Onasemnogene Abeparvovec: ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)

The primary purpose is to address critical evidence in the treatment landscape for Spinal Muscular Atrophy (SMA), specifically focusing on the intrathecal formulation of onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM).

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06019637

/ RecruitingN/A

A Long-term Safety Study in Brazilian Patients With a Confirmed Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER Study

A long-term safety study in Brazilian patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

开始日期2023-11-22

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

IRCT20221024056284N1

/ CompletedN/AIIT

Evaluation the color match of two single shade resin composites; Charisma Diamond ONE and Charisma Topaz ONE in class five restorations and assessment of dentist and patient satisfaction

开始日期2023-01-21

申办/合作机构

Mashhad University of Medical Sciences

100 项与阿哌奥诺基相关的临床结果

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100 项与阿哌奥诺基相关的转化医学

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100 项与阿哌奥诺基相关的专利（医药）

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2026-08-01·NEUROSCIENCE

Beyond SMN1 mutation: environmental predispositions and epigenetic contributors to phenotypic variability and disease severity in spinal muscular atrophy

Review

作者: Prethiba, S ; Arockiaraj, Jesu ; Gopi, Sanjay ; Karthick Raja Namasivayam, S ; Chandhru, M

Spinal Muscular Atrophy (SMA) is an autosomal recessive neurodegenerative disorder caused by loss-of-function mutations in the survival motor neuron 1 gene (SMN1), and with SMN2 being a known principal modifier yet significant phenotypic variability exists even among individuals sharing identical genetic backgrounds, including siblings, suggesting that factors beyond SMN2 copy number contribute substantially to clinical heterogeneity. Eventhough with only lesser direct relevances, emerging evidences implicate environmental exposures and epigenetic mechanisms as key modulators of this variability. Hypoxia accelerates disease progression by promoting SMN2 exon 7 skipping through upregulation of the splicing repressors hnRNP A1 and Sam68, while metabolic dysfunctions including hepatic steatosis and dyslipidemia, independent of motor neuron degeneration, have been reported in approximately one third of SMA patients at autopsy. Differential DNA methylation at CpG sites upstream of the SMN2 promoter correlates with disease severity, identifying a potential epigenetic prognostic biomarker. The three currently approved disease-modifying therapies, nusinersen, risdiplam, and onasemnogene abeparvovec, have fundamentally transformed SMA management, yet their efficacy may be modulated by environmental factors including nutritional status, respiratory function, infection burden, and pre-existing immunity to viral vectors, underscoring the need for integrated environmental and epigenetic assessment in SMA clinical care and research. This review integrates SMA-specific evidence with mechanistically plausible hypotheses drawn from related neurodegenerative conditions, clearly distinguishing established findings from emerging concepts. We propose that integrating environmental monitoring, nutritional optimization, and epigenetic modulation with genetic therapies may enable precision medicine approaches that maximize therapeutic benefit across the SMA clinical spectrum.

2026-08-01·Clinical Drug Investigation

Modeling the Budget Impact of Disease-Modifying Therapies in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy

Article

作者: Corti, Manuela ; Svensson, Mikael ; Goodin, Amie ; Jiao, Tianze ; Abuloha, Sumaya

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi, and risdiplam are disease-modifying therapies that have demonstrated clinical benefits for patients with spinal muscular atrophy. However, their high costs pose significant challenges for healthcare payers. This study evaluated the potential budget impact of these treatments compared with best supportive care from a US healthcare payer perspective.

METHODS:

A budget impact analysis was conducted over a 5-year time horizon using a state-transition model to estimate direct healthcare costs associated with each disease-modifying therapy and best supportive care in a cohort of children with infantile-onset spinal muscular atrophy. A scenario analysis also assessed the budget impact over a lifetime horizon. Model inputs for transitions and costs were derived from clinical trials, observational registries, and administrative databases.

RESULTS:

Compared with best supportive care, the added 5-year per-patient budget impact was $2.18 million for onasemnogene abeparvovec-xioi, $1.51 million for nusinersen, and $1.17 million for risdiplam. When modeled over a lifetime horizon, the incremental per-patient budget impact versus best supportive care was $5.86 million for risdiplam, $3.16 million for onasemnogene abeparvovec-xioi, and $3.05 million for nusinersen.

CONCLUSIONS:

Disease-modifying therapies for the management of infantile-onset spinal muscular atrophy have a substantial budget impact on US healthcare payers, primarily driven by high drug acquisition costs. The impact (per year) becomes less pronounced when evaluated over a longer time horizon, with the largest lifetime budget impact observed for risdiplam.

2026-07-01·JOURNAL OF PEDIATRIC ORTHOPAEDICS-PART B

Fusionless spinal surgery in children with spinal muscular atrophy type 1 with bipolar system: a preliminary communication

Article

作者: Caretti, Valentina ; Colombo, Luca Fabio ; Pelizzo, Gloria ; Andreacchio, Antonio ; Camporesi, Anna

Spinal muscular atrophy (SMA) is a severe childhood neuromuscular disorder caused by degeneration of lower motor neurons, leading to muscle atrophy. SMA type 1 (SMA1) is the most severe form and the leading genetic cause of infant mortality. While recent therapies such as nusinersen and onasemnogene abeparvovec have improved survival and ventilation-free time, affected children develop pelvic asymmetry and progressive spinal deformity, impairing the sitting position. Minimally invasive fusionless surgery (MIFS) using the Bipolar system has shown promising outcomes in SMA types 2 and 3, but evidence in SMA1 remains limited. This retrospective study reviewed medical records of SMA1 patients treated with MIFS using the Bipolar system between July 2023 and January 2025. Pre- and post-operative parameters were compared using paired Student’s t -tests. Sixteen SMA1 patients (mean age: 8.1 ± 2.2 years; mean weight: 18.0 ± 3.2 kg) underwent MIFS with no surgical or anesthesiologic complications. Cobb angle improved from 71.8 ± 8.7 to 43.2 ± 9.2 ° ( P < 0.001), pelvic obliquity from 12.7 ± 9.2 to 7.8 ± 6.1 ° ( P = 0.0035), kyphosis from 62.9 ± 16.5 to 44.9 ± 14.1 ° ( P < 0.001), and lordosis from 58.1 ± 15.3 to 43.5 ± 11.5 ° ( P < 0.001). T1–S1 spinal length increased from 27.1 ± 1.8 to 30.9 ± 2.0 cm ( P < 0.001), and thoracic width from 167.4 ± 12.0 to 181.5 ± 15.8 mm ( P = 0.0017). The bipolar system appears to be a safe and effective surgical option for managing scoliosis in SMA type 1 patients, achieving significant correction of spinal and pelvic parameters without complications.

