开始日期2027-09-09

申办/合作机构

Northwestern University

[+1]

NCT07745296

/ Not yet recruiting临床3期IIT

Investigating Precision Medicine in the Adjuvant Setting: a Phase 3 Clinical Trial in Biliary Tract Cancer

The objective of SAFIR-IMPACT BTC is to see whether, combining or replacing the standard adjuvant chemotherapy with a targeted therapy matched to the person's cancer, is better than the standard treatment alone in delaying or preventing the return of the cancer.
Three different targeted therapies will be evaluated, each of which recognises a different type of abnormality in cancer cells:
* Ivosidenib - a drug which acts on a specific abnormality in a protein called IDH1.
* Futibatinib - a drug which acts on abnormalities in a protein called FGFR2
* Zanidatamab - a drug which acts on cancers that produce more than the usual quantity of a protein called HER2.
The trial is composed of two phases:
(i) An initial screening phase to identify a suitable patient population, during which a sample of the patient's tumour will be tested to see if it has one of the target abnormalities being studied (ii) a randomised comparative phase (for selected patients only) which consists of comparing two treatment options: some patients will receive the targeted therapy specific to the abnormality identified in their tumour, while others will receive the standard treatment. Patients will be assigned to one treatment or the other by a random draw: they will have a 2 in 3 chance of receiving the targeted therapy.
Randomised participants will:
* Take their assigned treatment for 6 months
* Visit the clinic once every 3 weeks for checkups and tests
* Keep a diary of their symptoms and the treatment they take at home Follow-up information will be collected for all participants until the end of the trial.

开始日期2027-01-02

申办/合作机构

UNICANCER

100 项与福巴替尼相关的临床结果

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100 项与福巴替尼相关的转化医学

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100 项与福巴替尼相关的专利（医药）

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157

项与福巴替尼相关的文献（医药）

2026-09-01·AMERICAN JOURNAL OF OPHTHALMOLOGY

Ocular Safety Signals of Fibroblast Growth Factor Receptor Inhibitors in Postmarketing Surveillance

Article

作者: Bondok, Mostafa ; Kohly, Radha P ; Popovic, Marko M ; Ahmad, Syed ; Mihalache, Andrew ; Abu Osba, Abdelrahman ; Wong, David ; Muni, Rajeev H ; Abu Osba, Roaa ; Hendy, Abd El Aziz

OBJECTIVE:

To evaluate postmarketing ocular adverse events (oAEs) associated with fibroblast growth factor receptor inhibitors (FGFRi).

DESIGN:

Population-based pharmacovigilance study.

PARTICIPANTS:

Ocular AE reports from the US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System for individuals treated with erdafitinib, pemigatinib, or futibatinib.

METHODS:

US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System data from April 19, 2019 to June 30, 2025 were analyzed using OpenVigil 2.1. Disproportionality analyses were conducted to calculate reporting odds ratios for drug-oAE pairs compared with all other drugs.

MAIN OUTCOME MEASURES:

Disproportionality of reported ocular AEs among erdafitinib, pemigatinib, and futibatinib.

RESULTS:

A total of 1582 FGFR inhibitor-associated adverse events were identified, of which 200 (12.6%) were ocular. Erdafitinib accounted for the majority of ocular adverse events (75%), followed by pemigatinib (22%) and futibatinib (3%). The oAEs reported with the highest disproportionality signal with erdafitinib included corneal thinning (ROR 321; 95% CI 102-1009), ocular toxicity (ROR 225; 95% CI 117-439), and xerophthalmia (ROR 138; 95% CI 44-432). The oAEs with the greatest disproportionality signals with pemigatinib were serous retinal detachment (ROR 180; 95% CI 67-484), subretinal fluid (ROR 165; 95% CI 68-398), and retinal pigment epithelium detachment (ROR 110; 95% CI 35-344). Only 1 oAE was reported for futibatinib, which was dry eye (ROR 36.12; 95% CI 15.76-82.74).

CONCLUSIONS:

This pharmacovigilance analysis identified oAEs associated with FGFR inhibitors in real-world use, extending beyond those reported in clinical trials and regulatory labeling. However, findings are hypothesis-generating and reflect disproportional reporting rather than incidence or causal risk.

2026-05-01·Gan to kagaku ryoho. Cancer & chemotherapy

[FGFR2 Fusion Gene-Positive Solid Tumors].

Article

作者: Kawakatsu, Shoji ; Baba, Taisuke ; Kurimoto, Keisuke ; Yamada, Mihoko ; Ebata, Tomoki ; Watanabe, Nobuyuki ; Onoe, Shunsuke ; Mizuno, Takashi ; Sunagawa, Masaki ; Kokuryo, Toshio

Fibroblast growth factor receptors (FGFR) are tyrosine kinases that regulate cellular responses including proliferation, survival, and migration. FGFR fusion genes arose from chromosomal translocations or deletions, lead to ligand-independent constitutive signal activation and contribute to carcinogenesis and cancer progression. FGFR2 fusion genes are identified in 7.4-13.6% of intrahepatic cholangiocarcinoma and 3.6% of perihilar cholangiocarcinoma. They are also reported in colorectal, prostate, and breast cancers, though at lower frequencies. Diagnosis methods are RT-PCR, RNA sequencing, FISH, and NGS. Comprehensive genomic profiling (CGP) tests are available clinically. Three FGFR inhibitors are currently approved. Pemigatinib (approved in 2021) demonstrated a response rate of 35.5%, futibatinib (approved in 2023) showed a response rate of 42%, and tasurgratinib (approved in 2024) achieved a response rate of 30.2%. The most common adverse event is hyperphosphatemia. Alopecia, diarrhea, nail disorders, and retinal detachment are also required attention. Polyclonal on-target resistance to pan-FGFR inhibitors and increasing of FGFR2 kinase domain resistance mutations based on treatment history has been reported. Novel therapeutics, such as highly selective FGFR2 inhibitors and next-generation inhibitors, are developed and are expected to improve prognosis for patients with FGFR2 fusion-positive solid tumors.

2026-04-15·CLINICAL CANCER RESEARCH

Recurrent Resistance Mutations to Lirafugratinib Inform Treatment Sequencing in FGFR2 -Driven Tumors

Article

作者: Badoual, Cécile ; Nikolaev, Sergey ; Samaniego, Juliette ; Bourien, Héloise ; Barbé, Rémy ; Nicotra, Claudio ; Alonso-Garcia, Inmaculada ; Boilève, Alice ; Nakazawa, Seshiru ; Jang, Dong Man ; Rodriguez, Julieta ; Cotteret, Sophie ; Bernard, Elsa ; Soares, Miguel ; Italiano, Antoine ; André, Fabrice ; Loriot, Yohann ; Friboulet, Luc ; Ducreux, Michel ; Mosele, Fernanda ; Nobre, Catline ; Beshiri, Kristi ; Da Silva, Alice ; Olaussen, Ken A. ; Facchinetti, Francesco ; Alonso-De-Castro, Beatriz ; Eck, Michael J. ; Brayé, Floriane ; Bigot, Ludovic ; Smolenschi, Cristina ; Delavigne, Mathis ; Tselikas, Lambros ; Ngo-Camus, Maud ; Hollebecque, Antoine ; Méteau, Mélissandre ; Vasseur, Damien

Abstract:

Purpose::

The use of reversible fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR) inhibitors leads to the emergence of “undruggable” FGFR2 kinase domain mutations, hampering sequential treatment strategies. Lirafugratinib and futibatinib are irreversible FGFR inhibitors with the most promising clinical activity against FGFR2-driven tumors.

