Beijing Chigenovo Co., Ltd.

一、政策与宏观动态1.国家药监局核查中心公开征求ICH E6(R3) GCP附件2中文翻译稿意见 国家药监局食品药品审核查验中心发布通知，就ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则（GCP）》附件2中文翻译稿及实施建议公开征求意见，为期1个月。ICH E6(R3)附件2于今年5月正式达成Step 4，聚焦去中心化临床试验、实用性临床试验及真实世界数据等新型试验模式下的GCP适配要求，涵盖与伦理委员会沟通、真实世界数据获取与使用、数据考量、试验用药品管理、隐私与保密、申办方监督、安全性评估与报告等九大核心领域。本次征求意见是我国推进ICH E6(R3)全面落地实施的关键步骤，将为国内创新药企开展多元化设计临床试验提供明确合规指引，推动临床试验质量管理体系与国际标准接轨。 来源：国家药品监督管理局食品药品审核查验中心（CFDI） 发布时间：2026年8月10日2.两部门启动2026年度计量支撑产业新质生产力发展项目征集 生物医药入选十大重点领域 市场监管总局、工业和信息化部联合印发通知，公开征集2026年度计量支撑产业新质生产力发展项目，围绕新一代信息技术、人工智能、生物医药等十大重点领域，聚焦产业链关键共性计量装备研制、计量技术攻关与产业化应用，重点支持能够破解"卡脖子"难题、实现国产替代、填补国内外空白的重大创新项目。两部门将从申报项目中遴选10个左右作为年度重点项目，加强指导协调与过程管理。生物医药领域重点面向化学创新药、生物大分子药物、高通量基因测序、细胞治疗、生物检测、类器官产品、医疗机器人等方向开展计量检测和质量评价关键技术研究。2025年首次征集共收到124项申请，最终确定10个年度重点项目。 来源：国家市场监督管理总局官网 发布时间：2026年8月10日3.京津冀三地药监局联合发布药物警戒检查指南 8月26日起实施 北京市药监局联合天津市、河北省药监局印发《京津冀药品上市许可持有人药物警戒检查指南》，自2026年8月26日起实施。该指南将《药物警戒检查指导原则》的28个要点、100个检查项目逐条细化，并将指南类文件相关内容一一对应至各检查项目，形成了覆盖药物警戒体系建设和实践全流程的检查框架，明确了检查依据与检查方法，兼具监管实操性与企业自查指导性。文件适用于京津冀三地药品监管部门开展药物警戒检查，同时为三地药品上市许可持有人搭建、优化药物警戒体系提供合规参考，是区域监管协同、标准统一、互认互通的重要实践。 来源：北京市药品监督管理局官网 发布时间：2026年8月10日4.药审中心"先锋计划"意见征集期结束 类器官与器官芯片NAMs应用提速 CDE于7月启动的"先锋计划"——类器官/器官芯片等新方法用于药物研发政策研究意见征集工作已于8月7日正式截止。该计划旨在推动新型非临床研究方法（NAMs）在药物研发和评价中的应用，涵盖类器官、器官芯片等前沿技术，涉及药效学评价、安全性评价、药代动力学研究等多个维度。征集期内，行业各方围绕技术标准、评价体系、监管路径等议题积极反馈。随着意见征集结束，相关政策研究进入梳理与成型阶段，有望在不久后形成指导原则或技术规范，为国内创新药研发提供更高效的非临床评价工具，加速药物研发进程并降低研发成本。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 发布时间：2026年8月7日二、融资与上市动态1.勤浩医药二次递表港交所 前五月营收激增至5.6亿元依赖吉利德授权 勤浩医药（苏州）股份有限公司向港交所主板第二次提交上市申请书，华泰国际担任独家保荐人，拟按第18A章挂牌。公司曾于2026年1月首次递表，7月招股书失效。新版招股书显示，勤浩医药2026年前五个月收入跃升至5.58亿元，净利润3.55亿元，主要源于核心管线GH31授权吉利德科学获得的8000万美元首付款。公司管线聚焦RAS信号通路及合成致死机制，拥有8款候选药物，其中4款处于临床阶段。核心产品GH21为潜在同类最佳变构SHP2抑制剂，目前处于II期临床。若未能在2027年底前完成合资格IPO，对赌赎回权将自动恢复，涉及金额约9.9亿元。 来源：香港联合交易所披露易 发布时间：2026年8月7日2.百利天恒四度递表港交所 更换保荐人重启A+H上市进程 四川百利天恒药业股份有限公司向港交所主板第四次递交上市申请，拟实现A+H两地上市，联席保荐人由此前的高盛、摩根大通更换为中信证券、杰富瑞、中金公司、德意志银行。公司曾于2024年7月、2025年1月、2025年9月三次递表，2025年10月通过聆讯并于11月启动招股，但在挂牌前夜因定价策略与市场环境错配主动叫停。目前公司A股总市值约1250亿元，手握15款临床阶段创新候选药，核心产品宜泽康（全球首款双特异性ADC）已于今年6月、7月先后拿下鼻咽癌和食管鳞癌两项适应症上市批件。截至2026年3月底，公司类现金资产合计超93亿元。 来源：香港联合交易所披露易 发布时间：2026年8月6日3.君圣泰医药完成2.251亿港元港股配售 资金聚焦核心产品商业化 君圣泰医药-B（02511.HK）宣布完成9871万股新股配售，配售价每股2.28港元，所得款项总额约2.251亿港元，净额约2.224亿港元，配售股份占扩大后已发行股份约14.73%。本次配售资金30%用于核心产品HTD1801在2型糖尿病适应症的商业化推广，45%用于拓展至慢性肾脏病等新适应症研发，15%用于其他候选药物研发，10%用作营运资金。