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项与阿哌奥诺基相关的新闻（医药）

2026-08-13

·知识分子

这位少年之死，改变了基因治疗

知识分子 The Intellectual Jesse Gelsinger 撰文｜周叶斌 ● ● ● 两位孩子，在基因编辑临床试验中遭遇不幸，离开了这个世界。 2026年7月23日，著名学术期刊《科学》曝光6岁女孩在基因治疗中死去：一对中国夫妇为治疗患有罕见神经系统遗传疾病的女儿，求助于上海交通大学医学院松江研究院松江仇子龙团队，并在上海交大医学院附属新华医院开展临床试验。7月26日，上海交大发表声明称成立专项工作组展开全面调查。 8月5日，美国的健康医疗媒体STAT又曝出，一名男孩在一年多前也死于基因治疗：杨辉（目前任职中国科学院上海药物研究所）等人创立的辉大基因，与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心合作，针对杜氏肌营养不良男孩开展基因编辑临床试验。这两起悲剧都发生在“研究者发起的临床研究”（IIT），中国的基因治疗近年来恰是由于IIT兴盛而快速发展。这让人想起27年前基因治疗上一个研发热潮时的一起悲剧：1999年9月17日，18岁的Jesse Gelsinger在基因治疗临床试验中因病毒载体引发的严重免疫反应去世。这也是人类历史上首个公开的基因治疗致人死亡案例。此后，实施这项临床试验的宾夕法尼亚大学及美国国家儿童医院分别向政府支付50万美元罚金达成和解，而主持这项临床试验的基因治疗明星科学家James Wilson被禁止参与临床研究5年。Wilson在当时面临的两项关键指控是：知情同意流程缺陷，未告知之前患者的副作用，也未告知两只试验猴因高剂量腺病毒感染而死亡的情况；利益冲突，他持有基因治疗技术所属公司股份，若试验成功将从中获利。那场悲剧让基因治疗临床研究几乎中断了十年，可也正是悲剧之后严密的调查、深刻的反思，以及重回基础的研究，催生了如今更为安全的基因治疗。 James Wilson。来源：GEMMABio官网 Wilson目前是基因治疗公司GEMMABio创始人兼CEO。《科学》关于仇子龙团队那次临床试验的报道，特意采访了他。他指出该研究团队的一个关键问题是，仅凭其灵长类动物实验数据（四只猴子中度至重度肝脏损伤）“就应该引发对更低剂量的进一步研究，以确定最大耐受剂量”。 01 90年代的基因治疗热故事的开始是一个罹患致命免疫系统疾病的小女孩Ashanti DeSilva。由于体内的腺苷脱氨酶有缺陷，她从出生起就有严重的免疫抑制，会不断发生感染。1990年，女孩遇到了改变她一生的那种疗法。经过反复审查论证，FDA与NIH批准科学家尝试全新的基因治疗：取出她身上的T细胞，用逆转录病毒引入编码正常腺苷脱氨酶的基因，再将完成基因改造的T细胞回输。这是人类历史上第一次基因治疗。Ashanti的免疫系统逐渐变强，过上正常孩子的生活。这一神奇疗效催生了上世纪90年代的基因治疗热潮：1989年FDA批准的基因治疗临床试验是0个，1999年时这个数字是91个。站在这股基因治疗热潮头的是宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所。1993年，宾大聘用了年仅38岁的James Wilson领导，专门建立这个致力于探索基因治疗的这个中心，目的就是在席卷学术界的基因治疗军备竞赛中抢得先机。加入宾大前，Wilson设计并领导了一个划时代的基因治疗：针对一位家族性高胆固醇血症患者，外科医生切除患者部分肝脏后，Wilson用病毒载体改造这些肝脏细胞的基因组，再将改造好的细胞注射回患者的肝脏。这种基因治疗让患者的胆固醇LDL下降了23%。无论是Ashanti的奇迹还是Wilson做的肝脏细胞基因治疗，都需要将人体细胞取出，在体外用病毒完成基因改造。进入宾大后，Wilson希望找到可以直接输入人体改造基因的病毒，把取出细胞、回输细胞这些繁琐步骤统统踢出基因治疗。借着基因治疗的热潮，Wilson领导的人类基因治疗研究所员工一度超过200人，他们找到了似乎可以直接输入人体的基因治疗载体——腺病毒。这类病毒感染人体后症状轻微，很多时候像普通感冒，却能有效把外源基因递送到人体细胞里。 Wilson还找到了多个他想要用基因治疗攻克的疾病，其中之一是一种名为鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症（OTCD）的先天性遗传代谢病。 OTCD患者代谢蛋白质的尿素循环有障碍，这种病非常致命，只有一半患者能活到5岁。Wilson带领团队设计了一种让腺病毒把正常的鸟氨酸氨甲酰基转移酶基因递送到肝脏的基因治疗。到1999年9月13日，他们的OTCD基因治疗临床试验已经开展两年，并在验证安全性的初步试验中为参与的最后一位患者完成注射，一切都很顺利，似乎下一个飞跃即将到来。 02 让一切戛然而止的灾难但就在第二天，9月14日——Ashanti接受基因治疗的9周年，一通电话开启了彻底改变Wilson和基因治疗命运的72小时。合作者告诉他，前一天接受基因治疗注射的那最后一位受试者，18岁的高中毕业生Jesse Gelsinger发烧了。这并有让任何人感到担忧，此前接受注射的17名受试者也都有过类似的流感症状。第二天，合作者告诉Wilson，血检显示Jesse体内的凝血因子飙升，这意味着他体内出现了严重的炎症，也预示这次的副作用和此前17名受试者的情况大为不同。接下来两天，Wilson不断通过电话听到Jesse情况越来越糟的报告，9月17日，最后的消息传来：Jesse已经没有恢复的希望。通知Wilson后不久，临床试验的研究员征得Jesse父母同意，撤除了Jesse的生命辅助支持。 Jesse的悲剧完全超出了Wilson以及他的团队意料。而Jesse Gelsinger也成了标志基因治疗分水岭的名词。 Wilson安抚处于震惊中的团队，鼓励大家找出问题所在，但很快，Wilson以及整个人类基因治疗研究所本身成了被研究——或者说被调查的对象。在Jesse去世之前，Wilson团队已将他的恶化病情报告给了FDA。 9月17日Jesse去世之后，实验团队立即暂停相关临床试验并上报FDA和NIH。据当年9月28日《华盛顿邮报》报道，宾大在9月27日对外披露了这一消息。《华盛顿邮报》1999年9月28日的报道宾大展开调查试图弄清楚真相，寻找每一处违规。但显然，外界并不信任宾大的自查。FDA展开了独立的调查，NIH甚至美国国会都开始审视Wilson的研究以及基因治疗的风险，媒体则关注着每一个细节。宾大1999年10月5日的一份公开说明 03 一夜之间，基因治疗从云巅跌落 Jesse Gelsinger去世前，大众普遍相信基因治疗将成为新世纪医药领域的重要支柱；可这位18岁的年轻人去世后，人们开始谈基因治疗色变。对Wilson以及整个基因治疗领域，Jesse去世只是一系列打击的开始，后续FDA等机构发出的调查报告指出Gelsinger的试验存在种种问题，漫长的调查后又开启了更漫长的诉讼。华尔街投资人不敢再投资基因治疗，学术机构也不愿继续在相关领域投入经费，甚至连科学家们自己都不愿意提基因治疗了。 FDA的介入，使得这起事件成为最充分调查的临床试验受试者死亡事件之一，Jesse去世的整个过程被还原，但并不代表一切都有定论。首先是Jesse是否应该参加OTCD基因治疗的试验，如此前卫和高危的治疗对这个孩子的疾病，风险收益是否合理？不同于多数OTCD患者，Jesse由于细胞镶嵌现象，还有部分肝脏细胞能分泌鸟氨酸氨甲酰基转移酶，病症较轻，通过控制饮食中的蛋白质摄入这种传统疗法，他顺利成长到了18岁。站在事后诸葛的角度，我们很容易质疑这样一位没有生命危险的患者是否应该尝试安全性验证尚不完善的基因治疗。但另一方面，Jesse的症状较轻只是针对OTCD这种多数患者活不过5岁的疾病而言。就在1998年12月，Jesse父亲回到家中时发现儿子呕吐不停，这年圣诞假期Jesse是在不断进出医院的过程中度过的。期间医生甚至为了让他的身体恢复平衡，诱导让他昏迷了两天。 1999年1月重新清醒过来后，Jesse更清楚自己疾病的严重性，因此在咨询医生后报名参加了基因治疗的临床试验。那年刚过18岁生日的他还曾宽慰父亲：最糟的情况是我死了，但这或许能让医生们了解如何救其他孩子。 Wilson与宾大展开的这项临床试验是否在一开始就应该以病情不够严重为由而拒绝Jesse？还是考虑到病情的发展，治疗对于Jesse同样有重要意义？或许在这个案例中，拒绝与接受都有其合理之处。但抛开仍有争议的入组争议，更大的问题是Jesse应该在9月13日那一天接受基因治疗的注射吗？这是原计划18人临床试验中的最后一次试验，意味着将使用整个试验的最高剂量。根据试验方案，受试者体内腺病毒中和抗体滴度必须低于1280。滴度过高意味着可能不久前感染过，接触基因治疗引入的大量腺病毒会有产生严重免疫反应的风险。 Jesse体内的抗体滴度刚好是1280。等于1280而不是低于1280，按规定，他应该被排除。此外，根据试验方案，受试者血氨水平必须低于70微摩尔/升的上限。而Jesse在接受注射前3天与前1天的血氨分别是114和91微摩尔/升，都超出了上限。按规定，他那天本不该被注射药物。之前的17名受试者里有两名出现3级肝脏毒性，虽然后来都恢复了，但按试验规划，出现任何3级肝脏毒性，试验必须暂停。