Experimental Design::

We characterized resistance to lirafugratinib with circulating tumor DNA, tissue whole-exome sequencing, and bulk RNA sequencing in 30 patients with FGFR2-driven cancers, treated in the phase I/II ReFocus trial (NCT04526106) and enrolled in the UNLOCK program at Gustave Roussy.

Results::

Among the 30 patients included, 18 (60%) had intrahepatic cholangiocarcinoma and 12 (40%) had other tumor types. Twenty-two patients (73%) were FGFR inhibitor–naïve. Among those experiencing primary resistance to lirafugratinib, we identified potential resistance mechanisms in five of six pretreatment samples. Patients with acquired lirafugratinib resistance manifested an unprecedented emergence of FGFR2 mutations in the M538 and/or L618 residues of the kinase domain, documented in 11 of 16 cases (69%). Compared with futibatinib resistance, FGFR2 molecular brake (N550) and gatekeeper (V565) mutations were rare. Leveraging the spectrum of FGFR2 kinase domain mutations at resistance to lirafugratinib and futibatinib, respectively, we identified the complementarity of the two irreversible inhibitors. On the basis of viability assays in FGFR2::BICC1–dependent Ba/F3 models and in vivo studies on patient-derived xenografts, we propose treatment sequences with the two agents. After lirafugratinib progression, three patients received futibatinib and experienced prolonged disease response.

Conclusions::

The complementary activity of lirafugratinib and futibatinib against FGFR2 kinase domain mutations supports their sequential use when precise resistance mutations are detected in patients.