HTD1801是公司核心管线，针对2型糖尿病的III期临床研究成果已获国际学术期刊积极评价，目前正推进上市及商业化工作。公司股价近期表现强劲，5个交易日累涨超30%。 来源：香港联合交易所公告（君圣泰医药02511.HK） 发布时间：2026年8月7日4.拓新药业2.28亿元定增申请获深交所受理 投建原料药生物制造基地 拓新药业（301089.SZ）公告，公司向特定对象发行股票申请获深圳证券交易所受理，募集资金总额不超过2.28亿元，拟全部用于"原料药及健康膳食补充剂生物制造基地建设项目（一期）"。项目选址内蒙古呼和浩特市托克托县经济开发区，旨在利用当地能源优势、气候条件及产业配套，降低发酵生产成本，实现全年连续稳定生产，并推动生产过程自动化、智能化转型。拓新药业是国内核苷（酸）类原料药及医药中间体领域龙头企业，本次定增是其优化产能布局、巩固核心竞争优势的战略举措。发行尚需深交所审核及证监会注册。 来源：深圳证券交易所公告（拓新药业301089.SZ） 发布时间：2026年8月9日5.呼和浩特5亿元生物医药基金完成工商注册 华润双鹤联合地方国资设立 呼和浩特市生物医药产业高质量发展基金暨华润双鹤产业基金正式完成工商注册，首期规模5亿元，由华润双鹤、华润医药、华润资本三方，联合内蒙古金融投资集团、内蒙古冠世投资集团共同设立。基金定位为"产业赋能型投资平台"，重点聚焦合成生物、创新药、生物科技等领域高科技成果转化项目与高成长型企业。投资方向围绕合成生物核心赛道，布局底层技术创新（微生物菌株构建、细胞工厂智能设计、核心酶制剂研发）、终端产品产业化（生物基原料药中间体、功能性新食品、生物基新材料）及产业生态配套三大方向，依托华润集团产业资源为被投企业提供全链条赋能。 来源：呼和浩特市科技局官方披露 发布时间：2026年8月9日三、技术突破与创新成果1.中因科技ZVS101e眼科基因疗法拟纳入CDE优先审评 全球首创BCD治疗方案 国家药监局药品审评中心公示，北京中因科技申报的眼科基因治疗药物ZVS101e注射液拟纳入优先审评，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。ZVS101e是北京大学第三医院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过重组腺相关病毒（rAAV）向患者递送功能性CYP4V2基因拷贝。III期临床数据显示，治疗组35%患者最佳矫正视力提高≥15个字母，显著高于对照组的3%（p=0.001）。BCD是一种东亚人群高发的致盲性遗传病，中国患者约6-14万，目前全球尚无获批针对性疗法。ZVS101e已获FDA孤儿药资格、RMAT再生医学先进疗法资格及NMPA突破性治疗药物认定，是中国首个获FDA RMAT认证的眼科基因治疗产品。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 发布时间：2026年8月7日2.国内首个预防急性高原病药物乙酰唑胺缓释胶囊获批上市 河南中帅医药研发的乙酰唑胺缓释胶囊获国家药监局批准上市，适应症为预防急性高山病（急性高原病），成为国内首个获批该预防适应症的药品，同时也是国内首款上市的乙酰唑胺缓释剂型。该药属于碳酸酐酶抑制剂，通过调节人体酸碱平衡、优化呼吸状态、提升机体血氧水平，改善人体对高原低压缺氧环境的适应能力。III期临床试验结果显示，与安慰剂组相比，用药组急性高原病发生率从55%降至36%，中重度急性高原病发生率从23%降至9%，下降14.6个百分点。我国每年数百万游客及工程建设人员进入高海拔地区，该药品填补了国内高原病预防专用药物空白。 来源：国家药品监督管理局（NMPA） 发布时间：2026年8月8日3.瑞吉生物国内首个hMPV mRNA疫苗申报临床 呼吸道疫苗布局再落一子 武汉瑞佶生物科技有限公司（深圳瑞吉生物旗下）申报的"冻干二价人偏肺病毒mRNA疫苗"临床试验申请获CDE受理，受理号CXSL2600842，为国内首个申报临床的hMPV mRNA疫苗，注册分类为1.1类预防用生物制品。人偏肺病毒（hMPV）是引起儿童和老年人急性呼吸道感染的重要病原体之一，中国疾控中心监测显示其阳性率约为5.5%，二十余年来全球无相关疫苗获批上市。瑞吉生物拥有mRNA全链条自主技术平台，其阳离子脂质T19已获中美药用辅料注册备案双批准，RSV mRNA疫苗已于2025年3月获CDE临床批准。hMPV疫苗申报标志着公司泛呼吸道联苗策略进一步落地。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 发布时间：2026年8月7日4.恒瑞硫酸艾玛昔替尼片第五项适应症获批 覆盖中轴型脊柱关节炎全疾病谱 恒瑞医药（600276.SH）宣布，公司1类创新药艾速达®（硫酸艾玛昔替尼片）新适应症获国家药监局批准，用于对非甾体抗炎药应答不佳或不耐受且存在客观炎症征象的活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）成人患者。这是该产品获批的第5项适应症，标志着其实现了中轴型脊柱关节炎全疾病谱的口服靶向管理覆盖。批准基于关键III期SHR0302-305研究，治疗12周时艾玛昔替尼组ASAS40应答率达39.7%，显著高于安慰剂组的24.8%（p=0.0057）。硫酸艾玛昔替尼是中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂，已获批适应症还包括强直性脊柱炎、类风湿关节炎、特应性皮炎和重度斑秃。 来源：上海证券交易所公告（恒瑞医药600276.SH） 发布时间：2026年8月6日5.