如果OTCD试验完全按照流程走，此时试验应该处于暂停调查状态，Jesse依然不该被用药。可是在Jesse之前，一名女患者接受了和Jesse相同剂量的治疗，没出现问题，似乎又显示试验“违规”不是大问题。但是Jesse在那位女患者后接受治疗本身，也是违规的。由于OTCD患者中男性普遍病情更重，试验规定所有剂量不仅必须从女性受试者开始测试，而且第一位男性受试者接受注射前至少要有两名女性受试者安全注射过该剂量。Jesse是第二位注射该剂量的患者，偏离了规定。还有后来让Jesse父母与Wilson反目的知情同意问题，研究人员没有向Jesse等受试者披露类似的基因治疗在实验猴中引起了并发症，甚至有两只实验猴死了。不过两只死亡的实验猴注射的是另一种基因治疗，有一只实验猴确实在注射了OTCD试验里的基因治疗后出现疾病，不过症状轻微。而这三只猴子注射的剂量是Jesse使用剂量的17倍以上，研究人员从始至终都不认为这些对试验有参考意义。毫无疑问，调查人员在Jesse的试验里找到了很多偏离既定方案、有违规定的错误，每一个错误如果能得到重视，似乎都能阻止Jesse接受那致命的腺病毒注射。但所有这些被忽视的错误、偏离试验计划的瑕疵，又都不足以预测Jesse的悲剧。例如，中和抗体滴度对应的是获得性免疫。过去Wilson最担心的也是T细胞这些获得性免疫细胞被腺病毒异常激活，专门要求团队改造出不会刺激T细胞的腺病毒载体用于基因治疗。可是Jesse在注射腺病毒后不到4天就去世了，速度之快根本就不是获得性免疫导致，是刺激了先天免疫。而腺病毒的这种作用，当时完全未知。要求Wilson与OTCD试验团队预感到当时整个基因治疗领域都不知道的腺病毒载体风险，多少有点强人所难。但那一个个被忽视、被跳过的试验规范本身，都是我们面对一个安全性有较多未知的疗法时一道道额外的保险。它们可能不是直接预防后来Jesse身上发生的严重免疫反应副作用，却能让试验的每一步走得更小一点，避免一步踏入深渊。可是在当时的基因治疗热潮里，这一步终究踏空了。 04 基因治疗与Wilson的涅槃 2000年1月，FDA第一张罚单来了：中止宾大人类基因治疗中心的所有临床试验。 2002年4月，处于风暴中心的Wilson卸下人类基因治疗中心主任一职，不久，整个中心被解散。 2005年，FDA与美国司法部完成针对Jesse Gelsinger死亡一事的调查：宾大及其合作方美国国家儿童医院分别向政府支付50万美元的罚金达成和解，Wilson被禁止参与临床研究5年。如此重罚本应终结一位科学家的职业生涯，但Wilson有着惊人的韧性。人类基因治疗中心成了历史，他退回到普通宾大教授的身份，领导一个大幅缩小的实验室；临床研究不可能再做了，他就转而专注于基因治疗的基础研究。当然，Wilson也遇到了特殊的机遇，他在密歇根大学读博时的导师山田忠孝彼时刚离开学术圈成为制药巨头GSK的研发主管。Jesse去世后，山田忠孝鼓励Wilson寻找问题的根源，还促成GSK为Wilson提供长达9年、总额2940万美元的研究经费。这笔钱成了此后多年Wilson实验室的救命钱。山田忠孝和夫人Leslie对生物医药行业有很多支持，包括捐赠密歇根大学全球健康公平中心先后2000万美元。图源：密歇根大学全球健康公平中心退回到基因治疗的基础研究后，Wilson又展现出了惊人的决绝：此前一直研发腺病毒载体的他意识到这种病毒可能激发严重的免疫反应后彻底转向，寻找更安全的病毒载体。其实，此前包括Wilson实验室在内的一些基因治疗科学家也接触过一类腺病毒的潜在替身：腺相关病毒（AAV）。虽然名字上似乎是亲戚，但这类病毒和腺病毒实际上毫无关联，只是最初是以腺病毒污染物的身份被科学家发现才被安了一个和腺病毒有关的名字。不同于腺病毒，AAV感染人体后根本不致病。这在过去让科学家们都不愿意研究它们——实在看不出研究它们有什么用。可是Jesse去世后，AAV的“低存在感”在Wilson看来成了基因治疗避免免疫副作用的希望。可是当时人们只发现了6种AAV，向人体细胞递送基因的效率远远低于腺病毒。于是，Wilson实验室开始寻找新的腺病毒。 2001年，Wilson实验室的高光坪博士成功开发了一种从猴子组织中“钓取”全长病毒基因的方法。这不仅成了处于事业绝对低谷的Wilson的转折点，也为整个陷入沉寂的基因治疗领域开启了新篇章。凭借着新技术，Wilson实验室很快找到了100多种全新的AAV病毒。 2002年8月，Wilson实验室发表了新发现的AAV7和AAV8病毒，比过去的AAV病毒递送基因效率高10-100倍。2003年，高光坪博士又发现了AAV9，那是一种递送效率更高的病毒。根据协议，Wilson实验室发现的这些AAV病毒，知识产权都属于GSK。但Wilson与GSK磋商，说服后者同意Wilson实验室将新发现的AAV病毒送给其它实验室研究。接下来的几年医药界对基因治疗依然讳莫如深，对于华尔街的投资人来说，光看腺相关病毒这个名字都会自动联想到Jesse Gelsinger悲剧背后的腺病毒，更没有兴趣来凑热闹，甚至就连“供养”Wilson实验室的GSK，起初反对Wilson实验室免费分享AAV病毒，除了有商业考虑，也是担心万一有实验室搞出另一起基因治疗事故，会连累自己的名声。 Wilson后来创立了基因治疗公司GEMMABio，图为该公司高管团队。来源：GEMMABio 但就在这种阴影下，Wilson实验室成了各种新AAV病毒的物流中心，很多实验室从那里拿到AAV载体后做出了更多重要发现，例如，美国国家儿童医院的研究人员发现AAV9可以穿过血脑屏障，有潜力用于中枢神经系统疾病。基因治疗的涅槃已经暗暗打下基础。 05 基因治疗：远未结束的故事 2013年，美国国家儿童医院使用AAV9载体治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因治疗，授权给了一家成立仅一年的生物技术公司AveXis。 SMA是运动神经元生存蛋白（SMN）存在基因突变，患者无法产生足够的SMN蛋白，使得神经信号传递受到阻碍，造成运动神经元退化、肌肉萎缩。每一万名新生儿里会有一例SMA，严重的患者往往在4岁前就因肌肉萎缩导致的呼吸衰竭去世。国家儿童医院研发的SMA基因治疗就是利用了AAV9可以透过血脑屏障，将一个功能正常的SMN1基因送入运动神经元，让细胞能制造正常的SMN蛋白。 2014年，Avexis启动SMA基因治疗的1期临床试验，2017年发表的论文显示15名患有SMA的婴幼儿跟踪到20个月时，全部存活，可以自主呼吸，不少还能爬能动能说话。而在过去，这个患者群体两年存活率仅有8%，即使那些活着的幸运儿一般也需要用呼吸机维持生命。 2018年，制药巨头诺华以87亿美元巨资收购Avexis，以此为基础建立诺华基因治疗部门。2019年，FDA批准其以AAV9为载体的SMA基因治疗Zolgensma（诺健生）上市。AAV9正是高光坪16年前发现的（他1982年毕业于四川大学华西药学院，目前是美国麻省大学医学院教授）。高光坪发现的AAV9，是基因治疗关键进展之一。来源：高光坪实验室网页如今，FDA已经批准11个体内基因治疗，多数都采用AAV载体。全球则有数百个AAV基因治疗的临床试验处于活跃状态，这还不算研究者发起的临床研究（IIT）这些不以注册药品为目的的试验。当然，基因治疗在Jesse Gelsinger事件后的涅槃，不仅仅是Wilson个人的东山再起。FDA和NIH发现在Jesse去世之前的七年里，691名基因治疗试验志愿者在用药后死亡或患病，只有39起事件按规定及时上报。如果没有Jesse Gelsinger事件引发的对基因治疗的深度审查，这一切能随着基因治疗的发展自然改善吗？非常可疑。所幸的是通过调查意识到问题所在的FDA与NIH加强了对试验的监管，增加了检查次数，并建立了一套新的严重副作用报告系统。宾大则加强了对负责审核试验的机构审查委员会（IRB）的监管、禁止研究人员在试验中拥有经济利益，以更好保护参加临床试验的志愿者们。这些制度层面的改良，都和更安全的AAV载体一样，尽量避免下一个Jesse Gelsinger悲剧的出现。但还必须注意剂量等关键问题。即便是相对安全的AAV基因治疗，在多个基因治疗的临床试验、上市后使用跟踪里都发现在基因治疗所需高剂量下可以引发强烈的免疫反应，导致肝损伤等严重副作用，甚至致死。以史为鉴，推动基因治疗的进一步发展，依靠的绝不是盲目开展试验，激进地认为任何患者都能用基因治疗，而是要诚实面对这种前沿疗法的安全性挑战，尤其是要公开透明地及时分析每一次失败。参考文献： [1] https://www.cc.nih.gov/news/2016/apr/first-gene-therapy [2] https://www.wired.com/2013/08/the-fall-and-rise-of-gene-therapy-2/ [3] https://cen.acs.org/business/The-redemption-of-James-Wilson-gene-therapy-pioneer/97/i36 [4] https://www.sciencehistory.org/stories/magazine/the-death-of-jesse-gelsinger-20-years-later/ 亲爱的读者们，不星标《知识分子》公众号，会错过每日科学新知！星标《知识分子》，紧跟前沿科学，一起探索科学的奥秘吧！请戳上图卡片添加星标关注《知识分子》视频号 get更多有趣、有料的科普内容