180

项与福巴替尼相关的新闻（医药）

2026-08-02

·医学不瞎扯

从标志性特征到精准治疗：肝癌诊疗二十年变革与未来之路

点击蓝字关注我们 2000年，Hanahan和Weinberg首次提出“癌症标志性特征”（Hallmarks of Cancer）概念，为理解复杂的癌变过程提供了统一的理论框架。二十余年来，这一框架持续演进，深刻影响了肿瘤学的基础研究与临床实践。在原发性肝癌——尤其是肝细胞癌（HCC，约占85%～90%）和肝内胆管癌（iCCA，约占10%～15%）——领域，这一概念的指导意义尤为突出。肝癌是全球第三大癌症死亡原因，年新发病例近100万，预计到2050年将增至150万例。尽管两类肿瘤均发生于肝脏，但其分子病理机制、治疗策略及靶向可及性截然不同。今天要分享的研究以癌症标志性特征为主线，系统梳理HCC与iCCA的关键分子事件、治疗突破及未来方向，并呈现一幅完整的肝癌诊疗全景图。该研究题为“Hallmarks of liver cancer: Therapeutic implications”，已于2026年4月发表于 Cell 杂志（见图1）。图1 文章标题及作者信息第一部分：肝细胞癌——从多靶点激酶抑制剂到免疫联合时代 1. HCC的流行病学与诊疗现状 HCC主要发生在肝硬化背景下，常见病因包括HBV/HCV感染、酒精性肝病（ALD）及代谢相关脂肪性肝病（MASLD）。尽管疫苗接种和抗病毒治疗可降低发病率，但全球范围内HCC的疾病负担仍在上升。仅有约30%的患者能接受根治性治疗（手术、消融或肝移植），5年生存率低于30%。在BCLC分期系统指导下（见图2），早期患者接受切除或消融治疗，中位总生存期（mOS）超过60个月；中期患者接受TACE等局部治疗，mOS约26～30个月；晚期患者则在过去二十年间经历了从索拉非尼到免疫联合疗法的重大飞跃——mOS从不足8个月提升至约20～24个月，4年生存率达25%左右。图2 HCC 分期系统与治疗策略 2. HCC的核心标志性特征与分子机制（1）持续增殖信号、基因组不稳定与代谢失调 HCC的突变负荷较低（约2～4 mut/MB），常见驱动突变集中于端粒、细胞周期、染色质重塑及氧化应激通路。表1系统梳理了HCC中高频复发的基因变异： TERT启动子突变（约60%）：最为常见，通过激活端粒酶实现“复制永生”。 TP53突变（约25%～30%）：破坏DNA损伤应答，促进基因组不稳定。 CTNNB1突变（约25%）：激活Wnt/β-catenin通路，影响侵袭与转移。 ARID1A/ARID2突变（7%/6%）：参与染色质重塑，驱动非突变性表观重编程。此外，拷贝数变异（CNAs）在HCC中广泛存在，如11q13扩增（含CCND1与FGF19）、8p缺失（含DLC1等抑癌基因）和17p缺失（含TP53）。这些变异不仅影响单一基因，更通过协同改变多基因剂量重塑肿瘤程序。图3完整展示了HCC中各标志性特征对应的关键基因变异及获批/在研治疗策略。表1 基于深度测序分析的HCC中反复出现的基因组变异图3 癌症特征、基因组改变以及已获批及新兴疗法的综合概述（HCC）（2）诱导或获取血管生成 HCC生长高度依赖新生血管。VEGFA扩增（约6%）、缺氧诱导因子（HIF1）及NF-κB驱动的炎症反应共同促进血管生成。抗血管生成治疗是HCC最早成功的靶向策略：索拉非尼（靶向VEGFR、RAF、PDGFR）是首个延长OS的系统药物；仑伐替尼（同时抑制VEGFR与FGFR）实现非劣效性，mOS达19个月；雷莫西尤单抗（抗VEGFR2单抗）在AFP≥400 ng/mL的患者中显示生存获益，为目前唯一基于生物标志物选择的HCC药物。抗血管治疗不仅抑制肿瘤供血，还可“正常化”血管、改善免疫细胞浸润，为联合免疫治疗奠定基础（见图2及图3）。（3）激活侵袭与转移 CTNNB1突变（约30%）使β-catenin从细胞膜转位至核内，激活EMT相关转录，促进侵袭转移。这类肿瘤多属于“非增殖型”分子亚类（见图4），通常免疫浸润低、呈“免疫排除”表型，对ICI单药反应较差。尽管如此，β-catenin抑制剂联合mTOR抑制剂等策略正在早期临床试验中探索（NCT04008797等）。（4）促肿瘤炎症慢性肝损伤、再生与纤维化构成HCC发生的“土壤”。炎症不仅促进基因组不稳定，还与致癌突变协同加速癌变。抗病毒治疗（如HBV/HCV）显著降低HCC风险；对于MASH相关肝纤维化，resmetirom和semaglutide已获FDA批准，其对HCC发生的预防效应值得期待。（5）避免免疫摧毁肝脏天然具有免疫耐受倾向，HCC中Treg、MDSC、M2型巨噬细胞富集，PD-L1/PD-1通路活跃。免疫分型研究（见图4）将HCC分为：炎症型（37%）：高免疫浸润，对ICI应答较好；中间型（43%）：常见TP53突变及染色体不稳定；排除型（20%）：富集CTNNB1突变，呈免疫排除表型。图4 HCC 分子亚类及其相关特征、突变及免疫谱 3. HCC治疗突破：免疫联合成为新标准一线免疫联合方案免疫治疗彻底改变了晚期HCC的治疗格局： IMbrave150研究（见图1、图2）：阿替利珠单抗（抗PD-L1）+贝伐珠单抗（抗VEGF）相较索拉非尼显著延长OS，确立一线标准； HIMALAYA研究（见图2）：度伐利尤单抗（抗PD-L1）+曲美木单抗（抗CTLA-4，单次启动剂量）同样改善OS，4年OS率达25%； CheckMate 9DW研究（见图2）：纳武利尤单抗+伊匹木单抗（4次CTLA-4阻断）ORR达36%，为目前最高纪录。这些方案靶向“免疫逃逸”、“血管生成”和“持续增殖”三大标志性特征，实现了多机制协同。围术期与中期治疗探索辅助治疗：IMbrave050与KEYNOTE-937研究均未达RFS主要终点，提示当前ICI在术后辅助中仍需优化。新辅助治疗：早期研究显示，术前使用cemiplimab等ICI可诱导显著肿瘤坏死（>70%），展现潜力。