君赛生物GC101 TIL疗法获批脑胶质瘤II期临床 全球首创免清淋方案 上海君赛生物宣布，其GC101 TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法获国家药监局CDE临床试验许可，开展与替莫唑胺联合用于脑胶质母细胞瘤（GBM，WHO 4级）术后辅助治疗的II期临床试验，为全球首个获批的高级别脑胶质瘤TIL疗法。GC101依托DeepTIL™技术平台，是全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的天然TIL细胞新药，可经静脉输注后自主跨越血脑屏障精准杀伤肿瘤。常规TIL疗法在脑胶质瘤治疗中面临从"冷肿瘤"培养TIL难度大、IL-2给药可能引发颅内水肿等挑战，GC101的差异化设计有望大幅提升安全性和可及性。脑胶质母细胞瘤患者中位生存期仅约14.4个月，5年生存率不足10%，存在巨大未满足临床需求。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 发布时间：2026年8月8日6.科济药业CT1190B通用型CAR-T获NMPA IND批准 靶向CD19/CD20 科济药业（02171.HK）公告，CT1190B——一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞产品，获国家药监局临床试验批准，用于治疗至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。该产品基于科济药业自主研发的THANK-u Plus通用型CAR-T平台开发，IIT研究结果已在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上展示。通用型CAR-T无需从患者自体提取T细胞，理论上可大幅降低制备成本和等待时间，实现"现货型"供应，是CAR-T疗法降本增效、扩大可及性的重要技术路径。CT1190B是科济药业在通用型CAR-T领域的重要布局，进一步丰富了公司细胞治疗管线。 来源：香港联合交易所公告（科济药业02171.HK） 发布时间：2026年8月7日四、企业与产业动态1.药明康德1260H诉讼获阶段性进展 美国法院批准初步禁令 药明康德（603259.SH / 02359.HK）发布自愿性公告，美国哥伦比亚特区联邦地区法院于美国时间8月7日裁定批准公司所申请的初步禁令。在公司挑战美国国防部1260H名单认定的整个司法审理周期内，国防部不得执行、实施该认定，亦不能依据该认定采取相关行动，药明康德将在诉讼期间免受该认定带来的即时不利影响。药明康德于今年6月11日对美国国防部提起诉讼，6月29日申请初步禁令，7月22日法院举行聆讯，8月7日作出支持裁决。法院批准初步禁令的核心考量之一是评估原告在实体诉讼中的胜诉可能性，被业内视为药明康德诉讼主张的重要利好。公司目前各项业务保持正常运转。 来源：香港联合交易所公告（药明康德02359.HK） 发布时间：2026年8月9日2.华东医药KIO015壳聚糖医美产品获欧盟MDR CE认证 全球首款非动物源壳聚糖注射剂 华东医药（000963.SZ）公告，英国全资子公司Sinclair旗下注射用羧甲基壳聚糖溶液KIO015（商品名：Kytogen® Defend）获欧盟MDR CE认证，取得欧盟市场上市准入资格，系全球首款且目前唯一一款创新型非动物源性壳聚糖医美注射产品，适用于真皮内注射、表浅填充、肤质改善与皮肤补水。KIO015核心成分为KiOmedine® CM-壳聚糖，采用双孢蘑菇提取的非动物源医用级壳聚糖，可降低传统动物源性材料潜在的耐受性及过敏风险，同时具备更强吸水能力及抗菌、抗氧化等特性。Sinclair于2021年从比利时KiOmed Pharma获得该产品除美国外全球独家权益。中国市场目前正在开展500例受试者的多中心临床试验，预计2026年底完成临床，2027年初递交上市申请。 来源：深圳证券交易所公告（华东医药000963.SZ） 发布时间：2026年8月9日3.晶蛋生物与Almirall达成2.545亿欧元BD合作 布局皮肤科创新药 深圳晶蛋生物医药科技有限公司与全球领先的医学皮肤科生物制药公司Almirall（西班牙，ALM）正式签署合作及许可协议，共同开发针对皮肤疾病的创新型小分子候选药物。根据协议，晶蛋生物将依托其离子通道药物发现平台负责候选化合物的发现、优化、IND支持研究及早期临床开发，并推动达到临床概念验证（POC）；Almirall获得相关化合物在除中国大陆以外全球市场的独家开发、生产及商业化权益。Almirall将向晶蛋生物支付首付款及基于研发、监管和商业里程碑的成功付款，外加分级特许权使用费，总额最高可达约2.545亿欧元。晶蛋生物在中国大陆地区保留独家开发及商业化权利，未来将根据销售情况向Almirall支付分级特许权使用费。 来源：Almirall S.A.官方公告 发布时间：2026年8月10日4.石药创新猴痘mRNA疫苗获美国FDA临床试验批准 石药创新（300765.SZ）公告，控股子公司石药集团巨石生物制药有限公司收到美国FDA通知，其与中国科学院微生物研究所合作开发的SYS6037注射液（猴痘mRNA疫苗）临床试验申请已获批准，可在美国开展临床试验（IND编号：33047）。SYS6037注射液为一款由单条mRNA链编码的多抗原猴痘疫苗，用于猴痘的预防，技术路线简洁，有利于生产环节质量控制并降低生产成本。