基因疗法临床研究

2026-08-12

·有驾

诺华的交易逻辑：它买的不是“未来”，而是增长系统中的缺口

以下分析仅从专利角度观察，不替代市场、产品、财务和组织判断，也不构成投资建议；它提供的是新闻、融资和财报之外的一个补充视角。 ——从AAA、The Medicines Company到Avidity，拆解大型药企如何配置外部创新研究大型药企的交易，很容易得到一个过于简单的解释：Biotech负责创新，Big Pharma负责买入和商业化。因为大型药企内部研发无法覆盖所有前沿方向，所以只能通过并购和License-in补充管线。这个解释没有错，却没有回答最重要的问题：全球每天都有大量创新药项目寻找合作，诺华为什么偏偏买这些？过去两年，诺华完成或宣布了30多项战略交易；在其30多项潜在高价值管线资产中，有10多项来自许可或收购。更值得注意的是，这些交易并不存在一种统一形态：有些是接近上市的后期产品，有些是Ⅰ、Ⅱ期项目，有些则是尚未充分临床验证的技术平台。因此，简单说“诺华喜欢买平台而不是买产品”并不准确。诺华公开披露的研发管理逻辑是，外部引进的产品和化合物，与内部发现的药物采用相同的评价标准。换句话说，在诺华的资源配置体系中，一个项目来自自己实验室还是外部Biotech，并不是最重要的判断标准。（图源于网络）真正的问题是：这个外部资产进入诺华以后，能不能填补增长系统中的关键缺口，并借助诺华已有能力获得比留在原公司更大的价值？理解这一点，才能真正理解诺华的BD。诺华不是寻找“最好的项目”，而是寻找“最适合自己的项目” 完成Sandoz分拆之后，诺华已经把公司边界压缩到四个核心治疗领域：心血管、肾脏及代谢，免疫，神经科学和肿瘤。这一步对理解它后来的交易非常重要。因为一旦企业明确“自己不做什么”，BD部门面对全球创新项目时，就不再是开放式寻找机会，而是在一张已经确定的战略地图中寻找缺失资产。过去几年诺华的重要交易几乎都可以重新放回这四个治疗领域，而不是随机散布在所有热门疾病和技术中。 2019年收购The Medicines Company就是一个典型案例。诺华支付97亿美元，核心目标是获得inclisiran，也就是后来上市的Leqvio。交易发生时，inclisiran已经完成三项Ⅲ期研究，涉及超过3600名高风险患者。但诺华购买它，不只是因为临床数据不错。心血管本来就是诺华长期经营的核心领域。Entresto已经帮助公司建立全球心血管临床、医学、准入和商业化体系，inclisiran进入以后，可以直接利用这套基础设施。 (图源于网络) 2023年收购Chinook也是如此。Chinook的核心资产集中在IgA肾病，其中atrasentan和zigakibart已经进入后期开发。诺华支付32亿美元初始对价，并设置最高3亿美元或有价值权，并不是为了突然进入一个陌生市场，而是在已经确定的肾脏业务中增加新的疾病支点。 Avidity的案例更加能够说明问题。诺华2025年宣布、2026年完成对Avidity Biosciences的收购，交易价值约120亿美元，核心是三项神经肌肉疾病后期项目以及抗体寡核苷酸偶联物（AOC）平台。值得注意的是，Avidity原有的部分早期精准心血管项目在交易完成前被分拆进入一家新公司，并没有随着Avidity主体一起进入诺华。这个细节很重要。如果诺华只是为了购买一个先进的RNA平台，它完全可以把整家公司连同所有项目一起收入囊中。但它最终选择的是与神经科学战略、神经肌肉疾病经验和现有商业体系更加匹配的资产。 (图源于网络) 所以，诺华交易的第一条规则其实非常简单：项目本身足够优秀只是入场券，它还必须能够嵌入诺华已经选择的战场。这也是聚焦战略与BD之间真正的关系。没有清晰的企业边界，BD很容易变成“看到好东西就买”；只有先知道自己要成为一家什么公司，才知道哪些好东西应该放弃。后期资产为什么那么贵？因为大型药企实际上是在购买时间创新药行业存在一个天然矛盾：产品生命周期相对确定，研发周期却高度不确定。一款重磅药的专利何时到期，大致可以提前很多年判断；竞争产品什么时候上市，也可以逐渐看清。但内部研发项目什么时候成功，却无法按照财务计划准时交付。从靶点发现到上市通常需要多年时间，中间任何一次临床失败，都可能让原来的产品接力计划出现巨大缺口。因此，大型药企收购后期资产，很多时候并不只是购买一个药，而是在购买已经被压缩的研发时间。 The Medicines Company是最典型的案例。2019年诺华决定支付97亿美元时，inclisiran已经完成关键Ⅲ期研究。与收购一个临床前RNA平台相比，这笔交易价格当然昂贵，但诺华获得的是一项距离商业化已经非常接近的资产。这意味着它不需要再等待十年。 Chinook和Anthos体现的也是类似逻辑。前者拥有已经进入Ⅲ期的IgA肾病项目；后者的核心资产abelacimab在诺华2025年收购时也已经处于Ⅲ期。诺华为Anthos支付9.25亿美元首付款，并设置最高21.5亿美元的后续里程碑付款。为什么大型药企愿意为后期资产支付如此高的价格？因为它购买的不只是成功概率，还包括时间确定性。这一点对今天的诺华尤其重要。随着Entresto等成熟产品遭遇仿制药竞争，旧收入的下降并不会等待诺华内部管线慢慢成熟。在这种情况下，一项能够在三年内上市的Ⅲ期资产，与一项可能十年后才有结果的临床前项目，对诺华的价值完全不同。所以，大药企BD有一个很容易被忽视的功能：用资本购买时间，把不可预测的内部研发周期，与相对可预测的产品衰退周期重新接起来。这也是为什么已经高度去风险的后期创新资产，会成为全球大型药企争夺最激烈、估值最高的一类资产。 AAA→Endocyte→Mariana：一个真正的平台究竟是怎样“买”出来的？诺华最值得研究的交易案例，并不是某一次百亿美元收购，而是它如何用连续交易建立放射性配体疗法（RLT）平台。（图源于网络） 2017年，诺华以约39亿美元收购Advanced Accelerator Applications。AAA带来的不仅是已经在欧洲获批的Lutathera，还包括放射性药物研发、生产和商业化能力。诺华第一次获得了系统进入RLT领域的入口。但AAA并没有自动让诺华拥有今天的RLT版图。Lutathera主要用于神经内分泌肿瘤，患者市场相对有限。如果RLT一直停留在这一领域，它很可能只是诺华肿瘤业务中的一个特色产品，而不是未来增长平台。真正改变这一平台商业空间的是2018年，诺华以21亿美元收购Endocyte，获得177Lu-PSMA-617。这个项目后来成为Pluvicto，把诺华的RLT能力带入患者数量更大的前列腺癌市场。到了2024年，诺华又以10亿美元首付款、最高7.5亿美元里程碑付款收购Mariana Oncology。此时，诺华已经不缺RLT的商业化产品。它真正需要的是下一代靶点、新的放射性同位素、早期研发人才和临床供应能力。Mariana恰好补上了这一层。把三笔交易放在一起，逻辑就变得非常清楚： AAA解决的是“能不能进入”；Endocyte解决的是“能不能进入大市场”；Mariana解决的是“能不能持续产生下一代产品”。与此同时，诺华自己还在建设生产基地、同位素供应、物流配送和医院治疗网络。到2025年第三季度，其RLT平台已经拥有16项临床项目和22项临床前项目，覆盖不同靶点、癌种、同位素和联合治疗方向。这说明所谓“收购一个技术平台”，本身就是一个容易误导的概念。一笔交易可以买到平台的入口，但真正的平台，是通过连续交易、内部研发、制造投资和商业化实践共同建出来的。诺华并不是在2017年花39亿美元“买到了RLT平台”。