联合TACE：LEAP-012（仑伐替尼+帕博利珠单抗+TACE）与EMERALD-1（度伐利尤单抗+贝伐珠单抗+TACE）均显著延长PFS，为中期患者提供新选择（见图2）。新兴免疫策略针对ICI原发耐药或无法耐受的患者，正开发多项新策略（见图2）：个性化新抗原疫苗（PTCV）：如GNOS-PV02联合帕博利珠单抗，ORR达30%，高于PD-1单药预期； CAR-T细胞：靶向GPC3的CAR-T（如C-CAR031）初步显示安全性；溶瘤病毒：如VG161，可在瘤内复制并释放免疫刺激因子；双特异性抗体、ADC、TGF-β抑制剂等均在临床探索中。 4. HCC生物标志物：尚处于起步阶段当前仅雷莫西尤单抗推荐用于AFP≥400 ng/mL患者。PD-L1、TMB等在其他瘤种中的预测价值在HCC中未获验证。基因组异质性、组织获取困难及缺乏“驱动突变”是主要障碍。未来方向包括：单细胞转录组、空间组学； ctDNA动态监测； AI影像组学预测疗效（AUC 0.75～0.89）。第二部分：肝内胆管癌——精准医学的典范 1. iCCA的流行病学与诊疗现状 iCCA占原发性肝癌的10%～15%，全球发病率持续上升（美国1973—2012年增长128%）。多数患者确诊时已为晚期，5年生存率仅约5%。一线标准为吉西他滨+顺铂联合度伐利尤单抗或帕博利珠单抗，mOS约13个月。 2. iCCA的关键标志性特征与可靶向变异（1）持续增殖信号 iCCA中高频出现驱动基因变异（见表2）： FGFR2融合（10%～15%）：最为成功的靶点，激活FGFR信号； KRAS突变（约22%）：以G12D最为常见； BRAF V600E（约2%～5%）； ERBB2扩增/突变（约5%）。图5全面映射了iCCA各标志性特征对应的分子亚型及治疗策略。表2 肝内胆管癌中的现有及新兴分子靶点图5 癌症特征、iCCA的分子分类及治疗方案（2）代谢失调 IDH1突变（约11%～20%）：产生致癌代谢物2-HG，抑制α-KG依赖性酶； IDH2突变（约5%）。（3）基因组不稳定 TP53（约27%）、CDKN2A/B（约27%）、ARID1A（约18%）、BAP1（约10%～15%）； MSI-H/dMMR比例仅0.5%～6%，TMB中位数约2 mut/MB。（4）免疫逃逸约半数iCCA呈低免疫浸润，PD-L1表达低（2%～4%），且多限于巨噬细胞。新型免疫检查点B7-H4在部分患者中高表达（尤其BAP1突变型），成为ADC与CAR-T新靶点（见表2）。 3. iCCA精准治疗：靶向驱动基因的临床实践 FGFR2融合培米替尼、福巴替尼获FDA加速批准（ORR约30%～40%）；耐药机制主要为FGFR2激酶区二次突变，下一代不可逆抑制剂（如lirafugratinib）及双特异性抗体正在研发中（见图5）。 IDH1突变艾伏尼布在ClarIDHy研究中显著延长PFS（2.7 vs 1.4个月），获FDA/EMA批准；主要挑战为细胞抑制性及耐药机制不明。 ERBB2扩增泽尼达妥单抗（双特异性抗体）ORR达52%；德曲妥珠单抗（T-DXd）获肿瘤不可知加速批准。其他靶点 BRAF V600E：达拉非尼+曲美替尼（ROAR研究）； KRAS G12C：adagrasib等（ORR约42%）； NRG1融合：zenocutuzumab获肿瘤不可知批准。 4. iCCA肿瘤微环境与免疫联合策略 iCCA具有高度纤维化间质，CAFs分为myCAF、iCAF、apCAF、vCAF四类。CAFs不仅促进ECM沉积，还通过HGF-MET、IL-6、胆汁酸-GPBAR1-CXCL10轴营造免疫抑制微环境。靶向CAF的策略（如TGF-β抑制剂、PEGPH20）尚在探索中，部分在胰腺癌中失败，提示需谨慎推进。一线免疫联合化疗（TOPAZ-1、KEYNOTE-966）使约25%患者生存超过24个月，但仅1/3患者客观缓解，凸显精准免疫分型需求。图6结合诊断流程与治疗路径，展示了iCCA中如何依据分子分型（免疫炎症型、间质型、荒漠型、代谢型、经典增殖型）指导治疗选择。图6 iCCA的诊断与治疗第三部分：两大肝癌类型的比较与未来十年展望 HCC vs iCCA：标志性特征的异同（见下图7）： 2. 未来方向 HCC 新靶点组合：抗TIGIT（IMbrave152）、PD-1/TIGIT双抗（ARTEMIDE-HCC）；新抗原疫苗、CAR-T、溶瘤病毒； Wnt/β-catenin、TGF-β抑制剂以逆转免疫排除； AI辅助病理预测疗效与分子分型；微生物组、神经支配、血小板等非经典TME成分成为新热点。 iCCA 更全面的分子检测（组织+ctDNA）扩大靶向治疗人群；平台试验与主方案设计应对罕见亚型；单细胞+空间组学+AI识别耐药与耐药后策略； CAF靶向、B7-H4 ADC、GPBAR1抑制剂等新机制进入临床。总结从2000年首版“癌症标志性特征”提出至今，肝癌治疗已从“无药可用”迈向“免疫联合靶向”的多元时代。HCC凭借抗血管与免疫检查点阻断的组合，显著延长了晚期患者生存；iCCA则以FGFR、IDH等驱动基因为突破口，成为精准医学在消化肿瘤中的典范。未来十年，随着空间组学、单细胞技术、AI病理及新药研发的深度融合，肝癌的诊疗将更加个体化、精准化，最终实现对这一“癌中之王”的有效控制。参考文献： Llovet JM, et al. Hallmarks of liver cancer: Therapeutic implications. Cell. 2026;189(8):2490-2514. 免责声明：本文仅作学术交流之目的，文中所有观点不代表本公众号立场，亦不代表本公众号支持或反对文中观点。不具临床指导意义，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊！ The End 微信号｜医学不瞎扯（A2306648）

