更新于:2026-08-17

Eplontersen

依普隆特生钠

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Akcea ttr lrx、AKCEA-TTR-LRx、Eplontersen sodium
+ [6]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
欧盟
2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
冰岛
2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
列支敦士登
2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
挪威
2025-03-10
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变
美国
2023-12-21
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
美国
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
日本
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
阿根廷
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
澳大利亚
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
奥地利
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
比利时
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
巴西
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
加拿大
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
捷克
2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床3期
丹麦
2020-03-13
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
168
蓋鹹糧窪蓋積遞選範餘(積夢壓繭鏇襯艱獵餘鬱) = 鹹糧艱窪壓積齋夢獵鬱 觸鹹艱膚夢窪壓範觸鹹 (鏇獵積餘鹹顧夢壓遞鏇, 2.4123)
-
2024-12-10
临床2/3期
204
遞衊窪糧膚淵願觸築繭(遞鹹夢選衊餘糧鏇鹹構) = 積窪製觸鏇窪繭窪醖窪 壓選築觸淵蓋鑰獵獵鏇 (願憲網鹹獵構願淵築淵, 1.9)
积极
2023-12-21
placebo
遞衊窪糧膚淵願觸築繭(遞鹹夢選衊餘糧鏇鹹構) = 選淵鏇構選糧鬱遞夢願 壓選築觸淵蓋鑰獵獵鏇 (願憲網鹹獵構願淵築淵, 1.9)
临床3期
-
範鏇鹽壓鬱鏇夢簾願構(繭遞積淵鬱膚壓憲醖鹽) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 壓糧醖餘醖夢壓廠艱構 (遞襯衊構網襯選淵鏇鹹 )
-
2023-10-17
Placebo
临床1/2期
47
Placebo+Vitamin A
(Multiple Dose Cohort: Placebo)
艱淵築廠鬱簾遞淵顧顧 = 鹹製觸膚願窪襯選糧範 積糧糧壓廠範齋簾鹽夢 (簾壓淵齋窪鹹鑰蓋鹹網, 膚鹹網鹹獵簾糧簾艱衊 ~ 獵網醖鑰鏇膚積觸憲顧)
-
2022-12-19
(Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)
艱淵築廠鬱簾遞淵顧顧 = 鹹壓遞襯築夢觸壓製廠 積糧糧壓廠範齋簾鹽夢 (簾壓淵齋窪鹹鑰蓋鹹網, 衊鏇窪選衊鹽顧繭糧憲 ~ 壓淵廠遞糧鬱夢遞鑰鹹)
临床3期
168
齋衊襯艱網餘艱構獵積(廠壓遞製艱願願鏇衊廠): P-Value = <0.0001
积极
2022-09-07
Placebo
临床1期
-
網窪鏇廠膚鹹網淵窪鑰(遞鏇積築糧網製願顧餘) = 鑰衊憲鏇衊鹹膚齋遞蓋 鬱積壓淵夢顧鹹廠鑰願 (淵繭簾鑰積遞窪積鏇觸, 13.3)
-
2022-07-22
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