它先买到进入这个行业的门票，然后根据平台发展过程中暴露出的新缺口，继续买入旗舰产品和下一代技术。交易本身形成了一条能力建设路径。同样花几十亿美元买技术，为什么RLT形成了体系，基因治疗暂时没有？这个问题比“诺华是否喜欢平台”更值得研究。 2018年，诺华以87亿美元收购AveXis。核心资产AVXS-101后来成为Zolgensma，并成为基因治疗领域的标志性产品。诺华当时明确希望通过这笔交易加强神经科学业务，同时建立AAV基因治疗能力。从单品看，这笔交易并不能简单定义为失败。Zolgensma证明了基因替代治疗能够产生巨大的临床和商业价值，也帮助诺华建立了罕见神经肌肉疾病的研发和制造能力。但与RLT相比，一个明显差异是：AveXis之后，诺华并没有迅速复制出一系列像Lutathera—Pluvicto这样相互接力的大型商业产品。为什么？问题可能不在于诺华“不会运营平台”，而在于不同技术本身具有完全不同的平台经济性。 RLT具有较强的模块化特征。企业可以更换靶向配体、更换肿瘤靶点、更换放射性同位素，再把这些组合应用于不同癌种。虽然每个项目仍需独立验证，但研发、生产、同位素供应和医院治疗网络可以在一定程度上复用。基因治疗则不同。每一种疾病背后的致病基因、目标组织、载体选择、给药方式、免疫反应和长期安全性都可能不同。一个AAV产品在SMA上的成功，并不能简单复制到另一种遗传病。因此，平台能否成立，不能只看技术是否先进，也不能看收购标的是不是一家“平台公司”。真正的问题是：第一款产品成功以后，第二款、第三款产品的开发成本和失败风险能不能下降？如果能够下降，平台就开始产生经济价值；如果每开发一个新产品仍然近似重新开始，那么企业拥有的更多是一项通用技术能力，而不是能够持续复制产品的平台。这也是RLT与基因治疗目前在诺华内部呈现出不同结果的重要原因。真正的平台，不是能够做很多项目，而是前一个项目的成功能够提高后一个项目的成功效率。这是评价所谓“平台型Biotech”时一个非常重要、也经常被忽略的标准。从单品到“产品+平台”：诺华现在更喜欢什么样的资产？如果把The Medicines Company和Avidity放在一起，会看到诺华交易偏好的进一步变化。 The Medicines Company接近一种典型的后期单品交易：核心价值高度集中于inclisiran，97亿美元对价换取的是一个已经完成关键Ⅲ期开发、接近商业化的大型心血管资产。 Avidity则不同。诺华约120亿美元获得的不只是三个后期神经肌肉疾病项目，还包括能够把抗体的组织选择性与寡核苷酸药物结合的AOC平台。这种资产同时拥有两个时间维度。三个后期项目提供近期价值。如果临床和监管顺利，它们有机会在2030年前形成产品收入，帮助诺华完成下一阶段产品接力。AOC平台和早期管线则提供长期期权。如果这一递送方式能够在更多神经肌肉疾病中重复成功，交易价值就不再局限于三个现有项目。这类资产实际上介于“买药”和“买平台”之间。可以把它理解成：带着现金流时间表的平台。纯后期单品的优势是确定性高，但产品生命周期结束以后，交易价值也基本耗尽；纯早期平台拥有巨大想象空间，却可能多年无法形成收入。而“后期产品+可扩展平台”的组合，可以同时提供近期收入可见性和远期增长期权。当然，这也是最昂贵的一类资产。Avidity约120亿美元的交易意味着，诺华必须同时证明两件事情：后期项目能够成功商业化，AOC平台还能够继续产生新的高价值产品。它买到了两层增长，也承担了两层兑现压力。价格怎么定？资产成熟度决定风险如何在买卖双方之间分配研究药企交易，不能只看Headline Value，也就是新闻标题中的“交易总金额”。真正重要的是：多少钱现在支付，多少钱以后支付，以及什么条件触发后续付款。资产成熟度不同，交易双方承担风险的方式也完全不同。 The Medicines Company交易时，inclisiran已经完成关键Ⅲ期研究，因此诺华愿意支付约97亿美元现金收购整个公司。Avidity拥有三个后期项目，也获得了约120亿美元的整体估值。这类资产的科学风险已经明显下降，卖方自然要求买方支付更多确定性对价。但早期项目不同。诺华收购Regulus时，支付约8亿美元现金，另外最高约9亿美元取决于后续监管里程碑；收购Mariana则采用10亿美元首付款加最高7.5亿美元里程碑的结构；Chinook除32亿美元初始对价外，也设置了最高3亿美元、与特定监管结果挂钩的或有价值权。这背后其实是一条非常清晰的交易规律：资产越成熟，价格中的“确定性付款”越高；资产越早期，越需要通过里程碑、选择权和或有支付，把未来的不确定性留到未来定价。所以，交易结构本质上也是一种风险定价。卖方希望把未来成功的想象尽可能提前折现，买方则希望只有在技术真正完成去风险以后，才支付相应价格。双方谈判的核心，不只是“这个项目值多少钱”，而是：今天已经被证明的价值有多少，未来尚未被证明的价值又应该由谁承担风险。这比单纯讨论某笔交易“贵不贵”更加重要。 BD的最高能力不是发现项目，而是资本配置对于诺华这种规模的企业而言，项目来源并不稀缺。真正稀缺的是资本、临床资源、制造能力和管理层注意力。因此，一个外部项目进入诺华，并不是在和“什么都不做”竞争。它至少要同时和四类机会竞争：内部研发项目、其他外部交易、生产与商业能力投资，以及把资本返还股东。这意味着，大型药企的BD决策，本质上并不是“这个项目是不是一个好项目”，而是：在所有可以使用这笔钱的地方，它是不是当前最值得投资的那个项目？这就是机会成本。诺华每年投入巨额研发资金，同时还需要持续进行并购、License-in、制造基地建设以及股东回报。在这样的资本体系中，一笔100亿美元的收购意味着企业主动放弃了大量其他可能的投资机会。因此，真正优秀的BD团队最重要的能力，不一定是发现别人还没有发现的明星项目。更难的是持续拒绝那些“看起来不错，但没有好到值得占用资本”的项目。这也是为什么诺华强调外部资产与内部资产使用相同评价标准。一个License-in项目不是因为外部市场有人竞价就应该提高内部估值，一个已经投入数亿美元的内部项目，也不能因为沉没成本而获得继续投资的特权。它们最终都应该回答同一个问题：如果今天重新分配这笔资本，这仍然是最好的选择吗？到了这一层，BD已经不再只是商务拓展。它实际上成为公司资本配置体系的一部分。结语诺华的交易逻辑，很难用“买产品”或者“买平台”简单概括。它购买过接近上市的单品，也购买过尚未完全验证的技术平台；既愿意一次支付近百亿美元换取高度去风险的后期资产，也会通过里程碑、许可和选择权控制早期技术风险。真正把这些交易连接起来的，是它们在诺华增长系统中的位置。有些交易购买时间，解决产品接力问题；有些交易打开新的技术入口；有些把技术平台推向更大的市场；还有一些负责补充下一代产品和研发纵深。 AAA、Endocyte和Mariana的连续交易尤其说明，真正成熟的BD不是“一次押中一个好项目”，而是企业能够知道一个增长系统发展到下一阶段以后，还缺什么能力。因此，大型药企的BD最终不是一个“寻找好药”的部门。它实际上承担着一个更重要的任务：在有限的资本和有限的时间里，决定哪些外部创新值得成为公司未来的一部分。顶级药企真正的交易能力，不是比别人更会买，而是比别人更清楚什么值得买、什么时候买，以及什么价格下应该放弃。从专利看药企，从管线看能力，从交易看价值。老贾专利烩专注于生物医药领域，持续研究药企的管线布局、专利资产和项目需求，并同步从高校、医院和科研团队中发现具有产业潜力的项目。本文仅用于产业与医药资产研究，不构成投资或交易建议。关注“老贾专利烩”，私信我了解更多医药解说。（注：部分内容由AI辅助整理）