2026-07-30

·春藤医生

不限癌种靶点汇总｜成熟靶点 + 潜力靶点 +获批药物 + 在研新药

如果想及时收到春藤医生更新的肿瘤新药要将我们设为★星标★ 不少肿瘤患者和家属，一直期盼能够用上不限癌种、广谱适用的抗癌方案。大家的心愿很朴素：只要基因检测匹配靶点，就能用上对应的靶向特效药。尤其是多线治疗耐药、无后续标准方案的晚期实体瘤人群，精准靶向治疗，是延续生存期重要的突破口。但不是所有靶点都可称为“不限癌种”靶点。我们梳理了「成熟泛癌种靶点」、「不限癌种免疫标志物」、「潜力泛癌种靶点」、「精准筛查建议」，方便患者和家属参考。 01. 不限癌种实体瘤成熟靶点 NTRK基因融合全球首个获批的不限癌种靶点，覆盖所有存在NTRK基因融合的实体瘤，对于多线治疗失败、无标准方案的晚期实体瘤患者，进行全面的NGS（二代测序）排查NTRK融合，可能发现“钻石突变”并带来新的靶向治疗机会。 ✅ 覆盖肿瘤：肺癌、结直肠癌、胆管癌、胰腺癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿型肿瘤等所有实体瘤。 ✅ 获批药物：拉罗替尼、恩曲替尼、佐来曲替尼多款靶向药。 ✅ 临床试验药物：TL118、VC004、BPI-28592等。 ✅ 核心优势：客观缓解率超 60%，部分患者肿瘤完全消退，实现长期带瘤生存。可穿透血脑屏障，同时控制原发灶与脑转移病灶。药物研发成熟，不良反应整体可控。 ⚠️ 客观提醒：在肺癌、结直肠癌等常见肿瘤中检出率极低（<1%），但在婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌等罕见肿瘤中检出率极高（>90%）。 RET基因融合 FDA 批准不限癌种RET基因融合适应症。 ✅ 覆盖肿瘤：非小细胞肺癌、甲状腺癌（高发）、胆管癌、结直肠癌、胰腺癌、肉瘤等。 ✅ 获批药物：塞普替尼、普拉替尼 ✅ 临床试验药物：新一代RET抑制剂SY-5007 ✅ 核心优势：跨癌种整体缓解率45%~60%，疗效持续超2年，可穿透血脑屏障，有效控制脑转移病灶。 ⚠️ 重要提醒：RET 点突变≠RET 融合，不限癌种适应症只针对融合，单纯 RET 扩增、点突变不属于这类。 ROS1融合获益稳定的经典融合靶点，药物起效快、肿瘤控制时间持久，尤其适合合并脑转移人群。 ✅ 覆盖肿瘤：高发于肺腺癌，多见于年轻（中位年龄约50岁）、无吸烟史患者。 ✅ 获批药物：恩曲替尼、克唑替尼、瑞普替尼多款靶向药物。 ✅ 临床试验药物：他雷替尼、Zidesamtinib（JYP0322），纳入初治ROS1融合，以及克唑替尼、恩曲替尼耐药，携带 ROS1 G2032R 等继发耐药突变的实体瘤。 ✅ 核心优势：颅内病灶控制效果突出，可以同时作用颅内、颅外病灶。起效迅速，药物耐受性良好，适合长期维持治疗。 ⚠️ 客观提醒：整体人群检出率偏低，晚期肺腺癌建议常规筛查，避免错失治疗机会。 HER2高表达（IHC 3+）广谱热门ADC靶点 ✅ 覆盖肿瘤：乳腺癌、胃癌、肺癌、结直肠癌、胆管癌、胰腺癌等实体瘤。 ✅ 获批药物：德曲妥珠单抗（明星ADC药物）。 ✅ 临床试验药物：SHR-A1811、TQB2102。 ✅ 核心优势：疗效远超传统HER2靶向药，对多线耐药患者仍有高缩瘤率；靶向精准、副作用可控，适配晚期长期治疗。 ⚠️ 关键判定：IHC 3+是HER2 ADC药物获益的明确且最可靠的预测标志物。IHC 2+需加做FISH检测来确认基因扩增状态（IHC 2+且FISH+才视为HER2阳性）。 BRAF V600E突变跨癌种获批适应症，需双药联合治疗，单药疗效有限。 ✅ 覆盖肿瘤：黑色素瘤、结直肠癌、甲状腺癌、肺癌等实体瘤。 ✅ 获批方案：达拉非尼+曲美替尼（双靶联合） ✅ 临床试验药物：恩可非尼、维莫非尼联合方案、HSK42360等。 ✅ 核心优势：在黑色素瘤中疗效极佳，方案成熟、临床数据充足。 ⚠️ 客观提示：黑色素瘤效果最优，消化道肿瘤单药相对低，需联合用药。例如结直肠癌中BRAF V600E突变患者对BRAF抑制剂单药治疗存在内在耐药，需联合EGFR抑制剂（如西妥昔单抗）才能提高疗效。 02. 不限癌种：免疫核心标志物 MSI-H/dMMR 全球首个不限癌种免疫筛选标志物，是各大肿瘤指南（如CSCO、NCCN）推荐的必检指标 ✅ 检出概率：晚期结直肠癌4%-5%、子宫内膜癌15%-30%，胃癌15%-20%，胆管癌、肺癌、肉瘤通常＜5%。 ✅ 获批药物：帕博利珠单抗、多斯塔利珠单抗、斯鲁利单抗。此外，纳武利尤单抗也获批用于特定癌种的MSI-H/dMMR患者。 ✅ 临床试验药物：QL1706（PD-1/CTLA-4双抗）、SCTB41（PD-1/VEGF/TGF-β三抗）等。 ✅ 核心优势：不限癌种，免疫单药缓解率约40%~50%，部分患者实现长期控瘤。 TMB-H TMB-H，是继MSI-H/dMMR之后，第二个被FDA批准用于“不限癌种”免疫治疗的生物标志物。 ✅ 检出特点：在黑色素瘤、肺鳞癌、小细胞肺癌等癌种中检出率较高（约30%-40%），在消化道肿瘤（如结直肠癌、胃癌）中检出率相对较低（约10%-15%）。 ✅ 获批药物：帕博利珠单抗 ✅ 临床试验药物：替雷利珠单抗、卡瑞利珠单抗正在开展针对TMB-H实体瘤的临床试验。 ✅ 优劣势：弥补无靶点患者的治疗空白，但疗效不如MSI-H稳定。 💡 实用建议：通常优先筛查MSI-H/dMMR状态，若为阴性，再考虑检测TMB-H指标。 03. 潜力靶点以下靶点有临床获益潜力，暂无全球统一泛癌种获批资质，可作为个体化、临床试验备选方案。 KRAS G12C 突变曾经的 “难治靶点”，仅非小细胞肺癌疗效相对稳定，结直肠癌、胰腺癌易快速耐药。因为结直肠癌和胰腺癌中KRAS G12C突变的生物学行为更复杂，常伴随其他共突变（如STK11、KEAP1等），导致肿瘤细胞通过旁路信号激活或靶点二次突变等方式逃逸药物作用。 ✅ 获批药物：索托拉西布、阿达格拉西布、氟泽雷塞、格索雷塞多款靶向药。 ✅ 临床试验药物：Divarasib、JDQ443、LY3537982、JAB-21822（戈来雷塞）联合用药，重点覆盖肺癌、结直肠癌后线人群。 KRAS G12D 突变实体瘤高频突变位点。 ✅ 获批药物：暂无全球任何地区获批上市的针对性靶向药物。 ✅临床试验药物：多个药物正在开展临床试验，GFH375、RNK08954、TSN1611、DN022150、HBW-012336等正在探索在不同癌种中的疗效和安全性。 Claudin 18.2 Claudin 18.2在胃癌、胃食管结合部癌、胰腺癌、食管癌等消化道肿瘤中高度特异性表达，是消化道肿瘤极具价值的新兴治疗靶点。 ✅获批药物：佐贝妥昔单抗获批用于Claudin 18.2 阳性、HER2 阴性晚期胃癌 / 胃食管结合部腺癌一线治疗，仅限消化道特定癌种、。 ✅临床试验药物：多款国产在研新药处于临床 Ⅱ/Ⅲ 期阶段，包括IBI343、SHR-A1904、LM-302等CLDN18.2 ADC药物，同时还有 Osemitamab、ASKB589 单克隆抗体。 MET14跳跃突变以肺腺癌高发、疗效明确，其他实体瘤仅少量个案获益，无泛癌种获批资质。 ✅ 获批药物：赛沃替尼、谷美替尼、卡马替尼、特泊替尼多款靶向药 ✅临床药物：Telisotuzumab Vedotin靶向 MET 的ADC、SY-4835新一代高选择性 MET 抑制剂。 FGFR融合胆管癌、肺癌、膀胱癌可见获益，仅部分癌种获批药物，多数实体瘤仍处于临床探索阶段。 ✅ 获批药物：佩米替尼、福巴替尼、厄达替尼，获批胆管癌或尿路上皮癌适应症。 ✅临床试验药物：贝玛妥珠单抗、Lirafugratinib、Tasurgratinib。 NRG1融合罕见高价值靶点，阳性患者疗效优异。 ✅ 获批药物：泽诺妥珠单抗，美国获批肺癌、胰腺癌、胆管癌，暂未在国内获批。 ✅临床药物：泽诺妥珠单抗国内多中心Ⅱ期试验，纳入肺癌、胰腺癌、胆管癌、肉瘤等各类 NRG1 融合晚期实体瘤。 TP53突变肿瘤高频突变，与恶性程度与耐药性相关，暂无成熟靶向药。 ✅ 获批药物：暂无广谱靶向药物获批。 ✅临床试验药物：Rezatapopt，JAB-30355，仅针对 TP53 Y220C 单一亚型突变开展实体瘤试验，绝大多数 TP53 其他突变亚型暂无特异性靶向新药。 04. 精准筛查：怎么查？检测方案选择检测方案选择：首选大Panel NGS全面基因检测，能全面覆盖大量基因（包括NTRK、RET、ROS1等罕见融合靶点）及不限癌种靶点，相比小Panel（小基因套餐）漏检、误检的概率更低，是晚期、复发、罕见肿瘤或需全面评估靶点患者的优选。性价比优选：结直肠癌、胃癌、子宫内膜癌患者，初诊时（尤其是初诊晚期或需评估免疫治疗机会时常将MMR（错配修复）免疫组化（IHC）或MSI（微卫星不稳定性）检测作为初筛，能快速确定对免疫治疗（如PD-1抑制剂）敏感的MSI-H/dMMR人群。避坑提醒：单纯免疫组化无法检出基因融合，小基因套餐易遗漏罕见核心靶点。优先筛查的4类患者 •多线化疗、靶向治疗耐药，无标准治疗方案的晚期实体瘤患者。 • 常规靶点（EGFR、KRAS等）全部阴性，无有效治疗方案的患者 • 罕见肿瘤：软组织肉瘤、分泌性癌、原发不明肿瘤等。 • 年轻肿瘤：基因突变概率更高、罕见靶点占比更高、核心总结 1. 不限癌种、成熟靶点：NTRK、RET融合、ROS1融合、HER2（IHC3+）、BRAF V600E、MSI-H/dMMR、TMB-H。 2. 不限癌种、潜力靶点：KRAS G12C 突变、KRAS G12D 突变、Claudin 18.2、MET14跳跃突变、FGFR融合、NRG1融合、TP53突变。 2. 晚期耐药、罕见肿瘤、常规靶点阴性患者，优先做大Panel NGS检测，最大化挖掘精准治疗机会。