临床前研究显示，相较于减毒活疫苗（天坛株），SYS6037具有更优的免疫原性和保护效力，且对多种正痘病毒抗原表现出广谱交叉反应。这是石药mRNA疫苗平台在国际化拓展方面的重要进展，进一步丰富了公司mRNA疫苗创新产品管线。 来源：深圳证券交易所公告（石药创新300765.SZ） 发布时间：2026年8月10日5.复星医药FXS6837启动PNH头对头III期临床 补体赛道竞争加剧 ClinicalTrials.gov网站显示，复星医药登记了一项FXS6837针对未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的III期临床，为该药启动的首个III期。该研究为随机、开放标签、阳性对照设计，计划纳入约90例患者，评估FXS6837胶囊与依库珠单抗的疗效和安全性，治疗周期24周，主要终点为第18至24周期间血红蛋白水平≥120g/L且未接受红细胞输注的患者比例。FXS6837是一款小分子补体因子B（CFB）调节剂，复星医药2025年8月将中国以外全球权益授权给英国Sitala Bio，交易总金额超6亿美元。目前全球CFB抑制剂赛道已有3款新药获批，恒瑞立康可泮已于今年1月在国内申报上市，补体抑制剂领域竞争日趋激烈。 来源：ClinicalTrials.gov 发布时间：2026年8月10日五、国际动态1.Moderna mRNA流感疫苗mFLUSIVA获FDA批准 全球首款mRNA季节性流感疫苗 美国FDA批准Moderna公司mFLUSIVA（mRNA-1010）用于50岁及以上成人预防季节性流感，这是全球首款获批上市的mRNA流感疫苗，也是Moderna第四款FDA获批产品、全球第五款商业化产品。其中50-64岁人群获得传统完全批准，依据为覆盖11个国家、纳入40805名受试者的III期临床试验；65岁及以上人群通过加速批准路径获批，基于免疫原性研究数据，上市后需完成约80万人的确证性试验。mFLUSIVA是一款三价mRNA疫苗，针对H1N1、H3N2和B/Victoria毒株，标志着mRNA技术从新冠疫苗正式拓展至常规呼吸道疫苗赛道。Moderna预计2026-2027流感季开始供应，欧盟、加拿大和澳大利亚的审评正在进行中。 来源：美国食品药品监督管理局（FDA） 发布时间：2026年8月5日2.Replimune溶瘤病毒Tudriqev获FDA加速批准 两度被拒后终过审 美国FDA加速批准Replimune公司Tudriqev（vusolimogene oderparepvec，研发代号RP1）联合百时美施贵宝纳武利尤单抗，用于治疗接受抗PD-1抗体治疗后疾病进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤成人患者。Tudriqev是一种基于HSV-1开发的基因工程溶瘤病毒免疫疗法，可表达融合性糖蛋白GALV-GP R-和GM-CSF，增强肿瘤细胞裂解并激活全身性抗肿瘤免疫应答。批准基于IGNYTE研究数据：客观缓解率达24.2%，中位缓解持续时间14.1个月。该药审批过程曲折，曾两度被FDA拒绝，直至今年7月底FDA咨询委员会以10:3投票建议批准。确证性III期临床试验IGNYTE-3正在进行中，预计2027年底读出结果。 来源：美国食品药品监督管理局（FDA） 发布时间：2026年8月6日3.安进市值创历史新高达约2222亿美元 跻身全球药企前十 安进（Amgen, NASDAQ: AMGN）股价于8月7日收于410.94美元，市值达约2222亿美元，创历史新高，跻身全球药企市值前十。市值新高主要基于公司上半年强劲业绩表现：总营收达186.72亿美元，其中Q2单季营收100.54亿美元，同比增长10%，首次突破百亿美元。六大核心产品线增长强劲，有效对冲成熟药物受生物类似药冲击的影响。基于优异表现，公司将全年营收指引上调至382亿至394亿美元。安进战略上拒绝盲目跟风GLP-1赛道，终止早期减重候选分子AMG 513开发，转而集中资源推进具备差异化长效优势的MariTide三期临床，依托约140亿美元现金储备，BD并购聚焦早期差异化资产。 来源：NASDAQ公开市场数据 发布时间：2026年8月8日4.Latigo Biotherapeutics纳斯达克IPO募资3.456亿美元 专注自免疾病 Latigo Biotherapeutics, Inc.在纳斯达克挂牌上市，募资规模达3.456亿美元，为今年全球生物医药领域较大规模IPO之一。Latigo是一家专注于自身免疫性疾病和炎症领域的生物技术公司，核心管线聚焦新型免疫调节靶点。公司凭借差异化的技术平台和临床阶段资产获得资本市场认可。本次IPO所募资金将主要用于推进核心产品的临床开发、扩展研发管线及一般企业用途。Latigo的上市也反映出自免赛道作为创新药投资热点持续受到资本市场青睐，尤其是具有全新作用机制的差异化资产。 来源：NASDAQ官方披露 发布时间：2026年8月7日5.礼来KRAS G12C抑制剂olomorasib获FDA突破性疗法认定 胰腺癌适应症 美国FDA授予礼来公司KRAS G12C抑制剂olmorasib突破性疗法认定，用于治疗携带KRAS G12C突变的晚期胰腺癌患者。该认定基于积极的临床数据，显示olmorasib在胰腺癌治疗中展现出显著疗效信号。胰腺癌因早期诊断困难、治疗选择有限，被称为"癌王"，KRAS突变发生率约90%，其中G12C是重要亚型。突破性疗法认定将加速该药的审评进程，有望更早惠及患者。olmorasib是礼来在KRAS靶向治疗领域的核心资产，标志着KRAS靶点药物开发从非小细胞肺癌向胰腺癌等难治性肿瘤拓展。 