2026-08-12

·PRNewswire

REGENXBIO Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Operational Highlights

RGX-202 BLA submission for Duchenne muscular dystrophy on track for Q3 2026 initiation, with potential accelerated approval in 2H 2027 Long-term surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) data highlight durable safety and efficacy profile ahead of key catalyst Topline data from pivotal subretinal wet AMD studies, ATMOSPHERE ® and ASCENT ®**, expected in Q4 2026 Phase IIb/III NAAVIGATE trial for diabetic retinopathy ongoing Reaffirmed path forward for RGX-121 for Hunter syndrome with FDA during productive July Type A meeting; resubmission on track for Q3 2026 Over $200 million new capital in July 2026 extends cash runway into Q4 2027 Pro forma ending Q2 2026 cash, cash equivalents and marketable securities in excess of $310 million Webcast today at 8:00 a.m. ET ROCKVILLE, Md., Aug. 6, 2026 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today reported financial results and operational highlights for the second quarter ended June 30, 2026. "Our second quarter was defined by strong clinical execution across our pipeline: the Phase III AFFINITY DUCHENNE® trial met its primary endpoint, we dosed the first participant in the NAAVIGATE study in diabetic retinopathy, and the FDA reaffirmed the path forward for RGX-121," said Curran Simpson, President and Chief Executive Officer of REGENXBIO. "With this progress and our strong cash runway, we are well positioned to deliver against multiple near-term, high-value catalysts, including the initiation of the RGX-202 BLA this quarter and wet AMD pivotal data in the coming months, as we advance potentially transformative gene therapies to patients." Corporate Updates REGENXBIO received over $200 million in July 2026, including a $100 million milestone payment from AbbVie for the dosing of the first patient in the Phase IIb/III NAAVIGATE study for diabetic retinopathy and approximately $108 million in net proceeds from an underwritten public offering. In addition to extending the company's expected cash runway into Q4 2027, proceeds will support the initiation of the planned AFFINITY® RISE ex-U.S. randomized-controlled trial in 1H 2027 to support global regulatory submissions for RGX-202. PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES Neuromuscular Disease: RGX-202 is a potential best-in-class gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). RGX-202 is designed to address the underlying cause of Duchenne by enabling targeted expression of a novel microdystrophin that is closest to naturally occurring dystrophin. The differentiated therapeutic approach behind RGX-202 includes a novel construct, with the C-Terminal domain, a proactive immune suppression regimen, and a suspension-based manufacturing process that delivers industry-leading product purity levels. RGX-202 is designed for improved muscle function, durability and positive safety outcomes and is being evaluated in the Phase I/II/III AFFINITY DUCHENNE® trial and confirmatory trial in ambulatory patients aged 1+. The confirmatory study of RGX-202 completed enrollment in June 2026 ahead of schedule due to strong patient demand and robust investigator interest. In topline pivotal data, the Phase III AFFINITY DUCHENNE® trial met its primary endpoint with high statistical significance (p<0.0001). RGX-202 was well-tolerated and continued to demonstrate a favorable interim safety profile and demonstrated statistically significant correlation between RGX-202 microdystrophin expression level and functional improvement at one year (NSAA, n=9). REGENXBIO continues to manufacture intended commercial supply of RGX-202 at its in-house Manufacturing Innovation Center. REGENXBIO expects to initiate AFFINITY® RISE, a new, ex-U.S. randomized, placebo-controlled study to support RGX-202 global regulatory submissions, in 1H 2027. The Company is on track to initiate a BLA submission in Q3 2026 under the accelerated approval pathway, supporting potential approval in 2H 2027. Retinal Disease: Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314), developed in collaboration with AbbVie, is potentially the first-in-class gene therapy treatment for wet age-related macular degeneration (wet AMD) and diabetic retinopathy (DR). Sura-vec for the Treatment of Wet AMD (Subretinal Delivery) REGENXBIO expects to announce topline data with AbbVie from the ATMOSPHERE® and ASCENT® pivotal trials of sura-vec using subretinal delivery in Q4 2026. Global regulatory submissions are expected in 2027. Long-term follow-up data from the Phase I/IIa trial of sura-vec, presented at the ASRS 44th Annual Meeting in July 2026, showed stable to improved visual acuity and meaningful reductions in anti-VEGF treatment burden through five years at doses similar to those used in the pivotal trials, with the exception of one participant in Cohort 4 with polypoidal choroidal vasculopathy refractory to anti-VEGF therapy. Sura-vec for the Treatment of DR (Suprachoroidal Delivery) In June 2026, REGENXBIO announced the first patient had been dosed in the Phase IIb/III NAAVIGATE study. The associated $100 million milestone payment from AbbVie was received in July 2026. NAAVIGATE is a Phase IIb/III multicenter, randomized, masked, sham-controlled study enrolling subjects with non-proliferative DR (NPDR) without center-involved diabetic macular edema (CI-DME) to evaluate the safety and efficacy of a one-time, in-office administration of sura-vec. Long-term follow-up data from the ALTITUDE® trial, also presented at ASRS in July 2026, showed a durable safety and efficacy profile through 2.5 years at the dose being evaluated in NAAVIGATE with short-course prophylactic topical steroids. Neurodegenerative Disease: NAVSUNLI™ (clemidsogene lanparvovec, RGX-121) is a potential first-in-class treatment for MPS II, also known as Hunter syndrome, being developed and potentially commercialized in partnership with Nippon Shinyaku. REGENXBIO and the FDA held a positive Type A meeting in July 2026. In the meeting, the FDA reaffirmed that no additional studies of RGX-121 are required for the BLA resubmission. REGENXBIO plans to resubmit the BLA in Q3 2026. The resubmission will include longer-term efficacy and safety data, including participant imaging that has been submitted to FDA and continues to be collected and analyzed as part of ongoing RGX-121 safety monitoring. A post-approval confirmatory study will be discussed as part of BLA review. FINANCIAL RESULTS Cash Position: Cash, cash equivalents and marketable securities were $105.5 million as of June 30, 2026, compared to $240.9 million as of December 31, 2025. The decrease was primarily driven by cash used to fund operating activities during the first half of 2026. In July 2026, REGENXBIO received a $100 million milestone payment from AbbVie for the dosing of the first patient in the Phase IIb/III NAAVIGATE study and approximately $108 million estimated net proceeds from an underwritten public offering of common stock and pre-funded warrants. Pro forma cash, cash equivalents and marketable securities as of June 30, 2026 was approximately $313 million, including the impact of the milestone payment and offering proceeds received in July 2026. Revenues: Revenues were $108.0 million for the three months ended June 30, 2026, compared to $21.4 million for the three months ended June 30, 2025. The increase was primarily attributable to the $100.0 million development milestone