2026-07-21

·基因惠

肝癌患者需要做基因检测吗？2024–2026 指南推荐与可检测靶点全景分析（患者 / 家属版）！

点击蓝字关注我们特别福利：通过平台指定基因检测公司进行基因检测并成功入组临床的患者，基因检测费用可以全额退款（限额5000元），具体请咨询平台医生（联系方式见文末）。肿瘤新药信息群每日公布新药信息专业肿瘤科医生免费咨询扫码免费加群基因检测 “基因检测是目前唯一能指导靶向治疗的检查！” ------引言一、先给结论：肝癌，到底要不要做基因检测？一句话：不是"人人必做"，但"该做的时候别错过"。肝癌里最常见的是肝细胞癌（HCC，约占 75%–85%）。目前 HCC 的一线标准治疗（如"免疫+抗血管"联合方案）大多不要求先做基因检测也能用——这也是很多患者疑惑"为什么医生没让我做检测"的原因。但是，在以下几种情况，指南和专家共识明确建议做分子检测（尤其是 NGS 二代测序）：情况为什么建议做晚期 / 不可切除，想找靶向药或临床试验机会可发现 NTRK、RET、MSI-H/dMMR 等"不限癌种"靶点，对应已有获批药物一线或多线治疗后进展找后线靶点（如 MET、HER2、HRD/BRCA 等），争取更多治疗选择想确认免疫治疗相关标志物MSI-H/dMMR、TMB 等可提示免疫治疗的潜在获益人群肝内胆管癌（iCCA，约占 10%–15%）强烈建议做：FGFR2、IDH1 等已有专门获批的靶向药 💡 简单记：HCC 看"机会"，iCCA 看"必做"。二者分子特征差异很大，下面会分开讲。二、权威指南与专家共识怎么说（2024–2026）我整理了 7 份最该关注的权威文件，结论相互印证（截至 2026-07，指南仍在持续更新）：国家卫健委《原发性肝癌诊疗指南（2024年版）》（协和医学杂志，2024）——第 5 版（2026 版）预计于 2026 年正式发布，将整合近一年新进展 CSCO《原发性肝癌诊疗指南 2024》（人民卫生出版社） NCCN《肝细胞癌诊疗指南》2026.V1（美国国家综合癌症网络，2026-03-10 发布） ESMO《肝细胞癌诊疗指南》2025 年第 2 版（欧洲肿瘤内科学会，2025 全面更新）《肝胆肿瘤分子诊断临床应用专家共识（2024版）》（中华肝脏病杂志；英文版发表于 Liver Research）《肝内胆管癌精准检测专家共识（2024版）》（中国临床医学，2025）《中国肝癌多学科综合治疗专家共识（2025年版）》（临床肝胆病杂志 / 中国抗癌协会肝癌专业委员会）专家共识的核心推荐（面向肝胆肿瘤）检测项目共识建议（要点）对应意义MSI-H / dMMR不可切除/晚期患者推荐检测；PCR 查 MSI、IHC 查 dMMR可指导免疫治疗（如 dostarlimab、pembrolizumab）TMB建议 NGS 同时测 TMBTMB-H 的 HCC 可考虑"双免疫"方案MET 过表达 / 扩增接受系统治疗的患者建议检测；常规治疗失败后若阳性，可试卡博替尼/克唑替尼后线潜在选择KRAS 热点突变建议检测；失败后可考虑相关临床试验（如 sotorasib）罕见但可靶向HRR / BRCA 等NGS 检测同源重组修复基因（含胚系）；晚期失败且 BRCA1/2 致病突变，可考虑 PARP 抑制剂仍在探索，属"机会性"靶点PD-L1不常规推荐单用 PD-L1 筛选免疫人群需结合临床/试验TP53、PI3K/mTOR暂不推荐单独检测指导用药目前无对应靶向药NCCN 2025.V2：这些检测结果，直接对应"可用药物" NCCN 在 HCC 章节专门列出"特定情况下有用"的方案，前提是先测出来： MSI-H / dMMR → dostarlimab（多塔利单抗）；pembrolizumab（帕博利珠单抗，FDA 已批后线） RET 融合 → selpercatinib（塞普替尼） NTRK 融合 → larotrectinib（拉罗替尼）、entrectinib（恩曲替尼）、repotrectinib（瑞普替尼） 🆕 NCCN 2026.V1 更新要点（2026-03-10）：在系统治疗方面，双免疫方案「纳武利尤单抗 + 伊匹木单抗（O+Y）」由"其他推荐"提升为"优选方案"，证据等级由 2A 类提升为 1 类（基于 CheckMate 9DW）；同时新增安全警示——该方案存在免疫介导毒性风险，且治疗前 6 个月死亡发生率可能增加，需充分知情。帕博利珠单抗新增皮下注射剂型（berahyaluronidase alfa）替代静脉剂的说明。 📌 这些属于"不限癌种"靶点：只要测出对应基因变异，不管长在肝还是别处，都可能用上已获批的药。所以**对晚期患者，做一次较全面的基因检测，常常是为了"不漏掉这些机会"**。三、肝癌的潜在治疗靶点有哪些？1）肝细胞癌（HCC）主要靶点靶点 / 通路在 HCC 中的情况对应药物或状态VEGF / 血管生成高发，但非"精准筛选"型仑伐替尼、索拉非尼、贝伐珠单抗、瑞戈非尼、卡博替尼、雷莫西尤单抗（AFP≥400）PD-1 / PD-L1 / CTLA-4免疫治疗的基石阿替利珠+贝伐、替雷利珠、纳武利尤+伊匹木（双免疫，2025 中美获批一线）NTRK 融合罕见拉罗替尼 / 恩曲替尼（已获批，不限癌种）RET 融合罕见塞普替尼（已获批，不限癌种）MET 扩增 / 过表达约 1%–5%卡博替尼、克唑替尼（后线探索）HER2约 5%–10%（扩增/突变/过表达）HER2 ADC 临床试验中（见第四节）HRD / BRCA 等研究称 HRD 在 HCC 约 28.7%PARP 抑制剂仍在探索GPC3约 70%–80% 的 HCC 高表达ADC 药物在临床试验（见第四节）TROP2在多种上皮癌广泛表达TROP2 ADC 临床试验中FGF19 / FGFR4约 30% 的 HCC 存在 FGF19 过表达（侵袭性强、预后差亚群）FGFR4 抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）：FDA 快速通道（2026.02）+ 中国 NMPA 突破性疗法（2025）；单药 ORR 46.7%、mPFS 5.5 个月，联合阿替利珠单抗 ORR>50%TP53、TERT、Wnt/β-catenin非常常见目前无对应靶向药，价值在预后/科研2）肝内胆管癌（iCCA）主要靶点（与 HCC 不同，很多已有获批药）靶点对应已获批药物FGFR2 融合 / 重排pemigatinib（佩米替尼）、futibatinib（富替巴替尼）IDH1 突变ivosidenib（艾伏尼布）HER2 / MET / RET / NTRK / NRG1 / KRAS / MSI-H参考 HCC 与"不限癌种"药物；iCCA 检测推荐更积极 ⚠️ 重要区分：FGFR2、IDH1 的靶向药是获批用于胆管癌（iCCA），不是 HCC。把"肝癌"一概而论容易出错——这也是为什么先明确病理亚型（HCC 还是 iCCA）非常重要。四、肝癌能用的 ADC 药物及靶点 ADC（抗体药物偶联物）可以理解为"生物导弹"：抗体负责精准找到癌细胞表面的靶点，再把强效毒素"快递"进肿瘤内部。在肝癌领域，ADC 是当下最热门的方向之一。靶点代表 ADC 药物研发 / 获批状态（截至 2025–2026）GPC3MRG006A（乐普生物，双 TOP1 载荷，DAR=8）——全球首个公布肝癌积极疗效数据的 GPC3 ADC。2026 ASCO 披露 I/II 期（NCT07093970，截至 2025-12-19）：GPC3 中/高表达、经治 HCC 患者 ORR 23.1%、DCR 68.0%；GPC3 高表达亚组（n=12）ORR 33.3%、mPFS 7.0 个月；≥3 级不良反应 42.3%，无治疗相关死亡临床试验阶段（数据积极，有望推进注册）GPC3ZW251（Zymeworks，Topo-I 载荷，DAR≈4）——FDA IND 2025.07，I 期临床试验阶段GPC3BC2027（智康弘义）中美 IND 阶段HER2T-DXd（DS-8201，Enhertu）——已有"不限癌种"HER2 阳性（IHC 3+）实体瘤获批（FDA 2024.04 加速批准），HER2+ HCC 在篮式研究中部分可通过"不限癌种"路径；肝癌专项在试验HER2RC48（维迪西妥单抗）、SHR-A1811（恒瑞）、MRG002胃癌/尿路上皮/乳腺已获批；肝癌在试验TROP2Sacituzumab govitecan（Trodelvy，SG）——HCC 已纳入 IMMU-132-01 篮式研究（NCT01631552）乳腺/尿路上皮已获批；肝癌在试验TROP2Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）（FDA 2025.01 获批 HR+/HER2- 乳腺癌）、SKB264（科伦，sac-TMT/MK-2870）（全球多中心 III 期推进中）乳腺已获批；肝癌在试验c-METTelisotuzumab vedotin主要在 NSCLC；MET+ 实体瘤探索中 🧬 除 ADC 之外：HCC 还有专属的"精准小靶向药"在快速推进——例如 FGFR4 抑制剂依帕戈替尼（针对 FGF19 过表达亚群，约 30% 的 HCC）已获 FDA 快速通道（2026.02）与中国突破性疗法（2025），单药 ORR 达 46.7%。