来源：礼来公司官方公告 发布时间：2026年8月3日 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遗传性视网膜变性的遗传异质性、临床特征与新型治疗 一、概述 遗传性视网膜变性（Inherited Retinal Degenerations, IRDs）是一组由基因突变导致的进行性视网膜退行性疾病，具有高度的遗传异质性和表型多样性。这类疾病的总体患病率约为每3000人中有1例，是全球范围内导致失明的主要原因之一，全球受影响人数超过550万。症状可能在生命中的任何阶段出现，可单独累及眼部，也可与全身系统性疾病相关。 遗传性视网膜变性在分子层面具有高度异质性，主要涉及视网膜中的感光神经元——光感受器细胞，以及为光感受器提供支持的视网膜色素上皮细胞。 二、显著的遗传异质性 遗传性视网膜变性最突出的特征是其遗传异质性。目前已发现近300个基因与IRD相关，但也仅能解释60%～70%的病例。更广泛的资料显示，IRD由包括核基因和线粒体基因在内的至少350个致病基因引起。遗传方式包括常染色体显性遗传、常染色体隐性遗传、X连锁遗传及线粒体遗传。 IRD的复杂性在于：同一个致病变异可以引起不同的临床表型，而相似的临床表型可能由不同的致病基因或变异导致。IRD发病年龄可早可晚，眼底表现多种多样，在临床前或早期阶段眼底甚至可以正常。临床上IRD亚型超过50种，包括单纯的视网膜变性和综合征型。 值得注意的是，仍有相当高比例的患者（30%～40%）在遗传学上尚未找到致病的证据，这可能与环境因素或修饰性基因有关。高通量测序技术（NGS）的应用显著提升了IRD的诊断能力，使得精准识别特定基因突变成为可能。基因检测如今能为这类单基因疾病提供明确的分子诊断，在很多情况下已取代了传统的基于表型的分类方式。 三、临床特征与分类 （一）临床特征 不同类型的遗传性视网膜变性疾病临床表现不尽相同，但共同特征为进行性加重的视功能障碍。疾病进展速度因人而异，有些进展缓慢，有些则快速恶化，严重者甚至在青中年期即发展为双眼全盲，终身视力残疾，且家族中常多人患病。 常见的临床表现包括： · 夜盲：早期症状，常在儿童和少年期发病 · 周边视力丧失：进行性视野缩小，多数患者眼底中周部可见骨细胞样色素变性 · 中心视力下降：多数患者的中心视力会在40岁之前丧失，最终可能完全失明 · 色觉异常、畏光等 视网膜电图是诊断金标准，可以直接检测视网膜感光细胞的功能，在症状还不明显时就能发现异常，实现早期诊断。 （二）临床分类 传统上，遗传性视网膜变性根据遗传方式、严重程度、发病年龄、相关的系统性疾病表现以及由此产生的功能和结构改变来分类。 从临床角度，IRD主要分为两大类： 1. 非综合征型（单纯性） 仅累及眼部，约占70%～80%。视网膜色素变性是最典型的代表，以视杆细胞首先受累为主，呈进行性遗传性视网膜变性。 2. 综合征型 除眼部表现外，伴有多系统改变，约占20%～30%。与RP有关的综合征包括30余种疾病： · Usher综合征：最常见，表现为RP合并先天性或早发性感音神经性耳聋 · Bardet-Biedl综合征：第二常见，表现为RP合并多指（趾）畸形、肥胖、肾脏异常和发育迟滞 · Alström综合征：表现为锥杆细胞营养不良合并感音神经性耳聋、肥胖、胰岛素抵抗和肝肾功能异常 根据受影响的视网膜细胞类型，还可划分为以视杆细胞受累为主的视网膜色素变性、以视锥细胞受累为主的锥细胞营养不良、以及两者均受累的锥杆细胞营养不良等。 四、新型治疗方式 尽管绝大多数IRD类型目前尚无有效治疗手段，但基因治疗和再生医学的快速发展为患者带来了希望。目前得到普遍共识的IRD治疗通常分为两大类：一类是基于基因的个体化治疗；另一类是通用的治疗方法，如干细胞治疗、光遗传学治疗等。 （一）基因治疗 基因治疗是IRD目前唯一明确有效的治疗手段。 1. 已获批的基因疗法 Voretigene neparvovec（Luxturna） 是首个获得美国FDA批准用于任何遗传性疾病的基因疗法，针对RPE65基因相关的IRD。2025年，日本一项III期临床试验显示，RPE65视网膜病变患者接受治疗后，全视野光敏感度阈值和视野均有改善，且安全性良好。 2. 在研的基因疗法 目前全球范围内多项基因治疗临床试验正在推进： · LCA5相关IRD：Opus Genetics已完成OPGx-LCA5的III期临床试验患者入组 · BEST1基因突变：OPGx-BEST1的III期临床试验已启动 · RDH12相关视网膜变性：北京协和医院团队开展了全球首个first-in-human临床研究 · X连锁视网膜劈裂症：scAAV8-hRS1基因治疗研究发表在《新英格兰医学杂志》 · AIPL1相关IRD：LX107基因治疗正在开展探索性临床研究 北京协和医院眼遗传病团队已收集近10000个IRD家系，其中超过5000个家系完成基因分析，并连续发起/参与5项IRD基因治疗临床研究，包括RS1、RDH12、RPE65、RPGR、ABCA4基因相关视网膜变性的基因治疗，初步结果均显示出较好的安全性和有效性。 国内其他进展包括：北京中因科技自主研发的体内基因编辑药物ZVS203e注射液（针对RHO基因突变导致的RP）已进入I/II期临床试验阶段；上海天泽云泰的VGR-R01（治疗结晶样视网膜变性）已完成III期临床试验全部患者入组。 3. 基因编辑技术 下一代基因编辑工具——引导编辑（prime editing） 能够精确校正点突变，具有高编辑效率和低脱靶率，在治疗遗传性疾病方面展现出有前景的治疗价值。