achieved in the second quarter of 2026 upon dosing the first patient in the NAAVIGATE study. The increase was partially offset by a $16.7 million decrease in ZOLGENSMA® royalty revenues due to the expiration of licensed patents in the U.S. in January 2026. Novartis launched U.S. sales of ITVISMA® in the first quarter of 2026. ITVISMA is now also approved in the UAE, Japan, Qatar and the EU. REGENXBIO is entitled to royalties on certain net sales of ITVISMA in the U.S. and other jurisdictions with patents extending until 2037. Research and Development (R&D) Expenses: R&D expenses were $56.1 million for the three months ended June 30, 2026, compared to $59.5 million for the three months ended June 30, 2025. The decrease was primarily attributable to manufacturing-related expenses and clinical trial expenses for sura-vec and NAVSUNLI pivotal trials. General and Administrative Expenses: General and administrative expenses were $21.6 million for the three months ended June 30, 2026, compared to $19.9 million for the three months ended June 30, 2025. The increase was largely driven by personnel-related costs, commercialization expenses, consulting and other corporate advisory services. Net Income: Net income was $22.7 million, or $0.43 basic and diluted net income per share, for the three months ended June 30, 2026, compared to net loss of $70.9 million, or $1.38 basic and diluted net loss per share, for the three months ended June 30, 2025. FINANCIAL GUIDANCE REGENXBIO expects its balance in cash, cash equivalents and marketable securities of $105.5 million as of June 30, 2026, along with the $100.0 million milestone payment and $107.8 million estimated net offering proceeds received in July 2026, are sufficient to fund operations into Q4 2027. This cash runway guidance is based on the Company's current operational plans and excludes the impact of any material payments that may potentially be received from partners or licensees upon the achievement of development or regulatory milestones, or upon the approval or commercialization of product candidates, and excludes any additional potential dilutive or non-dilutive funding opportunities. CONFERENCE CALL In connection with this announcement, REGENXBIO will host a conference call and webcast at 8:00 a.m. ET today. Listeners can register for the webcast via this link. Analysts wishing to participate in the question and answer session should use this link. A replay of the webcast will be available via the company's investor website approximately two hours after the call's conclusion. Those who plan on participating are advised to join 15 minutes prior to the start time. ABOUT REGENXBIO Inc. REGENXBIO is a biotechnology company on a mission to improve lives through the curative potential of gene therapy. Since its founding in 2009, REGENXBIO has pioneered the field of AAV gene therapy. REGENXBIO is advancing a late-stage pipeline of one-time treatments for rare and retinal diseases, including RGX-202 for the treatment of Duchenne; surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) for the treatment of wet AMD and diabetic retinopathy, in collaboration with AbbVie, and NAVSUNLI™ (clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121) for the treatment of MPS II and RGX-111 for the treatment of MPS I, both in partnership with Nippon Shinyaku. Thousands of patients have been treated with REGENXBIO's AAV platform, including those receiving Novartis' ZOLGENSMA®. REGENXBIO's investigational gene therapies have the potential to change the way healthcare is delivered for millions of people. For more information, please visit . FORWARD-LOOKING STATEMENTS This press release includes "forward-looking statements," within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended, and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. These statements express a belief, expectation or intention and are generally accompanied by words that convey projected future events or outcomes such as "believe," "may," "will," "estimate," "continue," "anticipate," "assume," "design," "intend," "expect," "could," "plan," "potential," "predict," "seek," "should," "would" or by variations of such words or by similar expressions. The forward-looking statements include statements relating to, among other things, REGENXBIO's future operations, clinical trials, costs and cash flow. REGENXBIO has based these forward-looking statements on its current expectations and assumptions and analyses made by REGENXBIO in light of its experience and its perception of historical trends, current conditions and expected future developments, as well as other factors REGENXBIO believes are appropriate under the circumstances. However, whether actual results and developments will conform with REGENXBIO's expectations and predictions is subject to a number of risks and uncertainties, including the timing of enrollment, commencement and completion and the success of clinical trials conducted by REGENXBIO, its licensees and its partners, the timing of commencement and completion and the success of preclinical studies conducted by REGENXBIO and its development partners, the timing or likelihood of payments from AbbVie or Nippon Shinyaku, the monetization of any priority review voucher, the timely development and launch of new products, the ability to obtain and maintain regulatory approval of product candidates, the ability to obtain and maintain intellectual property protection for product candidates and technology, trends and challenges in the business and markets in which REGENXBIO operates, the size and growth of potential markets for product candidates and the ability to serve those markets, the rate and degree of acceptance of product candidates, and other factors, many of which are beyond the control of REGENXBIO. Refer to the "Risk Factors" and "Management's Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations" sections of REGENXBIO's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2025, filed with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) and comparable "risk factors" sections of REGENXBIO's Quarterly Reports on Form 10-Q and other filings, which have been filed with the SEC and are available on the SEC's website at . All of the forward-looking statements made in this press release are expressly qualified by the cautionary statements contained or referred to herein. The actual results or developments anticipated may not be realized or, even if substantially realized, they may not have the expected consequences to or effects on REGENXBIO or its businesses or operations. Such statements are not guarantees of future performance and actual results or developments may differ materially from those projected in the forward-looking statements. Readers are cautioned not to rely too heavily on the forward-looking statements contained in this press release. These forward-looking statements speak only as of the date of this press release. Except as required by law, REGENXBIO does not undertake any obligation, and specifically declines any obligation, to update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise. Zolgensma® and Itvisma® are registered trademarks of Novartis Gene Therapies. All other trademarks referenced herein are registered trademarks of REGENXBIO. CONTACTS: Dana Cormack Corporate Communications [email protected] George E. MacDougall Investor Relations [email protected] SOURCE REGENXBIO Inc. 21% more press release views with Request a Demo