这类药物同样需要先做分子检测"锁定人群"，是 HCC 精准治疗的新方向（详见第三节靶点表）。 📌 关键事实（请务必看清）：截至目前，上述肝癌 ADC 大多仍处于临床试验阶段，尚未作为"肝癌标准适应症"获批。其中 GPC3 ADC（MRG006A）已在 2026 ASCO 公布积极早期疗效，但距离正式获批仍需注册研究验证。这意味着——参加正规临床试验，是当前肝癌患者用上这些前沿 ADC 的最主要、也最规范的途径。切勿轻信非正规渠道的"海外购药"宣传。五、给肝癌患者和家属的实操建议和医生沟通时，可以带上这几句话： "我的病理是肝细胞癌还是胆管癌（iCCA）？" "我的情况，有没有必要做基因检测 / NGS？能查哪些靶点？" "如果一线治疗后进展，有没有匹配的靶向药或临床试验？" "我的 MSI / TMB / PD-L1 状态，对选免疫方案有帮助吗？" 几个常见误区提醒： ❌ "阴性 = 没救了" → 错。阴性仍可走免疫、抗血管等成熟方案。 ❌ "做一次检测管一辈子" → 错。肿瘤会变化，进展后常需重新检测。 ❌ "贵的一定更准" → 不一定。关键看实验室资质（CAP/CLIA/ISO15189）和查的项目是否对症。六、延伸了解：复发监测与早筛的新动向（液体活检 / ctDNA）基因检测不只用于"找药"，也正在用于"监测"。对已完成手术/局部治疗的患者，及时发现复发很重要： ctDNA / 液体活检：2025–2026 年有多款基于血液的标志物获得 FDA"突破性设备"认定，用于高危肝硬化人群的 HCC 早筛或术后复发监测（如 EvoLiver 基于细胞外囊泡多组学，2025.04 获突破性认定；CatChimera 基于 HBV 整合位点的 ctDNA MRD 检测，2026.04 获突破性认定）。这类技术仍属早期，不能替代常规影像 + AFP 监测，但代表"更早发现"的方向。要点：目前肝癌的常规复查仍以「腹部超声 + AFP（+PIVKA-II）」和定期 CT/MRI 为主；液体活检是补充手段，是否要做、怎么做，请听主治医生安排。 💡 对家属而言，如果家族中有 HBV 感染背景，督促患者坚持抗病毒治疗和规律复查，是比"做不做基因检测"更基础、也更重要的事。📚 参考资料（权威、可检索）国家卫生健康委员会医政司. 原发性肝癌诊疗指南（2024年版）[J]. 协和医学杂志, 2024, 15(3): 532-559. DOI: 10.12290/xhyxzz.2024-0304｜https://xhyxzz.pumch.cn/article/doi/10.12290/xhyxzz.2024-0304 中国临床肿瘤学会（CSCO）. 原发性肝癌诊疗指南 2024[M]. 北京: 人民卫生出版社, 2024. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Hepatocellular Carcinoma, Version 2.2025. https://www.nccn.org ｜中文版：https://guide.medlive.cn/guideline/36762 ｜（2026.V1 版见条目 13） NCCN Flash Update（HCC / BTC，2025）：https://www.nccn.org/home/news/ebulletindetail?EbulletinId=5658 肝胆肿瘤分子诊断临床应用专家共识（2024版）[J]. 中华肝脏病杂志, 2024, 32(10): 872-882. 英文版：Ainiwaer A, et al. Chinese expert consensus on the clinical application of molecular diagnostics in hepatobiliary cancers (2024 edition). Liver Res. 2024;8(4):195-206. DOI: 10.1016/j.livres.2024.11.005 肝内胆管癌精准检测专家共识（2024版）[J]. 中国临床医学, 2025, 32(1): 145-160. DOI: 10.12025/j.issn.1008-6358.2025.20241538｜https://www.c-jcm.com/article/doi/10.12025/j.issn.1008-6358.2025.20241538 FDA 批准信息（公开）：纳武利尤+伊匹木单抗 HCC 一线（2025.04）；T-DXd HER2 阳性实体瘤（2024.04 加速批准）；拉罗替尼/恩曲替尼（NTRK）；塞普替尼（RET）；多塔利单抗（MSI-H）。https://www.fda.gov CheckMate 9DW（HCC 双免疫一线）：Galle PR, et al. J Clin Oncol. 2024;24(17_suppl):LBA4008（mOS 23.7 vs 20.6 个月）. TRIDENT-1（瑞普替尼 NTRK）：NCT03093116. MRG006A（GPC3 ADC，乐普生物）：中国临床试验登记 CTR20242454；NMPA IND 2024.07；FDA 孤儿药 2025.12；2026 ASCO 公布晚期 HCC 积极疗效（见条目 15）. ZW251（GPC3 ADC，Zymeworks）：FDA IND 2025.07. Sacituzumab govitecan HCC 篮式研究：IMMU-132-01，NCT01631552（NCI：https://www.cancer.gov ). NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Hepatocellular Carcinoma, Version 1.2026（2026-03-10）. https://www.nccn.org ｜更新要点中文解读：https://www.pharnexcloud.com/zixun/shiye/qy_291249 ESMO Clinical Practice Guideline: **Hepatocellular Carcinoma, 2nd edition (2025)**；与 NCCN/中国指南差异解读：https://html.rhhz.net/syzlzz/html/b2706d6c97f85973a8e52ce2d1461f93.htm MRG006A（GPC3 ADC，乐普生物）2026 ASCO 晚期 HCC I/II 期数据：J Clin Oncol. 2026;44(16_suppl):3028. NCT07093970｜中文报道：https://www.pharmcube.com/newsLibrary/detail?id=e154ee7a0d1a9d8069d8b3bc5e9df899 依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011，FGFR4 抑制剂）获 FDA 快速通道（2026-02-10）：和誉医药公告；单药 ORR 46.7%、mPFS 5.5 个月（ESMO 2024）；联合阿替利珠单抗 ORR>50%（ESMO-GI 2025）。https://join.targetedonc.com/view/irpagratinib-gains-fda-fast-track-status-in-fgf19-overexpressing-advanced-hcc CheckMate 9DW 4 年随访：Galle PR, et al. J Clin Oncol. 2026;44(2_suppl):LBA479. FDA 批准 O+Y 用于不可切除/转移性 HCC（2025-04-11）：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-nivolumab-ipilimumab-unresectable-or-metastatic-hepatocellular-carcinoma SHR-A1811（HER2 ADC，恒瑞）全球 I 期 HORIZON-X 最终分析：Signal Transduct Target Ther. 2026（宋尔卫院士团队）；胆道癌 mPFS 5.5 个月。NCT04446260 肝癌早筛/复发监测液体活检突破性设备：EvoLiver（Mursla Bio，FDA 突破性设备 2025-04）；CatChimera（TCM Biotech，FDA 突破性设备 2026-04，基于 HBV 整合 ctDNA MRD）。本文由基因检测科普整理，数据来自上述权威来源，欢迎转发给有需要的病友与家属；转载请保留出处与免责声明。在线问诊 Doctor 肿瘤专科医生免费在线问诊平台福利免费基因检测（限初诊或耐药肿瘤患者，生活能自理且有意愿参加临床试验）免费基因检测长按左侧二维码报名基因免费基因检测咨询 18024087280 （微信手机同号）长按上方二维码咨询 #基因检测 #肝癌 #靶点 #NGS #免疫组化