CRISPR基因编辑技术也在IRD治疗中不断取得研究进展。 （二）基因非依赖型疗法 1. 光遗传学疗法 光遗传学利用视蛋白（光敏蛋白）将视网膜神经节细胞或双极细胞转化为人工光感受器，为晚期IRD患者（其光感受器已几乎或完全丧失）提供了全新治疗思路。 MCO-010是一种通过玻璃体腔注射给药的AAV2载体基因疗法，靶向转导视网膜双极细胞，使其获得光敏性。在晚期RP患者的REMAIN长期随访研究中，治疗后第152周（约三年），高、低剂量组最佳矫正视力较基线均有显著改善。该试验是首个在RP患者中以随机对照方式显示出持续三年视力改善的研究。 国内方面，中眸医疗的ZM-02光遗传基因治疗产品已获美国FDA新药临床试验批准；九天生物的SKG1108光遗传基因疗法也取得重要进展。 2. 神经保护基因疗法 DVC1-0401是一种携带编码色素上皮衍生因子基因的慢病毒载体，通过表达神经保护性蛋白减缓光感受器变性。I/IIa期临床试验36个月结果显示，治疗眼与未治疗对侧眼相比，最佳矫正视力下降速率和视野光敏感度下降速率均显著减慢。该策略不限定基因型，具有更广泛的适用性。 3. 干细胞治疗 干细胞疗法是另一重要的基因非依赖型治疗方向。近期研究发现了一类具有视网膜再生能力的人类神经视网膜干细胞，在遗传性视网膜变性小鼠模型中，移植的细胞可存活长达24周，与宿主视网膜结构良好整合，形成突触连接，并显著改善视网膜结构与视觉功能。Meta分析显示干细胞可有效治疗遗传相关视网膜疾病。 4. 封装型细胞疗法 2025年，revakinagene taroretcel（Encelto）获批用于特发性黄斑毛细血管扩张症2型的治疗，这是一种封装型细胞疗法。 5. 视网膜植入物 植入式芯片疗法也是新兴的治疗手段之一。 （三）治疗面临的挑战 尽管前景光明，IRD治疗仍面临多重挑战： · AAV载体包装限制：重组AAV的4.7 kb包装限制使大基因（如ABCA4、USH2A）需依赖双载体拆分策略，但存在重组效率低和表达不完整的问题 · 显性突变的治疗困境：基因增补疗法对某些显性突变无效 · 基因编辑的脱靶效应 · 高昂的成本、服务可及性差异、基因变异解读的复杂性 · 获批疗法仍然有限：尽管动物模型和临床试验中已有充分证据表明某些疗法安全有效，但获批的治疗方法依然寥寥无几 一项PDE6A相关RP的基因治疗临床试验显示，AAV8.hPDE6A基因治疗在1年内未能改善视功能，且存在中央视网膜变薄和视力下降的风险，提示从临床前模型到人体应用的转化仍存在不确定性。 五、尽早转诊专科诊疗的重要性 及时将患者转诊给眼科专家对于实现早期准确诊断、协调治疗以及获得最佳视觉效果至关重要。 （一）早期诊断的价值 早期诊断可以预测视力丧失进程，帮助患者规划教育和职业选择。ERG在症状不明显时就能发现异常。基因检测有助于明确突变类型，判断预后，评估是否适合未来的靶向治疗，并对家庭生育规划具有指导意义。 （二）当前诊断延迟的现状 现实情况不容乐观。一项研究显示，从初次就诊亚专科到IRD专科医生之间的平均时间间隔长达8.09年。超过75%的RP患者在30岁前已出现症状，但患者确诊时的平均年龄约为35岁。儿童IRD患者由于主诉与临床检查之间的不匹配，往往面临更显著的诊断延迟。 （三）改善策略 建议加强公众教育、完善儿童及青少年眼检体系、建立跨学科诊疗团队、优化转诊流程并整合患者资源。实施电子转诊系统后，平均转诊周期可缩短至3.2个月，较传统模式效率提升60%。 早期诊断、遗传咨询及多学科管理对改善患者生活质量至关重要。对于已患病的儿童，越早干预，越能保住更多有用视力。 六、评析 （一）遗传异质性：机遇与挑战并存 遗传性视网膜变性的高度遗传异质性既是挑战也是机遇。挑战在于：超过350个致病基因、50余种临床亚型使得诊断复杂，30%～40%的患者难以找到明确致病基因。机遇在于：丰富的遗传靶点为基因治疗提供了多样化的干预靶点，精准医学的发展使得针对特定基因突变的个体化治疗成为可能。 （二）治疗格局正在发生深刻变革 从2017年Luxturna获批到2025年Encelto获批，IRD治疗领域在短短数年内实现了从“无药可治”到“多个疗法涌现”的跨越。特别值得关注的是基因非依赖型策略的崛起——光遗传学疗法MCO-010实现三年持续视力改善、神经保护疗法DVC1-0401延缓功能衰退——这些疗法不依赖于患者的具体致病基因突变类型，有望覆盖更广泛的患者群体。 （三）从基础研究到临床转化的“最后一公里”仍需打通 尽管前景光明，但必须清醒认识到：目前绝大多数IRD类型仍无有效治疗手段。从临床前动物模型到人体应用存在不确定性，AAV载体容量限制、免疫原性、脱靶效应等技术瓶颈亟待突破。此外，基因治疗的高昂成本和专业医疗资源的集中化，使得疗法的可及性成为重大社会公平性问题。 （四）早诊早治：最现实、最紧迫的任务 在期待更多疗法问世的同时，加强早期诊断和及时转诊是当下最现实、最紧迫的任务。长达8年的诊断延迟意味着大量患者在“等待”中失去了宝贵的治疗窗口。建立从基层筛查到专科确诊的高效转诊体系，加强公众和基层医生对IRD的认知，其紧迫性不亚于新药研发本身。 （五）展望 未来5～10年，随着基因编辑技术的成熟、光遗传学等新型疗法的验证以及更多基因治疗临床试验的完成，IRD患者有望迎来崭新的治疗机遇。但这一进程需要基础研究、临床转化、政策支持和社会资源投入的协同推进。对于患者而言，尽早寻求专科诊疗、完成基因检测、参与规范的临床试验，是目前能够把握的最切实的希望所在。