临床3期财报临床结果

100 项与阿哌奥诺基相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11559	阿哌奥诺基	M09AX	DB15528

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
I型脊髓性肌萎缩症	韩国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2021-05-28
脊髓性肌萎缩	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2019-05-24

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	日本	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	澳大利亚	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	比利时	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	加拿大	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	法国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	意大利	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	中国台湾	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	英国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	日本	Novartis Gene Therapies, Inc.	2018-04-02

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04174157 (RESTORE, Pubmed \| Ann Clin Transl Neurol)	N/A	脊髓性肌萎缩	80	Onasemnogene Abeparvovec (Spinal Muscular Atrophy)	餘衊艱餘顧醖網窪襯鬱(選膚廠膚網繭餘築獵糧) = 餘艱艱鏇積淵積餘廠顧艱積窪窪憲鬱餘構遞鑰 (築膚淵齋鏇製廠簾製夢 ) 更多	积极	2026-06-09
NCT02122952 \| NCT03421977 (LT-001, Pubmed \| EClinicalMedicine)	临床1期	脊髓性肌萎缩	13	Onasemnogene abeparvovec	艱鑰淵鏇餘膚願膚鹽糧(築構鹹窪鹽鏇衊顧製淵) = 夢選鑰鹹餘糧積製顧積遞艱膚糧鏇網夢憲遞鏇 (窪糧網淵鹽鬱鹽製餘窪 ) 更多	积极	2026-04-01
NCT05089656 (STEER, MDA2026)	临床3期	脊髓性肌萎缩	445	OAV101 IT	獵範鬱衊網蓋網憲獵鑰(齋夢網鏇遞餘範襯餘範): MD = 1.93 (95.0% CI, -0.25 ~ 4.1) 更多	积极	2026-03-08
NCT05089656 (STEER, MDA2026)	临床3期	脊髓性肌萎缩	445	Risdiplam		积极	2026-03-08
MDA2026	N/A	脊髓性肌萎缩	23	Nusinersen	糧壓觸齋膚壓繭鑰膚窪(蓋壓築製構選製積廠蓋) = 糧繭夢鏇構艱醖蓋憲獵憲衊醖窪獵衊積繭夢築 (夢糧範壓淵醖選願憲淵, 1.75 ~ 6.15)	积极	2026-03-08
RESTORE Registry (MDA2026)	N/A	脊髓性肌萎缩	251	Onasemnogene Abeparvovec	觸膚鬱鬱簾廠夢鑰網獵(選蓋構鏇醖齋廠鑰積艱) = 衊遞製鹹膚夢遞襯鏇齋獵鏇憲顧網鹽鑰觸蓋網 (襯憲淵觸鬱獵遞繭顧夢 ) 更多	积极	2026-03-08
NCT05089656 (STEER, MDA2026)	临床3期	脊髓性肌萎缩	126	OAV101 IT	網遞遞範夢築窪鏇壓夢(製範觸遞窪築膚鹹糧構) = 憲憲鏇餘製遞糧簾築鏇憲膚觸夢鹽觸襯構鹽鬱 (糧鬱積鹹鹹襯範獵艱願, 1.54 ~ 3.27) 更多	积极	2026-03-08
NCT05386680 (STRENGTH, Pubmed \| Nat Med)	临床3期	脊髓性肌萎缩	27	Onasemnogene abeparvovec	齋鬱醖艱淵鹹糧壓淵夢(築壓鹹鏇繭簾積遞餘廠) = 鏇構顧願顧繭膚鹽製顧願積觸鏇網構鏇築製選 (憲製願窪壓築選鬱襯繭 ) 更多	积极	2025-12-08
NCT05386680 (STRENGTH, Company_Website) 人工标引	临床3期	脊髓性肌萎缩	27	OAV101 IT	壓鑰壓膚簾壓鹹構壓製(鬱鑰鹽製蓋衊壓鬱願獵) = 繭餘夢糧鏇願簾願構簾繭廠選築鹹鬱夢顧壓憲 (淵鑰醖觸築簾淵網襯願 ) 更多	积极	2025-03-19
MDA2025	N/A	I型脊髓性肌萎缩症	83	Onasemnogene abeparvovec	觸範獵憲膚遞範窪衊鬱(憲築窪醖遞淵餘襯齋選) = 範築衊鏇鑰遞餘鬱網糧鹹鏇廠齋壓襯鹽衊壓獵 (餘襯願選鏇廠遞襯廠鑰, -2 ~ 7) 更多	积极	2025-03-16
MDA2025	N/A	I型脊髓性肌萎缩症	83	Onasemnogene abeparvovec	遞鑰鹽廠窪夢顧餘獵壓(鑰鬱廠夢齋襯廠鑰蓋餘) = 願網製製網餘鹹鬱選衊艱襯艱衊壓廠願築蓋網 (窪廠遞鬱鹹鏇鹹糧壓齋 )	积极	2025-03-16