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适应症	国家/地区	公司	日期
FGFR2融合或重排的胆管癌	日本	Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-06-26
肝内胆管癌	美国	Taiho Oncology, Inc.	2022-09-30

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
胆道癌	申请上市	日本	Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.	2022-01-30
晚期胆道癌	临床3期	日本	Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-06-24
晚期胆道癌	临床3期	澳大利亚	Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-06-24
晚期胆道癌	临床3期	韩国	Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-06-24
晚期胆道癌	临床3期	泰国	Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-06-24
转移性肿瘤	临床3期	美国	Taiho Oncology, Inc.	2024-10-01
转移性肿瘤	临床3期	法国	Taiho Oncology, Inc.	2024-10-01
转移性肿瘤	临床3期	韩国	Taiho Oncology, Inc.	2024-10-01
转移性肿瘤	临床3期	西班牙	Taiho Oncology, Inc.	2024-10-01
转移性肿瘤	临床3期	英国	Taiho Oncology, Inc.	2024-10-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04999761 (ESMO_GI2026 \| ESMO_GCC2026)	临床1期	转移性胆道癌一线	43	Zimberelimab 360 mgCisplatin 25 mg/m2Gemcitabine 1000 mg/m2Futibatinib 20 mg + Zimberelimab 360 mgCisplatin 25 mg/m2Gemcitabine 1000 mg/m2Futibatinib 20 mgmg + Zimberelimab 360 mgCisplatin 25 mg/m2Gemcitabine 1000 mg/m2Futibatinib 20 mgmg/m2 + Zimberelimab 360 mgCisplatin 25 mg/m2Gemcitabine 1000 mg/m2Futibatinib 20 mg2	築範範觸糧鏇範鑰蓋願(選憲淵窪鏇壓餘願廠鬱) = 壓繭蓋鑰醖壓餘獵壓餘醖窪齋簾艱積鹹窪築糧 (選觸鏇積顧廠齋構糧淵 ) 更多	积极	2026-07-02
ASCO2026	N/A	肝内胆管癌	237	Pemigatinib or futibatinib	鬱構網餘夢鹹構遞網鑰(簾選襯艱鹽製淵糧蓋窪) = 簾鑰襯網衊繭糧願鹹餘鹹餘壓襯鑰網醖選觸簾 (積鹹窪繭齋鹹積襯淵壓 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	胆管癌	215	Futibatinib	獵鹽鹽築壓繭鏇醖窪糧(鬱選壓艱顧憲網膚窪顧) = 鏇膚鏇鹽醖蓋壓範範廠鹽製鑰鹽顧淵廠簾衊淵 (艱齋鏇願簾遞淵廠鹹範 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	胆管癌	215	Pemigatinib	獵鹽鹽築壓繭鏇醖窪糧(鬱選壓艱顧憲網膚窪顧) = 窪築觸夢憲膚廠窪夢齋鹽製鑰鹽顧淵廠簾衊淵 (艱齋鏇願簾遞淵廠鹹範 ) 更多	积极	2026-05-29
NCT04965818 (Pubmed \| Invest New Drugs)	临床1期	晚期癌症 KRAS-mutant	23	Futibatinib	範鏇醖積窪網壓壓鏇顧(鹽窪淵廠繭鹹願獵獵顧) = limiting dose escalation beyond futibatinib 16 mg QD plus binimetinib 15 mg BID 鹹鬱選鑰廠襯鹹鏇廠製 (蓋獵鑰艱構鬱壓構構鹽 ) 更多	积极	2026-05-18
NCT04828486 (ASCO_GI2026)	临床2期	转移性肝细胞癌二线 FGF19+	14	Futibatinib 20 mg once daily + Pembrolizumab 200mg every 3 weeks (FGF19 expressing + advanced or metastatic hepatocellular carcinoma)	製願選網鬱憲夢鏇簾鏇(鑰窪餘憲鏇壓鏇淵簾製) = 齋蓋遞醖夢繭簾窪範鏇鏇鹽鑰範繭鬱簾製簾醖 (醖壓膚醖壓餘鹹夢繭淵, 8.6 ~ 62.3) 更多	不佳	2026-01-08
NCT04601857 (CTgov)	临床2期	转移性尿路上皮癌 \| 尿路上皮癌	43	Futibatinib+Pembrolizumab (Cohort A)	夢淵範鬱蓋製鑰憲糧壓 = 遞顧製範積鑰觸夢衊簾遞齋淵壓膚鏇構鏇顧膚 (壓製壓衊網觸壓選餘選, 壓糧獵壓鏇遞淵憲選製 ~ 鬱鑰鹹襯積網窪簾廠願) 更多	-	2025-12-31
NCT04601857 (CTgov)	临床2期	转移性尿路上皮癌 \| 尿路上皮癌	43	Futibatinib+Pembrolizumab (Cohort B)	夢淵範鬱蓋製鑰憲糧壓 = 壓鹽窪構憲壓顧衊憲遞遞齋淵壓膚鏇構鏇顧膚 (壓製壓衊網觸壓選餘選, 鏇構選觸積積糧網齋製 ~ 鹽壓淵構鑰憲齋廠餘鬱) 更多	-	2025-12-31
NCT04024436 (FOENIX-MBC2, CTgov)	临床2期	转移性乳腺癌	64	Futibatinib (Futibatinib (Cohort 1))	醖窪顧淵艱夢夢糧網遞 = 積選製獵積夢膚衊範糧築糧鹽壓鏇築壓範廠鏇 (蓋遞衊繭獵壓齋鹽鏇鹽, 膚積壓繭壓衊夢夢襯鹽 ~ 餘鏇餘夢糧鬱遞鹽壓齋) 更多	-	2025-11-13
NCT04024436 (FOENIX-MBC2, CTgov)	临床2期	转移性乳腺癌	64	Futibatinib (Futibatinib (Cohort 2))	醖窪顧淵艱夢夢糧網遞 = 廠艱夢齋糧觸構繭壓鑰築糧鹽壓鏇築壓範廠鏇 (蓋遞衊繭獵壓齋鹽鏇鹽, 鑰蓋淵積鏇鏇選窪齋鏇 ~ 襯遞廠範鬱襯憲鹹淵蓋) 更多	-	2025-11-13
NCT04828486 (CTgov)	临床2期	晚期肝细胞癌	14	Quality-of-Life Assessment+Futibatinib+Pembrolizumab	夢膚構簾鏇鏇襯鏇糧簾 = 顧蓋襯蓋淵鹽窪製糧鹽衊積憲構艱廠夢窪鬱淵 (糧鬱網蓋窪簾簾鏇觸遞, 壓襯願憲獵網齋選憲壓 ~ 願襯膚艱選簾襯願選齋) 更多	-	2025-10-29
NCT02813135 (AcSé-ESMART, ESMO2025)	临床1/2期	FGFR突变肿瘤 FGFR alterations	20	Futibatinib (12-15 mg/m/day)	餘觸鏇願齋繭觸壓顧窪(蓋鑰夢觸鏇鬱網廠築糧) = No dose-limiting toxicity occurred in 15 evaluable patients during cycle 1 (4 patients are pending for evaluation) 簾選範構鑰選淵構夢鹹 (夢鏇齋壓簾夢齋鑰鹹願 ) 更多	积极	2025-10-17
NCT04189445 (SO-10, CTgov)	临床2期	转移性实体瘤 \| 血液肿瘤	115	Futibatinib (Futibatinib (Cohort A))	鹹範醖獵憲淵襯構遞蓋 = 顧壓簾網鏇鑰選淵膚壓範繭鬱鹹衊遞範構襯夢 (網蓋積網艱鏇醖願網窪, 鬱範夢餘願鹽遞淵鏇遞 ~ 餘糧觸獵餘壓顧築艱餘) 更多	-	2025-10-08
NCT04189445 (SO-10, CTgov)	临床2期	转移性实体瘤 \| 血液肿瘤	115	Futibatinib (Futibatinib (Cohort B))	鹹範醖獵憲淵襯構遞蓋 = 鑰簾糧壓夢艱鏇顧遞艱範繭鬱鹹衊遞範構襯夢 (網蓋積網艱鏇醖願網窪, 鑰糧襯糧鬱觸範鏇網襯 ~ 網構糧遞鏇廠觸艱鏇憲) 更多	-	2025-10-08