今天聚焦的医药产业核心事件包括：礼邦医药首个创新药AP301申报上市；创胜集团1.9亿元出售CDMO资产聚焦创新药；中因科技眼科基因疗法ZVS101e拟纳入优先审评；GSK中国官宣副总裁曹娴博士来自武田中国；创新药出海BD交易上半年81笔总额1100亿美元创历史新高；百利天恒第三次递表港交所募资推进全球III期临床；Braveheart Bio纳斯达克上市涨66%恒瑞医药持股8.8%；百利天恒DLL3 ADC全球III期完成首例给药；科济药业通用型CAR-T CT1190B获NMPA IND批准；FDA批准溶瘤病毒RP1联合Opdivo治疗晚期黑色素瘤；百奥赛图合作伙伴NEOK Bio双抗ADC NEOK002获FDA IND批准。 ◍市场速递政策 · 产业动态 8/7人民日报头版：国产创新药为何被全球扫货？ 8月7日，人民日报发表评论文章《国产新药为何被全球扫货》。数据显示，今年上半年我国新药已完成81笔对外授权交易，合同潜在总金额约1100亿美元，已超2025年全年总额的80%，是2024年全年的两倍多。交易覆盖肿瘤、代谢、免疫和神经等10个治疗领域，受让企业来自美国、英国、法国、意大利等20个国家和地区。上半年获批上市的38个新药中，11个为新靶点新机制药物全部为国产药。文章指出，从缺药到仿制再到研发创新，从依赖进口到出口原料药再到新药被全球扫货，我国制药产业完成"逆袭"，背后是药企持续加大研发投入和药审制度改革深化的双轮驱动。 解读：人民日报头版为创新药"站台"——81笔BD交易1100亿美元的量化背书，叠加"新靶点新机制全部国产"的质量跃升，标志着中国创新药从"有没有"到"好不好"的质变已在官方叙事层面正式确认。 8/7GSK中国官宣副总裁曹娴博士，来自武田中国 8月7日，GSK中国公布重磅人事任命，曹娴博士将出任GSK中国副总裁兼中国地区医学总监，8月17日生效，直接向大中华区副总裁兼区域医学负责人Shivani Kapur汇报。曹娴博士此前为武田中国副总裁兼医疗事务负责人，武田中国已于8月5日内部通知其将于8月14日离职。曹娴博士在武田任职四年，更早曾执掌强生创新医药中国肿瘤及血液科医学事业部，并在默沙东中国主导了HPV疫苗国内成功上市这一标志性项目。她拥有复旦大学医学博士学位及密歇根州立大学神经科学博士后研究经历。 解读：GSK从武田"无缝衔接"挖走医学事务一把手——曹娴的MNC高管跳槽折射出跨国药企在华医学事务人才的激烈争夺，从默沙东HPV疫苗上市到武田四年再到GSK，其履历本身就是MNC中国策略迭代的活样本。 ◍资本信息行情 · 融资 · IPO 8/6百利天恒第三次递表港交所 8月6日，港交所披露，百利天恒（688506.SH）再次递交上市申请，这是继2024年7月首次递表、2025年11月暂停发售后第三次冲刺港股IPO。本次募资拟用于宜泽康（全球首款获批双特异性ADC）及T-Bren的全球III期临床开发、BL-M14D1研发、生产研发基地升级及海外运营资金。百利天恒聚焦ADC/ARC/GNC三大技术赛道，拥有15款临床阶段创新候选药。2025年营收25.18亿元同比降56.7%，归母净利-10.54亿元；2026年Q1营收9458万元同比增40.25%但亏损7.75亿元。截至8月6日收盘价301.97元/股。 解读：百利天恒三度闯关港股——宜泽康双适应症获批后商业化放量能否改善"BD依赖症"是关键看点，IPO募资推进BL-M14D1等全球III期将决定公司能否从"授权驱动"转型为"自主研发+全球商业化"双轮模式。 8/6恒瑞授权标的Braveheart Bio纳斯达克上市 8月6日，美国生物技术公司Braveheart Bio（股票代码：BRVE）在纳斯达克上市，发行价18美元，发行2120万股募资3.82亿美元。开盘价30.2美元，收盘价29.8美元，较发行价上涨65.56%，市值约21亿美元。Braveheart Bio总部位于马萨诸塞州，核心候选药物BHB-1893通过与恒瑞医药的独家许可协议获得全球除大中华区以外的开发商业化权利，用于治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病。IPO后恒瑞医药持股8.8%为第三大股东。2025年公司净亏损6605万美元，2026年Q1净亏损1428万美元。募资主要用于推进II期临床、扩大研发团队及完善生产工艺。 解读：恒瑞license-out标的独立IPO市值21亿美元——从"卖管线收首付"到"持股权享增值"，恒瑞的BD模式正在从一次性交易升级为生态投资，BHB-1893若在肥厚型心肌病这一蓝海赛道成功，恒瑞8.8%持股价值将持续放大。 8/6创胜集团1.9亿元出售CDMO资产聚焦创新药主业 8月6日盘后，创胜集团（06628.HK）公告，全资附属公司杭州奕安济世与杭州明德生物医药签订资产购买协议，有条件同意出售CDMO资产，总代价1.9亿元人民币，须经股东特别大会批准。CDMO资产包括位于杭州钱塘新区的厂房物业（土地使用权及房屋所有权）、设施设备及业务合约等。代价分四期支付：首期50%（9500万元）于股东大会批准后支付，二期15%、三期20%、尾款15%，并设有调整机制。交易完成后，创胜集团将不再持有任何CDMO资产权益，全面聚焦创新药研发主业。创胜集团旗下拥有osemitamab（Claudin18.2单抗）等核心管线，此次剥离非核心CDMO资产旨在优化资源配置、集中资金推进创新药临床开发。 解读：创胜1.9亿甩卖CDMO资产——从"Biotech+CDMO双轮"到"纯创新药"的战略收缩，是港股18A公司在现金流压力下的理性选择：砍掉重资产、聚焦Claudin18.2等核心管线，CDMO资产变现1.9亿至少能为临床推进多争取一年窗口。 ◍医药动态国内获批 · 临床进展 8/6百利天恒DLL3 ADC BL-M14D1全球III期完成首例给药 8月6日，百利天恒公告，自主研发的创新生物药BL-M14D1（DLL3 ADC）联合PD-L1单抗对比含铂化疗联合PD-L1单抗治疗一线广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的全球多中心III期临床试验已于近日完成首例受试者给药。这是全球首个在一线ES-SCLC开展的ADC+免疫治疗III期临床研究，也是百利天恒独立开展的首个全球III期临床研究。BL-M14D1为百利天恒基于HIRE-ADC平台自主研发的DLL3靶向ADC，公司计划在多个国家同步推进患者入组。 解读：百利天恒首个独立全球III期启动——DLL3 ADC+免疫挑战ES-SCLC一线标准治疗，是全球首个ADC+IO组合在该适应症的III期验证，数据读出将决定百利天恒能否从"BD授权方"转型为"全球临床开发商"，也是国产ADC挑战一线标准治疗的关键试金石。 8/7科济药业CT1190B通用型CAR-T获NMPA IND批准 8月7日，科济药业（02171.HK）公告，CT1190B，一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞产品，已获得国家药监局IND批准，用于治疗至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者。该产品基于科济药业自主研发的THANK-u Plus通用型CAR-T平台开发，IIT研究结果已在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上进行壁报展示。通用型CAR-T无需从患者自体提取T细胞，理论上可大幅降低制备成本和等待时间，是CAR-T疗法"降本增效"的重要技术方向。科济药业当日股价涨超4%。 解读：科济通用型CAR-T进入临床——从自体到通用型是CAR-T从"贵族疗法"走向"大众可及"的关键跨越，CT1190B双靶点设计+THANK-u Plus平台能否在LBCL中验证"现货型"CAR-T的有效性和持久性，将成为行业催化剂。 8/7中因科技眼科基因疗法ZVS101e拟纳入优先审评 8月7日，CDE网站显示，中因科技眼科基因治疗药物ZVS101e注射液拟纳入优先审评，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。ZVS101e是北大三院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过rAAV递送功能性CYP4V2基因拷贝。III期数据显示，第24周治疗组35%患者BCVA提高≥15个字母 vs 对照组3%（p=0.001），BCVA平均提升11.5个字母 vs 1.5个字母（p<0.001），治疗组无严重不良事件。BCD患者通常40岁左右失明，中国患者约6-14万，全球无获批针对性疗法。ZVS101e已获FDA孤儿药资格、RMAT资格及NMPA突破性治疗药物认定，是中国首个获FDA RMAT认证的眼基因治疗产品。 解读：中因科技ZVS101e凭借III期阳性数据冲刺优先审评——BCD患者"40岁失明+全球零获批疗法"构成刚需场景，35% vs 3%的疗效差值和FDA RMAT+突破性疗法双重认证，使ZVS101e有望成为中国基因治疗从"跟跑"到"领跑"的标杆案例。 8/7礼邦医药首个创新药AP301申报上市 8月7日，CDE官网公示，礼邦医药1类新药AP301胶囊申报上市，系公司首款申报上市的创新药。AP301是从Vidasym公司引进的口服磷结合剂，用于治疗慢性肾脏病透析患者高磷血症，定位同类最优（best-in-class）。中国关键III期RESPOND-1研究显示，AP301在52周治疗中血清磷达标率66.7%高于碳酸司维拉姆的58.6%，日服用剂量更低（6.52g vs 7.56g/天），安全性良好，腹泻多为轻度且仅0.6%导致停药。AP301具有高磷结合能力、无需咀嚼、低体积膨胀率及无系统性吸收等特点，正同步在美国和中国开展全球III期多中心临床试验，FDA已同意该研究作为支持美国注册上市的单一关键性研究。 解读：礼邦医药AP301申报上市标志公司从"引进开发"跨入"商业化"阶段——在CKD高磷血症这一刚需市场，AP301以66.7%达标率+更低日剂量挑战司维拉姆，中美双报全球III期布局更为其出海提前铺路，是国产磷结合剂从me-better到best-in-class的有力验证。 ◍海外药闻MNC · 临床进展 8/6FDA批准溶瘤病毒疗法RP1联合Opdivo治疗晚期黑色素瘤 8月6日，FDA批准Replimune公司溶瘤病毒疗法vusolimogene oderparepvec（RP1）联合百时美施贵宝的nivolumab（Opdivo）用于治疗晚期黑色素瘤。该疗法通过瘤内注射给药，每2周一次共8次。RP1是一种基于单纯疱疹病毒1型的溶瘤病毒，经过基因工程改造以增强抗肿瘤免疫反应。此次批准历经FDA两次发出完整回复函（CRL），最终以临床数据支持获批。这是FDA批准的首个溶瘤病毒+PD-1抑制剂组合疗法，为PD-1经治的晚期黑色素瘤患者提供了全新治疗选择。 解读：RP1+Opdivo两次CRL后终获批——溶瘤病毒+PD-1从概念验证走向标准疗法，标志着肿瘤免疫治疗从"单药检查点"进入"联合免疫调控"新阶段，Replimune的"病毒搭台+免疫唱戏"策略为后续溶瘤病毒赛道确立商业化路径。